轉(zhuǎn)載自：中國醫(yī)學(xué)論壇報(bào)今日腫瘤

2025年12月20日，《2025中國ALK陽性NSCLC晚期患者診療與生存現(xiàn)狀調(diào)研報(bào)告》正式發(fā)布。作為中國首個(gè)超千例的針對ALK陽性非小細(xì)胞肺癌患者的大規(guī)模系統(tǒng)性真實(shí)世界調(diào)研，報(bào)告全景式重現(xiàn)了我國ALK陽性晚期肺癌患者在診療路徑、疾病負(fù)擔(dān)、生存質(zhì)量、心理社會支持及未盡需求等方面的真實(shí)現(xiàn)狀。正如國家政策強(qiáng)調(diào)以“價(jià)值購買”驅(qū)動健康結(jié)局改善，這需要可靠的真實(shí)世界證據(jù)支撐。在此背景下，我們特邀本次調(diào)研的學(xué)術(shù)牽頭人同濟(jì)大學(xué)附屬上海市東方醫(yī)院周彩存教授，以及項(xiàng)目發(fā)起方北京新陽光慈善基金會劉正琛理事長，分享調(diào)研背后的深刻發(fā)現(xiàn)與未來行動方向。

周彩存教授：立足超千例真實(shí)世界數(shù)據(jù)，指明臨床診療優(yōu)化與慢病管理新方向

Q1：作為本次大規(guī)模調(diào)研的學(xué)術(shù)牽頭人，您認(rèn)為這份覆蓋全國超千例患者的真實(shí)世界數(shù)據(jù)，對當(dāng)前ALK陽性晚期NSCLC的臨床診療實(shí)踐，最直接、最重要的啟示是什么？

周彩存 教授

同濟(jì)大學(xué)附屬上海市東方醫(yī)院

這份超千例患者的真實(shí)世界調(diào)研，是目前針對中國ALK陽性NSCLC規(guī)模最大的系統(tǒng)性調(diào)研，為我們臨床實(shí)踐帶來了深刻啟示，其核心在于推動診療理念從“以疾病為中心”向“以患者為核心”的實(shí)質(zhì)性轉(zhuǎn)變。

首先，它清晰揭示了優(yōu)質(zhì)醫(yī)療資源配置優(yōu)化的需求。我們看到還是有超過 70% 的患者初診和長期隨訪高度集中于大型綜合醫(yī)院，大量的患者仍需跨區(qū)域就醫(yī)，無疑增加了社會與家庭的多重負(fù)擔(dān)，這也明確提示我們：要實(shí)現(xiàn)“大病不出省”和高效分級診療的目標(biāo)，我們在制定指南和規(guī)范時(shí)，必須考慮如何系統(tǒng)性賦能基層，推動他們規(guī)范化、高質(zhì)量地承接 ALK 陽性肺癌的長期管理需求，這是構(gòu)建高效醫(yī)療體系的迫切任務(wù)。

其次，它促使我們重新思考臨床成功的標(biāo)準(zhǔn)。傳統(tǒng)臨床研究重點(diǎn)關(guān)注PFS和OS，但這份研究讓我們看到，患者對治療的滿意度焦點(diǎn)，已從短期緩解轉(zhuǎn)向?qū)Α伴L期保持穩(wěn)定”和“不良反應(yīng)可接受”的綜合考量，而這也是一個(gè)全球共識：臨床成功的定義正在演變。未來，我們必須將患者報(bào)告的生活質(zhì)量、治療體驗(yàn)與耐受性，提升到與傳統(tǒng)療效指標(biāo)同等重要的地位，并納入醫(yī)患共同決策體系。

最后，調(diào)研數(shù)據(jù)也為“個(gè)體化精準(zhǔn)治療”提供了強(qiáng)有力的實(shí)證支持。 報(bào)告清晰揭示了不同 ALK TKI 藥物在安全性上的差異譜。我們都知道治療過程中的AE，不僅決定了患者的生活質(zhì)量，同樣也決定了患者是否能足劑量、足療程使用藥物，最終關(guān)系到患者的治療效果和健康結(jié)局。這要求臨床醫(yī)生在選擇方案時(shí)，必須依據(jù)患者的具體情況進(jìn)行更精細(xì)的權(quán)衡。決策不能僅基于藥物的療效數(shù)據(jù)，更要前瞻性地綜合評估患者的共病、生活工作需求和潛在的副作用耐受性，制定出真正“高效低毒”、有利于患者長期維持高質(zhì)量生活的治療策略。

