“以身試藥”約100次后，京東原副總裁、漸凍癥患者蔡磊的病情進(jìn)入終末期。

當(dāng)面部肌肉也出現(xiàn)嚴(yán)重萎縮、頸部亦被“冰封”之后，蔡磊用眼控儀在電腦的一端對(duì)第一財(cái)經(jīng)記者表達(dá)了他的擔(dān)憂：在蔡磊之后，國內(nèi)科學(xué)界、資本市場對(duì)于漸凍癥的關(guān)注度“很可能減少”，然后“迅速冷卻下來”。

今年1月1日，蔡磊在社交平臺(tái)發(fā)布公開信，披露了最新病情進(jìn)展：國際通用的ALS身體功能評(píng)分（ALSFRS-R）量表已從總分48分降至個(gè)位數(shù)，進(jìn)入疾病終末期。

這份公開信是蔡磊用眼動(dòng)儀“書寫”而成。2019年，41歲的蔡磊被確診為肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS，俗稱“漸凍癥”）。2023年年初蔡磊在接受第一財(cái)經(jīng)采訪時(shí)，他的雙手就已失去活動(dòng)能力。一年后，他再次接受第一財(cái)經(jīng)采訪時(shí)表示，由于“工作太忙”“幾乎沒有時(shí)間做任何的康復(fù)訓(xùn)練”，加上反復(fù)試藥產(chǎn)生的副作用，他的病情在持續(xù)惡化。當(dāng)年5月，一場突如其來的感冒將蔡磊送進(jìn)了ICU，此后他的身體急轉(zhuǎn)直下。2025年11月底蔡磊在直播中通過眼控打字坦言，自己失去了聲音無法再進(jìn)行直播，但希望大家多關(guān)注、持續(xù)推進(jìn)漸凍癥科研工作。

也是這一年，蔡磊團(tuán)隊(duì)的累計(jì)科研產(chǎn)出以及研發(fā)合作的轉(zhuǎn)化效率更進(jìn)一步。根據(jù)“2025年蔡磊團(tuán)隊(duì)年度報(bào)告”，截至2025年12月，該團(tuán)隊(duì)聯(lián)動(dòng)多家創(chuàng)新藥企與醫(yī)療機(jī)構(gòu)，助力15個(gè)藥物管線及治療方案實(shí)現(xiàn)臨床轉(zhuǎn)化突破。同年，該團(tuán)隊(duì)推動(dòng)“漸凍癥AI科研大腦”建設(shè)，完成了從概念驗(yàn)證到實(shí)質(zhì)性科研產(chǎn)出的關(guān)鍵跨越。

近日，蔡磊在其助理的幫助下，通過眼控儀與第一財(cái)經(jīng)記者進(jìn)行了一場延續(xù)一周的特殊“對(duì)話”。蔡磊透露，在過去兩年，他本人及其團(tuán)隊(duì)科研總投入超過8000萬元，其中大部分科研資金來自直播所得。

他同時(shí)表示，對(duì)于動(dòng)輒上千萬、風(fēng)險(xiǎn)最高的臨床前研發(fā)階段，純商業(yè)資本不愿涉足，團(tuán)隊(duì)資金的“all in”在多數(shù)情況下仍然顯得有些杯水車薪。而藥物最終還需要走向臨床，進(jìn)入上市和商業(yè)化階段。漸凍癥的科研故事需要運(yùn)用商業(yè)邏輯去講述，而不僅僅是靠“名人效應(yīng)”去濺出零星火花。為此，他本人仍會(huì)“繼續(xù)戰(zhàn)斗”，直到生命的最后一天。

“這樣的漸凍癥病人，目前全世界可能只有我一個(gè)”

第一財(cái)經(jīng)：近些年，國內(nèi)外對(duì)于罕見病的關(guān)注往往是通過個(gè)別該疾病領(lǐng)域的“知名患者”，比如你之于漸凍癥。但蔡磊畢竟只有一個(gè)，你是否擔(dān)憂之后各界對(duì)于漸凍癥的關(guān)注度會(huì)減少，此前的科研進(jìn)展停滯乃至夭折？

