來源：藥融圈

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聲明：因水平有限，錯誤不可避免，或有些信息非最及時，歡迎留言指出。本文僅作醫(yī)療健康相關(guān)藥物介紹，非治療方案推薦（若涉及）;本文不構(gòu)成任何投資建議。

藥融圈監(jiān)測顯示：近期，在2026年3月5日，來自美國馬薩諸塞州和丹麥哥本哈根的Hemab Therapeutics 宣布，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）已授予 sutacimig突破性療法認定（BTD），用于 格蘭茨曼血小板無力癥（GT）患者的出血預(yù)防。

Hemab 首席執(zhí)行官Benny Sorensen 表示：“我們榮幸宣布此項突破性療法認定，這既認可 sutacimig 具備解決重大未滿足需求的潛力，也印證為長期缺乏有效治療選擇的格蘭茨曼血小板無力癥患者盡快帶來全新治療方案的緊迫性。我們期待與 FDA 持續(xù)推進合作，致力于為該患者群體帶來全球首款預(yù)防性治療藥物?！?/p>

突破性療法認定是 FDA 的正式監(jiān)管認定，旨在加速針對嚴(yán)重或危及生命疾病藥物的研發(fā)與審評，其前提是初步臨床證據(jù)顯示，該藥物相較現(xiàn)有標(biāo)準(zhǔn)治療具備顯著臨床優(yōu)勢。

英國倫敦瑪麗女王大學(xué)副教授、巴特健康 NHS 信托機構(gòu)血液科顧問醫(yī)師 Suthesh Sivapalaratnam 醫(yī)學(xué)博士指出：“格蘭茨曼血小板無力癥患者頻發(fā)出血可顯著改變生命進程、嚴(yán)重損害生活質(zhì)量，導(dǎo)致缺課、誤工與心理負擔(dān)。當(dāng)前療法難以充分控制出血，更無法實現(xiàn)預(yù)防，患者未滿足需求極為突出。本次突破性療法認定，對亟待更優(yōu)方案的臨床醫(yī)生與患者而言，是邁向潛在新標(biāo)準(zhǔn)治療的關(guān)鍵一步。”

本次 BTD 授予基于完整數(shù)據(jù)集，包括已完成的 sutacimig（HMB-001-CL101）Ⅰ/Ⅱ 期臨床試驗中 Ⅱ 期多次遞增劑量部分的積極結(jié)果。數(shù)據(jù)顯示，該藥可持續(xù)且具有臨床意義地降低出血事件，包括需高強度干預(yù)的重度出血（定義為需使用重組凝血因子 Ⅶa、血小板輸注、血漿、冷沉淀或介入治療）。Sutacimig 此前已獲 FDA快速通道認定（FTD）與孤兒藥資格（ODD）。

關(guān)于格蘭茨曼血小板無力癥

格蘭茨曼血小板無力癥（GT）為嚴(yán)重出血性疾病，以反復(fù)、致殘性且可危及生命的出血發(fā)作為特征。國際 GT360 自然史研究揭示疾病沉重負擔(dān)：在 117 例受試者中，88% 報告近一周內(nèi)至少發(fā)生 1 次出血，65% 在過去六個月內(nèi)因出血入院。出血事件顯著影響患者心理健康與生活質(zhì)量：超 80% 存在誤工 / 缺課，超 50% 社交活動受限，超 50% 出行受限。截至目前，該病尚無有效預(yù)防性治療手段。

關(guān)于 sutacimig（曾用代號：HMB-001）

Sutacimig 為皮下注射給藥的雙特異性抗體，其作用機制為：一條臂結(jié)合并穩(wěn)定內(nèi)源性凝血因子 Ⅶa，另一條臂結(jié)合活化血小板表面的 TLT-1 受體，促進內(nèi)源性凝血因子 Ⅶa 在體內(nèi)富集并直接募集至活化血小板表面，助力止血栓形成。該藥為全球首創(chuàng)（first-in-class）的 GT 預(yù)防性在研藥物，亦具備治療其他致殘性出血性疾病的潛力。Sutacimig 已獲 FDA 三項資格：快速通道、孤兒藥、突破性療法認定；獲英國藥品和醫(yī)療產(chǎn)品監(jiān)管局（MHRA）創(chuàng)新許可與準(zhǔn)入路徑（ILAP）資格；獲歐盟孤兒藥資格（用于 GT）。有關(guān) Hemab 針對 GT 患者開展的 sutacimig Ⅰ/Ⅱ 期臨床試驗詳情，可訪問 clinicaltrials.gov（試驗編號：NCT06211634）。

關(guān)于 Hemab Therapeutics

Hemab 為擁有多項臨床階段資產(chǎn)的生物技術(shù)公司，專注為嚴(yán)重、未滿足需求的出血與血栓性疾病開發(fā)新型預(yù)防性療法。公司總部位于美國馬薩諸塞州劍橋市與丹麥哥本哈根市，依托多項前沿技術(shù)與研發(fā)策略，推進創(chuàng)新管線，旨在重塑高未滿足需求凝血障礙患者的治療范式。公司戰(zhàn)略為構(gòu)建多元化研發(fā)管線，為格蘭茨曼血小板無力癥、凝血因子 Ⅶ 缺乏癥、血管性血友病等疾病患者帶來長期期待的治療創(chuàng)新。

參考資料：

藥融圈數(shù)據(jù)；

摩熵醫(yī)藥pharma.bcpmdata.com（原藥融云數(shù)據(jù)）；hemab.com；

https://www.expresspharma.in；

https://www.businesswire.com；

https://investors.bio；

；等等。