突破性療法有望今年年中向FDA遞交上市申請

Larimar Therapeutics今日宣布，美國FDA已授予其在研療法nomlabofusp突破性療法認定（BTD），用于治療成人及兒童弗里德賴希共濟失調(diào)（FA）。Nomlabofusp是一種具有疾病修飾潛力的frataxin（FXN）蛋白替代療法。公司同時表示，在與FDA開展相關(guān)項目會議后，雙方已就將皮膚FXN水平作為一種新型替代終點達成一致，該指標被認為有望合理預(yù)測患者的臨床獲益，用以支持公司計劃于2026年6月提交的生物制品許可申請（BLA）并尋求加速批準。

此次突破性療法認定的授予主要基于進行中的開放標簽（OL）研究的結(jié)果。初步數(shù)據(jù)顯示，接受nomlabofusp治療1年后，患者皮膚FXN水平提升至接近無癥狀攜帶者的范圍，同時在四項關(guān)鍵臨床指標上呈現(xiàn)一致改善趨勢，包括改良弗里德賴希共濟失調(diào)評定量表（mFARS）、日常生活活動評分（FARS-ADL）、9孔插釘試驗（9-HPT）及改良疲勞影響量表（MFIS）。相關(guān)結(jié)果顯示，該療法有望改善FA的疾病進程，相較FACOMS自然病程研究參考隊列中觀察到的疾病持續(xù)惡化趨勢具有潛在優(yōu)勢。公司預(yù)計將于2026年第二季度公布支持BLA申報的關(guān)鍵研究數(shù)據(jù)，并計劃同期啟動全球確證性3期研究入組工作，預(yù)計于2026年年中完成首例患者給藥。

FDA授予基因療法優(yōu)先審評資格

Ultragenyx Pharmaceutical近日宣布，美國FDA已受理其腺相關(guān)病毒（AAV）基因療法DTX401（pariglasgene brecaparvovec）用于治療Ia型糖原貯積?。℅SDIa）的生物制品許可申請，并授予優(yōu)先審評資格。FDA同時將該申請的PDUFA目標審評日期定為2026年8月23日。根據(jù)新聞稿，若順利獲批，DTX401有望成為首個針對GSDIa潛在致病機制的治療方案。

此前公布的隨機、雙盲、安慰劑對照3期GlucoGene研究結(jié)果顯示，接受DTX401治療的患者在維持較低的低血糖（hypoglycemia）發(fā)生率的同時，其每日玉米淀粉攝入量及攝入頻率均顯著且具有臨床意義地降低，并表現(xiàn)出更穩(wěn)定的正常血糖水平以及更好的空腹耐受能力。上述療效進一步體現(xiàn)為患者生活質(zhì)量的改善，在患者總體變化印象量表（PGIC）評估中得到體現(xiàn)。安全性方面，DTX401總體耐受性良好，安全性特征可接受。

安斯泰來達成超17億美元抗癌療法合作

安斯泰來（Astellas Pharma）與Vir Biotechnology近日宣布達成全球戰(zhàn)略合作，共同推進在研前列腺癌療法VIR-5500的開發(fā)與商業(yè)化。VIR-5500是一款靶向前列腺特異性膜抗原（PSMA）的PRO-XTEN雙掩蔽CD3 T細胞銜接器（TCE），可在到達腫瘤微環(huán)境前保持非活性狀態(tài)，從而降低脫靶效應(yīng)并提升治療指數(shù)。目前，該療法正處于晚期轉(zhuǎn)移性前列腺癌的1期臨床開發(fā)階段。雙方表示，此次合作將有助于加速VIR-5500的臨床推進，同時進一步強化安斯泰來在腫瘤領(lǐng)域，尤其是前列腺癌治療方向的研發(fā)與商業(yè)化布局。根據(jù)協(xié)議，雙方將共同承擔(dān)該項目的開發(fā)與商業(yè)化工作。

根據(jù)合作條款，Vir Biotechnology將獲得3.35億美元的預(yù)付款及近期里程碑付款，其中包括2.4億美元現(xiàn)金、7500萬美元股權(quán)投資以及2000萬美元近期里程碑付款。此外，Vir未來還有資格獲得最高達13.7億美元的研發(fā)、監(jiān)管及銷售里程碑付款。按照合作安排，Vir將繼續(xù)推進當(dāng)前正在進行的1期臨床試驗，直至項目開發(fā)責(zé)任正式轉(zhuǎn)交安斯泰來，隨后由安斯泰來主導(dǎo)后續(xù)開發(fā)工作。

參考資料：

[1] Ultragenyx Announces U.S. FDA Acceptance and Priority Review of the Biologics License Application (BLA) for DTX401 AAV Gene Therapy for Glycogen Storage Disease Type Ia (GSDIa). Retrieved February 24, 2026 from https://ir.ultragenyx.com/news-releases/news-release-details/ultragenyx-announces-us-fda-acceptance-and-priority-review

[2] Larimar Therapeutics Announces FDA Breakthrough Therapy Designation for Nomlabofusp in FA and Reiterates Planned BLA Submission in June 2026. Retrieved February 24, 2026 from https://www.globenewswire.com/news-release/2026/02/24/3243356/0/en/Larimar-Therapeutics-Announces-FDA-Breakthrough-Therapy-Designation-for-Nomlabofusp-in-FA-and-Reiterates-Planned-BLA-Submission-in-June-2026.html

[3] Astellas and Vir Biotechnology Announce Global Strategic Collaboration to Advance PSMA-targeting PRO-XTEN? Dual-masked T-Cell Engager VIR-5500 for the Treatment of Prostate Cancer. Retrieved February 24, 2026 from https://investors.vir.bio/news/news-details/2026/Astellas-and-Vir-Biotechnology-Announce-Global-Strategic-Collaboration-to-Advance-PSMA-targeting-PRO-XTEN-Dual-masked-T-Cell-Engager-VIR-5500-for-the-Treatment-of-Prostate-Cancer/default.aspx

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