·引領(lǐng)未來(lái)·

重塑人類健康

年度四大醫(yī)學(xué)進(jìn)展

在紛繁的世界里，健康依然是最樸素、也最本質(zhì)的力量。即便在震蕩不安的這一年里，醫(yī)學(xué)的火光仍然熠熠閃耀。

2025年的醫(yī)學(xué)進(jìn)步并非電光火石般驚人，而是緩慢卻清晰的脈動(dòng)：精準(zhǔn)的基因修復(fù)、可預(yù)見(jiàn)的智能診療、再生的器官與組織、有可能被逆轉(zhuǎn)的慢性疾病……

它們悄然改變我們理解疾病的方式，也在無(wú)聲中重新描繪未來(lái)的輪廓。在這些光亮之中，我們?cè)俅慰匆?jiàn)希望和方向。

2025歲末，我們回顧這一年里四個(gè)影響巨大而深遠(yuǎn)的重大發(fā)現(xiàn)/進(jìn)展，依稀看到了未來(lái)的模樣。

個(gè)人觀點(diǎn)，僅供參考。

01

Precise Gene Editing

精準(zhǔn)基因修復(fù)：

從實(shí)驗(yàn)技術(shù)走向臨床治療

今年的生命科學(xué)“突破獎(jiǎng)”（Breakthrough Prize in Life Sciences)授予了哈佛大學(xué)華裔生物化學(xué)家David Liu，以表彰他在堿基編輯（base editing）與引導(dǎo)編輯（prime editing)兩大創(chuàng)新基因編輯技術(shù)上的顛覆性貢獻(xiàn)。

Prime Editing的核心優(yōu)勢(shì)在于它無(wú)需切斷DNA雙鏈即可完成序列修復(fù)。它如同一支高度精確的“基因修字筆”，直接在基因組內(nèi)更正錯(cuò)誤，因而副作用更低、穩(wěn)定性更強(qiáng)。

2025年, Prime Editing在一系列臨床試驗(yàn)中迎來(lái)關(guān)鍵性突破，為其臨床應(yīng)用奠定了堅(jiān)實(shí)基礎(chǔ)。在鐮刀型貧血與ATTR淀粉樣變患者中，這項(xiàng)技術(shù)已帶來(lái)18–24個(gè)月持續(xù)而顯著的療效，標(biāo)志著基因修復(fù)正從概念走向真正的臨床可行性。

與此同時(shí)，獲得諾貝爾獎(jiǎng)的CRISPR-Cas9 技術(shù)也在今年達(dá)到新的里程碑。費(fèi)城兒童醫(yī)院首次將其用于“為單個(gè)患者量身定制”的個(gè)體化基因治療。一名新生兒 KJ 因罕見(jiàn)且致命的代謝缺陷而體內(nèi)氨水平迅速升高。這種疾病的大約一半的患兒會(huì)在出生后不久死亡，幸存者多需依賴肝移植才能維持生命。

醫(yī)生精準(zhǔn)定位到其唯一的致病突變，并設(shè)計(jì)了個(gè)體化CRISPR修復(fù)方案。在患兒 7–8個(gè)月大時(shí)，通過(guò)脂質(zhì)納米顆粒將修復(fù)系統(tǒng)遞送至肝臟，使細(xì)胞重新產(chǎn)生所需關(guān)鍵酶。早期結(jié)果顯示，該療法已顯著改善患兒健康狀況，并具有潛在的治愈的可能。

這一成功案例促使越來(lái)越多的醫(yī)療中心啟動(dòng)個(gè)體化基因治療計(jì)劃，讓“為每一位患者量身定制療法”不再只是醫(yī)學(xué)理想。

作者點(diǎn)評(píng)

這些突破意味著，基因治療正從“控制癥狀、延緩病程”邁向“糾錯(cuò)和根治病因”的真正治療模式。許多曾被認(rèn)為無(wú)法治愈的遺傳病，如今重新燃起希望。未來(lái)，基因治療極有可能走向 “一個(gè)患者，一種療法” 的時(shí)代，為數(shù)百萬(wàn)罕見(jiàn)病患者打開(kāi)前所未有的可能性。

但技術(shù)的進(jìn)步總是雙刃劍。

當(dāng)我們有能力去修改生命底層密碼的“拼寫錯(cuò)誤”時(shí)，也必須建立最嚴(yán)格的倫理框架與安全監(jiān)管體系：因?yàn)楣ぞ咴綇?qiáng)大，被誤用或?yàn)E用帶來(lái)的風(fēng)險(xiǎn)也越大。

