導(dǎo)讀：

近日，中國(guó)國(guó)家醫(yī)保局公布了新版《國(guó)家基本醫(yī)療保險(xiǎn)、生育保險(xiǎn)和工傷保險(xiǎn)藥品目錄（2025年）》，此次更新中，中國(guó)自主研發(fā)的TROP2 ADC——蘆康沙妥珠單抗（SKB264/sac-TMT）的雙適應(yīng)癥被納入醫(yī)保范圍，將為更多腫瘤患者帶來臨床獲益。

在新版醫(yī)保目錄中，蘆康沙妥珠單抗可報(bào)銷的適應(yīng)癥包括：

經(jīng)EGFR-TKI和含鉑化療治療后進(jìn)展的EGFR突變陽(yáng)性的局部晚期或轉(zhuǎn)移性非鱗狀非小細(xì)胞肺癌；

既往至少接受過2種系統(tǒng)治療的不可切除的局部晚期或轉(zhuǎn)移性三陰性乳腺癌。

在乳腺癌領(lǐng)域，三陰性乳腺癌（TNBC）因缺乏明確的治療靶點(diǎn)，長(zhǎng)期面臨治療選擇匱乏、預(yù)后較差的困境。近年來，隨著我國(guó)創(chuàng)新藥物研發(fā)能力的提升，TNBC患者的治療困境逐步迎來轉(zhuǎn)機(jī)。2024年11月，首個(gè)由我國(guó)自主研發(fā)的TROP2 ADC蘆康沙妥珠單抗正式獲批上市，為TNBC患者提供了兼顧療效及安全性的“中國(guó)方案”。如今，蘆康沙妥珠單抗正式進(jìn)入新版醫(yī)保目錄名單，將進(jìn)一步提升可及性，讓更多患者受益于創(chuàng)新醫(yī)療成果。

創(chuàng)新分子設(shè)計(jì)，為高效抗癌奠定堅(jiān)實(shí)基礎(chǔ)

TROP2是一種跨膜糖蛋白，在多種實(shí)體瘤中呈現(xiàn)高表達(dá)，TNBC中過表達(dá)率高達(dá)80%，但在正常組織中表達(dá)較低。TROP2可通過多種信號(hào)通路調(diào)控腫瘤的生長(zhǎng)、侵襲和傳播，并與患者的預(yù)后密切相關(guān)，因此成為了ADC藥物研發(fā)的理想靶點(diǎn)[1]。

蘆康沙妥珠單抗是首個(gè)由中國(guó)自主研發(fā)、達(dá)到國(guó)際品質(zhì)的TROP2 ADC，具有獨(dú)特的分子結(jié)構(gòu)特點(diǎn)，該藥物由具備高親和力和靶向效應(yīng)的人源化抗TROP2單抗Sacituzumab、經(jīng)過優(yōu)化的CL2A連接子和新型拓?fù)洚悩?gòu)酶Ⅰ抑制劑T030組成，藥物抗體比（DAR）平均高達(dá)7.4；同時(shí)采用了自研的新一代偶聯(lián)技術(shù)，可實(shí)現(xiàn)抗體與連接子的不可逆偶聯(lián)，確保精準(zhǔn)強(qiáng)效殺傷腫瘤細(xì)胞[2]。這種創(chuàng)新的分子結(jié)構(gòu)設(shè)計(jì)，既保證了藥物穩(wěn)定性，又實(shí)現(xiàn)了療效與安全性的有效平衡，為后續(xù)臨床獲益奠定了堅(jiān)實(shí)基礎(chǔ)。

圖1 蘆康沙妥珠單抗藥物結(jié)構(gòu)

中國(guó)Ⅲ期研究確證，蘆康沙妥珠單抗為晚期TNBC二線治療帶來“中國(guó)方案”

蘆康沙妥珠單抗能夠順利獲批上市用于晚期TNBC患者的二線及以上治療，是基于OptiTROP-Breast01研究[3]所取得的關(guān)鍵成果。OptiTROP-Breast01研究是一項(xiàng)隨機(jī)對(duì)照、開放標(biāo)簽、多中心的Ⅲ期臨床研究，納入既往接受過至少2線標(biāo)準(zhǔn)化療方案（包括至少一種用于轉(zhuǎn)移性階段的治療）的局部晚期、復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移性TNBC患者。隨機(jī)分配至蘆康沙妥珠單抗組（n=130）和醫(yī)生選擇的化療方案組（艾立布林/長(zhǎng)春瑞濱/卡培他濱/吉西他濱，n=133）。

