當(dāng)?shù)貢r(shí)間12月23日，輝瑞公司表示，一名參與了該公司血友病藥物長(zhǎng)期研究的患者在出現(xiàn)嚴(yán)重副作用后死亡。輝瑞當(dāng)天股價(jià)收盤下跌超過1%。

據(jù)患者支持組織歐洲血友病聯(lián)盟稱，該患者于12月14日因中風(fēng)后腦出血死亡。

該患者參與的長(zhǎng)期研究涉及輝瑞一款血友病長(zhǎng)效凝血因子療法Hympavzi，該藥物每周注射一次，去年獲得美國(guó)批準(zhǔn)，用于治療12歲及以上A型或B型血友病患者，通過靶向凝血蛋白來預(yù)防或減少出血。

對(duì)于患者的死亡，輝瑞在一份聲明中回應(yīng)稱：“輝瑞與試驗(yàn)研究者和獨(dú)立的外部數(shù)據(jù)監(jiān)測(cè)委員會(huì)一起，正在積極收集信息，以更好地了解圍繞這一事件的復(fù)雜、多因素的情況?！?/p>

公司還表示，根據(jù)其目前的了解和迄今為止收集的總體臨床數(shù)據(jù)，輝瑞預(yù)計(jì)患者的死亡事件不會(huì)對(duì)接受該藥物治療的患者的安全性產(chǎn)生任何影響。

由于血友病患者負(fù)責(zé)調(diào)節(jié)凝血因子的基因存在缺陷，會(huì)導(dǎo)致患者在受傷或手術(shù)后出現(xiàn)自發(fā)性嚴(yán)重出血。除了長(zhǎng)效凝血因子療法之外，近年來基因藥物為血友病的治療提供了另一種選擇。

此前，輝瑞公司開發(fā)了一種針對(duì)中重度B型血友病成人患者治療的一次性基因療法Beqvez，并在美國(guó)獲得批準(zhǔn)上市。然而，此類藥物價(jià)格高昂，需求疲弱。今年早些時(shí)候，輝瑞宣布將停止其血友病基因療法的全球開發(fā)和商業(yè)化。