過(guò)去五年，被視為未來(lái)治療的顛覆性手段，基因治療，大致完成了技術(shù)狂熱→資本泡沫→理性回歸的一個(gè)產(chǎn)業(yè)小周期。

輝瑞、羅氏、武田等跨國(guó)巨頭（MNC）集體收縮、藍(lán)鳥(niǎo)生物低價(jià)賣身、血友病基因療法因定價(jià)爭(zhēng)議和支付體系失靈退市……這些現(xiàn)實(shí)事件的發(fā)生，使得資本對(duì)“基因療法泡沫”的警惕性更高了。

而在這樣的產(chǎn)業(yè)背景下，總部位于上海的FronteraTherapeutics（芳拓生物）于2025年12月向港交所遞交招股書(shū)，擬登陸主板，成為首家沖刺港股的AAV基因治療公司。

創(chuàng)新藥概念在資本市場(chǎng)愈發(fā)吃香的新周期中，芳拓生物不算是踩在風(fēng)口上的融資沖刺，反而像是一場(chǎng)關(guān)于技術(shù)成熟度、資金耐力與產(chǎn)業(yè)理性的壓力測(cè)試。成立于2019年、尚未商業(yè)化的芳拓生物，具體戰(zhàn)略是什么？它能否是基因治療進(jìn)入“理性定價(jià)”新周期的縮影？

在“對(duì)的適應(yīng)癥”上推進(jìn)臨床

成立僅6年，芳拓生物也是全球?yàn)閿?shù)不多的、已經(jīng)建立并擁有端到端一體化研發(fā)、生產(chǎn)、臨床營(yíng)運(yùn)體系的基因治療藥物研發(fā)公司。

與大量押注中樞神經(jīng)系統(tǒng)（CNS）或全身給藥的基因治療公司不同，芳拓生物的管線高度集中在眼科和心血管疾病，這是AAV技術(shù)當(dāng)前最成熟、風(fēng)險(xiǎn)相對(duì)可控的應(yīng)用領(lǐng)域。

八款在研產(chǎn)品全部圍繞重組腺相關(guān)病毒（rAAV）基因治療技術(shù)平臺(tái)構(gòu)建。其中，兩款核心產(chǎn)品FT-002、FT-003都是聚焦臨床需求巨大且支付能力較強(qiáng)的眼底疾病。

針對(duì)X連鎖視網(wǎng)膜色素變性（XLRP）的FT-002，是一種目前無(wú)藥可治的遺傳性致盲眼病。目前，這一管線在2024年陸續(xù)拿下FDA孤兒藥資格、FDA快速通道資格，且中、美兩地正在同步推進(jìn)Ⅱ期臨床，進(jìn)度在全球競(jìng)爭(zhēng)者中位居前列。

FT-003則瞄準(zhǔn)了患者基數(shù)更為龐大的新生血管性老年黃斑變性（nAMD）和糖尿病黃斑水腫（DME）。據(jù)披露，這是全球唯一進(jìn)入DMEII期臨床試驗(yàn)的玻璃體內(nèi)注射基因療法。一旦能成功，將有望顛覆患者需要每月頻繁眼內(nèi)注射抗VEGF藥物的傳統(tǒng)治療模式，實(shí)現(xiàn)“一次治療，長(zhǎng)期獲益”的愿景�，F(xiàn)已在美獲批進(jìn)行nAMD及DME的Ⅱ期臨床。

除了這兩款帶著沖擊“全球同類最佳”厚望的核心產(chǎn)品外，還有一款適用于遺傳性視網(wǎng)膜疾病的FT-001獲突破性治療認(rèn)定，且Ⅲ期臨床9月在中國(guó)獲批。

這三大產(chǎn)品線的適應(yīng)癥具備三個(gè)共性特征，局部給藥、未滿足需求明確、療效評(píng)估路徑清晰，而這些正是AAV技術(shù)當(dāng)前最容易跨越“死亡之谷”的場(chǎng)景。

這意味著芳拓生物沒(méi)有把敘事重心全部放在CRISPR等前沿編輯工具上，而是持續(xù)同時(shí)強(qiáng)化AAV衣殼工程化、基因載荷設(shè)計(jì)以及工藝體系。

