2026年第二季度，全球生物醫(yī)藥行業(yè)即將進入年度關(guān)鍵的密集窗口期：17款重磅藥物將在臨床讀數(shù)、監(jiān)管審批與核心會議節(jié)點上集中揭曉命運，覆蓋腫瘤、心血管、代謝、免疫、眼科、罕見病、神經(jīng)退行性疾病及基因治療等前沿賽道。

本季度兩大特征尤為突出：一是多數(shù)品種已進入晚期臨床階段，試驗結(jié)果與監(jiān)管決策將直接鎖定商業(yè)化前景；二是CRISPR藥物、細胞治療等前沿療法與傳統(tǒng)小分子、抗體藥物同臺，密集披露關(guān)鍵數(shù)據(jù)——行業(yè)管線格局與競爭生態(tài)正迎來新一輪重構(gòu)。這既是產(chǎn)業(yè)資本全年緊繃的觀察窗口，也是全球藥企判斷監(jiān)管風向與市場預(yù)期的關(guān)鍵節(jié)點。

01

Obefazimod

• 開發(fā)商：Abivax

• 分子模態(tài)：小分子口服藥物

• 適應(yīng)癥：潰瘍性結(jié)腸炎

• 作用機制：通過調(diào)控miR-124通路，重塑炎癥相關(guān)基因表達網(wǎng)絡(luò)，實現(xiàn)免疫穩(wěn)態(tài)恢復而非直接免疫抑制

• 臨床階段：III期（ABTECT研究，維持治療）

• 預(yù)計讀數(shù)時間：預(yù)計2026年5月前后公布

Abivax公司將在本季度公布obefazimod在潰瘍性結(jié)腸炎中ABTECT三期維持治療部分的結(jié)果。作為一款靶向miR-124通路的小分子免疫調(diào)節(jié)劑，它在早期研究中顯示出與傳統(tǒng)免疫抑制策略不同的作用方式。如果維持期讀數(shù)能夠證實其長期安全性及持久反應(yīng)，那么obefazimod有機會進入一個既有充足商業(yè)空間又存在治療非響應(yīng)人群的成熟賽道。對整個免疫疾病領(lǐng)域而言，這類非傳統(tǒng)免疫抑制機制的藥物如果獲得成功，可能會帶動管線設(shè)計和機制探索的進一步多樣化。

02

Cema-cel

• 開發(fā)商：Allogene Therapeutics

• 分子模態(tài)：全異體CAR-T細胞治療

• 適應(yīng)癥：B細胞淋巴瘤（一線鞏固治療）

• 作用機制：靶向CD19的全異體CAR-T細胞介導腫瘤細胞清除

• 臨床階段：II期（ALPHA3研究，中期分析）

• 預(yù)計讀數(shù)時間：預(yù)計2026年4月至5月期間披露中期分析

Allogene Therapeutics將公布其全同種異體CAR-T療法cema-cel在B細胞淋巴瘤一線鞏固治療中的ALPHA3中期分析。由于該療法采用現(xiàn)貨式全異體細胞，若能在一線場景中展現(xiàn)出安全性與持久性，其意義將不止于又一個CAR-T讀數(shù)，而是關(guān)系到異體CAR-T是否能夠在真實臨床實踐中實現(xiàn)規(guī)?；?yīng)的可行性，也關(guān)系到未來CAR-T體系是否能夠擺脫個體化生產(chǎn)限制這一根本矛盾。

03

Gedatolisib

• 開發(fā)商：Celcuity

• 分子模態(tài)：小分子激酶抑制劑

• 適應(yīng)癥：HR+/HER2–、PIK3CA突變型晚期乳腺癌

• 作用機制：雙重抑制PI3K與mTOR信號通路

• 臨床階段：III期（VIKTORIA-1研究）

• 預(yù)計讀數(shù)時間：預(yù)計2026年第二季度中段

Celcuity的gedatolisib將在PIK3CA突變型HR+/HER2–晚期乳腺癌人群中給出VIKTORIA-1三期讀數(shù)。PI3K賽道曾因安全性問題而步履維艱，而gedatolisib作為多靶點PI3K/mTOR抑制劑，在早期研究中展現(xiàn)出比傳統(tǒng)選擇性PI3K抑制劑更平衡的抑制譜。本次讀數(shù)如果能夠突破既有藥物的毒性限制，將直接影響整個PI3K類藥物的商業(yè)化前景，也可能改變該類靶點在未來管線布局中的權(quán)重。

