治療膀胱癌，Keytruda/ADC組合達(dá)3期臨床主要終點(diǎn)

默沙東（MSD）公司今日宣布，3期臨床試驗(yàn)KEYNOTE-B15（亦稱EV-304）獲得積極頂線結(jié)果。該研究納入了適合接受以順鉑為基礎(chǔ)化療的肌層浸潤(rùn)性膀胱癌（MIBC）患者。研究結(jié)果顯示，Keytruda（pembrolizumab）與輝瑞（Pfizer）和安斯泰來（Astellas）聯(lián)合開發(fā)的抗體偶聯(lián)藥物（ADC）Padcev（enfortumab vedotin）聯(lián)用，作為手術(shù)前新輔助及手術(shù)后輔助治療，與新輔助化療聯(lián)合手術(shù)相比，在無事件生存期（EFS）、總生存期（OS）以及病理學(xué)完全緩解（pCR）率方面均實(shí)現(xiàn)了具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義和臨床意義的改善。

在本研究中，Keytruda聯(lián)合Padcev的安全性特征與兩種藥物各自已知的安全性特征一致，未發(fā)現(xiàn)新的安全性信號(hào)。相關(guān)公司計(jì)劃將上述結(jié)果提交給全球監(jiān)管機(jī)構(gòu)，以支持潛在的監(jiān)管申報(bào)，并將在即將召開的醫(yī)學(xué)會(huì)議上公布詳細(xì)數(shù)據(jù)。

Padcev是一種抗體偶聯(lián)藥物，其靶點(diǎn)為Nectin-4，這是一種位于細(xì)胞表面并在膀胱癌中高表達(dá)的蛋白質(zhì)。Keytruda則是一種PD-1單克隆抗體，可阻斷PD-1與其配體PD-L1和PD-L2之間的相互作用，從而激活T淋巴細(xì)胞，以發(fā)揮抗腫瘤功效。

致力發(fā)現(xiàn)全新抗癌靶點(diǎn)，基因泰克達(dá)成超10億美元研發(fā)合作

Caris Life Sciences公司日前宣布，其治療研究部門Caris Discovery已與羅氏（Roche）旗下基因泰克（Genentech）達(dá)成一項(xiàng)多年期合作與許可協(xié)議。根據(jù)該合作，Caris將致力于在實(shí)體瘤組織中發(fā)現(xiàn)并驗(yàn)證全新的腫瘤學(xué)靶點(diǎn)。

根據(jù)協(xié)議條款，Caris有資格獲得2500萬美元的預(yù)付款及近期付款，并有資格獲得最高達(dá)11億美元的潛在研發(fā)、開發(fā)和商業(yè)化里程碑付款。Caris依托其包含近50萬例實(shí)體瘤樣本的龐大資源庫，以及與之匹配的綜合分子與臨床數(shù)據(jù)，結(jié)合基于組織和以數(shù)據(jù)為核心的多種技術(shù)手段，為生物醫(yī)藥合作伙伴提供先進(jìn)且靈活的靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)能力。Caris Discovery的科學(xué)家采用一體化的生物信息學(xué)與濕實(shí)驗(yàn)室流程，將對(duì)實(shí)體組織和基于細(xì)胞的系統(tǒng)性研究與多模態(tài)數(shù)據(jù)相結(jié)合，以驗(yàn)證優(yōu)先靶點(diǎn)，并助力下一代療法的研發(fā)推進(jìn)。

開發(fā)新一代轉(zhuǎn)基因插入技術(shù)，新銳完成1億美元融資

Addition Therapeutics今日宣布走出隱匿狀態(tài)，并已完成1億美元融資。依托其全RNA、非病毒、基于脂質(zhì)納米顆粒（LNP）的RNA介導(dǎo)精準(zhǔn)轉(zhuǎn)基因插入（PRINT）技術(shù)平臺(tái)，該公司旨在開發(fā)更安全、持久的一次性治療方案，以克服現(xiàn)有基因醫(yī)學(xué)技術(shù)路線的局限性。

PRINT技術(shù)利用反轉(zhuǎn)錄轉(zhuǎn)座（retrotransposition）這一自然機(jī)制，由藥物中編碼的反轉(zhuǎn)錄轉(zhuǎn)座酶將模板RNA轉(zhuǎn)化為DNA轉(zhuǎn)基因。該轉(zhuǎn)基因在轉(zhuǎn)座子序列的引導(dǎo)下被精確插入至人類核糖體DNA中高度保守的安全位點(diǎn)，在不干擾其他基因或細(xì)胞功能的情況下實(shí)現(xiàn)轉(zhuǎn)基因?qū)搿RINT技術(shù)平臺(tái)開發(fā)的藥物通過經(jīng)臨床驗(yàn)證、具有低免疫原性的LNP遞送。

Addition正在推進(jìn)基于PRINT技術(shù)的治療產(chǎn)品管線，旨在從根本上重新定義慢性疾病和罕見疾病的治療方式。首批與疾病相關(guān)的非人靈長(zhǎng)類動(dòng)物（NHP）研究計(jì)劃于2026年啟動(dòng)。

參考資料：

[1] Addition Therapeutics Announces $100 Million in Funding and Significant Progress Advancing Mission to Fulfill Promise of Genomic Medicine for Chronic and Rare Diseases. Retrieved December 17, 2025, from https://additiontx.com/addition-therapeutics-announces-100-million-in-funding-and-significant-progress-advancing-mission-to-fulfill-promise-of-genomic-medicine-for-chronic-and-rare-diseases/

[2] Caris Life Sciences Announces Collaboration with Genentech to Discover Novel Therapeutic Targets in Cancers with High Unmet Clinical Need. Retrieved December 17, 2025, from https://www.prnewswire.com/news-releases/caris-life-sciences-announces-collaboration-with-genentech-to-discover-novel-therapeutic-targets-in-cancers-with-high-unmet-clinical-need-302642859.html

[3] KEYTRUDA? (pembrolizumab) Plus Padcev? (enfortumab vedotin-ejfv) Significantly Improved Event-Free Survival, Overall Survival and Pathologic Complete Response Rates for Cisplatin-Eligible Patients with MIBC When Given Before and After Surgery. Retrieved December 17, 2025, from https://www.businesswire.com/news/home/20251216027641/en/KEYTRUDA-pembrolizumab-Plus-Padcev-enfortumab-vedotin-ejfv-Significantly-Improved-Event-Free-Survival-Overall-Survival-and-Pathologic-Complete-Response-Rates-for-Cisplatin-Eligible-Patients-with-MIBC-When-Given-Before-and-After-Surgery

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