02

AI integrated into clinical teams

AI正式加入醫(yī)療團(tuán)隊(duì)：

從概念熱潮走向深度融合

2025年，AI終于以一種某種程度上可見(jiàn)、可感、可依賴的形式廣泛地進(jìn)入臨床一線。FDA 批準(zhǔn)首批可深度嵌入EMR的AI產(chǎn)品，它們能夠自動(dòng)生成病歷、分析檢驗(yàn)趨勢(shì)、標(biāo)記潛在風(fēng)險(xiǎn)；部分系統(tǒng)甚至已能在病理與影像診斷中承擔(dān)輔助角色。

對(duì)臨床醫(yī)生而言，2025年的AI確實(shí)顯著減少了文書負(fù)擔(dān)，也讓我們看見(jiàn)：醫(yī)療流程有可能變得更一致、更精準(zhǔn)、更高效。

這一年，AI在醫(yī)療中的角色也從“前沿概念”開(kāi)始走向真正的深度整合，AI在臨床的重點(diǎn)應(yīng)用逐漸成形：

• 更快速、更精準(zhǔn)的診斷（尤其在放射影像）

• 個(gè)體化治療方案的生成

• 降低文書負(fù)擔(dān)的環(huán)境式記錄

• 為精準(zhǔn)醫(yī)療提供大規(guī)模數(shù)據(jù)支持

• 優(yōu)化醫(yī)院運(yùn)營(yíng)與資源配置

趨勢(shì)同樣清晰：

• 面向臨床決策的生成式AI加速成熟

• 醫(yī)療物聯(lián)網(wǎng)與遠(yuǎn)程監(jiān)測(cè)設(shè)備與AI深度融合

• 倫理與監(jiān)管框架加速成形

AI正在努力成為醫(yī)療團(tuán)隊(duì)的“數(shù)字同事”：承擔(dān)數(shù)據(jù)分析的繁重工作，提供信息加工與決策支持，讓醫(yī)生能將精力回到真正需要人的地方。

它并未，也不應(yīng)該取代醫(yī)生的判斷和意見(jiàn)。

同時(shí)同樣增長(zhǎng)的隱憂

AI的增長(zhǎng)速度遠(yuǎn)超驗(yàn)證體系。

當(dāng)AI快速進(jìn)入臨床，一項(xiàng)核心問(wèn)題迅速浮現(xiàn)：絕大多數(shù)FDA批準(zhǔn)的AI醫(yī)療設(shè)備，從未經(jīng)過(guò)前瞻性臨床驗(yàn)證。

FDA 目前已批準(zhǔn)超過(guò) 1,000 項(xiàng) AI/ML 醫(yī)療設(shè)備，其中大多數(shù)集中在放射影像領(lǐng)域。然而在批準(zhǔn)前后，都缺乏明確的有效性、安全性與風(fēng)險(xiǎn)報(bào)告標(biāo)準(zhǔn)，專家擔(dān)心：技術(shù)的擴(kuò)張速度遠(yuǎn)遠(yuǎn)超過(guò)醫(yī)學(xué)能驗(yàn)證它的速度。

最新發(fā)表在 JAMA Network Open 的一項(xiàng)大規(guī)模分析揭示出顯著的“驗(yàn)證缺口”：在納入研究的 723 個(gè)影像類 AI設(shè)備中，只有不到30%曾接受過(guò)某種形式的臨床測(cè)試，具備前瞻性臨床驗(yàn)證的設(shè)備比例更是少之又少。

換言之，許多AI工具在走入真實(shí)世界之前，從未真正被真實(shí)世界檢驗(yàn)過(guò)。

作者點(diǎn)評(píng)

技術(shù)的進(jìn)步令人振奮，AI產(chǎn)品令人目不暇接，然而，品質(zhì)可信度是關(guān)鍵。醫(yī)學(xué)不是軟件行業(yè)，不能依靠快速迭代來(lái)彌補(bǔ)證據(jù)缺口。沒(méi)有經(jīng)過(guò)嚴(yán)格驗(yàn)證的算法，很難在高風(fēng)險(xiǎn)、高復(fù)雜度的醫(yī)療環(huán)境中被真正信任。臨床試驗(yàn)、真實(shí)世界驗(yàn)證、模型可解釋性與監(jiān)管框架的完善，是AI能否真正改善行醫(yī)模式和療效的關(guān)鍵。

