12月15日，賽諾菲宣布了Tolebrutinib的兩個最新進(jìn)展：針對原發(fā)性進(jìn)展型多發(fā)性硬化癥（PPMS）的III期PERSEUS研究未達(dá)主要終點(diǎn)；針對非復(fù)發(fā)性繼發(fā)進(jìn)展型多發(fā)性硬化癥（nrSPMS）的新藥申請（NDA）審評時限再度延期。

Tolebrutinib是賽諾菲收購Principia Biopharma獲得的一款口服、具有腦滲透性的BTK抑制劑，其獨(dú)特之處在于其良好的血腦屏障穿透能力，能夠直接作用于中樞神經(jīng)系統(tǒng)內(nèi)的小膠質(zhì)細(xì)胞和B細(xì)胞，從而抑制神經(jīng)炎癥和脫髓鞘過程，這使得其具備治療多發(fā)性硬化癥的潛力。

PERSEUS研究是一項(xiàng)全球性、雙盲、隨機(jī)臨床試驗(yàn)，評估了 Tolebrutinib（每日1次，口服）對比 安慰劑治療PPMS患者的療效和安全性。 主要終點(diǎn)為6個月綜合確認(rèn)殘疾進(jìn)展（cCDP），定義為①基線擴(kuò)展殘疾狀態(tài)量表（EDSS）得分≤5.5分時，至少6個月內(nèi)增加≥1.0分；②或基線EDSS得分>5.5分時增加≥0.5分；③或25英尺步行時間（T25-FW）較基線減少≥20%；④或九孔柱測試（9-HPT）較基線提升≥20%。

結(jié)果顯示，該研究未能達(dá)到主要終點(diǎn)。基于該結(jié)果，賽諾菲不打算遞交Tolebrutinib用于治療PPMS的新適應(yīng)癥上市申請。

今年3月，賽諾菲向FDA遞交了Tolebrutinib用于治療nrSPMS并延緩成人患者獨(dú)立于復(fù)發(fā)活動的殘疾進(jìn)展的NDA，。今年9月，由于賽諾菲在審評期間遞交了補(bǔ)充分析資料，這些資料屬于重大修訂（major amendment），為此FDA將PDUFA日期。今日，FDA將審評時限再度延期一個季度。根據(jù)FDA的要求，賽諾菲已經(jīng)提交了新的資料。

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