基因編輯技術(shù)公司 Kano Therapeutics 已完成一輪超額認(rèn)購(gòu)的500萬(wàn)美元種子輪融資，以推進(jìn)其旨在實(shí)現(xiàn)靶向非病毒基因插入的平臺(tái)。該公司是從麻省理工學(xué)院的Bathe BioNanoLab衍生出來(lái)的，自稱為‘疾病無(wú)關(guān)’——旨在通過(guò)彌合基因編輯與基因替代之間的差距來(lái)解決廣泛的復(fù)雜疾病。

目前的基因編輯技術(shù)通常依賴于雙鏈DNA（dsDNA）載體或病毒載體。根據(jù)Kano的說(shuō)法，dsDNA載體面臨毒性和效率挑戰(zhàn)，而病毒載體可能引入安全隱患并使制造和重新給藥過(guò)程復(fù)雜化。

Kano專注于通過(guò)開(kāi)發(fā)單鏈DNA（ssDNA）作為一種新型生物分子來(lái)推動(dòng)基因編輯技術(shù)的發(fā)展，該公司聲稱這種方法提供了一種更安全、更高效和更靈活的基因插入方式。雖然典型的dsDNA分子由兩條互補(bǔ)的核苷酸鏈組成，但ssDNA分子僅由一條鏈組成，從而有效替換整個(gè)基因，且免疫反應(yīng)風(fēng)險(xiǎn)較低。

Kano 專注于制造定制長(zhǎng)度和序列的 ssDNA，規(guī)模適合藥物開(kāi)發(fā)。該公司采用基于生物反應(yīng)器的生產(chǎn)系統(tǒng)，制造長(zhǎng)環(huán)狀的 ssDNA 修復(fù)模板，有效地打破了長(zhǎng)期存在的制造瓶頸，以傳統(tǒng)成本的十分之一提供千堿基的 ssDNA，并顯著提升了生產(chǎn)規(guī)模。

“我們相信，治愈遺傳疾病不僅是生物學(xué)問(wèn)題，還是工程問(wèn)題，”Kano 的聯(lián)合創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官 Floris Engelhardt 博士說(shuō)?！拔覀冃枰牟牧线€不夠完善，無(wú)法實(shí)現(xiàn)基因療法的全部潛力。這就是我們?yōu)槭裁匆⒁粋€(gè)‘一站式商店’的產(chǎn)品開(kāi)發(fā)平臺(tái)，來(lái)大規(guī)模提供更安全的 DNA 載體。通過(guò)獲取一種新型基因修復(fù)模板，Kano 可以擴(kuò)展現(xiàn)有編輯技術(shù)的能力，有效且靈活地修復(fù)更長(zhǎng)的 DNA 序列?！?/p>

這筆種子資金使Kano的總?cè)谫Y額達(dá)到了710萬(wàn)美元，由The Engine Ventures和VSquared Ventures共同主導(dǎo)，Taihill Venture和Metaplanet也參與其中。資金將用于進(jìn)一步提升Kano的實(shí)驗(yàn)室實(shí)踐，設(shè)計(jì)臨床級(jí)千堿基ssDNA的生產(chǎn)工藝，并推動(dòng)內(nèi)部和外部的藥物開(kāi)發(fā)項(xiàng)目。

“現(xiàn)有的基因藥物可以改變一個(gè)字母，甚至可能是一個(gè)詞的遺傳信息，而Kano則引入了替換整個(gè)句子甚至段落的能力，”普通合伙人Ann DeWitt表示。

展望未來(lái)，Kano計(jì)劃開(kāi)始開(kāi)發(fā)基于千堿基基因插入的自有體外基因治療藥物管線。該公司還計(jì)劃擴(kuò)大現(xiàn)有的治療合作，提升生產(chǎn)能力，以啟動(dòng)由外部合作伙伴推動(dòng)的臨床前項(xiàng)目。