值得注意的是，該研究的入組人群均為中國(guó)TNBC患者，其中8成以上存在內(nèi)臟轉(zhuǎn)移，所有患者均接受過紫杉類藥物治療，超過9成的患者曾接受過蒽環(huán)類藥物治療。兩組患者基線特征基本均衡，且符合當(dāng)前乳腺癌的臨床實(shí)踐，對(duì)于中國(guó)TNBC患者治療策略的制定具有重要的參考價(jià)值。

研究結(jié)果顯示，中位隨訪10.4個(gè)月，蘆康沙妥珠單抗組相比化療組的中位無(wú)進(jìn)展生存期（PFS）顯著延長(zhǎng)（6.7個(gè)月vs 2.5個(gè)月，HR 0.32，95% CI：0.24-0.44，P<0.00001），疾病進(jìn)展或死亡風(fēng)險(xiǎn)顯著降低68%。

圖2 OptiTROP-Breast01研究BICR評(píng)估的PFS結(jié)果

PFS亞組分析結(jié)果顯示，無(wú)論TROP2表達(dá)情況如何，蘆康沙妥珠單抗相較于化療均顯示PFS改善。TROP2高表達(dá)人群中，蘆康沙妥珠單抗組和化療組的中位PFS分別為8.3個(gè)月和2.3個(gè)月（HR 0.29，95%CI：0.19-0.46）；在 TROP2 中低表達(dá)人群中，蘆康沙妥珠單抗組和化療組中位 PFS 分別為5.7個(gè)月和 2.6 個(gè)月（HR=0.35，95%CI：0.21-0.56）。

在總生存期（OS）方面，蘆康沙妥珠單抗組的中位OS尚未達(dá)到，化療組為9.4個(gè)月，但已跨越預(yù)設(shè)的療效界值（0.0042），死亡風(fēng)險(xiǎn)顯著降低47%（HR 0.53，95%CI：0.36-0.78，P=0.0005）。

圖3 OptiTROP-Breast01研究OS結(jié)果

在腫瘤緩解方面，蘆康沙妥珠單抗組相比化療組顯示出更高的客觀緩解率（ORR：45.4% vs 12.0%，P＜0.00001），中位緩解持續(xù)時(shí)間也更長(zhǎng)（mDoR：7.1個(gè)月 vs 3.0個(gè)月)。

表1 OptiTROP-Breast01研究腫瘤緩解情況

安全性方面，蘆康沙妥珠單抗整體安全性可管可控，其常見不良事件以血液學(xué)毒性為主，與化療組相似，在臨床實(shí)踐中已有成熟的管理路徑，僅1.5%的患者因治療相關(guān)不良事件停藥，整體耐受性良好，未發(fā)現(xiàn)新的安全性信號(hào)。

醫(yī)保賦能，再啟新程，蘆康沙妥珠單抗書寫乳腺癌治療新篇章

基于OptiTROP-Breast01研究取得的突破性進(jìn)展，蘆康沙妥珠單抗于2024年正式獲批上市，并被《2025年CBCS&CSOBO乳腺癌診治指南與規(guī)范精要本》、《CSCO乳腺癌診療指南（2025版）》和《中國(guó)晚期乳腺癌規(guī)范診療指南（2024版）》多個(gè)乳腺癌診療權(quán)威指南納入二線治療推薦方案[4-6]，為晚期TNBC的二線及以上治療提供了高質(zhì)量的“中國(guó)方案”。

如今，蘆康沙妥珠單抗成功進(jìn)入醫(yī)保，不僅可以大幅降低患者治療負(fù)擔(dān)、提升藥物可及性，為更多具備迫切治療需求的患者提供有效保障；還將在創(chuàng)新藥物推廣應(yīng)用的過程中，積累寶貴的治療經(jīng)驗(yàn)和真實(shí)世界數(shù)據(jù)，為后續(xù)治療策略的優(yōu)化及相關(guān)研究的開展提供思路，進(jìn)而提升“中國(guó)智造”在乳腺癌治療領(lǐng)域的話語(yǔ)權(quán)。

