11名已經(jīng)被判“死刑”的白血病患者，在接受一種來(lái)自陌生人身體的“通用型超級(jí)細(xì)胞”治療后，僅僅28天，所有人骨髓中的癌細(xì)胞竟然全部清零！

這是剛剛發(fā)生在醫(yī)學(xué)界的奇跡。2025年12月8日，全球頂尖醫(yī)學(xué)期刊《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》（NEJM）刊登了這項(xiàng)重磅研究。由倫敦大學(xué)學(xué)院（UCL）和大奧蒙德街兒童醫(yī)院（GOSH）Waseem Qasim教授領(lǐng)銜的團(tuán)隊(duì)，用一種前所未有的“堿基編輯”技術(shù)，攻克了被稱為“癌癥之王”中最難啃的硬骨頭——復(fù)發(fā)性/難治性T細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血?。═-ALL）。這不僅是醫(yī)學(xué)的勝利，更是人類用基因技術(shù)改寫生命代碼、從死神手中搶人的又一座里程碑。

要理解這次突破有多牛，我們先得知道這個(gè)對(duì)手有多狠。

大家熟知的CAR-T療法（嵌合抗原受體T細(xì)胞免疫療法），在治療B細(xì)胞白血病上已經(jīng)大殺四方，不僅進(jìn)了醫(yī)保，還制造了無(wú)數(shù)“治愈神話”。簡(jiǎn)單說(shuō)，就是把患者自己的免疫T細(xì)胞抽出來(lái)，裝上導(dǎo)航雷達(dá)（CAR），再輸回去精準(zhǔn)獵殺癌細(xì)胞。

但這招對(duì)T細(xì)胞白血?。═-ALL）完全沒(méi)用。

為什么？因?yàn)檫@是一個(gè)極其尷尬的“大水沖了龍王廟”的故事。

在T-ALL中，癌變的細(xì)胞是T細(xì)胞；而我們要派去殺敵的戰(zhàn)士（CAR-T）也是T細(xì)胞。這就好比警察局里混進(jìn)了恐怖分子，大家穿的制服（細(xì)胞表面抗原CD7）一模一樣。

如果你給CAR-T裝上識(shí)別CD7的雷達(dá)，它們還沒(méi)見(jiàn)到癌細(xì)胞，就會(huì)先看到身邊的戰(zhàn)友——“咦，你也穿這身衣服？死吧！”

結(jié)局就是：自相殘殺（Fratricide）。還沒(méi)等去殺敵，CAR-T細(xì)胞先把自己人殺光了。

所以，長(zhǎng)期以來(lái)，復(fù)發(fā)性T-ALL幾乎就是絕癥?；煙o(wú)效，移植失敗，醫(yī)生只能兩手一攤。

怎么破局？英國(guó)科學(xué)家想到了一個(gè)驚天腦洞：既然還是得用T細(xì)胞，那我們能不能造出一個(gè)“六親不認(rèn)、刀槍不入”的雇傭兵？

于是，一種名為BE-CAR7的超級(jí)細(xì)胞誕生了。

這里用到了比傳統(tǒng)CRISPR更高級(jí)的技術(shù)——堿基編輯（Base Editing）。如果說(shuō)傳統(tǒng)的CRISPR基因編輯是把DNA剪斷的“剪刀”，那堿基編輯就是一支極其精細(xì)的“鉛筆”和“橡皮擦”，它不切斷雙鏈，只是把DNA上的一個(gè)字母（比如C）擦掉，改成另一個(gè)（比如T）。