Q2：報(bào)告顯示患者在治療依從性、AE管理上面臨挑戰(zhàn)。作為臨床PI，您認(rèn)為在慢病化管理階段，應(yīng)如何系統(tǒng)性構(gòu)建“主動管理”和“多學(xué)科協(xié)作”體系，最大化患者的長期獲益？

周彩存 教授

同濟(jì)大學(xué)附屬上海市東方醫(yī)院

一個(gè)患者使用靶向藥物的療效好壞，很大程度上取決于他的依從性，依從性好意味著患者愿意接受治療，可以長期接受維持有效劑量的靶向治療，這樣往往效果會比較好。目前隨著ALK陽性肺癌被作為慢病進(jìn)行長期管理，大家都在推動管理模式從“被動應(yīng)對”轉(zhuǎn)向“主動管理”。首要的關(guān)鍵是強(qiáng)化治療初期的主動教育與風(fēng)險(xiǎn)管理。 報(bào)告顯示，患者停藥的念頭是多樣的，有負(fù)面的也有正面的。這提示我們，必須高效利用溝通時(shí)間及創(chuàng)新工具，與患者及家屬共同明確治療目標(biāo)、預(yù)期獲益，以及可能出現(xiàn)的各類 AE 及其應(yīng)對流程，建立這種理性的共同預(yù)期和正確的認(rèn)知。

其次，是利用數(shù)字化工具構(gòu)建結(jié)構(gòu)化的不良事件監(jiān)測與支持網(wǎng)絡(luò)。 盡管患者自我察覺率高，但應(yīng)對普遍滯后。相應(yīng)數(shù)字技術(shù)的應(yīng)用，可以引導(dǎo)患者定期、簡便地上報(bào)癥狀。醫(yī)療團(tuán)隊(duì)也能匹配相應(yīng)的工作流程，方便后臺監(jiān)測與分級管理：對輕度事件，提供明確的居家處理指南；對復(fù)雜癥狀，則啟動快速的評估與干預(yù)通道。

同時(shí)，對于隱匿性強(qiáng)的患者不易識別的 AE（如肝功能異常），必須制定并嚴(yán)格執(zhí)行規(guī)律的實(shí)驗(yàn)室復(fù)查計(jì)劃，實(shí)現(xiàn)早發(fā)現(xiàn)、早處理。

最后，必須著力推動以“患者為中心”的多學(xué)科協(xié)作（MDT）。AE累及全身多個(gè)器官系統(tǒng)，所以管理上也需要多學(xué)科支持。針對像情緒負(fù)擔(dān)（影響61%的患者）這樣的突出問題，需要整合心理/精神科、營養(yǎng)科等資源。

近期，我們醫(yī)院成立了全國首個(gè)“病區(qū)內(nèi)多學(xué)科一體化”胸部腫瘤診療中心，將胸部腫瘤診療中涉及的各學(xué)科資源在空間和流程上進(jìn)行了深度融合，這也是我們深入貫徹健康中國戰(zhàn)略，探索多個(gè)優(yōu)勢、特色學(xué)科柔性整合的創(chuàng)新嘗試。通過這一創(chuàng)新架構(gòu)，患者由多學(xué)科團(tuán)隊(duì)共同接手、評估并制定其最佳治療方案，乃至康復(fù)隨訪的“一站式、全方位、全病程”的服務(wù)閉環(huán)，讓每一位病人都得到及時(shí)、準(zhǔn)確的治療！總之，通過建立一個(gè)整合醫(yī)療、患者自我管理與家庭支持的協(xié)同體系，我們才能在控制疾病的同時(shí)，真正守護(hù)患者的長期生存質(zhì)量和治療信心。