與此同時(shí)，蘆康沙妥珠單抗的探索腳步正向更加廣闊的治療場(chǎng)景延伸。在2025年ASCO大會(huì)公布的II期OptiTROP-Breast05研究[7]中，蘆康沙妥珠單抗在晚期TNBC一線治療領(lǐng)域取得了可喜的成績(jī)。數(shù)據(jù)顯示，蘆康沙妥珠單抗單藥一線治療不可切除a/mTNBC的ORR達(dá)到了70.7%，疾病控制率（DCR）為92.7%，中位DoR長(zhǎng)達(dá)12.2個(gè)月，mPFS為13.4個(gè)月，并且PD-L1陰性（CPS＜10）患者的獲益情況與總?cè)巳阂恢?/strong>，未見新的安全信號(hào)，為晚期TNBC患者提供了一線治療的新選擇。目前，蘆康沙妥珠單抗一線治療mTNBC的大型Ⅲ期SKB264-Ⅲ-11研究[8]（NCT06279364）以及蘆康沙妥珠單抗±帕博利珠單抗一線治療TNBC的全球Ⅲ期MK-2870-011研究[9]（NCT06841354）正在開展，有望為其在一線治療中的應(yīng)用積累更為扎實(shí)的循證證據(jù)。

總結(jié)

作為首個(gè)中國(guó)自主創(chuàng)新的TROP2 ADC，蘆康沙妥珠單抗通過獨(dú)特的分子結(jié)構(gòu)設(shè)計(jì)，實(shí)現(xiàn)了療效與安全性的有效平衡，為經(jīng)治晚期TNBC患者帶來了安全有效的新選擇，并獲得多部權(quán)威乳腺癌診療指南的一致推薦。如今，蘆康沙妥珠單抗成功納入新版醫(yī)保目錄，將進(jìn)一步提升創(chuàng)新藥物的可及性，為更多TNBC患者帶來新的生存希望。與此同時(shí)，蘆康沙妥珠單抗仍在探索的道路上不斷前行，為TNBC的一線治療積累更多高質(zhì)量的循證醫(yī)學(xué)證據(jù)。

未來，隨著臨床研究的深入開展及真實(shí)世界數(shù)據(jù)的持續(xù)積累，蘆康沙妥珠單抗將持續(xù)突破治療邊界，為更多腫瘤患者帶來兼具療效、安全性與可及性的新希望，也為中國(guó)腫瘤精準(zhǔn)治療的可持續(xù)發(fā)展注入核心動(dòng)力，書寫人類健康事業(yè)的中國(guó)新篇章！

參考文獻(xiàn)：

1.Goldenberg DM, Stein R, Sharkey RM. The emergence of trophoblast cell-surface antigen 2 (TROP-2) as a novel cancer target. Oncotarget. 2018 Jun 22;9(48):28989-29006.

2.Cheng Y, Yuan X, Tian Q, Huang X, Chen Y, Pu Y, Long H, Xu M, Ji Y, Xie J, Tan Y, Zhao X, Song H. Preclinical profiles of SKB264, a novel anti-TROP2 antibody conjugated to topoisomerase inhibitor, demonstrated promising antitumor efficacy compared to IMMU-132. Front Oncol. 2022 Dec 23;12:951589.

3.Yin Y, Fan Y, Ouyang Q, Song L, Wang X, Li W, Li M, Yan X, Wang S, Sun T, Teng Y, Tang X, Tong Z, Sun Z, Ge J, Jin X, Diao Y, Liu G, Xu B. Sacituzumab tirumotecan in previously treated metastatic triple-negative breast cancer: a randomized phase 3 trial. Nat Med. 2025 Jun;31(6):1969-1975.

4.中國(guó)抗癌協(xié)會(huì)乳腺癌專業(yè)委員會(huì).中華醫(yī)學(xué)會(huì)腫瘤學(xué)分會(huì)乳腺腫瘤學(xué)組.CBCS&CSOBO 乳腺癌診治指南與規(guī)范精要本（2025版）.

5.中國(guó)臨床腫瘤學(xué)會(huì)指南工作委員會(huì).中國(guó)臨床腫瘤學(xué)會(huì)（CSCO）乳腺癌診療指南.2025版.

6.國(guó)家腫瘤質(zhì)控中心乳腺癌專家委員會(huì),等,中國(guó)抗癌協(xié)會(huì)腫瘤藥物臨床研究專業(yè)委員會(huì).中國(guó)晚期乳腺癌規(guī)范診療指南（2024版）[J].中華腫瘤雜志,2024,46(12):1079-1106.

7.Yongmei Yin et al. Sacituzumab tirumotecan (sac-TMT) as first-line treatment for unresectable locally advanced/metastatic triple-negative breast cancer (a/mTNBC): Initial results from the phase II OptiTROP-Breast05 study.JCO 43, 1019-1019(2025).

8.https://clinicaltrials.gov/study/NCT06279364.

9.https://clinicaltrials.gov/study/NCT06841354.

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