×Tsinghua

過(guò)去十年是全球醫(yī)藥創(chuàng)新格局持續(xù)演進(jìn)的關(guān)鍵時(shí)期，也是中國(guó)臨床試驗(yàn)體系加速發(fā)展與結(jié)構(gòu)性轉(zhuǎn)型的重要階段。圍繞創(chuàng)新藥研發(fā)，中國(guó)在制度供給、能力建設(shè)等方面持續(xù)發(fā)力，臨床試驗(yàn)正逐步從數(shù)量增長(zhǎng)邁向質(zhì)量躍升，體系承載能力與國(guó)際影響力不斷增強(qiáng)。

十年前，藥品審評(píng)積壓、創(chuàng)新藥研發(fā)動(dòng)力不足等結(jié)構(gòu)性矛盾突出，中國(guó)創(chuàng)新藥臨床試驗(yàn)生態(tài)同樣面臨巨大挑戰(zhàn)。臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)能力參差、研究者結(jié)構(gòu)分布不均、倫理體系不完善、國(guó)際接軌程度較低，嚴(yán)重制約著創(chuàng)新藥從研發(fā)到轉(zhuǎn)化的系統(tǒng)效率。作為新藥評(píng)價(jià)體系的核心樞紐，臨床試驗(yàn)亟需建立與國(guó)際標(biāo)準(zhǔn)接軌、與產(chǎn)業(yè)發(fā)展匹配的能力基礎(chǔ)。

自2015年"7.22"臨床核查行動(dòng)啟動(dòng)以來(lái)，中國(guó)圍繞新藥研發(fā)，通過(guò)發(fā)布重大政策、于2017年加入ICH并完善《人類遺傳資源管理?xiàng)l例實(shí)施細(xì)則》等措施，全面推動(dòng)藥品審評(píng)審批制度改革和技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)國(guó)際化。監(jiān)管體系方面，改革將臨床機(jī)構(gòu)準(zhǔn)入改為備案管理，并強(qiáng)化了新版GCP和動(dòng)態(tài)監(jiān)督檢查，以保障試驗(yàn)質(zhì)量和受試者權(quán)益。在全球創(chuàng)新藥浪潮中，中國(guó)臨床試驗(yàn)數(shù)量已位列全球第一，成為跨國(guó)藥企的關(guān)鍵市場(chǎng)，同時(shí)本土創(chuàng)新藥的出海和在國(guó)際多中心試驗(yàn)中的主導(dǎo)地位也逐步提升。這些制度和需求的驅(qū)動(dòng)，促使中國(guó)臨床生態(tài)發(fā)生結(jié)構(gòu)性演進(jìn)，包括資源向二三線城市擴(kuò)散、研究者隊(duì)伍擴(kuò)大以及本土CRO的快速崛起。最終，內(nèi)容提出需以數(shù)據(jù)為基礎(chǔ)，系統(tǒng)評(píng)估這些變革是否真正提升了我國(guó)臨床研發(fā)體系的能力，制度激勵(lì)的落地情況，以及當(dāng)前限制創(chuàng)新藥研發(fā)效率的關(guān)鍵瓶頸。

醫(yī)藥魔方十周年系列報(bào)告之《全球創(chuàng)新藥臨床試驗(yàn)十年趨勢(shì)洞察》，由醫(yī)藥魔方與清華大學(xué)醫(yī)學(xué)院聯(lián)合撰寫(xiě)，聚焦創(chuàng)新藥臨床試驗(yàn)，以系統(tǒng)梳理全球臨床試驗(yàn)趨勢(shì)為起點(diǎn)，呈現(xiàn)全球創(chuàng)新藥臨床試驗(yàn)的結(jié)構(gòu)性變遷，并對(duì)比觀察中外企業(yè)研究布局差異。同時(shí)，通過(guò)量化分析中國(guó)臨床試驗(yàn)的效率指標(biāo)、能力資源、全球參與度，解析中國(guó)在新藥臨床開(kāi)發(fā)中的能力演進(jìn)、結(jié)構(gòu)分化與戰(zhàn)略機(jī)遇，期望為政策制定、產(chǎn)業(yè)戰(zhàn)略布局及能力體系建設(shè)提供數(shù)據(jù)支持與趨勢(shì)判斷。