Q3：本次調(diào)研也有力印證了ALK陽性肺癌已逐漸進(jìn)入慢病化管理階段，作為國際肺癌研究協(xié)會（IASLC）主席，您認(rèn)為在全球或中國的臨床研究和診療規(guī)范層面，哪些創(chuàng)新方向是亟待突破或強(qiáng)化，以真正推動實(shí)現(xiàn)患者“高質(zhì)量長生存”？

周彩存 教授

同濟(jì)大學(xué)附屬上海市東方醫(yī)院

調(diào)研印證了ALK陽性肺癌患者已進(jìn)入慢病化管理階段，這要求我們的研究和臨床路徑必須同步升級，核心目標(biāo)是兼顧生存時(shí)長與生命質(zhì)量。第一個(gè)方向是臨床研究需深化“個(gè)體化治療”的精準(zhǔn)策略。面對多代藥物，如何根據(jù)患者基線與耐藥機(jī)制，優(yōu)化從一線到后線的全程用藥順序，是最大化生存獲益的關(guān)鍵。

第二，診療規(guī)范應(yīng)著力構(gòu)建標(biāo)準(zhǔn)化的慢病管理臨床路徑。這包括制定統(tǒng)一的長期隨訪清單，建立針對代謝異常、神經(jīng)毒性等突出不良事件的多學(xué)科管理流程，并明確病情穩(wěn)定期向基層轉(zhuǎn)診的具體標(biāo)準(zhǔn)，讓分級診療在長期管理中切實(shí)落地。第三是推動將“患者自報(bào)結(jié)局”融入到主要研究終點(diǎn)及評價(jià)標(biāo)準(zhǔn)里。IASLC未來的一個(gè)發(fā)展方向就是“提高患者人文關(guān)懷”。未來應(yīng)在人文關(guān)懷與公眾認(rèn)知層面持續(xù)發(fā)力，優(yōu)先關(guān)注患者聲音，加強(qiáng)對患者個(gè)性化需求的精準(zhǔn)服務(wù)。所以，未來的新藥評價(jià)與臨床決策，可考慮納入并高度重視患者的功能狀態(tài)、癥狀負(fù)擔(dān)及心理社會健康數(shù)據(jù)，驅(qū)動治療從“以疾病為中心”真正轉(zhuǎn)向“以患者為中心”，實(shí)現(xiàn)我們共同追求的“高質(zhì)量長生存”。

劉正琛理事長：聚焦患者生命質(zhì)量與全人需求，倡導(dǎo)構(gòu)建有溫度的社會支持新體系

Q1：從2025年2月項(xiàng)目啟動到如今調(diào)研報(bào)告正式形成，作為發(fā)起方理事長，您全程參與并推動了這項(xiàng)跨越全國的大規(guī)模調(diào)研?；仡櫿麄€(gè)過程，最讓您觸動的瞬間或感受是什么？

劉正琛 理事長

北京新陽光慈善基金會

回顧這次歷時(shí)數(shù)月的調(diào)研歷程，最讓我觸動的并非一份報(bào)告的完成，而是貫穿始終的、由多方合力構(gòu)建的信任與溫度，以及數(shù)據(jù)背后所揭示的生命全貌。

首先，這份觸動源于1014位患者及其家庭毫無保留的信任與支持。調(diào)研能夠成功收集到超千例有效樣本，每一個(gè)數(shù)據(jù)點(diǎn)背后，都是一個(gè)正在與疾病抗?fàn)幍?、活生生的人。?dāng)我們看到“近三分之一患者因病停止工作”、“61%的患者因不良事件產(chǎn)生情緒負(fù)擔(dān)”這些數(shù)據(jù)時(shí)，我們看到的是一位位正處于人生黃金階段、承擔(dān)著家庭與社會責(zé)任的患者，他們所承受的遠(yuǎn)不止身體的病痛，更是職業(yè)中斷的風(fēng)險(xiǎn)、經(jīng)濟(jì)的重壓與對未來的憂慮。他們的參與，為這份報(bào)告注入了最真實(shí)的生命重量。

