美國FDA今日宣布，批準(zhǔn)Sentynl Therapeutics公司開發(fā)的Zycubo（組氨酸銅）注射液上市。新聞稿指出，這是FDA批準(zhǔn)的首個(gè)用于治療Menkes病兒科患者的療法。

Menkes病是一種由遺傳缺陷引起的神經(jīng)退行性疾病，該缺陷會(huì)損害兒童吸收銅元素的能力。患者的疾病特征包括癲癇發(fā)作、體重和身高增長(zhǎng)不良、發(fā)育遲緩以及智力障礙，并可導(dǎo)致血管系統(tǒng)、膀胱、腸道、骨骼、肌肉和神經(jīng)系統(tǒng)的異常。經(jīng)典型Menkes病患者約占全部患者的90%，其癥狀通常在嬰兒期出現(xiàn)，且大多數(shù)患者難以存活超過3歲。

Zycubo是一種通過皮下注射給藥的銅替代療法。該藥物可繞過腸道銅吸收遺傳缺陷來遞送銅元素，使機(jī)體能夠更有效地利用這一礦物質(zhì)。Zycubo曾獲得FDA授予的突破性療法認(rèn)定、快速通道資格、罕見兒科疾病認(rèn)定和孤兒藥資格，并獲得歐洲藥品管理局（EMA）授予的孤兒藥資格。

FDA在兩項(xiàng)開放標(biāo)簽、單臂的兒科臨床試驗(yàn)中對(duì)Zycubo進(jìn)行了評(píng)估，患者最長(zhǎng)接受治療達(dá)3年�？偵嫫谕ㄟ^將接受治療的患者與同期外部對(duì)照組中的未治療患者進(jìn)行比較來評(píng)估。該分析共納入66名接受治療的患者和17名未接受治療的患者。

與未接受治療的患者相比，在出生后4周內(nèi)開始治療的兒童死亡風(fēng)險(xiǎn)降低了78%。近一半接受早期治療的患者存活超過6年，部分患者存活時(shí)間超過12年；而未治療對(duì)照組中沒有患者存活超過6年。出生后4周以后才開始治療的兒童同樣獲得了顯著的生存獲益。

Zycubo最常見的不良反應(yīng)包括感染、呼吸系統(tǒng)問題、癲癇發(fā)作、嘔吐、發(fā)熱、貧血以及注射部位反應(yīng)。由于銅元素可能在體內(nèi)蓄積，接受Zycubo治療的患者應(yīng)密切監(jiān)測(cè)潛在的毒性風(fēng)險(xiǎn)。

參考資料：

[1] FDA Approves First Treatment for Children With Menkes Disease. Retrieved January 12, 2026, form https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-treatment-children-menkes-disease?utm_medium=email&utm_source=govdelivery

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