04

Myqorzo

• 開發(fā)商：Cytokinetics

• 分子模態(tài)：小分子

• 適應(yīng)癥：非梗阻型肥厚型心肌病

• 作用機制：調(diào)節(jié)心肌肌球蛋白功能以改善心肌動力學

• 臨床階段：III期（ACACIA研究）

• 預(yù)計讀數(shù)時間：預(yù)計2026年6月前后公布

Cytokinetics的Myqorzo將在非梗阻型肥厚型心肌病中給出ACACIA三期結(jié)果。這是繼其在射血分數(shù)保留型心衰研究受挫后的關(guān)鍵節(jié)點。如果ACACIA能提供癥狀改善與結(jié)構(gòu)性指標的雙重獲益，將對心臟肌絲調(diào)控類藥物的賽道產(chǎn)生重要影響，也可能改變該公司在心血管領(lǐng)域的估值體系。

05

Duravyu

• 開發(fā)商：EyePoint Pharmaceuticals

• 分子模態(tài)：長效緩釋眼內(nèi)給藥制劑

• 適應(yīng)癥：濕性年齡相關(guān)性黃斑變性

• 作用機制：通過Durasert E遞送系統(tǒng)在眼內(nèi)持續(xù)釋放小分子酪氨酸激酶抑制劑vorolanib，抑制VEGF受體信號通路，從而長期抑制異常血管生成

• 臨床階段：III期（LUGANO與LUCIA研究）

• 預(yù)計讀數(shù)時間：預(yù)計2026年5月至6月期間

EyePoint Pharma即將公布Duravyu在老年性濕性黃斑變性中的LUGANO與LUCIA三期結(jié)果。Duravyu的意義不止于一個新療法，而在于其微型持久釋放系統(tǒng)若能保持穩(wěn)定視功能改善，將對抗VEGF領(lǐng)域的注射頻次造成結(jié)構(gòu)性沖擊。濕性黃斑變性競爭激烈，而給藥負擔已成為企業(yè)間最關(guān)鍵的差異化方向之一，因此該讀數(shù)具備潛在的行業(yè)級意義。

06

Brensocatib

• 開發(fā)商：Insmed

• 分子模態(tài)：小分子口服藥物

• 適應(yīng)癥：化膿性汗腺炎

• 作用機制：抑制DPP1，降低中性粒細胞相關(guān)炎癥反應(yīng)

• 臨床階段：IIb期（CEDAR研究）

• 預(yù)計讀數(shù)時間：預(yù)計2026年4月下旬至5月

Insmed將發(fā)布brensocatib在化膿性汗腺炎中的CEDAR 2b期數(shù)據(jù)。該疾病治療手段有限，而DPP1抑制機制此前已在非囊性支氣管擴張中顯示免疫炎癥調(diào)控潛力。若本次讀數(shù)積極，將強化brensocatib作為跨適應(yīng)癥炎癥調(diào)節(jié)平臺藥物的戰(zhàn)略價值，進一步擴大Insmed在炎癥疾病領(lǐng)域的布局邊界。

07

Lonvo-z

• 開發(fā)商：Intellia Therapeutics

• 分子模態(tài)：體內(nèi)CRISPR基因編輯療法

• 適應(yīng)癥：遺傳性血管性水腫

• 作用機制：通過CRISPR-Cas9編輯致病基因，實現(xiàn)長期蛋白抑制

• 臨床階段：III期（HAELO研究）

• 預(yù)計讀數(shù)時間：預(yù)計2026年6月前后公布關(guān)鍵結(jié)果

Intellia Therapeutics將在中期公布其CRISPR療法lonvoz在遺傳性血管性水腫中的HAELO三期結(jié)果，這是全球首個直接進入三期的體內(nèi)CRISPR項目之一。其意義不僅在于適應(yīng)癥本身，而在于檢驗體內(nèi)基因編輯是否已成熟到可獲批的重要節(jié)點。如果結(jié)果積極，它將重塑基因治療的時間結(jié)構(gòu)，使得單劑治療成為新范式，也將影響所有CRISPR公司的研發(fā)策略與監(jiān)管預(yù)期。

08

Pelacarsen

• 開發(fā)商：Novartis/Ionis Pharmaceuticals

• 分子模態(tài)：反義寡核苷酸（ASO）

• 適應(yīng)癥：心血管疾病伴Lp(a)升高

• 作用機制：抑制Apo(a)表達以降低Lp(a)水平

• 臨床階段：III期（HORIZON心血管結(jié)局研究）

• 預(yù)計讀數(shù)時間：預(yù)計2026年第二季度后段

Novartis和Ionis的pelacarsen將給出HORIZON心血管終點三期研究結(jié)果。這是全球首個檢驗“降低Lp(a)是否能真正減少心血管事件”的關(guān)鍵性研究，也是心血管領(lǐng)域十年來最受關(guān)注的結(jié)果之一。如果三期臨床結(jié)果積極，將建立一個全新靶點的大型慢病市場；如果失敗，則可能徹底重塑血脂調(diào)節(jié)藥物的研發(fā)方向。

