這款新獲批的鞘內(nèi)基因治療為受SMA影響的兒童和成人拓寬了改變?nèi)松闹委熯x擇

Medcare Women & Children Hospital成功為來(lái)自土耳其的三歲患兒Hulus實(shí)施了一項(xiàng)開(kāi)創(chuàng)性的脊髓性肌萎縮癥(SMA)鞘內(nèi)基因治療。這一里程碑式的成就使Medcare躋身全球首批向年齡較大的國(guó)際患者提供該創(chuàng)新治療的私立醫(yī)療服務(wù)機(jī)構(gòu)之列，突破了此前存在的年齡和體重限制。

SMA是一種罕見(jiàn)的神經(jīng)肌肉疾病，會(huì)導(dǎo)致負(fù)責(zé)運(yùn)動(dòng)和呼吸的肌肉逐漸無(wú)力。通過(guò)遞送功能性SMN1基因，這項(xiàng)新獲批的一次性治療方案可從根本上針對(duì)遺傳病因進(jìn)行治療。

對(duì)于此前日常生活依賴高強(qiáng)度物理治療和水療的Hulus而言，Medcare提供的這項(xiàng)治療為他帶來(lái)了擺脫終身注射的新希望。他的父親Mustafa表示，盡管經(jīng)過(guò)多年康復(fù)治療，但這項(xiàng)基因治療讓他重新燃起了希望，期待兒子能獲得更高的獨(dú)立性和生活質(zhì)量。

Medcare Hospitals & Medical Centres集團(tuán)首席執(zhí)行官Shanila Laiju博士表示：“這是該地區(qū)SMA治療領(lǐng)域的決定性時(shí)刻。此前因種種原因無(wú)法接受基因治療的患兒家庭，現(xiàn)在終于能獲得這項(xiàng)革命性的療法，它將顯著改善患者的治療效果。這體現(xiàn)了Medcare長(zhǎng)期以來(lái)對(duì)罕見(jiàn)病患兒的承諾，而專業(yè)的醫(yī)療技術(shù)和先進(jìn)的基礎(chǔ)設(shè)施為這份承諾提供了堅(jiān)實(shí)支撐?！?/p>

自2020年以來(lái)，Medcare已為超過(guò)180名SMA患兒提供治療，接待了來(lái)自伊朗、土耳其、尼泊爾、羅馬尼亞、俄羅斯、哈薩克斯坦、吉爾吉斯斯坦、烏克蘭、白俄羅斯、黎巴嫩、印度和埃塞俄比亞等國(guó)的家庭，進(jìn)一步鞏固了迪拜作為全球醫(yī)療旅游和兒科基因治療戰(zhàn)略樞紐的地位。

兒科神經(jīng)科顧問(wèn)Vivek Mundada博士表示：“年齡較大、體重較重的患者現(xiàn)在也能從這項(xiàng)變革性治療中受益。這標(biāo)志著SMA治療的重心已從嬰兒存活，轉(zhuǎn)向維護(hù)年齡較大患者的運(yùn)動(dòng)能力、獨(dú)立性和呼吸功能。”

Medcare采用多學(xué)科協(xié)作模式為SMA患者提供治療，團(tuán)隊(duì)涵蓋神經(jīng)科、呼吸科、骨科、康復(fù)科、遺傳咨詢科專業(yè)人員，并為國(guó)際患者提供長(zhǎng)期隨訪服務(wù)。

作為Aster DM Healthcare旗下機(jī)構(gòu)，Medcare與阿聯(lián)酋的醫(yī)療旅游愿景保持一致，持續(xù)投資先進(jìn)技術(shù)、專業(yè)診療單元和臨床人才，為包括脊髓性肌萎縮癥在內(nèi)的罕見(jiàn)病和復(fù)雜疾病患者提供及時(shí)、高質(zhì)量的醫(yī)療服務(wù)。

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在阿聯(lián)酋迪拜Medcare Royal Hospital接受鞘內(nèi)基因治療的全球首位國(guó)際患者與父母及醫(yī)院團(tuán)隊(duì)合影。（照片：AETOSWire）