強(qiáng)化真實世界研究，這意味著創(chuàng)新藥進(jìn)入目錄的考評維度將增加

文 | 辛穎

編 | 王小

圖/視覺中國

在創(chuàng)新藥企業(yè)的焦急等待中，2025年7月1日下午，2025年醫(yī)保目錄調(diào)整相關(guān)方案終于出爐，公開征求意見。

就在當(dāng)天上午，國家醫(yī)保局召開發(fā)布會公布了《支持創(chuàng)新藥高質(zhì)量發(fā)展的若干措施》（下稱《支持創(chuàng)新藥措施》）。國家醫(yī)保局醫(yī)藥服務(wù)管理司司長黃心宇對《財經(jīng)》表示，相關(guān)支持措施都將在2025年藥品目錄調(diào)整過程時體現(xiàn)。

今年醫(yī)保目錄調(diào)整比往年啟動得晚，原因是要同步啟動商業(yè)健康保險藥品目錄。從《支持創(chuàng)新藥措施》中可見，一套全新的規(guī)則正在醞釀中。

No.1

創(chuàng)新藥價格保密機(jī)制將升級

“從制定程序上看，商保創(chuàng)新藥物目錄由國家醫(yī)保局組織制定，與醫(yī)保目錄同步調(diào)整，程序基本一致。”黃心宇在上述發(fā)布會上說。

《財經(jīng)》獲悉，商保目錄的藥品定價，與醫(yī)保目錄進(jìn)行價格談判不同，將采用“價格協(xié)商”機(jī)制，這意味著想進(jìn)入商保目錄，對降價的力度要求就明顯更小，溝通空間更大。

為了鼓勵醫(yī)院使用商保目錄中的創(chuàng)新藥，減少了用藥限制，商保創(chuàng)新藥目錄內(nèi)藥品不計入基本醫(yī)保自費率指標(biāo)和集采中選可替代品種監(jiān)測的范圍、相關(guān)病例可不納入按病種付費范圍等。

2018年國家醫(yī)保局成立以來，149種創(chuàng)新藥被納入醫(yī)保目錄。此次推出的《支持創(chuàng)新藥措施》顯示，商保目錄將重點納入超出基本醫(yī)保保障范圍的創(chuàng)新藥。

商保專家對于一個藥品能否進(jìn)入商保創(chuàng)新目錄，以及價格協(xié)商具有重要的決策權(quán)。值得注意的是，《支持創(chuàng)新藥措施》提出通過協(xié)商合理確定商保創(chuàng)新藥目錄內(nèi)藥品結(jié)算價，探索更嚴(yán)格的價格保密機(jī)制。

創(chuàng)新藥企業(yè)對價格保密的需求很迫切。一個重要原因在于，一款藥為了進(jìn)入醫(yī)保目錄，標(biāo)出低價，可能直接影響到其全球定價。

雖然在既往的醫(yī)保目錄談判中，不少企業(yè)選擇了價格不公開，但是現(xiàn)有的醫(yī)保報銷政策，一旦藥品進(jìn)入醫(yī)院銷售，就可以倒推出企業(yè)的真實報價，保密力度相對較弱。

國家醫(yī)保局相關(guān)負(fù)責(zé)人表示，已經(jīng)關(guān)注到中國藥企出海的情況較多，有企業(yè)反映原產(chǎn)國價格對出海價格有影響，現(xiàn)在看中國確實是“價格洼地”，盡量不因為中國的藥品談判低價影響企業(yè)出海，相關(guān)具體措施正在研究。

商保目錄在考慮彌補(bǔ)這一缺憾，并擴(kuò)大應(yīng)用范圍，將由商業(yè)健康保險和醫(yī)療互助等參考使用，并且是推薦使用，非強(qiáng)制推行。

這意味著商業(yè)保險公司有較多的自主決策權(quán)，也意味著藥品銷量是未知數(shù)，而這是決定著價格協(xié)商的博弈中，各方能夠拿出多少籌碼的關(guān)鍵。