09

ORKA-001

• 開發(fā)商：Oruka Therapeutics

• 分子模態(tài)：單抗

• 適應(yīng)癥：銀屑病

• 作用機制：靶向關(guān)鍵炎癥信號軸以抑制異常免疫激活

• 臨床階段：II期（EVERLAST-A，16周數(shù)據(jù)）

Oruka Therapeutics的EVERLAST-A二期研究將給出psoriasis的16周數(shù)據(jù)。盡管銀屑病領(lǐng)域競爭激烈，但新進入者若能在起效速度、安全性或給藥便利性上創(chuàng)造差異，仍可能在特定細分人群中獲得商業(yè)空間。

10

Voyxact

• 開發(fā)商：大冢制藥

• 分子模態(tài)：單抗

• 適應(yīng)癥：IgA腎病

• 作用機制：調(diào)節(jié)免疫炎癥通路，延緩腎功能惡化

• 臨床階段：III期（VISIONARY研究，兩年eGFR）

• 預(yù)計讀數(shù)時間：預(yù)計2026年5月前后

大冢制藥將在IgA腎病中公布Voyxact的兩年eGFR三期結(jié)果，這是判斷患者長期腎功能下降速度是否真正得到延緩的關(guān)鍵數(shù)據(jù)。如果結(jié)果穩(wěn)健，它可能成為首批真正改變疾病長期走向的藥物之一，并對整個慢性腎病領(lǐng)域產(chǎn)生示范效應(yīng)。

11

Ebvallo

• 開發(fā)商：Pierre Fabre/Atara Biotherapeutics

• 分子模態(tài)：細胞療法

• 適應(yīng)癥：EBV陽性移植后淋巴增殖性疾病

• 作用機制：特異性T細胞清除EBV感染的異常B細胞

• 臨床階段：監(jiān)管溝通階段

• 預(yù)計讀數(shù)時間：預(yù)計2026年4月（FDA會議節(jié)點）

Pierre Fabre與Atara Biotherapeutics將與FDA就Ebvallo的監(jiān)管路徑進行關(guān)鍵會議。該藥物此前在針對移植后EBV陽性淋巴增殖性疾病的上市申請中收到FDA的完整回復函（CRL），核心爭議集中在超罕見、高死亡率病種中，細胞治療所需臨床證據(jù)與生產(chǎn)一致性的監(jiān)管標準界定。在這一背景下，此次會議的意義不在于單一產(chǎn)品能否獲批，而在于FDA是否愿意為此類患者基數(shù)極小、缺乏對照治療的細胞療法明確一條可行路徑；若監(jiān)管框架得以澄清，其影響將超出Ebvallo本身，可能為后續(xù)罕見病細胞治療提供可復制的審批范式。

12

PMN310

• 開發(fā)商：ProMIS Neurosciences

• 分子模態(tài)：單抗

• 適應(yīng)癥：阿爾茨海默病

• 作用機制：選擇性靶向有毒Aβ寡聚體

• 臨床階段：I期

• 預(yù)計讀數(shù)時間：預(yù)計2026年第二季度中期（中期安全性）

ProMIS Neurosciences將在阿爾茨海默病中公布PMN310的一期安全性中期數(shù)據(jù)。盡管是早期讀數(shù)，但PMN310強調(diào)選擇性靶向有毒寡聚體的差異化機制，使得其安全性與可行性同樣具有行業(yè)關(guān)注度。這一節(jié)點更像是對下一代Aβ靶向藥物策略的一次初步驗證。

13

Fianlimab+Libtayo

• 開發(fā)商：Regeneron

• 分子模態(tài)：免疫檢查點抗體聯(lián)合方案

• 適應(yīng)癥：一線黑色素瘤

• 作用機制：同時阻斷LAG3與PD1，增強抗腫瘤免疫

• 臨床階段：III期

• 預(yù)計讀數(shù)時間：預(yù)計2026年6月前后

Regeneron將發(fā)布fianlimab（抗LAG3）聯(lián)合Libtayo在黑色素瘤一線治療中的三期結(jié)果。隨著LAG3成為繼PD1、CTLA4之后的第三個獲批免疫檢查點，本次讀數(shù)將決定該靶點能否實現(xiàn)與PD1聯(lián)用的第二增長曲線，也將影響整個免疫組合治療的商業(yè)結(jié)構(gòu)。