其次，我深切地感受到一種跨越機(jī)構(gòu)與地域的“協(xié)作溫度”。本次調(diào)研并非任何單一機(jī)構(gòu)所能完成，它凝聚了社會多方的專業(yè)力量。我們要特別感謝中國抗癌協(xié)會非小細(xì)胞肺癌專業(yè)委員會提供的堅(jiān)實(shí)學(xué)術(shù)支持，以及周彩存教授富有遠(yuǎn)見的學(xué)術(shù)引領(lǐng)。同時(shí)，來自臨床、藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)、社會學(xué)等領(lǐng)域的29位多領(lǐng)域?qū)＜?/strong>，在問卷設(shè)計(jì)、數(shù)據(jù)質(zhì)控等環(huán)節(jié)傾注了心血。此外，“與癌共舞”患者平臺作為連接患者與專業(yè)力量的樞紐，在患者動員與溝通中發(fā)揮了不可替代的作用。正是這種深度的跨界協(xié)作，才使得我們的調(diào)研能夠突破局限，覆蓋全國29個(gè)大陸省份，不僅包括一線城市，也深入了省會、非省會乃至鄉(xiāng)鎮(zhèn)地區(qū)，確保了樣本的代表性與調(diào)研結(jié)果的廣泛價(jià)值。

最終，所有這些匯聚成一點(diǎn)最深刻的感受：這項(xiàng)調(diào)研以其系統(tǒng)性的人文之光，照亮了ALK陽性晚期肺癌這一患者群體的真實(shí)生存全景。它讓我們超越了個(gè)案救助的視角，第一次清晰地看到，在靶向治療帶來長生存希望的背景下，患者們普遍面臨著從生理不適到心理壓力、從經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)到社會角色喪失的多維度、長期性挑戰(zhàn)。這對我們公益組織而言，是深刻的啟示，未來我們需要從傳統(tǒng)的救助，轉(zhuǎn)向構(gòu)建一個(gè)能夠回應(yīng)患者“全人”需求的、更立體、更持續(xù)的支持體系。這份報(bào)告，正是我們邁向這一目標(biāo)最堅(jiān)實(shí)的基石。

Q2:您認(rèn)為中國針對該患者群體的大規(guī)模系統(tǒng)性調(diào)研這份報(bào)告最核心的價(jià)值是什么？

劉正琛 理事長

北京新陽光慈善基金會

正如我在序言中所表達(dá)的，我始終堅(jiān)信，醫(yī)學(xué)的終點(diǎn)是人，治療的目標(biāo)不僅是病灶的控制，更是人的完整。因此，這份調(diào)研報(bào)告的核心價(jià)值，在于它并非一份簡單的數(shù)據(jù)匯總，而是首次在中國對ALK陽性晚期肺癌患者群體進(jìn)行的一場關(guān)于“生命質(zhì)量”的系統(tǒng)性探索，它將“人的完整”這一理念落到了實(shí)處。

本次調(diào)研清晰地揭示，在靶向治療讓患者實(shí)現(xiàn)長期生存的同時(shí)，他們的生命質(zhì)量正面臨多方面的嚴(yán)峻挑戰(zhàn)。報(bào)告結(jié)語部分系統(tǒng)性地總結(jié)了這些核心發(fā)現(xiàn)：首先，在治療路徑上，患者在與“長期治療帶來的雙重壓力”博弈，高依從性表象下隱藏著因經(jīng)濟(jì)、不良事件或盲目樂觀而產(chǎn)生的停減藥風(fēng)險(xiǎn)。其次，不良事件已成為影響生存質(zhì)量的關(guān)鍵瓶頸，其高發(fā)生率、多系統(tǒng)累及的特點(diǎn)，迫切要求未來的治療必須在“療效與安全性”間尋求精細(xì)平衡。

更重要的是，報(bào)告深刻揭示了患者負(fù)擔(dān)的多維性與沉重性，疾病不僅是健康危機(jī)，更是對家庭勞動力與經(jīng)濟(jì)的長期消耗。而所有這些挑戰(zhàn)，最終都體現(xiàn)在生存質(zhì)量的數(shù)據(jù)上，其中焦慮抑郁和疼痛不適成為最突出的制約因素，凸顯了心理干預(yù)與癥狀管理是當(dāng)前醫(yī)療實(shí)踐中的巨大短板。