科學(xué)家對(duì)著來(lái)自健康供體的T細(xì)胞，極其精準(zhǔn)地改了三處“錯(cuò)別字”：

1. 第一筆，敲掉“身份ID”（TCR）：這樣，這些外來(lái)的細(xì)胞進(jìn)入患者體內(nèi)，就不會(huì)攻擊患者的正常組織（避免移植物抗宿主?。?/li>
2. 第二筆，敲掉“制服標(biāo)記”（CD7）：這是最騷的一步！沒(méi)了CD7標(biāo)記，這些超級(jí)戰(zhàn)士就隱身了，它們可以瘋狂屠殺帶有CD7的癌細(xì)胞，卻不會(huì)誤傷自己人。完美解決了“自相殘殺”的BUG。
3. 第三筆，穿上“防彈衣”（CD52）：敲掉CD52，讓這些細(xì)胞能抵抗化療藥物。這樣醫(yī)生可以一邊給患者上化療藥壓制免疫系統(tǒng)，一邊讓這些超級(jí)戰(zhàn)士在毒霧中沖鋒陷陣。

原理聽(tīng)著很完美，療效炸裂才是硬道理。

讓我們把目光投向一位名叫Alyssa的英國(guó)女孩。2022年，13歲的她確診T-ALL，化療、骨髓移植全部失敗。醫(yī)生告訴她的父母：能做的都做了，帶孩子回家，讓她舒服點(diǎn)走吧。

就在絕望之際，她成為了這種新療法的全球第一只“小白鼠”。

醫(yī)生從冷庫(kù)里拿出了一管來(lái)自陌生健康人的BE-CAR7細(xì)胞，輸進(jìn)了她體內(nèi)。

奇跡發(fā)生了。

短短28天后，Alyssa體內(nèi)的白血病細(xì)胞徹底消失！隨后她接受了第二次骨髓移植。

現(xiàn)在的Alyssa怎么樣了？在最新的這篇論文中，研究者自豪地跟進(jìn)：她已經(jīng)無(wú)癌生存超過(guò)36個(gè)月！那個(gè)曾經(jīng)躺在病床上等待死神的女孩，現(xiàn)在正忙著考駕照、做這一生想做的所有事。

這次NEJM發(fā)表的數(shù)據(jù)，匯總了包括Alyssa在內(nèi)的11位勇士（9名兒童，2名成人）。

數(shù)據(jù)硬得讓人頭皮發(fā)麻：

• 100%緩解：所有患者在治療28天后，形態(tài)學(xué)上完全緩解。
• 82%深度緩解：9名患者達(dá)到了微小殘留病變（MRD）陰性，這意味著用最精密的儀器也找不到癌細(xì)胞了。
• 64%長(zhǎng)期生存：在后續(xù)跟蹤中，超過(guò)六成的患者至今仍處于無(wú)病生存狀態(tài)。

要知道，這些可都是常規(guī)治療手段全部用盡、已經(jīng)在鬼門關(guān)徘徊的患者??！

當(dāng)然，科學(xué)從來(lái)不是魔法，雖然這次結(jié)果足夠震撼，但也并非毫無(wú)代價(jià)。

由于這種療法太猛，會(huì)暫時(shí)“格式化”患者的免疫系統(tǒng)，病毒感染成了最大的風(fēng)險(xiǎn)。但在死亡面前，這已經(jīng)是可以用現(xiàn)代醫(yī)學(xué)控制的“小麻煩”。

更重要的是，這是一種“通用型”（Universal）療法。

以前的CAR-T是“私人訂制”，得抽患者自己的血，等幾周制備，又貴又慢，萬(wàn)一患者血不行了還沒(méi)法做。

而B(niǎo)E-CAR7是“現(xiàn)貨”（Off-the-shelf）。用健康人的血提前大批量制備好，凍在冰箱里。病人來(lái)了，隨取隨用。

這意味著什么？意味著成本可能大幅降低，意味著救命不再需要漫長(zhǎng)的等待。

就在剛剛，人類又一次從死神手里，搶回了那些本該凋零的花朵。

致敬醫(yī)學(xué)，致敬生命。

參考文獻(xiàn)：

1. Chiesa R, et al. Universal Base-Edited CAR7 T Cells for T-Cell Acute Lymphoblastic Leukemia.N Engl J Med. 2025;393.
2. BBC News. Pioneering new treatment reverses incurable blood cancer in some patients. December 2025.
3. ScienceDaily. Gene-edited CAR-T cells erase aggressive T-cell leukemia. December 2025.