14

RGX-202

• 開發(fā)商：Regenxbio

• 分子模態(tài)：AAV基因治療

• 適應(yīng)癥：杜氏肌營養(yǎng)不良

• 作用機制：遞送微肌營養(yǎng)蛋白基因以恢復肌肉功能

• 臨床階段：III期

• 預(yù)計讀數(shù)時間：預(yù)計2026年第二季度后段

Regenxbio將在杜氏肌營養(yǎng)不良中公布其RGX-202的三期微肌營養(yǎng)蛋白表達數(shù)據(jù)。表達量是基因治療在DMD中成敗的關(guān)鍵，如果能顯示出穩(wěn)定、可重復的高表達，將成為對既有AAV基因療法結(jié)構(gòu)的重要補充。

15

Daraxonrasib

• 開發(fā)商：Revolution Medicines

• 分子模態(tài)：小分子靶向抑制劑

• 適應(yīng)癥：二線轉(zhuǎn)移性胰腺癌

• 作用機制：靶向KRAS驅(qū)動信號通路

• 臨床階段：III期（RASolute 302）

• 預(yù)計讀數(shù)時間：預(yù)計2026年6月

Revolution Medicines將發(fā)布daraxonrasib在二線轉(zhuǎn)移性胰腺癌中的RASolute 302三期結(jié)果，這是KRAS靶向藥物能否在胰腺癌這一藥物“荒漠”中取得突破的關(guān)鍵節(jié)點。該結(jié)果的意義超越單一公司，因為它關(guān)聯(lián)了“胰腺癌精準治療是否真正可行”的根本問題。

16

Ivonescimab

• 開發(fā)商：Summit Therapeutics

• 分子模態(tài)：雙特異性抗體

• 適應(yīng)癥：一線鱗狀非小細胞肺癌

• 作用機制：同時抑制PD1與VEGF通路

• 臨床階段：III期（HARMONi3，中期分析）

• 預(yù)計讀數(shù)時間：預(yù)計2026年5月前后

Summit Therapeutics將在HARMONi3中公布ivonescimab針對鱗狀非小細胞肺癌的一線三期中期結(jié)果。作為一種雙抗藥物，它若能在競爭激烈的一線場景中展示優(yōu)勢，將進一步強化雙抗在肺癌領(lǐng)域的可行性，也影響未來PD1聯(lián)合作用機制的探索方向。

17

VDPHL01

• 開發(fā)商：Veradermics

• 分子模態(tài)：小分子緩釋制劑

• 適應(yīng)癥：男性型脫發(fā)

• 作用機制：緩釋米諾地爾，持續(xù)刺激毛囊生長

• 臨床階段：III期

• 預(yù)計讀數(shù)時間：預(yù)計2026年第二季度中后段

Veradermics將發(fā)布其延釋米諾地爾制劑VDPHL01在男性脫發(fā)中的三期結(jié)果。雖然適應(yīng)癥相對輕癥，但這一領(lǐng)域龐大的消費市場使得新型遞送體系具備商業(yè)爆發(fā)潛力。

上述17款藥物的臨床競速，勾勒出Q2的研發(fā)主線。而將視野轉(zhuǎn)向監(jiān)管層面，本季度的關(guān)鍵節(jié)點遠不止于數(shù)據(jù)讀出——FDA審評日歷上，一批同樣重磅的審批決策正在倒計時。

除了已經(jīng)獲得批準的禮來小分子口服減肥藥Orforglipron之外（4月1日獲批），還包括Replimune的溶瘤病毒RP1（4月10日），Travere的Filspari在局灶節(jié)段性腎小球硬化中的新適應(yīng)癥（4月13日），Axsome的AXS05用于阿爾茨海默病相關(guān)行為激越（4月30日），以及Eisai/Biogen的Leqembi皮下注射劑型與Pfizer/Arvinas的vepdegestrant在乳腺癌中的審批節(jié)點。

將上述所有事件串聯(lián)在一起，可以看到2026年第二季度將面臨一批對行業(yè)結(jié)構(gòu)有長期影響的節(jié)點共同出現(xiàn)：CRISPR是否進入成熟期、心血管新靶點是否成立、免疫治療組合策略是否進入新一輪競爭、基因治療是否能夠在DMD上取得突破、阿爾茨海默病治療是否繼續(xù)擴展、GLP1市場是否進入新的產(chǎn)品形態(tài)戰(zhàn)……

這些問題的答案，將在未來三個月陸續(xù)顯現(xiàn)。對全球生物醫(yī)藥行業(yè)而言，這不僅是一個結(jié)果密集披露的季度，更是未來幾年產(chǎn)業(yè)格局走向的前奏。

Ref.

1.Feuerstein,A.The biotech scorecard for the second quarter:23 stock-moving events to watch.STAT.01.04.2026.

2.Feuerstein,A.Allogene’s off-the-shelf CAR-T is nearing an early but pivotal study readout.STAT.26.03.2026.

3.A rare disease drug was approvable,then it wasn’t.Inside a surprise rejection by the FDA.STAT.25.02.2026.

圖片來源：攝圖網(wǎng)

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