綜上所述，這份報(bào)告的核心價(jià)值，是將“生命質(zhì)量”從一個(gè)抽象概念，轉(zhuǎn)化為可測量、可解讀、并亟待行動的系統(tǒng)性議題。它為從醫(yī)療系統(tǒng)到公益組織等所有相關(guān)方，提供了優(yōu)化診療路徑、構(gòu)建支持體系、最終助力患者回歸社會、實(shí)現(xiàn)“人的完整”的權(quán)威且詳實(shí)的行動依據(jù)。

Q3：調(diào)研顯示，近20%的ALK陽性患者生存期已超過5年，肺癌逐漸成為“慢病”。您如何看待這種長生存趨勢對患者支持體系提出的新要求？

劉正琛 理事長

北京新陽光慈善基金會

我們調(diào)研中是有20%達(dá)到5年用藥時(shí)長，但最新研究顯示中位OS已經(jīng)達(dá)到了81.1個(gè)月。長生存趨勢是一個(gè)令人鼓舞的醫(yī)學(xué)成就，但它也對患者支持體系提出了更高要求，即需要全面轉(zhuǎn)向服務(wù)于長期帶瘤生存的“全周期健康管理”模式。本次調(diào)研的發(fā)現(xiàn)，以及報(bào)告最后專家倡議部分所強(qiáng)調(diào)的，正是構(gòu)建這樣一個(gè)新型支持體系的迫切性。

首先，新體系的核心要求是診療與管理的“全程化與規(guī)范化”。這意味著我們必須打破過去“以單次治療為中心”的碎片化服務(wù)，構(gòu)建一個(gè)從診斷、治療、隨訪到康復(fù)的連續(xù)、系統(tǒng)化的支撐體系。正如專家倡議所呼吁的，需要通過多學(xué)科協(xié)作與標(biāo)準(zhǔn)化路徑，確保患者在不同階段、不同地區(qū)都能獲得科學(xué)、連貫的診療服務(wù)，這是實(shí)現(xiàn)“大病不出省”目標(biāo)的基礎(chǔ)。

其次，管理場景必須從醫(yī)院向基層與家庭“下沉化”。當(dāng)患者進(jìn)入病情穩(wěn)定的長生存階段，其常規(guī)隨訪、不良事件監(jiān)測、康復(fù)指導(dǎo)等需求，應(yīng)能順暢地下沉至社區(qū)衛(wèi)生服務(wù)中心。這既能緩解大型醫(yī)院的診療壓力，也是降低患者異地就醫(yī)奔波與經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)的關(guān)鍵。所以需要繼續(xù)夯實(shí)分級診療網(wǎng)絡(luò)，促進(jìn)康復(fù)階段管理的基層化落地。

最后，也是至關(guān)重要的一點(diǎn)，是支持內(nèi)涵的“多維化與人性化”。長生存患者的需求已超越了單純的腫瘤控制。調(diào)研數(shù)據(jù)顯示，61%的患者受到情緒困擾，疼痛不適普遍存在，照護(hù)者負(fù)擔(dān)沉重。因此，支持體系必須將心理干預(yù)、疼痛管理、營養(yǎng)指導(dǎo)、照護(hù)者賦能乃至社會回歸支持這些“軟性醫(yī)療”服務(wù)，整合為與藥物治療同等重要的核心組成部分。這正是實(shí)現(xiàn)從“以疾病為中心”到“以健康為中心”，最終守護(hù)患者作為“完整的人”的尊嚴(yán)與價(jià)值的關(guān)鍵路徑。

Q4：展望未來，您希望《2025中國ALK陽性NSCLC晚期患者診療與生存現(xiàn)狀調(diào)研報(bào)告》能在中國肺癌防治體系中留下怎樣的印記？新陽光慈善基金會下一步有何具體行動計(jì)劃？

劉正琛 理事長

北京新陽光慈善基金會

展望未來，我期望這份報(bào)告能成為一個(gè)理念的里程碑，推動中國肺癌防治體系在關(guān)注“生存率”之外，將“生命質(zhì)量”提升為核心評價(jià)維度，真正開啟從“延長患者生存”邁向“高質(zhì)量生存”的轉(zhuǎn)變。我們希望它留下的印記，是讓“以患者為中心、全周期健康管理”從一個(gè)共識，轉(zhuǎn)化為全社會協(xié)同行動的共同綱領(lǐng)。

