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前言

盡管2025年生物醫(yī)學(xué)研究領(lǐng)域面臨諸多挑戰(zhàn)，但一系列突破性進展依然持續(xù)激勵著我們。從再生醫(yī)學(xué)到生殖技術(shù)，再到癌癥治療的革新，本年度的關(guān)鍵發(fā)展正以前所未有的方式推動著醫(yī)學(xué)向前邁進。以下是我們精選的、在2025年推動醫(yī)學(xué)前進的關(guān)鍵進展。

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人工智能：邁向更透明與負責(zé)任的開發(fā)

在人工智能領(lǐng)域，大型語言模型（LLM）的開發(fā)正朝著更透明、更負責(zé)任的方向邁進。由中國杭州科技公司DeepSeek于今年1月發(fā)布的開源、注重推理的LLM——DeepSeek R1，被認為是首個經(jīng)過透明且嚴格同行評審的此類模型，其同行評審意見、作者回應(yīng)及最終論文均于9月發(fā)表在《Nature》雜志上。盡管其他具備增強推理能力的模型（如OpenAI于2024年12月發(fā)布的o1模型）也已存在，但DeepSeek R1的開放獲取特性及其在中國醫(yī)院等地的快速廣泛應(yīng)用，凸顯了外部同行評審作為一種寶貴制衡機制的重要性，它為DeepSeek R1帶來了額外的基準評估和更透明的安全測試流程。

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癌癥研究：聚焦早發(fā)結(jié)直腸癌與運動療法

癌癥領(lǐng)域的研究在2025年取得了多項重要進展。一項針對早發(fā)性結(jié)直腸癌（CRC，即50歲前確診的結(jié)直腸癌）的迄今最全面分析于今年年初發(fā)表。該分析基于世界衛(wèi)生組織國際癌癥研究機構(gòu)的“CI5plus”數(shù)據(jù)庫，覆蓋了50個國家和地區(qū)截至2017年的癌癥登記數(shù)據(jù)。結(jié)果顯示，在最近10年的數(shù)據(jù)中，有27個國家的早發(fā)性CRC發(fā)病率呈上升趨勢。在許多國家，CRC總體發(fā)病率的增長完全由年輕人群發(fā)病率的上升所驅(qū)動，這一趨勢已不再局限于高收入的西方國家，而是已成為影響亞洲、拉丁美洲和加勒比地區(qū)國家的全球現(xiàn)象。這些數(shù)據(jù)呼吁開發(fā)創(chuàng)新工具，并開展跨國、多學(xué)科合作，以揭示流行病學(xué)趨勢和風(fēng)險因素，最終為制定有效的預(yù)防和篩查策略提供信息。

另一項里程碑式的III期CHALLENGE研究則為結(jié)腸癌患者帶來了福音。該研究以近8年的中位隨訪時間證實，對于可手術(shù)的II期或III期結(jié)腸癌患者，在輔助治療后進行結(jié)構(gòu)化運動計劃，可將疾病復(fù)發(fā)、新發(fā)癌癥或死亡的風(fēng)險降低28%?；颊叩男姆芜m度和身體功能也得到了改善。其獲益幅度與許多癌癥藥物相當(dāng)，這呼吁將結(jié)構(gòu)化運動計劃整合到標準癌癥護理中。

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女性健康：細菌性陰道病治療迎來范式轉(zhuǎn)變

在女性健康領(lǐng)域，一項針對細菌性陰道?。˙V）的研究取得了突破性進展。BV是一種影響全球近三分之一婦女的陰道微生物群失衡，與生殖和產(chǎn)科后遺癥（包括增加性傳播感染風(fēng)險）相關(guān)，且治療后復(fù)發(fā)常見。今年3月發(fā)表的一項研究顯示，治療BV女性患者的男性伴侶，其復(fù)發(fā)率（35%）顯著低于僅治療女性患者（63%）。這一令人信服的結(jié)果支持了先前的觀察，即BV可能通過性傳播，并導(dǎo)致試驗在中期分析時即被停止。這些發(fā)現(xiàn)要求在BV治療方式以及臨床醫(yī)生與患者溝通風(fēng)險和管理策略方面進行重大轉(zhuǎn)變。

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神經(jīng)退行性疾?。号两鹕〖毎煼ㄟM入新時代

帕金森病的細胞療法正迎來一個新時代。早期開發(fā)帕金森病細胞療法的努力因缺乏可擴展、高質(zhì)量的多巴胺能神經(jīng)元來源而受限。但數(shù)十年的研究正在獲得回報，目前已有多種帕金森病細胞治療產(chǎn)品正在臨床試驗中進行評估。今年發(fā)表了其中三項試驗的結(jié)果——兩項使用源自人胚胎干細胞的產(chǎn)品，一項使用誘導(dǎo)多能干細胞制成，均在有12-24個月隨訪的1/2期試驗中進行評估。所有研究均報告了良好的安全性特征，并在運動癥狀方面顯示出一些改善，尤其是在較高劑量的治療細胞下，這暗示了其可能的有效性。這些具有里程碑意義的早期試驗為細胞產(chǎn)品的進一步優(yōu)化、更大規(guī)模的臨床研究和更長期的隨訪鋪平了道路。

