剛剛，Ascendis Pharma宣布，美國FDA已加速批準其多肽療法Yuviwel（navepegritide；TransConCNP），用于治療2歲及以上且骨骺尚未閉合的軟骨發(fā)育不全兒童。根據(jù)公司新聞稿，Yuviwel是首個獲批用于該患者人群、每周一次給藥的治療方案。同時，該療法也是目前首個能夠在每周給藥間隔期間實現(xiàn)持續(xù)性全身C型利鈉肽（CNP）暴露的軟骨發(fā)育不全治療藥物。

軟骨發(fā)育不全是一種罕見遺傳性疾病，可導(dǎo)致骨骼發(fā)育異常，并使許多患者面臨更高的肌肉、神經(jīng)以及心肺系統(tǒng)并發(fā)癥風(fēng)險。Yuviwel是一種CNP前體藥物，每周給藥一次，旨在提供患者活性CNP的持續(xù)暴露。C型利鈉肽可通過阻斷FGFR3的活性，從而解除對兒童生長的抑制作用，直接靶向軟骨發(fā)育不全的病理生理機制，從而促進軟骨內(nèi)骨形成，讓患兒的生長速率恢復(fù)正常。

FDA對Yuviwel的批準基于其對公司提交的新藥申請（NDA）中Yuviwel完整臨床資料的審評，該資料包含三項隨機、雙盲、安慰劑對照臨床試驗的安全性與有效性數(shù)據(jù)，以及最長達三年的開放標簽延長期研究數(shù)據(jù)。該適應(yīng)癥的持續(xù)批準基于年化生長速度（AGV）的改善，后續(xù)批準可能取決于確證性試驗中對臨床獲益的驗證結(jié)果。

此前公布的3期ApproaCH試驗結(jié)果顯示，該研究已達成主要終點。數(shù)據(jù)顯示，在第52周時，接受Yuviwel治療兒童（n=57）的最小二乘（LS）AGV為5.89厘米/年，而安慰劑組（n=27）患者的LS平均AGV為4.41厘米/年，兩組間的LS平均差異為1.49厘米/年（p<0.0001）。進一步的亞組分析顯示，接受Yuviwel治療的2至5歲兒童（n=21）在第52周時的LS平均AGV為6.07厘米/年，而安慰劑組（n=10）的LS平均AGV為5.06厘米/年，LS平均差異為1.02厘米/年（p=0.0084）。接受Yuviwel治療的5至11歲兒童（n=36）在第52周時的LS平均AGV為5.79厘米/年，而安慰劑組（n=17）的LS平均AGV為4.02厘米/年，LS平均差異為1.78厘米/年（p<0.0001）。

參考資料：

[1] FDA Approves Once-Weekly YUVIWEL? (navepegritide) for Children with Achondroplasia Aged 2 Years and Older. Retrieved February 27, 2026 from https://www.globenewswire.com/news-release/2026/02/27/3246848/0/en/FDA-Approves-Once-Weekly-YUVIWEL-navepegritide-for-Children-with-Achondroplasia-Aged-2-Years-and-Older.html

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