未來(lái)的醫(yī)療AI，既需要更強(qiáng)的模型，也需要更強(qiáng)的醫(yī)學(xué)精神。

因?yàn)?，在醫(yī)學(xué)中，

準(zhǔn)確永遠(yuǎn)比快速更重要，安全永遠(yuǎn)比創(chuàng)新更關(guān)鍵。

03

Regenerative medicine

再生醫(yī)學(xué)多點(diǎn)突破：

器官短缺有望迎來(lái)結(jié)構(gòu)性緩解

2025年，再生醫(yī)學(xué)迎來(lái)罕見(jiàn)的“多點(diǎn)突破”。不同方向的研究同時(shí)取得關(guān)鍵進(jìn)展，我們第一次感到，器官短缺，或許不再是一個(gè)只能被動(dòng)接受的醫(yī)學(xué)現(xiàn)狀。

肢體再生：從自然的秘密中尋找答案

在研究蠑螈斷肢再生的過(guò)程中，科學(xué)家發(fā)現(xiàn)了一種能夠調(diào)控維甲酸水平的關(guān)鍵酶，并進(jìn)一步識(shí)別出控制附肢大小與發(fā)育的核心基因。令人振奮的是，人類體內(nèi)也存在類似的分子機(jī)制。這意味著，過(guò)去只出現(xiàn)在科幻作品中的“肢體再生”，如今已有了真正的生物學(xué)藍(lán)圖。

心臟修復(fù)：一片“貼上去的心肌”

在心臟再生方面，研究者成功開(kāi)發(fā)出一種可植入的“心臟增強(qiáng)貼片”。它由分化為心肌和結(jié)締組織的干細(xì)胞構(gòu)成，并已在猴子實(shí)驗(yàn)中成功與心室壁融合。對(duì)于數(shù)以千萬(wàn)計(jì)的心衰患者而言，這一成果或許意味著：未來(lái)的心臟治療不再只有藥物與移植，還有 “修補(bǔ)心臟” 的可能。

泌尿系統(tǒng)再生：突破困擾多年的空白

輸尿管一直是泌尿系統(tǒng)再生醫(yī)學(xué)的難點(diǎn)。今年，科學(xué)家首次成功構(gòu)建出具備功能性的輸尿管組織，標(biāo)志著這一長(zhǎng)期未解的難題終于被打開(kāi)缺口。這一突破，為泌尿外科與移植醫(yī)學(xué)帶來(lái)了全新的想象空間。

迷你肝、迷你腎：邁過(guò)臨床可行性門檻

利用干細(xì)胞構(gòu)建的“迷你器官”（organoids）今年首次在人類體內(nèi)展現(xiàn)出真正的功能性：能夠存活、能夠與宿主血管融合、能提供部分代謝或?yàn)V過(guò)功能。這是再生醫(yī)學(xué)跨越實(shí)驗(yàn)室到臨床的鴻溝的關(guān)鍵一躍。

器官短缺不再只是一個(gè)等待捐獻(xiàn)的社會(huì)問(wèn)題，而可能成為一個(gè)可以通過(guò)科學(xué)解決的醫(yī)學(xué)問(wèn)題。

作者點(diǎn)評(píng)

再生醫(yī)學(xué)的突破悄然發(fā)生，但其意義卻是結(jié)構(gòu)性的。今年多線并進(jìn)的進(jìn)展表明：從組織、器官到附肢，人類已經(jīng)真正站在重建再生能力的門檻上。迷你器官的功能化展示尤其重要，它讓器官移植從傳統(tǒng)的供體體系邁向一個(gè)更可持續(xù)、更可擴(kuò)展的未來(lái)。

然而，前路漫漫、現(xiàn)實(shí)困境重重。器官生成、整合與長(zhǎng)期功能是一條崎嶇而漫長(zhǎng)的路，每一環(huán)每一步仍需大量持續(xù)研究；倫理、安全性，以及可及性問(wèn)題也必須與技術(shù)同步思考。

科技可以重建某些人體組織，但真正重建病患生活質(zhì)量的，是持續(xù)嚴(yán)謹(jǐn)?shù)尼t(yī)學(xué)探索與負(fù)責(zé)任的臨床推進(jìn)。

