近期，行業(yè)媒體BioPharma Dive發(fā)布專題報(bào)道，從眾多在研項(xiàng)目中選出10項(xiàng)有望在2026年上半年公布結(jié)果的重要臨床試驗(yàn)。這些試驗(yàn)聚焦肥胖癥、傳染病、罕見病等多個(gè)治療領(lǐng)域。本文將結(jié)合該文章及公開資料，與讀者分享這些值得關(guān)注的臨床試驗(yàn)。

圖片來源：123RF

藥物名稱：Retatrutide

公司：禮來（Eli Lilly and Company）

臨床試驗(yàn)：TRIUMPH-1、TRIUMPH-2、TRIUMPH-3

Retatrutide是一款潛在“first-in-class”葡萄糖依賴性促胰島素多肽（GIP）、胰高血糖素樣肽-1（GLP-1）和胰高血糖素（glucagon）受體靶向三重激動(dòng)劑。2025年12月公布的3期臨床試驗(yàn)TRIUMPH-4的結(jié)果顯示，在無糖尿病、但患有肥胖或超重并合并膝骨關(guān)節(jié)炎的成年患者中，retatrutide可平均降低體重最多達(dá)28.7%。

在2026年中，名為TRIUMPH-1、TRIUMPH-2和TRIUMPH-3的3項(xiàng)關(guān)鍵性臨床試驗(yàn)將獲得結(jié)果。第一項(xiàng)針對(duì)肥胖人群，第二項(xiàng)針對(duì)肥胖合并糖尿病患者，第三項(xiàng)則針對(duì)肥胖且已確診心血管疾病的人群。這三項(xiàng)試驗(yàn)合計(jì)入組超過5000名受試者。這些試驗(yàn)結(jié)果將進(jìn)一步確認(rèn)retatrutide治療肥胖和心血管代謝疾病方面的潛力。

藥物名稱：CD388

公司：默沙東（MSD）、Cidara Therapeutics

臨床試驗(yàn)：ANCHOR

最初由Cidara Therapeutics開發(fā)的CD388由小分子神經(jīng)氨酸酶抑制劑與專有的人源抗體Fc片段穩(wěn)定偶聯(lián)而成，旨在預(yù)防甲型和乙型流感。在2b期臨床試驗(yàn)中，CD388在最高劑量下表現(xiàn)出76%的流感預(yù)防效力，而傳統(tǒng)流感疫苗的平均預(yù)防效力通常為40%左右。

去年11月，默沙東收購了Cidara公司，獲得這款長效預(yù)防性療法。CD388目前正在后期臨床試驗(yàn)ANCHOR中接受評(píng)估，計(jì)劃入組約6000名受試者。Cidara表示試驗(yàn)已達(dá)到入組目標(biāo)，并計(jì)劃在2026年第一季度開展期中分析。

藥物名稱：RGX-202

公司：REGENXBIO

臨床試驗(yàn)：AFFINITY DUCHENNE

RGX-202是一種表達(dá)微抗肌萎縮蛋白（microdystrophin）的基因療法，旨在改善杜氏肌營養(yǎng)不良癥患者的肌肉功能和預(yù)后。RGX-202的獨(dú)特之處在于編碼的微抗肌萎縮蛋白中包含了關(guān)鍵的C末端（CT）結(jié)構(gòu)域，在臨床前研究中，CT結(jié)構(gòu)域已被證明可保護(hù)肌肉免受收縮引起的壓力并改善其自我修復(fù)能力。

去年5月公布的1/2期臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)顯示，接受劑量水平2的RGX-202治療的患者在治療后第9個(gè)月與第12個(gè)月均展現(xiàn)出持續(xù)的功能改善，表現(xiàn)優(yōu)于外部自然病程對(duì)照組。該公司預(yù)計(jì)在今年年初公布臨床試驗(yàn)3期部分的結(jié)果。

藥物名稱：Pelacarsen

公司：諾華（Novartis）、Ionis Pharmaceuticals

臨床試驗(yàn)：Lp（a）HORIZON

反義寡核苷酸療法pelacarsen靶向脂蛋白（a）——Lp（a），它是影響全球多達(dá)20%人群的心血管疾病的獨(dú)立遺傳風(fēng)險(xiǎn)因素。Lp（a）水平是由基因所決定，不受生活方式改變影響，因此患者無法通過改善飲食或增加體力活動(dòng)來充分控制其Lp（a）水平。在此前的臨床試驗(yàn)中，pelacarsen已被證明能將Lp（a）水平降低約80%。

Lp（a）HORIZON試驗(yàn)是一項(xiàng)大規(guī)模的全球性3期臨床試驗(yàn)，用于評(píng)估pelacarsen降低重大心血管事件風(fēng)險(xiǎn)的效果。這項(xiàng)試驗(yàn)于2019年末啟動(dòng)，已入組超過8000名受試者，將在很大程度上回答降低Lp（a）是否能夠減少心肌梗死和卒中等重大心血管事件。這項(xiàng)研究采用事件驅(qū)動(dòng)設(shè)計(jì)，這意味著必須積累到一定數(shù)量的心血管事件后，研究人員才能評(píng)估pelacarsen是否具有心血管獲益。

