一次治療三種自身免疫疾?。AR-T療法最新結(jié)果公布

一項(xiàng)發(fā)布于Med期刊的最新研究顯示，CAR-T細(xì)胞療法在自身免疫疾病領(lǐng)域展現(xiàn)出新的治療潛力。一名47歲的女性患者在接受Miltenyi Biomedicine所開(kāi)發(fā)的CD19靶向CAR-T療法zorpocabtagene-autoleucel（zorpo-cel）后，其三種不同的自身免疫疾病同時(shí)得到有效控制。該患者最早于2014年被診斷為自身免疫性溶血性貧血（AIHA），盡管接受了9種不同治療方案，病情仍持續(xù)存在。隨后，她又出現(xiàn)抗磷脂綜合征（APLAS）和免疫性血小板減少癥（ITP）。這些疾病在臨床上屬于不同疾病，但均由B細(xì)胞產(chǎn)生異常抗體攻擊自身組織所致。Zorpo-cel通過(guò)提取患者T細(xì)胞并進(jìn)行工程化改造，使其能夠識(shí)別并清除B細(xì)胞，再回輸至體內(nèi)發(fā)揮作用。患者在接受治療后，這三種疾病均得到控制。

進(jìn)一步分析顯示，zorpo-cel能夠迅速且持續(xù)地清除B細(xì)胞。治療后第7天患者即擺脫輸血依賴(lài)，第25天血紅蛋白恢復(fù)正常，溶血相關(guān)指標(biāo)也隨之消失。同時(shí)，冷凝集素滴度下降，原先升高的抗磷脂抗體水平恢復(fù)正常，并在11個(gè)月隨訪期間未見(jiàn)復(fù)發(fā)；ITP病情也保持穩(wěn)定。值得注意的是，治療過(guò)程中未出現(xiàn)細(xì)胞因子釋放綜合征或免疫效應(yīng)細(xì)胞相關(guān)神經(jīng)毒性綜合征等CAR-T療法常見(jiàn)嚴(yán)重不良反應(yīng)。患者僅出現(xiàn)輕度轉(zhuǎn)氨酶升高和血小板減少，研究認(rèn)為這可能與此前因長(zhǎng)期輸注紅細(xì)胞導(dǎo)致的嚴(yán)重鐵過(guò)載有關(guān)。

7.5億美元！吉利德囊獲分子膠降解劑

Kymera Therapeutics今日宣布，吉利德科學(xué)（Gilead Sciences）已根據(jù)雙方此前達(dá)成的戰(zhàn)略合作協(xié)議，行使對(duì)其在研項(xiàng)目KT-200的獨(dú)家許可選擇權(quán)。KT-200是一款由Kymera發(fā)現(xiàn)并完成早期研究的口服CDK2分子膠降解劑候選療法。隨著此次選擇權(quán)的行使，Kymera將獲得4500萬(wàn)美元里程碑付款。根據(jù)計(jì)劃，吉利德科學(xué)將負(fù)責(zé)推進(jìn)該項(xiàng)目進(jìn)入IND申報(bào)前研究階段，并計(jì)劃在2027年提交IND申請(qǐng)。

臨床前研究結(jié)果顯示，KT-200可在低納摩爾水平實(shí)現(xiàn)對(duì)CDK2的降解，并在CCNE1擴(kuò)增或過(guò)表達(dá)的細(xì)胞系以及體內(nèi)腫瘤模型中展現(xiàn)出顯著活性，同時(shí)具有潛在的腦部穿透能力以及良好的安全性。根據(jù)合作協(xié)議條款，Kymera未來(lái)有望獲得最高達(dá)7.5億美元的總付款。截至目前，Kymera已通過(guò)預(yù)付款及本次選擇權(quán)行使獲得8500萬(wàn)美元。吉利德科學(xué)將擁有合作項(xiàng)目相關(guān)產(chǎn)品在全球范圍內(nèi)的開(kāi)發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化權(quán)利。

參考資料：

[1] Kymera Therapeutics Announces Gilead Sciences’ Option Exercise to License KT-200, Oral CDK2 Molecular Glue Degrader Development Candidate. Retrieved April 9, 2026 from https://www.globenewswire.com/news-release/2026/04/09/3270789/0/en/Kymera-Therapeutics-Announces-Gilead-Sciences-Option-Exercise-to-License-KT-200-Oral-CDK2-Molecular-Glue-Degrader-Development-Candidate.html

[2] Korte I, Kharboutli S, V?lkl S, etc. CD19 CAR-T therapy induces remission in refractory autoimmune hemolytic anemia with ITP and antiphospholipid syndrome. Med, 2026; 0

[3] In a first, a CAR-T cell therapy drives 3 autoimmune diseases into remission in a single patient. Retrieved April 9, 2026 from https://www.fiercebiotech.com/research/first-car-t-cell-therapy-drives-3-autoimmune-diseases-remission-once

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