2月19日，日本厚生勞動省專家委員會附條件批準兩款誘導(dǎo)多能干細胞（iPSC）療法上市——這是iPSC技術(shù)誕生20年來首次從實驗室走向臨床，標志著細胞治療正式邁入“現(xiàn)貨型”商業(yè)化階段。

*** 企業(yè)需在7年內(nèi)提交大規(guī)模臨床試驗數(shù)據(jù)，否則將撤銷許可

獲批的兩款療法均針對傳統(tǒng)醫(yī)學(xué)難以逆轉(zhuǎn)的退行性疾?。捍筅娲髮W(xué)孵化企業(yè)Cuorips的ReHeart（心肌細胞片）用于重癥心衰治療，住友制藥與Racthera合作的Amchepri（多巴胺神經(jīng)前體細胞）針對帕金森病。

臨床試驗顯示，心衰患者心功能顯著改善；帕金森患者移植細胞存活率超90%，多巴胺分泌量平均提升44.7%，運動功能明顯恢復(fù)。

這一里程碑背后，是諾獎技術(shù)的漫長轉(zhuǎn)化。

2006年，京都大學(xué)山中伸彌教授通過誘導(dǎo)成體細胞“返老還童”，培育出具有三胚層分化潛能的iPSC，開創(chuàng)再生醫(yī)學(xué)新紀元，并斬獲2012年諾貝爾生理學(xué)或醫(yī)學(xué)獎。二十年后，這項“萬能細胞”技術(shù)終于突破產(chǎn)業(yè)化瓶頸——兩款產(chǎn)品均為異體通用型，由健康供者細胞制備，可實現(xiàn)標準化生產(chǎn)與“現(xiàn)貨”供應(yīng)。

干細胞療法全球競速已白熱化。

Vertex福泰制藥的iPSC胰島療法Zimislecel預(yù)計2026年向美歐遞交上市申請，有望實現(xiàn)1型糖尿病臨床治愈。中國雖以近600項干細胞臨床試驗位列全球第二，2025年1月首款間充質(zhì)干細胞藥物獲批，但在iPSC賽道仍處追趕態(tài)勢。更緊迫的是，2026年5月中國史上最嚴細胞治療監(jiān)管條例即將落地，行業(yè)大洗牌一觸即發(fā)。

01、日本搶下全球首張iPSC船票：心衰、帕金森首次迎來“功能性治愈”

細胞療法，通俗來說是以“活細胞”為治療核心的現(xiàn)代醫(yī)學(xué)技術(shù)，這些活細胞能精準識別并清除異常細胞，還可修復(fù)受損組織，是攻克腫瘤、疑難病癥的新型精準治療手段。

按類型劃分，細胞療法主要分為：干細胞、免疫細胞。

目前市場上最知名、商業(yè)化最成熟的細胞療法產(chǎn)品，均來自免疫細胞領(lǐng)域，其中以CAR-T療法為代表，全球已獲批9款，中國市場就有7款上市，實現(xiàn)了對血液腫瘤的功能性治愈效果。

干細胞領(lǐng)域，早在2011年，韓國CellGram推出全球首個獲批產(chǎn)品，依托間充質(zhì)干細胞技術(shù)，用于治療急性心肌梗死。

截至目前，全球已有超15款干細胞療法獲批，幾乎均為間充質(zhì)干細胞技術(shù)，研發(fā)主體多來自韓國、日本、以色列，適應(yīng)癥覆蓋移植物抗宿主病、克羅恩病等自免疾病，以及腦癱、創(chuàng)傷性腦損傷等。

此次日本獲批兩款iPSC療法引發(fā)全球關(guān)注，核心原因的在于：

多能干細胞（PSC）體外培養(yǎng)下具有自我更新、近乎無限增殖的能力；具有三胚層分化潛能，理論上可分化為生物體幾乎所有功能細胞類型，被認為是攻克重大疾病的希望。

更關(guān)鍵的是，這兩款產(chǎn)品針對不可逆退行性疾病，打破了傳統(tǒng)治療僅能緩解癥狀的局限，真正從細胞層面實現(xiàn)器官功能修復(fù)。

ReHeart（重癥心衰治療）：將iPSC分化為心肌細胞，制作成直徑4-5厘米、厚度0.1毫米的“心肌薄片”，通過手術(shù)貼附在患者心臟表面。新生的心肌細胞會分泌營養(yǎng)因子，促進血管再生，增強心臟泵血能力。

