上周五，世界衛(wèi)生組織（WHO）在它的官網(wǎng)上發(fā)布了新版基本藥物清單，即第24版成人基本藥物清單（EML）和第10版兒童基本藥物清單（EMLc）。

意料之中，治療6-17歲兒童青少年注意缺陷多動(dòng)障礙（ADHD）的哌甲酯的添加申請(qǐng)又一次被WHO否決。這是最近六年的第三次哌甲酯添加申請(qǐng)，此前在2019年和2021年的兩次基本藥物清單更新時(shí)，哌甲酯的添加申請(qǐng)也都沒能通過(guò)WHO的評(píng)審。

下面，我給家長(zhǎng)們科普一下什么是WHO基本藥物清單，以及為什么ADHD治療藥物哌甲酯的添加申請(qǐng)又一次被WHO否決。

01

什么是WHO基本藥物清單？

先說(shuō)什么是基本藥物。它指的是由專家團(tuán)隊(duì)遴選出來(lái)的、以滿足常見病、多發(fā)病、重點(diǎn)公共衛(wèi)生問(wèn)題防治需求的藥物。而且，這些藥物在正常運(yùn)轉(zhuǎn)的醫(yī)療衛(wèi)生機(jī)構(gòu)中，具備長(zhǎng)期質(zhì)量有保障、劑型適宜、供貨穩(wěn)定、價(jià)格可承受以及公眾可公平獲得的特點(diǎn)。

再說(shuō)什么是WHO基本藥物清單。它指的是由WHO獨(dú)立的基本藥物選擇和使用專家委員會(huì)（下稱“委員會(huì)”）審議各方申請(qǐng)后給出建議后，由WHO根據(jù)建議制定的清單。

委員會(huì)成員由來(lái)自大學(xué)、科研院所、醫(yī)療單位和制藥行業(yè)的專家組成，他們每?jī)赡昃墼谝黄痖_一次會(huì)，集中評(píng)審各方提交的清單藥物添加或者刪除申請(qǐng)。

評(píng)審藥物申請(qǐng)時(shí)，專家們會(huì)重點(diǎn)評(píng)審三個(gè)方面：一是疾病負(fù)擔(dān)和公共衛(wèi)生意義；二是藥物的有效性和安全性證據(jù)；三是成本效益證據(jù)。通俗來(lái)說(shuō)，就是先看公眾對(duì)某個(gè)具體藥物的需求有多大、多急迫，再看該藥到底有沒有效、安不安全，最后看花的藥費(fèi)值不值。

還有，委員會(huì)也會(huì)評(píng)審藥物是否需要特殊的診斷、監(jiān)測(cè)或?qū)？颇芰?/strong>。另外，對(duì)于抗菌藥物，還會(huì)兼顧耐藥治理；對(duì)于受管制藥物，還會(huì)評(píng)估濫用的風(fēng)險(xiǎn)。

根據(jù)WHO官網(wǎng)上的信息，委員會(huì)“于2025年5月5日至9日在瑞士日內(nèi)瓦世衛(wèi)組織總部舉行了第25次會(huì)議。會(huì)上共審議了59項(xiàng)申請(qǐng)，評(píng)估了關(guān)于每種藥物的有效性、安全性、比較成本和總體成本效益的科學(xué)證據(jù)，并根據(jù)評(píng)估結(jié)果提出了相關(guān)建議”。

會(huì)后，WHO根據(jù)建議制定了基本藥物清單，分成人和兒童兩個(gè)版本，并于2025年9月5日在官網(wǎng)上發(fā)布。根據(jù)WHO的說(shuō)法，“150多個(gè)國(guó)家采用這兩份清單，并根據(jù)清單進(jìn)行公共部門采購(gòu)、藥物供應(yīng)和開展醫(yī)療保險(xiǎn)和報(bào)銷計(jì)劃”。

簡(jiǎn)單來(lái)說(shuō)，你可以把WHO基本藥物清單理解為各國(guó)通用的優(yōu)先采購(gòu)藥品目錄。

02

為什么ADHD治療藥物哌甲酯的添加申請(qǐng)又一次被WHO否決

我在開篇說(shuō)過(guò)，WHO 曾在2019 年與2021 年兩度評(píng)審過(guò)哌甲酯的添加申請(qǐng)，均給予否決。當(dāng)時(shí)給出的理由是證據(jù)質(zhì)量和獲益-風(fēng)險(xiǎn)都存在不確定性，尤其是長(zhǎng)期療效和安全性的證據(jù)不足。此次的評(píng)審結(jié)論和理由與前兩次的保持一致。

稍微展開來(lái)說(shuō)就是：

首先，隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)多集中在12周以內(nèi)，超過(guò)6個(gè)月治療的隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)數(shù)量很少，且均存在一定的方法學(xué)缺陷；部分藥物流行病學(xué)研究雖然提供了真實(shí)世界證據(jù)，提示長(zhǎng)期使用哌甲酯與功能改善、全因死亡和意外傷害減少相關(guān)，但是這些研究本身也存在固有的方法學(xué)缺陷。另外，在長(zhǎng)期的隨訪中，與單純行為治療或社區(qū)常規(guī)照護(hù)等非藥物干預(yù)相比，哌甲酯在癥狀控制方面的優(yōu)勢(shì)沒能持續(xù)。

其次，長(zhǎng)期使用哌甲酯可能與身高和體重的影響相關(guān)，也可能帶來(lái)心血管不良反應(yīng)，因此臨床使用中還需要持續(xù)監(jiān)測(cè)身高、體重、心率和血壓。

再次，各國(guó)醫(yī)療系統(tǒng)能力差異明顯，在許多低中等收入國(guó)家，兒童青少年精神衛(wèi)生人員少，精神?？漆t(yī)生人數(shù)更少，這導(dǎo)致規(guī)范診斷ADHD、?？妻D(zhuǎn)診和隨訪監(jiān)測(cè)的條件有限，而哌甲酯屬于受管制的精神藥品，非醫(yī)療用途的濫用與轉(zhuǎn)移會(huì)帶來(lái)公共衛(wèi)生隱患。

最后，從指南路徑與替代方案看，WHO既往強(qiáng)調(diào)應(yīng)優(yōu)先開展ADHD非藥物干預(yù)，藥物治療需要置于規(guī)范診斷與綜合干預(yù)的框架內(nèi)，因此在證據(jù)與醫(yī)療系統(tǒng)能力尚不充分之前，委員會(huì)選擇暫不把哌甲酯列入清單。

我認(rèn)同委員會(huì)的評(píng)審結(jié)論和理由，我也沒看到過(guò)可靠的哌甲酯治療ADHD的長(zhǎng)期療效和安全性研究證據(jù)，我同樣對(duì)醫(yī)療衛(wèi)生系統(tǒng)內(nèi)規(guī)范診斷ADHD、規(guī)范開寫哌甲酯處方、定期隨訪監(jiān)測(cè)哌甲酯不良反應(yīng)、以及防范哌甲酯濫用的能力信心不足。

WHO又一次否決哌甲酯的添加申請(qǐng)，再次為家長(zhǎng)們敲響了謹(jǐn)慎用藥的警鐘。ADHD孩子到底用不用藥，一定要在有經(jīng)驗(yàn)的專科醫(yī)生全面評(píng)估和規(guī)范診斷后決定，家長(zhǎng)們切勿自己隨意決定。