04

Triple Agonist

三重激動(dòng)劑時(shí)代：肥胖與糖尿病治療出現(xiàn)“可逆性”的曙光

肥胖是一種慢性、進(jìn)行性疾病，與癌癥、心血管疾病等多種并發(fā)癥密切相關(guān)，對(duì)生活質(zhì)量和壽命均產(chǎn)生深遠(yuǎn)影響。肥胖累計(jì)近1/4的地球人，已成為全球公共衛(wèi)生挑戰(zhàn)，然而，長(zhǎng)期有效的治療方式卻始終有限。生活方式干預(yù)難以帶來(lái)持久的體重控制，而減重手術(shù)雖能實(shí)現(xiàn)20–30%的顯著減重，卻具有侵入性，而且難以在人群層面大規(guī)模推廣。

隨著對(duì)腸道激素在食欲調(diào)控、能量代謝、葡萄糖穩(wěn)態(tài) 中作用的深入理解，以 GLP-1 為代表的代謝藥物在過(guò)去數(shù)年迅速崛起，并重塑肥胖和糖尿病治療格局。單一激動(dòng)劑仍存在療效不夠強(qiáng)、反應(yīng)差異大的問(wèn)題。因此，科學(xué)家開(kāi)始探索多激素協(xié)同的可能性。

基于類似減重手術(shù)帶來(lái)多激素同時(shí)升高的生理效應(yīng)，新一代雙重與三重激動(dòng)劑（如 GLP-1/GIP、GLP-1/GCG，以及 GIP/GLP-1/GCG 三靶點(diǎn)組合）快速成為代謝治療領(lǐng)域最受期待的方向。它們通過(guò)多通路聯(lián)合調(diào)控食欲、脂肪代謝、基礎(chǔ)能量消耗與胰島素信號(hào)，有望實(shí)現(xiàn)更顯著、更可持續(xù)，也更接近手術(shù)級(jí)別的體重下降。

目前 FDA已批準(zhǔn)多種 GLP-1 及雙激動(dòng)劑用于體重管理與心血管風(fēng)險(xiǎn)降低，這些藥物已成為現(xiàn)代肥胖與糖尿病治療體系的基石。

For Type 2 Diabetes (Glycemic Control)

• Semaglutide: Ozempic (injection), Rybelsus (oral tablet)

• Liraglutide: Victoza (injection)

• Dulaglutide: Trulicity (injection)

• Exenatide: Byetta (short-acting), Bydureon (extended-release)

• Lixisenatide: Adlyxin (injection)

• Tirzepatide: Mounjaro (dual GIP/GLP-1 agonist)

For Chronic Weight Management (Obesity/Overweight)

• Semaglutide: Wegovy (higher dose injection)

• Liraglutide: Saxenda (higher dose injection)

• Tirzepatide: Zepbound (dual GIP/GLP-1 agonist)

最新突破：Retatrutide 療效接近減重手術(shù)的效果

2025年12月11日，禮來(lái)公司公布了三重激動(dòng)劑 Retatrutide 的 TRIUMPH-4 三期臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)，引發(fā)業(yè)界轟動(dòng)。

在患有肥胖及膝骨關(guān)節(jié)炎的受試者中，使用Retatrutide 68周后：

• 體重最多下降 28.7%（70 多磅）

• 膝關(guān)節(jié)疼痛最多改善 75%

• 少數(shù)患者實(shí)現(xiàn) “完全無(wú)痛”

• 心血管風(fēng)險(xiǎn)指標(biāo)顯著改善（壞膽固醇、甘油三酯、炎癥水平下降）

• 收縮壓最高下降 14 mmHg

這意味著，Retatrutide 不僅讓人“變輕”，也讓人“變得更健康”。

從耐受性來(lái)看，最常見(jiàn)的不良反應(yīng)仍是胃腸道癥狀，多數(shù)為輕中度，可控、可管理，停藥率整體可接受。

簡(jiǎn)單來(lái)說(shuō)：三重激動(dòng)劑目前是唯一能在藥物層面逼近減重手術(shù)療效的治療模式。如果后續(xù)研究持續(xù)驗(yàn)證這些結(jié)果，Retatrutide 很可能成為未來(lái)肥胖治療的“第三條路線”，介于生活方式和手術(shù)之間，卻兼具強(qiáng)效與可推廣性。

?? FDA特別警示

未獲批準(zhǔn)的“GLP-1 替代品”存在顯著風(fēng)險(xiǎn)

隨著需求暴增，F(xiàn)DA注意到部分患者開(kāi)始尋求未經(jīng)批準(zhǔn)的“配制版 semaglutide / tirzepatide”、“減肥針代購(gòu)”和網(wǎng)絡(luò)來(lái)源不明制劑。

FDA 明確警告：

Compounded semaglutide is NOT the same as FDA-approved semaglutide.