8名患者參與的臨床試驗顯示，心功能得到顯著改善，且未報告嚴重安全性問題。

Amchepri（帕金森病治療）：把iPSC分化為“多巴胺神經(jīng)前體細胞”，精準注射至患者大腦紋狀體區(qū)域，這些細胞會在腦內(nèi)成熟為功能性神經(jīng)元，持續(xù)自主分泌多巴胺，從根源改善癥狀，而非單純依靠藥物外補。

24個月的隨訪數(shù)據(jù)顯示，移植細胞存活率超90%，患者多巴胺分泌量平均增加44.7%（高劑量組達63.5%），6例患者中有4人運動功能明顯改善。

除了以上兩款，糖尿病領(lǐng)域也即將迎來首款iPSC療法獲批。

Vertex福泰制藥研發(fā)的干細胞療法Zimislecel，可通過一次注射讓嚴重的1型糖尿病實現(xiàn)臨床治愈，該療法預(yù)計2026年正式向美國、歐洲、英國監(jiān)管部門遞交上市申請，有望同年獲批上市。

Zimislecel是同種異體干細胞再生療法，依托iPSC技術(shù)在體外培育健康的胰島β細胞，移植后可定植在患者肝臟，發(fā)揮調(diào)節(jié)血糖的核心功能。

值得注意的是，這兩款療法均為異體通用型，由健康捐贈者的干細胞制備而成，優(yōu)勢是可實現(xiàn)“現(xiàn)貨”供應(yīng)，缺點則是存在排斥反應(yīng)風險。

02、中國玩家剛擠上牌桌，規(guī)則就要變了？

中國在細胞療法領(lǐng)域的發(fā)展速度令人矚目。

專家表示，我國干細胞技術(shù)已于2023年躋身全球第一梯隊，目前與美國基本處于“并跑”狀態(tài)，在部分?？祁I(lǐng)域甚至實現(xiàn)了“領(lǐng)跑”。

從臨床試驗來看，截至2025年12月，中國（大陸）地區(qū)近600項干細胞臨床試驗項目，數(shù)量在全球位列第二，僅次于美國的2901項。

2025年1月，中國首款干細胞療法——鉑生卓越公司的艾米邁托賽注射液（商品名：睿鉑生）獲批上市（采用人臍帶血間充質(zhì)干細胞），適應(yīng)癥為激素治療失敗的aGVHD；3月，北大人民醫(yī)院黃院士開出全國首張?zhí)幏?，標志著我國首個干細胞療法正式進入臨床應(yīng)用階段。

而在iPSC領(lǐng)域，近年來更是呈現(xiàn)爆發(fā)式增長態(tài)勢，中國已培育出一批具有國際競爭力的創(chuàng)新企業(yè)。

據(jù)“iPSC藍皮書”，預(yù)計未來六年iPSC市場年復(fù)合增長率為11.5%。從應(yīng)用領(lǐng)域來看，iPSC技術(shù)在神經(jīng)退行性疾病（如阿爾茨海默病、帕金森病等）治療管線的布局最為密集，相關(guān)臨床研究數(shù)量占全球干細胞療法的38%。

國內(nèi)重點企業(yè)臨床進展：

艾爾普再生醫(yī)學(xué)：國內(nèi)iPSC領(lǐng)域先行者，自主研發(fā)的無飼養(yǎng)層培養(yǎng)體系達到國際領(lǐng)先水平，首個視網(wǎng)膜細胞治療產(chǎn)品已獲得臨床試驗許可，心衰產(chǎn)品也在臨床階段。

士澤生物：專注神經(jīng)退行性疾病治療，建立完整的iPSC神經(jīng)分化技術(shù)平臺，帕金森病、漸凍癥治療項目處于臨床階段。

霍德生物：創(chuàng)新“神經(jīng)細胞工廠”平臺，解決規(guī)?；a(chǎn)瓶頸，為缺血性腦卒中治療提供產(chǎn)業(yè)化解決方案。

此外，智新浩正瑞普晨創(chuàng)等推出再生胰島療法，將實現(xiàn)糖尿病功能性治愈突破；中盛溯源睿健醫(yī)藥等聚焦神經(jīng)系統(tǒng)疾病研究；河絡(luò)新圖血霽生物重點開發(fā)血液替代品。

在“自體細胞”中國科研實現(xiàn)多項首創(chuàng)成果：

2024年4月，上海長征醫(yī)院殷浩團隊在《Cell Discovery》發(fā)表研究成果，通過自體iPSC細胞技術(shù)，全球首次功能性治愈一位嚴重的2型糖尿病患者；其開發(fā)的“異體人再生胰島注射液”（治療1型糖尿?。?，已獲藥監(jiān)局臨床試驗?zāi)驹S可。