No.2

“真創(chuàng)新”考評維度將增加

此次文件釋放的另一個重要信號是，對創(chuàng)新藥進(jìn)入目錄的考評維度將增加。

如《支持創(chuàng)新藥措施》提出，探索建立科學(xué)的真實世界研究方法，鼓勵創(chuàng)新藥開展真實世界研究，推動研究結(jié)果與藥品目錄準(zhǔn)入、續(xù)約、調(diào)整醫(yī)保支付范圍等掛鉤。

“主要是有些藥是‘單臂’上市，實際療效不確定。真實世界研究可以補(bǔ)齊實際臨床應(yīng)用后的藥品療效?！币晃恍l(wèi)生技術(shù)評估專家對《財經(jīng)》分析。

“單臂”上市，是指藥物通過單臂臨床試驗后審批上市，在試驗中不設(shè)對照組，而非通行的隨機(jī)、雙盲試驗，一般適用于目前無標(biāo)準(zhǔn)治療可作對照的腫瘤晚期末線用藥研究，可以加快臨床研究進(jìn)程，但對試驗的可靠性有一定影響。

近年來，創(chuàng)新藥進(jìn)入醫(yī)保目錄的速度越來越快，2024年，新納入醫(yī)保目錄的91個新藥中，有33個實現(xiàn)了當(dāng)年獲批、當(dāng)年上市、當(dāng)年進(jìn)入醫(yī)保目錄。

這意味著藥品正式進(jìn)入臨床后的數(shù)據(jù)是非常有限的。一位醫(yī)保系統(tǒng)人士曾對《財經(jīng)》分析，比如這款藥有明確的機(jī)制創(chuàng)新、靶點創(chuàng)新，醫(yī)保要支持這樣的創(chuàng)新藥，盡快納入醫(yī)保目錄中。那么到底臨床有多少價值，值多少錢，是后面的問題。

顯然，醫(yī)保部門要著手解決“后面”的問題了。

在真實世界環(huán)境下收集與患者有關(guān)的數(shù)據(jù)，通過分析，獲得醫(yī)療產(chǎn)品的使用價值及潛在獲益或風(fēng)險的臨床證據(jù)，被稱為真實世界研究。

早在2016年，美國國會通過《21世紀(jì)治愈法案》中，明確美國食品和藥品監(jiān)督管理局（FDA）可在合適情況下使用真實世界數(shù)據(jù)，作為醫(yī)療器械及藥品上市后研究及新適應(yīng)癥開發(fā)的審批證據(jù)。

在中國，藥物做真實世界研究并不普遍。此次國家醫(yī)保局有計劃將研究結(jié)果與醫(yī)保目錄的目錄準(zhǔn)入、續(xù)約、調(diào)整醫(yī)保支付范圍等掛鉤。

這是“利益激勵”。一位創(chuàng)新藥企業(yè)人士分析，一是表達(dá)了創(chuàng)新藥真實世界研究是“有利可圖”的，以此吸引企業(yè)認(rèn)真做；二是有些創(chuàng)新藥開展臨床綜合評價，將逐步走入一定的強(qiáng)制性要求，或者一定的科研文化氛圍。

這也會直接關(guān)系到企業(yè)是否需要增加對創(chuàng)新藥的投入。“每個產(chǎn)品做完真實世界研究，至少三五十萬元，這個如果推開就會形成和當(dāng)年藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價研究之初的光景一樣?！币晃会t(yī)藥企業(yè)政策研究人士說，“感覺醫(yī)保局還是更加注重數(shù)據(jù)證據(jù)?！?/p>

企業(yè)不能再回避的問題是，創(chuàng)新藥到底是不是真創(chuàng)新，是否還能有模糊區(qū)間留存？未來，創(chuàng)新藥的真定義，或?qū)⑹菑恼鎸嵤澜?、臨床綜合評價中得來。

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