藥物名稱：Lonvoguran ziclumeran（Lonvo-z）

公司：Intellia Therapeutics

臨床試驗(yàn)：HAELO

Lonvo-z是一種體內(nèi)CRISPR基因編輯候選療法，通過脂質(zhì)納米顆粒（LNP）以mRNA形式遞送CRISPR-Cas9基因編輯系統(tǒng)，靶向血漿前激肽釋放酶（KLKB1）基因，使該基因失活以永久性降低血漿中激肽釋放酶活性，從而防止遺傳性血管性水腫（HAE）的發(fā)作。此前發(fā)布的2期臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)顯示，單次輸注lonvo-z可使患者平均每月HAE發(fā)作率與安慰劑相比減少達(dá)81%。

Intellia公司預(yù)計(jì)將在2026年的年中公布全球關(guān)鍵性3期臨床試驗(yàn)HAELO的頂線結(jié)果，如果結(jié)果積極，計(jì)劃在2026年下半年遞交lonvo-z的生物制品許可申請(qǐng)（BLA）。

藥物名稱：Povetacicept

公司：Vertex Pharmaceuticals

臨床試驗(yàn)：RAINIER

Povetacicept是一種高效B細(xì)胞激活因子（BAFF）和增殖誘導(dǎo)配體（APRIL）的雙重拮抗劑。BAFF與APRIL細(xì)胞因子因其在B細(xì)胞（特別是抗體分泌細(xì)胞）、T細(xì)胞和先天免疫細(xì)胞的激活、分化和/或生存中所扮演的角色，在多種自身免疫性疾病的發(fā)病機(jī)制中發(fā)揮關(guān)鍵作用。

2025年11月公布的試驗(yàn)結(jié)果顯示，povetacicept在治療腎病的早期臨床研究中表現(xiàn)亮眼。48周數(shù)據(jù)顯示，IgA腎?。↖gAN）患者蛋白尿較基線下降64%，原發(fā)性膜性腎?。╬MN）患者蛋白尿較基線下降82%，且兩種疾病的估算腎小球?yàn)V過率（eGFR）均保持穩(wěn)定。

今年年初，使用povetacicept治療IgAN患者的3期臨床試驗(yàn)RAINIER將進(jìn)行一次期中分析，如果結(jié)果積極，可能支持Vertex公司通過加速批準(zhǔn)通道遞交povetacicept的上市申請(qǐng)。

藥物名稱：SRP-1001，SRP-1003

公司：Sarepta Therapeutics、Arrowhead Pharmaceuticals

臨床試驗(yàn)：NCT06131983、NCT06138743

Sarepta Therapeutics公司在2024年與Arrowhead Pharmaceuticals達(dá)成研發(fā)合作，獲得一系列siRNA療法的研發(fā)權(quán)益，這些療法針對(duì)肌肉、中樞神經(jīng)系統(tǒng)和肺部疾病，其中4款已進(jìn)入臨床開發(fā)階段。

其中，SRP-1001用于治療面肩肱型肌營養(yǎng)不良癥（facioscapulohumeral muscular dystrophy）。另一款在研療法SRP-1003則用于治療一種肌強(qiáng)直性營養(yǎng)不良癥（myotonic dystrophy）。Sarepta與Arrowhead預(yù)計(jì)將在今年年初公布兩項(xiàng)臨床試驗(yàn)的初步結(jié)果，展示藥物的安全性以及其按預(yù)期發(fā)揮作用的潛力。

SRP-1001旨在降低骨骼肌中異常蛋白DUX4的產(chǎn)生。而SRP-1003的目標(biāo)則是沉默來源于突變

DMPK

藥物名稱：COMP360

公司：Compass Pathways

臨床試驗(yàn)：COMP005、COMP006

COMP360是Compass Pathways公司開發(fā)的一種基于裸蓋菇素（psilocybin）的專有制劑。去年6月，該公司表示，COMP360已在一項(xiàng)名為COMP005的后期臨床研究中達(dá)到主要終點(diǎn)。與安慰劑相比，單次給藥可在試驗(yàn)進(jìn)行6周時(shí)顯著降低難治性抑郁癥患者的癥狀。

該公司預(yù)計(jì)，在2026年頭幾個(gè)月內(nèi)，Compass Pathways不僅將獲得COMP005的26周隨訪數(shù)據(jù)，還將公布第二項(xiàng)3期試驗(yàn)的初步結(jié)果。該試驗(yàn)入組速度快于預(yù)期，名為COMP006，共招募了585名治療抵抗性抑郁癥（treatment-resistant depression）患者。

藥物名稱：Myqorzo（aficamten）

公司：Cytokinetics

臨床試驗(yàn)：ACACIA-HCM

Myqorzo是一種選擇性小分子心肌肌球蛋白抑制劑。它通過直接抑制產(chǎn)力橫橋的形成，減輕心肌過度收縮。在臨床前模型中，Myqorzo通過結(jié)合心肌肌球蛋白上一個(gè)獨(dú)特的選擇性變構(gòu)位點(diǎn)來降低心肌收縮力。它在2025年獲得FDA批準(zhǔn)，用于治療有癥狀的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者。

今年第二季度，Cytokinetics預(yù)計(jì)公布ACACIA-HCM的臨床試驗(yàn)結(jié)果。該試驗(yàn)正在約500名非梗阻型HCM患者中評(píng)估Myqorzo的療效，重點(diǎn)考察其在72周后是否能夠顯著改善峰值攝氧量（peak oxygen consumption），以及提升心臟健康評(píng)估量表的評(píng)分。如果試驗(yàn)結(jié)果積極，有望擴(kuò)展Myqorzo用于治療的患者群體。

參考資料：

[1] 10 clinical trials to watch in the first half of 2026. Retrieved January 23, 2026, from https://www.biopharmadive.com/news/biotech-pharma-clinical-trials-watch-2026/808255/

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