FDA建議：

• 配制藥只用于無(wú)法使用 FDA 批準(zhǔn)藥物的病人

• 必須憑處方購(gòu)藥

• 必須從州許可藥房獲取

• 避免從社交媒體、代購(gòu)、私渠購(gòu)買

• 有疑問(wèn)及時(shí)咨詢醫(yī)生

作者點(diǎn)評(píng)

三重激動(dòng)劑讓肥胖治療出現(xiàn)了前所未有的“可逆性”曙光。它們的出現(xiàn)讓我們第一次看見(jiàn)：藥物可能帶來(lái)接近減重手術(shù)的深度代謝重塑。這對(duì)個(gè)體健康、公共衛(wèi)生、慢病負(fù)擔(dān)，都是潛在的結(jié)構(gòu)性改變。

然而，醫(yī)學(xué)的基本原則從未改變——最有效的體重管理，從來(lái)不是胖了之后再去減肥，而是不讓體重失控。防病永遠(yuǎn)優(yōu)于治病。

在療效不斷刷新紀(jì)錄的同時(shí)，我們必須保持清醒：科學(xué)突破的速度越快，監(jiān)管、倫理、可及性與長(zhǎng)期安全的挑戰(zhàn)就越大。

真正能改變一代人健康軌跡的，絕不僅僅是藥物，而是健康生活理念、公眾教育、醫(yī)療體系與科學(xué)發(fā)展的整體進(jìn)化。

結(jié) 語(yǔ)

醫(yī)學(xué)的進(jìn)步，

是讓未來(lái)?yè)碛懈嗫赡苄?/strong>

2025年的四項(xiàng)卓越進(jìn)展來(lái)自不同方向，

基因、智能、再生、代謝，

卻共同指向一個(gè)趨勢(shì)：

醫(yī)學(xué)不再只是救治疾病，

而是各方面塑造人類的健康未來(lái)。

從糾錯(cuò)生命底層代碼，

到智能輔助臨床決策；

從重建組織與器官，

到逆轉(zhuǎn)慢性代謝疾??；

這一年里，

醫(yī)學(xué)讓我們?cè)俅慰匆?jiàn)了希望。

而醫(yī)學(xué)的未來(lái)，

不只是技術(shù)的未來(lái)，

也是整個(gè)人類文明的未來(lái)。

References

https://www.the-scientist.com/david-liu-wins-2025-breakthrough-prize-for-base-editing-and-prime-editing-72888

https://radiologybusiness.com/topics/artificial-intelligence/less-30-fda-authorized-radiology-ai-devices-have-undergone-clinical-testing#:~:text=New%20data%20further%20highlight%20ongoing,of%20which%20are%20radiology%2Dspecific.

https://www.nature.com/articles/d41586-025-02183-9

https://www.nature.com/articles/s41467-025-59497-5

https://www.nationalgeographic.com/health/article/axolotl-regrow-limbs-retinoic-acid-human-medicine

https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2504747

https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC12304053/

https://www.prnewswire.com/news-releases/lillys-triple-agonist-retatrutide-delivered-weight-loss-of-up-to-an-average-of-71-2-lbs-along-with-substantial-relief-from-osteoarthritis-pain-in-first-successful-phase-3-trial-302638804.html

美國(guó)華人執(zhí)業(yè)醫(yī)師協(xié)會(huì)(SCAPE)

The Society of Chinese American Physician Entrepreneurs

美國(guó)華人執(zhí)業(yè)醫(yī)師協(xié)會(huì)(SCAPE)是成立于2014年的非盈利性的美國(guó)華人醫(yī)師組織。擁有近千名來(lái)自全美各地、不同專業(yè)的華人執(zhí)業(yè)醫(yī)師。

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作者：

張曉彤(Gloria) - 美國(guó)俄亥俄州 Cleveland Clinic

審稿：

陳雄鷹 - 美國(guó)阿拉巴馬州 Jackson Hospitalist Group

黃 鸝 - 美國(guó)加利福尼亞州 Doctors Medical Center

熊丁丁 - 美國(guó)全國(guó)兒童醫(yī)院托萊多分院 Nationwide Children’s Hospital, Toledo

主編：

張曉彤(Gloria) - 美國(guó)俄亥俄州 Cleveland Clinic