2024年9月，天津市第一中心醫(yī)院、北京大學(xué)/昌平實驗室聯(lián)合團隊同樣在《Cell Discovery》發(fā)文，通過自體iPSC細胞技術(shù)，全球首次功能性治愈一位嚴重的1型糖尿病患者。

需注意，當前干細胞技術(shù)仍存在一定安全隱患，致瘤性風險是核心關(guān)注點之一；iPSC因通過病毒載體逆轉(zhuǎn)錄體細胞為干細胞，存在基因突變和無限增殖風險，致癌概率高于其他類型干細胞。

03、2026大洗牌：沒有三甲資質(zhì)，別碰細胞治療

細胞療法的重要性，已被各國上升至國家戰(zhàn)略高度，中國也從政策層面持續(xù)引導(dǎo)行業(yè)規(guī)范發(fā)展，在扶持創(chuàng)新的同時，不斷強化合規(guī)管控，推動行業(yè)進入高質(zhì)量發(fā)展階段。

2006年：《國家中長期科學(xué)和技術(shù)發(fā)展規(guī)劃綱要（2006-2020年）》，首次將干細胞研究技術(shù)寫入國家重大科技發(fā)展計劃。

2024年9月：三部委聯(lián)合印發(fā)通知，在北京、上海、廣東自貿(mào)試驗區(qū)和海南自由貿(mào)易港允許外資企業(yè)從事人體干細胞等技術(shù)開發(fā)和應(yīng)用。

目前，中國干細胞藥物研發(fā)企業(yè)已形成京津冀、長三角、中部及珠三角等區(qū)域核心產(chǎn)業(yè)帶；北京、上海、廣東更是集研發(fā)、生產(chǎn)與臨床轉(zhuǎn)化于一體的干細胞產(chǎn)業(yè)高地。

然而，干細胞療法是技術(shù)壁壘極高的醫(yī)療科技領(lǐng)域，當前大部分中國企業(yè)及機構(gòu)并不具備開展研發(fā)和應(yīng)用的能力。

長期以來，我國對細胞治療實行“雙軌制”監(jiān)管：

衛(wèi)健委路徑：將其作為醫(yī)療技術(shù)管理，要求機構(gòu)備案+項目備案后，方可開展臨床研究；

藥監(jiān)局路徑（CDE）：按創(chuàng)新藥路徑申報IND，走正式的藥品審批流程。

早在2015年，就出臺核心監(jiān)管文件《干細胞臨床研究管理辦法（試行）》和《干細胞制劑質(zhì)量控制和臨床前研究指導(dǎo)原則（試行）》，建立了以醫(yī)療機構(gòu)為責任主體開展干細胞臨床研究的路徑，同時明確根據(jù)《藥品管理法》，藥品只有獲得國家藥監(jiān)局注冊批準后，才能進入臨床應(yīng)用。

專家認為，當前行業(yè)監(jiān)管的核心趨勢是向藥品化方向（嚴格合規(guī)）集中，未來所有細胞治療產(chǎn)品預(yù)計將統(tǒng)一納入藥品監(jiān)管體系，推動行業(yè)規(guī)范化、標準化發(fā)展。

而隨著史上最嚴監(jiān)管條例在2026年落地，行業(yè)第一波超級大洗牌已然到來。

2026年5月1日起，《生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)臨床研究和臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用管理條例》（第818號國務(wù)院令）正式施行，劃定兩大合規(guī)紅線：

第十一條規(guī)定：實施生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)臨床研究的機構(gòu)，必須是三級甲等醫(yī)療機構(gòu)。這意味著大批打著“抗衰”“醫(yī)美”等名號的不合規(guī)機構(gòu)，將被徹底清出市場。

第二十條規(guī)定：臨床研究發(fā)起機構(gòu)、臨床研究機構(gòu)不得向受試者收取與生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)臨床研究有關(guān)的費用。這直接禁止了部分機構(gòu)打著“科研”名目進行收費的商業(yè)模式。

近期，行業(yè)已出現(xiàn)明顯洗牌跡象，南沙醫(yī)谷細胞公司集體“退場”，資產(chǎn)報價大幅下降；深圳南山公安分局查處多個干細胞公司，相關(guān)人員被采取強制措施，成為合規(guī)監(jiān)管典型案例。

干細胞療法作為攻克疑難病癥的核心技術(shù)，發(fā)展前景毋庸置疑；而合規(guī)化、標準化，一定是行業(yè)走向成熟的必經(jīng)之路。