至于另外五款候選藥物則還處于臨床前及早期階段，不是現(xiàn)在評(píng)估公司價(jià)值的重點(diǎn)。而前三者已經(jīng)具備一定含金量了。

在“MNC退潮”中找自己的路

芳拓生物的價(jià)值，必須放在更宏大的產(chǎn)業(yè)背景下審視。自2023年起，輝瑞、羅氏、武田、強(qiáng)生等MNC相繼收縮AAV內(nèi)部研發(fā)，但這并不等于放棄基因治療，而是從自研轉(zhuǎn)向外部引入。

歷史經(jīng)驗(yàn)表明，每一輪生物醫(yī)藥技術(shù)浪潮的中后期，都會(huì)出現(xiàn)大藥企減少高風(fēng)險(xiǎn)早研、優(yōu)質(zhì)Biotech成為BD/并購(gòu)/技術(shù)授權(quán)的主要標(biāo)的這兩個(gè)趨勢(shì)。

在這種有跡可循的規(guī)律下，擁有清晰II/Ⅲ期臨床路徑、明確適應(yīng)癥定位和可規(guī)模化生產(chǎn)能力的公司，反而更具戰(zhàn)略價(jià)值。

全球已上市AAV基因療法定價(jià)普遍高達(dá)數(shù)百萬(wàn)美元，支付難題成為商業(yè)化攔路虎。輝瑞的血友病基因療法Beqvez因支付意愿不足上市不足一年即退市，就是前車之鑒。

招股書(shū)披露，芳拓生物已建立Bac/Sf9昆蟲(chóng)細(xì)胞系統(tǒng)的商業(yè)化規(guī)模生產(chǎn)能力，這是目前全球少數(shù)能顯著降低rAAV成本的成熟路徑之一，為未來(lái)產(chǎn)品定價(jià)提供了至關(guān)重要的靈活性。

這與信念醫(yī)藥的BBM-H901，一款國(guó)內(nèi)首款獲批的AAV基因療法所走的降本路徑異曲同工。這款產(chǎn)品憑借本土化生產(chǎn)與工藝優(yōu)化，承諾定價(jià)將“顯著低于國(guó)際同類水平”。

這種本土創(chuàng)新藥企的商業(yè)化突圍，很大程度上激起了行業(yè)信心。據(jù)公開(kāi)數(shù)據(jù)，當(dāng)前國(guó)內(nèi)AAV基因療法，有超50款A(yù)AV基因療法IND申報(bào)獲批，適應(yīng)癥覆蓋血友病、神經(jīng)疾病、罕見(jiàn)病等多個(gè)領(lǐng)域，研發(fā)布局并不冷卻。

芳拓生物們，雖然依舊面臨著尚未產(chǎn)生收入、現(xiàn)金儲(chǔ)備有限，且基因療法支付體系處在探索期等現(xiàn)實(shí)挑戰(zhàn)。但與五年前不同的是，這些風(fēng)險(xiǎn)不再是技術(shù)是否可行，更多的是臨床是否順利推進(jìn)、成本是否持續(xù)下降、商業(yè)路徑是否被驗(yàn)證。

在這種節(jié)點(diǎn)中，作為基因治療公司，芳拓生物想要港股上市的意義不只止在融資金額本身，更在于合規(guī)披露體系、國(guó)際資本可見(jiàn)度，以及長(zhǎng)期資金結(jié)構(gòu)。

前者為后續(xù)跨境合作、授權(quán)交易提供可信基礎(chǔ)，后兩者分別增強(qiáng)與MNC對(duì)話的籌碼、支撐Ⅲ期臨床與潛在商業(yè)化準(zhǔn)備。

芳拓生物當(dāng)前的股東結(jié)構(gòu)中，既有奧博資本、泓元資本等早期機(jī)構(gòu)，也有博裕、紅杉中國(guó)、宏瓴資本等中后期投資者，本身已經(jīng)具備了一定的“產(chǎn)業(yè)整合邏輯”資本背景。