百時(shí)美施貴寶PD-1抑制劑再獲FDA與EMA批準(zhǔn)

百時(shí)美施貴寶（Bristol Myers Squibb）近日宣布，其PD-1抑制劑Opdivo（nivolumab）在美國和歐盟分別獲得針對經(jīng)典型霍奇金淋巴瘤（cHL）兩項(xiàng)新適應(yīng)癥批準(zhǔn)。FDA批準(zhǔn)Opdivo聯(lián)合多柔比星、長春堿及達(dá)卡巴嗪（AVD）方案，用于治療既往未經(jīng)治療的III期或IV期成人及12歲及以上青少年cHL患者。歐洲藥品管理局（EMA）則批準(zhǔn)Opdivo聯(lián)合CD30靶向抗體偶聯(lián)藥物Adcetris（brentuximab vedotin）用于既往接受過一線治療后復(fù)發(fā)或難治的5歲及以上兒童、青少年及30歲以下的成人cHL患者。

這次FDA的批準(zhǔn)主要基于3期SWOG 1826研究結(jié)果。數(shù)據(jù)顯示，在中位隨訪13.7個(gè)月時(shí)，Opdivo聯(lián)合AVD方案在主要終點(diǎn)無進(jìn)展生存期（PFS）方面顯著優(yōu)于對照組，將疾病進(jìn)展或死亡風(fēng)險(xiǎn)降低58%（HR=0.42；95% CI：0.27–0.67；P<0.0001）。在更長的36.7個(gè)月中位隨訪中，兩組的總生存期（OS）均尚未達(dá)到，但Opdivo聯(lián)合AVD組死亡事件數(shù)較低，該組的死亡事件為9例（1.8%），對照組為17例（3.4%）。目前基于SWOG 1826數(shù)據(jù)的監(jiān)管申請也正在EMA審評中。

而這次EMA批準(zhǔn)Opdivo組合則是基于CheckMate-744臨床2期研究的結(jié)果。該研究評估了Opdivo聯(lián)合brentuximab vedotin用于既往接受過一線治療后復(fù)發(fā)或難治的cHL患者，納入5歲及以上兒童、青少年及30歲以下成人患者。結(jié)果顯示，該聯(lián)合方案在上述患者群體中實(shí)現(xiàn)了較高的完全代謝緩解率。研究還表明，基于療效應(yīng)答結(jié)果的治療策略使大多數(shù)患者能夠順利進(jìn)入后續(xù)鞏固治療階段，同時(shí)整體安全性可控。

每半年給藥一次！創(chuàng)新抗體即將進(jìn)入3期試驗(yàn)

Apogee Therapeutics近日宣布，其在研抗IL-13抗體zumilokibart（APG777）在2期APEX臨床試驗(yàn)A部分中取得積極的52周維持期數(shù)據(jù)。該研究針對中重度特應(yīng)性皮炎（AD）患者，結(jié)果顯示，無論是每3個(gè)月還是每6個(gè)月給藥一次的維持治療方案，均可實(shí)現(xiàn)療效的持久維持。同時(shí)，在全體患者中，各類皮損及瘙癢相關(guān)終點(diǎn)均觀察到療效進(jìn)一步加深，提示zumilokibart在療效及給藥頻率方面具有潛在差異化優(yōu)勢，尤其是在顯著降低給藥頻次方面有望優(yōu)于當(dāng)前標(biāo)準(zhǔn)治療方案。

具體來看，在52周時(shí)，每3個(gè)月和每6個(gè)月給藥方案下，分別有75%和85%的患者維持EASI-75應(yīng)答，86%和78%的患者維持經(jīng)驗(yàn)證研究者總體評估（vIGA）評分為0（皮損清除）或1（皮損幾乎清除）水平。此外，兩種給藥方案均顯示出良好的耐受性，其安全性特征總體與同類藥物一致。公司同時(shí)表示，APEX試驗(yàn)B部分的16周誘導(dǎo)期數(shù)據(jù)預(yù)計(jì)將于2026年第二季度公布，并有望支持在2026年下半年啟動針對中重度特應(yīng)性皮炎的3期臨床試驗(yàn)，進(jìn)一步推進(jìn)zumilokibart的臨床開發(fā)進(jìn)程。

反義寡核苷酸療法獲優(yōu)先審評資格

Ionis Pharmaceuticals宣布，美國FDA已受理其在研反義寡核苷酸療法zilganersen（ION373）的新藥申請（NDA），并授予優(yōu)先審評資格，用于治療亞歷山大?。ˋxD）。FDA已將該申請的PDUFA目標(biāo)審評日期設(shè)定為2026年9月22日。

此次優(yōu)先審評資格的授予主要基于一項(xiàng)關(guān)鍵性臨床研究結(jié)果。研究顯示，在兒童及成人AxD患者中，50 mg zilganersen在第61周時(shí)相較對照組，在主要終點(diǎn)10米步行測試（10MWT）評估的步行速度方面實(shí)現(xiàn)了具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義且臨床意義明確的穩(wěn)定效果（最小二乘均值差異33.3%，P=0.0412），同時(shí)展現(xiàn)出良好的安全性和耐受性。此外，在評估適應(yīng)能力、溝通能力、胃腸道癥狀、睡眠及癲癇發(fā)作等關(guān)鍵次要及探索性終點(diǎn)中，zilganersen亦持續(xù)表現(xiàn)出優(yōu)于對照的趨勢。

AxD是一種罕見、進(jìn)行性、最終致命的神經(jīng)系統(tǒng)疾病。該病常在兒童期發(fā)病且進(jìn)展迅速，患者可能喪失行走、說話與吞咽等基本功能。AxD的發(fā)生是神經(jīng)膠質(zhì)纖維酸性蛋白（GFAP）基因變異的結(jié)果，GFAP變異會破壞大腦中星形膠質(zhì)細(xì)胞的結(jié)構(gòu)和功能。Zilganersen旨在阻止由于GFAP基因中的致病變異導(dǎo)致的過量GFAP蛋白表達(dá)，從而減緩或穩(wěn)定AxD患者的疾病進(jìn)展。

參考資料：

[1] Bristol Myers Squibb Transforms the Classical Hodgkin Lymphoma Treatment Paradigm with Expanded U.S. and EMA Approvals for Opdivo? (nivolumab). Retrieved March 23, 2026 from https://news.bms.com/news/corporate-financial/2026/Bristol-Myers-Squibb-Transforms-the-Classical-Hodgkin-Lymphoma-Treatment-Paradigm-with-Expanded-U-S--and-EMA-Approvals-for-Opdivo-nivolumab/default.aspx

[2] Apogee Therapeutics Announces Positive Phase 2 Part A 52-Week Data of Zumilokibart (APG777), Demonstrating Maintenance and Deepening of Responses with Every 3- and 6-Month Dosing in Moderate-to-Severe Atopic Dermatitis. Retrieved March 23, 2026 from https://www.globenewswire.com/news-release/2026/03/23/3260201/0/en/Apogee-Therapeutics-Announces-Positive-Phase-2-Part-A-52-Week-Data-of-Zumilokibart-APG777-Demonstrating-Maintenance-and-Deepening-of-Responses-with-Every-3-and-6-Month-Dosing-in-Mo.html

[3] Ionis announces zilganersen New Drug Application for Alexander disease (AxD) accepted by FDA for Priority Review. Retrieved March 23, 2026 from https://www.businesswire.com/news/home/20260323790940/en/Ionis-announces-zilganersen-New-Drug-Application-for-Alexander-disease-AxD-accepted-by-FDA-for-Priority-Review

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