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12.24日 18:30

醫(yī)藥魔方將直播解讀此報(bào)告

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Part 01

全球創(chuàng)新藥臨床試驗(yàn)總體趨勢(shì)

中國(guó)內(nèi)地開(kāi)展創(chuàng)新藥臨床試驗(yàn)數(shù)量已位列第一

全球創(chuàng)新藥臨床試驗(yàn)數(shù)量在過(guò)去十年里整體呈緩慢上升趨勢(shì)，每年企業(yè)發(fā)起的創(chuàng)新藥臨床試驗(yàn)（industrysponsored trial, IST）數(shù)量從2015年的3788項(xiàng)增長(zhǎng)至2024年的4678項(xiàng)，十年間數(shù)量提升23.5%。其中，I期試驗(yàn)占比最高，從2015年的39%增長(zhǎng)至2024年的47%。近兩年來(lái)II期和III期試驗(yàn)各自占比均在20%左右。

從臨床試驗(yàn)開(kāi)展地區(qū)來(lái)看：2015年，在中國(guó)內(nèi)地開(kāi)展的創(chuàng)新藥臨床試驗(yàn)數(shù)量明顯低于美國(guó)和歐洲，但十年間中國(guó)內(nèi)地的試驗(yàn)開(kāi)展數(shù)量增長(zhǎng)迅速，2021年超過(guò)歐洲，2023年超過(guò)美國(guó)，目前已成為全球開(kāi)展臨床試驗(yàn)數(shù)量最多的地區(qū)。2024年，中國(guó)內(nèi)地新開(kāi)展創(chuàng)新藥臨床試驗(yàn)數(shù)量達(dá)2069項(xiàng)，已占當(dāng)年全球新開(kāi)臨床試驗(yàn)總數(shù)量的44%。

疾病領(lǐng)域方面，腫瘤領(lǐng)域占據(jù)近三分之一的試驗(yàn)市場(chǎng)，其中實(shí)體瘤試驗(yàn)主導(dǎo)地位加強(qiáng)。非腫瘤領(lǐng)域中，免疫、內(nèi)分泌與代謝等疾病研發(fā)活躍，感染領(lǐng)域則有所收縮。2015-2024年，全球創(chuàng)新藥臨床試驗(yàn)中腫瘤試驗(yàn)占比略有增長(zhǎng)，自2015年的27%上升至最高36%，后略有回落至32%（2024年）。其中，實(shí)體瘤臨床試驗(yàn)數(shù)量顯著高于血液腫瘤，且占比有所上升，2024年實(shí)體瘤臨床試驗(yàn)占全部腫瘤試驗(yàn)的82%。

Part 02

中外藥企創(chuàng)新藥臨床試驗(yàn)格局對(duì)比

國(guó)外藥企對(duì)中國(guó)早期臨床試驗(yàn)的重視日益凸顯

相比于國(guó)外藥企，中國(guó)藥企的臨床研發(fā)在十年間高速發(fā)展，從2015年的405項(xiàng)躍升至2024年的1887項(xiàng)，增幅高達(dá)366%，臨床試驗(yàn)數(shù)量逐步接近國(guó)外藥企臨床試驗(yàn)的總和，各臨床分期占比相對(duì)穩(wěn)定。在相同時(shí)期內(nèi)，國(guó)外藥企發(fā)起的臨床試驗(yàn)數(shù)量穩(wěn)定在3000項(xiàng)左右，近兩年略有下降。但中國(guó)藥企開(kāi)展全球多中心臨床試驗(yàn)的能力距離跨國(guó)藥企仍有較大差距。中國(guó)藥企在疾病領(lǐng)域、藥理類型、靶點(diǎn)等方面總體更偏向于腫瘤領(lǐng)域研發(fā)，頭部腫瘤靶點(diǎn)研發(fā)集中度較高但有緩解趨勢(shì)，非腫領(lǐng)域仍有較大的開(kāi)發(fā)潛力。