基于此，未來可能會開展ALK陽性肺癌患者全病程支持試點(diǎn)項(xiàng)目，將報(bào)告中揭示的未滿足需求，轉(zhuǎn)化為具體服務(wù)。這包括開發(fā)《患者自我管理工具包》，系統(tǒng)應(yīng)對不良事件；開設(shè)照護(hù)者賦能線上課程，并支持區(qū)域患者社群建設(shè)，構(gòu)建線下支持網(wǎng)絡(luò)。還有，我們將開展精準(zhǔn)的政策倡導(dǎo)，把報(bào)告中關(guān)于經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)、基層醫(yī)療短板和心理支持缺失的關(guān)鍵數(shù)據(jù)，形成具象化的政策建議，積極與相關(guān)部門溝通，推動創(chuàng)新藥物可及、輔助用藥覆蓋以及“軟性醫(yī)療”服務(wù)支付機(jī)制的探索。

同時(shí)，在我們以及其他公益組織提供心理服務(wù)的實(shí)踐過程中，發(fā)現(xiàn)對于腫瘤患者的心理支持服務(wù)其實(shí)是面臨很多挑戰(zhàn)的，所以希望接下來可以一起探索如何更好地、更有效率、更有成效地為腫瘤患者提供服務(wù)的路徑，回應(yīng)他們的真實(shí)需求，這也是明年我們要做的核心工作之一。

最后，我們將把本次調(diào)研的成功經(jīng)驗(yàn)，視為一個(gè)可復(fù)制的模板。未來，我們計(jì)劃將這種“臨床+公益”的深度協(xié)作模式，擴(kuò)展到其他存在未被滿足需求的疾病領(lǐng)域，持續(xù)用高質(zhì)量的真實(shí)世界證據(jù)，為中國整體健康福祉提升貢獻(xiàn)專業(yè)力量。

專家簡介

周彩存 教授

上海市東方醫(yī)院主任醫(yī)師

• 主任醫(yī)師、教授、博士生導(dǎo)師
• 上海市東方醫(yī)院腫瘤科主任
• 同濟(jì)大學(xué)醫(yī)學(xué)院腫瘤研究所所長
• 國際肺癌研究協(xié)會（IASLC）主席
• 中國抗癌協(xié)會整合肺癌委員會 執(zhí)行主任
• 中國抗癌協(xié)會非小細(xì)胞肺癌專委會 主任委員
• 中國抗癌協(xié)會腫瘤藥物臨床研究專業(yè)委員會 主任委員
• 中國醫(yī)促會胸部腫瘤學(xué)分會 主任委員
• 上海市抗癌協(xié)會肺癌分子靶向和免疫治療專委會 主任委員
• 中國醫(yī)師協(xié)會腫瘤分會 常委
• 上海市抗癌協(xié)會 副理事長
• 上海市醫(yī)師協(xié)會腫瘤分會 副會長
• 上海市醫(yī)學(xué)會腫瘤分會 副主任委員

劉正琛 理事長

北京新陽光慈善基金會

• 北京新陽光慈善基金會發(fā)起人、理事長
• 首都慈善公益聯(lián)合會副會長
• 中國衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)學(xué)會醫(yī)保專業(yè)委員會常務(wù)委員
• 曾獲得北京大學(xué)通令嘉獎，第一屆北京市十大志愿者，第三屆全國十大公益之星，第一屆北京市道德模范（暨首都十大功德人物），首都精神文明先進(jìn)個(gè)人等榮譽(yù)。
• 劉正琛是2008年北京奧運(yùn)會火炬手、2018年北京大學(xué)建校120周年紀(jì)念大會90年代入學(xué)校友發(fā)言代表。

審校 | 同濟(jì)大學(xué)附屬上海市東方醫(yī)院周彩存教授、北京新陽光慈善基金會劉正琛理事長

整理 | 中國醫(yī)學(xué)論壇報(bào)社 賀鵬