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移植醫(yī)學(xué)：異種移植領(lǐng)域再添“首次”

在移植醫(yī)學(xué)領(lǐng)域，異種移植在開創(chuàng)性的腎臟和心臟移植手術(shù)后正迅速發(fā)展，今年報道了首例豬到人肝臟和肺移植的案例。這兩項手術(shù)均在中國進行，相隔數(shù)月，均使用六基因編輯的器官移植給腦死亡的人類受者，并采用定制的免疫抑制方案以防止排斥反應(yīng)。移植的肝臟在為期10天的研究中成功產(chǎn)生了膽汁和豬白蛋白，并規(guī)避了免疫排斥。在肺異種移植案例中，雖然避免了超急性排斥，但在第3天和第6天出現(xiàn)了抗體介導(dǎo)排斥的跡象，對器官造成了一些損傷，但該器官在為期9天的研究中仍保持存活和功能。由于解剖和功能上的復(fù)雜性，肺和肝臟在異種移植領(lǐng)域面臨獨特挑戰(zhàn)，但今年的這些病例研究為推動進一步的創(chuàng)新和優(yōu)化提供了關(guān)鍵見解。

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公共衛(wèi)生：探索大腦健康老齡化的有效干預(yù)

公共衛(wèi)生領(lǐng)域的研究為幫助大腦健康老齡化提供了新思路。先前的研究提示，帶狀皰疹疫苗接種可能降低癡呆風(fēng)險，但這些關(guān)聯(lián)易受混雜因素和偏倚的影響。今年4月發(fā)表的一項基于英國的自然實驗，利用一項歷史性的政策轉(zhuǎn)變，對超過28萬名成年人基于帶狀皰疹疫苗接種狀態(tài)進行了準隨機化，克服了先前分析的一些局限性。該研究顯示，減毒活疫苗將7年內(nèi)被診斷為癡呆的概率降低了約20%。另一項于2024年發(fā)表的基于美國數(shù)據(jù)的自然實驗顯示，更新的重組帶狀皰疹疫苗比減毒活疫苗具有更強的保護作用。其他癡呆預(yù)防方法也在取得進展；今年7月，為期2年的美國隨機POINTER研究表明，一種整合了飲食、心血管監(jiān)測以及身體、社交和認知活動的整體生活方式干預(yù)，可以改善有癡呆風(fēng)險老年人的認知功能。這些研究共同提示了可行的公共衛(wèi)生干預(yù)措施，若得到驗證，可提供具有成本效益的策略，以幫助減少與年齡相關(guān)的認知衰退。

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傳染病：全球首個《大流行病協(xié)定》獲批

在傳染病領(lǐng)域，經(jīng)過三年的密集談判，《大流行病協(xié)定》于今年5月獲得世界衛(wèi)生組織成員國的批準以供采納，這是全球合作和衛(wèi)生公平的一次鼓舞人心的勝利。該協(xié)定旨在汲取COVID-19大流行的經(jīng)驗教訓(xùn)，以加強對未來疫情的大流行預(yù)防、準備和應(yīng)對，并在完全批準后具有法律約束力。它高度重視“同一健康”方法；能力建設(shè)和知識轉(zhuǎn)移；疫苗、診斷和治療的公平獲取；以及協(xié)調(diào)的融資和供應(yīng)鏈。若要使《大流行病協(xié)定》的惠益在未來幾代人中得以實現(xiàn)，持續(xù)的國際承諾、政治意愿和可持續(xù)融資至關(guān)重要。

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結(jié)語

2025年的這些醫(yī)學(xué)進展，從基礎(chǔ)科學(xué)的深刻洞見到臨床治療的范式轉(zhuǎn)變，共同描繪了一幅充滿希望的未來圖景。它們不僅為攻克當(dāng)今最棘手的醫(yī)學(xué)難題提供了新工具和新思路，也彰顯了全球科學(xué)界在面對挑戰(zhàn)時不懈探索、協(xié)同創(chuàng)新的精神。隨著這些研究的不斷深入和轉(zhuǎn)化，我們有理由相信，醫(yī)學(xué)的未來將更加精準、高效和人性化。

參考文獻：

Notable advances 2025. Nat Med. 2025 Dec;31(12):3948-3950

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