3月31日，Vertex宣布已在美國(guó)完成Povetacicept的滾動(dòng)生物制品許可申請(qǐng)（BLA）工作，并使用了一張優(yōu)先審評(píng)券，以尋求FDA加速批準(zhǔn)Povetacicept用于治療IgA腎病。

Povetacicept是一種靶向B細(xì)胞激活因子（BAFF）和增殖性誘導(dǎo)配體（APRIL）的雙重抑制劑，以此抑制B細(xì)胞激活、分化和/或存活，從而治療多種自身免疫性疾病。Povetacicept的TACI結(jié)構(gòu)域經(jīng)過(guò)工程化設(shè)計(jì)，其在臨床前研究中已表現(xiàn)出比其他APRIL抑制劑、BAFF抑制劑及BAFF/APRIL雙重抑制劑更優(yōu)的結(jié)合親和力、效力、藥代動(dòng)力學(xué)和/或組織分布特征。

此次滾動(dòng)BLA是基于III期RAINIER研究的積極結(jié)果。中期分析結(jié)果顯示，第36周時(shí)，Povetacicept（80mg，每4周1次，皮下注射）組患者的24h尿蛋白肌酐比（24h-UPCR）較安慰劑組下降了49.8%（-52.0% vs -4.2%，P<0.0001），差異具有顯著的統(tǒng)計(jì)學(xué)意義和臨床意義。在所有預(yù)先指定的亞組中，蛋白尿也呈現(xiàn)出一致的下降趨勢(shì)。

研究還達(dá)到了次要終點(diǎn)。Povetacicept組患者的血清半乳糖缺陷IgA1（Gd-IgA1）水平較安慰劑組下降了79.3%（-77.4% vs +9.1%，P<0.0001）；在基線存在血尿的患者中，Povetacicept組患者的血尿緩解率增加了61.7%（85.1% vs 23.4%，P<0.0001）。

Povetacicept總體上安全且耐受良好。大多數(shù)不良事件（AE）為輕度至中度。試驗(yàn)中未發(fā)現(xiàn)與Povetacicept相關(guān)的嚴(yán)重不良事件（SAE），也無(wú)死亡案例。沒有患者出現(xiàn)機(jī)會(huì)性感染，也沒有患者出現(xiàn)因感染而停藥的情況。如預(yù)期，觀察到抗藥物抗體（ADA），但其對(duì)療效或風(fēng)險(xiǎn)特征沒有影響。此外，Povetacicept組和安慰劑組因任何原因停藥的比例分別為3.8%和8.8%，因任何原因退出研究的比例分別為0.8%和1.5%。

此前，Povetacicept已獲得FDA授予針對(duì)IgAN的突破性療法資格。

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