12月18日，艾威藥業(yè)（IVIEW Therapeutics中國(guó)子公司）宣布，其自主研發(fā)的創(chuàng)新基因治療藥物GVB-2001已成功完成原發(fā)性開角型青光眼首例患者治療。該治療由蘇州大學(xué)附屬第一醫(yī)院眼科主任陸培榮教授主導(dǎo)實(shí)施，目前患者已完成2周隨訪，未發(fā)生與藥物相關(guān)的不良事件，眼壓呈現(xiàn)下降趨勢(shì)，標(biāo)志著這款適用于所有開角型青光眼患者的基因療法在人體臨床應(yīng)用中邁出關(guān)鍵一步。

GVB-2001是IVIEW Therapeutics針對(duì)原發(fā)性開角型青光眼開發(fā)的基因治療候選藥物，也是無(wú)需篩選基因背景、適用于所有原發(fā)性開角型青光眼患者的基因療法。其采用優(yōu)化的自互補(bǔ)腺相關(guān)病毒載體，通過(guò)單次前房注射將治療性基因精準(zhǔn)遞送至青光眼發(fā)病核心部位 —— 小梁網(wǎng)，通過(guò)調(diào)節(jié)細(xì)胞功能增強(qiáng)房水外流能力，實(shí)現(xiàn)快速、持續(xù)的眼壓控制，從病理機(jī)制層面干預(yù)疾病進(jìn)展，從根源上降低視神經(jīng)損傷風(fēng)險(xiǎn)。

據(jù)艾威藥業(yè)新聞稿介紹，相較于傳統(tǒng)治療手段，GVB-2001展現(xiàn)出三大核心突破：一是打破基因類型限制，無(wú)需區(qū)分患者基因突變類型，覆蓋全球近6000萬(wàn)原發(fā)性開角型青光眼患者，解決了現(xiàn)有靶向基因療法適用人群狹窄的痛點(diǎn)；二是實(shí)現(xiàn)一次性給藥長(zhǎng)效獲益，臨床前研究證實(shí)其降壓效果穩(wěn)定持久，避免了傳統(tǒng)滴眼液需終身使用、依從性差的問題，也減少了長(zhǎng)期用藥帶來(lái)的眼表刺激等副作用；三是靶向遞送效率高，精準(zhǔn)作用于病變組織，降低了手術(shù)治療可能帶來(lái)的創(chuàng)傷、瘢痕形成等風(fēng)險(xiǎn)，為難治性病例提供了全新治療選擇。

本次接受治療的首例患者干預(yù)眼已處于無(wú)光感狀態(tài)，且既往接受過(guò)多次抗青光眼手術(shù)，術(shù)后眼壓持續(xù)控制不佳，屬于臨床公認(rèn)的難治性病例。在通過(guò)嚴(yán)格的臨床篩選與倫理審查后，患者于近期接受了GVB-2001單次前房注射治療。截至術(shù)后2周隨訪節(jié)點(diǎn)，患者眼部耐受性良好，未出現(xiàn)與藥物相關(guān)的不良事件，也未發(fā)生明顯的前房炎癥、眼壓突然升高等臨床關(guān)注的安全性風(fēng)險(xiǎn)，同時(shí)患者眼壓已呈現(xiàn)下降趨勢(shì)，有望逐步擺脫對(duì)多種抗眼壓藥物的依賴，為后續(xù)治療帶來(lái)積極信號(hào)，后續(xù)將繼續(xù)對(duì)患者進(jìn)行長(zhǎng)期密切隨訪，持續(xù)監(jiān)測(cè)藥物的安全性、療效穩(wěn)定性及長(zhǎng)期獲益。

參考資料：
[1]艾威藥業(yè)新聞稿

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