國(guó)外藥企在中國(guó)臨床試驗(yàn)布局持續(xù)增加。全球范圍內(nèi)開(kāi)展的臨床試驗(yàn)數(shù)量穩(wěn)定在平均每年3000項(xiàng)左右，略有下降趨勢(shì)。與此同時(shí)，國(guó)外藥企在中國(guó)開(kāi)展的臨床試驗(yàn)數(shù)量和占比均穩(wěn)定增加，超過(guò)其全球總數(shù)的10%，顯示出對(duì)中國(guó)臨床研發(fā)的重視程度不斷提升。值得注意的是，國(guó)外藥企對(duì)中國(guó)早期臨床試驗(yàn)的重視日益凸顯，越來(lái)越多藥品在國(guó)外獲批前已進(jìn)入中國(guó)開(kāi)展臨床，少數(shù)國(guó)外藥品甚至實(shí)現(xiàn)中國(guó)研發(fā)進(jìn)度全球領(lǐng)先。

中國(guó)原研藥品出海開(kāi)展臨床試驗(yàn)數(shù)量顯著增加，在2022年達(dá)到頂峰，近兩年有所收縮，十年間開(kāi)展出海試驗(yàn)的藥品數(shù)量達(dá)到586款。I期臨床試驗(yàn)約占59%左右；國(guó)際多中心臨床試驗(yàn)占比逐漸提升，2024年已超過(guò)出海臨床試驗(yàn)的一半。

Part 03

臨床試驗(yàn)運(yùn)營(yíng)效率與資源分布

中國(guó)內(nèi)地試驗(yàn)招募周期短于全球，效率高于全球平均水平

在試驗(yàn)啟動(dòng)方面，近十年來(lái)，我國(guó)創(chuàng)新藥首個(gè)由企業(yè)發(fā)起的臨床試驗(yàn)（industry sponsored trial, IST）試驗(yàn)的啟動(dòng)時(shí)間明顯縮短?；?015-2024年在CDE平臺(tái)登記獲批的創(chuàng)新藥及其IST首個(gè)臨床試驗(yàn)，我們統(tǒng)計(jì)“首次獲得臨床批件時(shí)間”至“首個(gè)試驗(yàn)首例入組時(shí)間”的啟動(dòng)時(shí)長(zhǎng)，結(jié)果顯示：腫瘤領(lǐng)域從349天降至144天，非腫瘤從500天降至249天。

在招募環(huán)節(jié)，中國(guó)內(nèi)地臨床試驗(yàn)招募周期短于全球，招募效率普遍高于全球平均水平。無(wú)論何種分期，中國(guó)內(nèi)地開(kāi)展的各期臨床試驗(yàn)的招募周期都短于全球中位數(shù)水平；尤其I期非腫瘤試驗(yàn)在中國(guó)招募僅需57天，而全球?yàn)?53天。這一方面得益于國(guó)內(nèi)集中的醫(yī)療資源和龐大的患者池，另一方面也反映了本土臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)（CRO/SMO）運(yùn)營(yíng)能力的成熟；腫瘤領(lǐng)域招募周期普遍長(zhǎng)于非腫瘤領(lǐng)域，提示其復(fù)雜的入排標(biāo)準(zhǔn)和患者競(jìng)爭(zhēng)是影響進(jìn)度的關(guān)鍵因素。對(duì)于提前終止的試驗(yàn)，數(shù)據(jù)表明PD-1/PD-L1靶點(diǎn)的終止數(shù)量居于首位。關(guān)鍵臨床試驗(yàn)開(kāi)始到申請(qǐng)上市的時(shí)長(zhǎng)受多因素影響，包括試驗(yàn)類型、審批路徑、入組人數(shù)、試驗(yàn)地區(qū)等因素。

2019年我國(guó)藥物臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)管理政策改革后，備案研究機(jī)構(gòu)總量迅速擴(kuò)容。截至2024年底，中國(guó)臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)備案總數(shù)達(dá)到1669家，并逐步向二三線城市延伸；研究者隊(duì)伍以腫瘤科等科室的主任醫(yī)師為核心力量。試驗(yàn)資源呈現(xiàn)“頭部集中但集中度趨緩”特征：承接試驗(yàn)數(shù)量前100家機(jī)構(gòu)承接近半試驗(yàn)，一線城市牽頭超半數(shù)試驗(yàn)，同時(shí)二三線城市試驗(yàn)占比逐年上升。研究者層面，頭部效應(yīng)同樣明顯，承接試驗(yàn)數(shù)量前1000名研究者（占總體研究者約7%）承擔(dān)約30%試驗(yàn)，但這一比例呈現(xiàn)逐年小幅下降的趨勢(shì)。這一變化與機(jī)構(gòu)層面觀察到的集中度趨緩相呼應(yīng)，提示隨著備案制度推行與試驗(yàn)數(shù)量增長(zhǎng)，研究者隊(duì)伍正持續(xù)擴(kuò)容，資源分布逐步向更廣泛人群擴(kuò)散。

中國(guó)臨床試驗(yàn)從“數(shù)量積累”轉(zhuǎn)向“質(zhì)量躍升”，中國(guó)內(nèi)地藥企主導(dǎo)臨床試驗(yàn)發(fā)表文獻(xiàn)數(shù)量顯著增加。2015-2025年，中國(guó)藥企作為試驗(yàn)申辦方主導(dǎo)的創(chuàng)新藥臨床試驗(yàn)共發(fā)表期刊文獻(xiàn)1354篇，涉及1303項(xiàng)試驗(yàn)，其中92%于2020年以來(lái)發(fā)表。其中高水平期刊（影響因子≥5）文獻(xiàn)共計(jì)760篇；影響因子平均值呈波動(dòng)性上升趨勢(shì)。同時(shí)，CRO承接臨床試驗(yàn)數(shù)量逐年升高，承接試驗(yàn)最多的CRO中多數(shù)為較早進(jìn)入中國(guó)市場(chǎng)的頭部企業(yè)。

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特別鳴謝

本報(bào)告內(nèi)容是行業(yè)智慧與專業(yè)力量深度交融的成果
我們誠(chéng)摯感謝每一位為這份
《全球創(chuàng)新藥臨床試驗(yàn)十年趨勢(shì)洞察》傾注心血的參與者

特別感謝各機(jī)構(gòu)的臨床專家與行業(yè)研究者

憑借深厚的專業(yè)積淀與前沿的臨床洞察

為報(bào)告奠定了堅(jiān)實(shí)的醫(yī)學(xué)基礎(chǔ)

產(chǎn)業(yè)十年，魔方十年

2025年，是中國(guó)創(chuàng)新藥行業(yè)啟航第十年

也恰逢醫(yī)藥魔方成立十周年

我們將聯(lián)合行業(yè)伙伴共同推出

“中國(guó)創(chuàng)新藥產(chǎn)業(yè)新十年、新征程”

產(chǎn)研報(bào)告與媒體報(bào)道項(xiàng)目

集合行業(yè)專家智慧和策略，厘清產(chǎn)業(yè)發(fā)展方向

推動(dòng)中國(guó)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展得更好

本次發(fā)布的《全球創(chuàng)新藥臨床試驗(yàn)十年趨勢(shì)洞察》

是十周年產(chǎn)研報(bào)告系列的重要篇章

基于醫(yī)藥魔方全產(chǎn)業(yè)鏈條數(shù)據(jù)

我們今年已陸續(xù)發(fā)布系列報(bào)告

對(duì)過(guò)去十年投融資、交易、注冊(cè)審評(píng)

藥品商業(yè)化以及臨床試驗(yàn)等細(xì)分領(lǐng)域

進(jìn)行更加深入的研究

更切實(shí)地呈現(xiàn)中國(guó)創(chuàng)新藥過(guò)去十年發(fā)展的圖景

并揭示新十年的發(fā)展趨勢(shì)

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