蔡磊：你提及的上述情況，很可能會(huì)發(fā)生。事實(shí)上，2014年“冰桶挑戰(zhàn)”后就出現(xiàn)過類似的情況——各界對(duì)漸凍癥的關(guān)注度減少，然后迅速冷卻下來。

但這次和此前僅僅做患者呼吁顯著不同。經(jīng)歷六年的持續(xù)努力，我建立了可持續(xù)運(yùn)行的患者科研大數(shù)據(jù)平臺(tái)，有著專業(yè)的科研團(tuán)隊(duì)和慈善信托，搭建了前所未有的全球科研協(xié)作網(wǎng)絡(luò)。所以，當(dāng)下，漸凍癥科研已經(jīng)不完全依賴于某個(gè)患者的呼吁了。

第一財(cái)經(jīng)：這幾年，公眾似乎熱衷于稱呼你為漸凍癥領(lǐng)域的“統(tǒng)帥”或“堂吉訶德”。堂吉訶德不被人理解，而統(tǒng)帥卻需要獲得多方信任。你如何看待這兩種外界賦予你的頭銜？由患者發(fā)起的臨床研究長期處于野蠻生長的地帶，也通常不被科研界所看好，你認(rèn)為你的經(jīng)驗(yàn)可以復(fù)制嗎？過去幾年，你希望病友中多幾個(gè)“蔡磊”，但如果找不到怎么辦？

蔡磊：我從沒有自稱為“統(tǒng)帥”。事實(shí)上，這兩個(gè)標(biāo)簽都是外界的看法，我本人所做的事情并沒有變化?；蛟S開始會(huì)有更多人覺得“完全不可能”，認(rèn)為我在做“虛無縹緲的努力”，僅僅“精神可嘉”。隨著我們團(tuán)隊(duì)一件件成果的出現(xiàn)，越來越多人發(fā)現(xiàn)，原來蔡磊真的是在挑戰(zhàn)一件不可能的事情，雖然艱難，但靠譜，長遠(yuǎn)必定成功。

“病人是脆弱、等待救護(hù)的角色”，這是人們常規(guī)或習(xí)慣性的看法。尤其是對(duì)于絕癥，全世界醫(yī)生都沒有辦法，患者內(nèi)心痛苦絕望，身體疼痛無力，家庭和經(jīng)濟(jì)面臨巨大壓力。

但絕癥患者在如此困境乃至絕境情況下的巨大優(yōu)勢往往被忽略了。只有患者才可能不惜一切代價(jià)和投入，夜以繼日地瘋狂想盡一切辦法去努力，極其專注，而且無比堅(jiān)定。這種做事的信念、決心、努力和執(zhí)著，是任何一個(gè)普通工作者做不到的。

那么，為什么真正能這么去做的病人卻很少，甚至幾乎沒有？患病后不去好好休息延長生命，卻親自創(chuàng)業(yè)，從零開始做醫(yī)學(xué)科研，從學(xué)習(xí)、研究、團(tuán)隊(duì)、融資、合作、公益、藥物、臨床等方面直接全力以赴地奮戰(zhàn)，這樣的漸凍癥病人，目前全世界可能只有我一個(gè)。持續(xù)失敗、持續(xù)努力，也做出了一些前所未有的事情和成果，這可能是我一直受到很多關(guān)注的原因。

我曾提到過，希望病友中多幾個(gè)“蔡磊”。目前，“另一個(gè)我”依然未能找到。我會(huì)繼續(xù)戰(zhàn)斗，直到生命最后一天。這幾年，我將漸凍癥科研的團(tuán)隊(duì)、資金、平臺(tái)、戰(zhàn)略、患者群、科研合作網(wǎng)絡(luò)、科研樣本庫等都搭建完畢，這也能支持未來我的團(tuán)隊(duì)將我的戰(zhàn)役持續(xù)進(jìn)行下去。

第一財(cái)經(jīng)：你目前身體如何？

蔡磊：我目前的身體功能評(píng)分（ALSFRS-R）已從總分48分降至個(gè)位數(shù)，進(jìn)入疾病的終末期。四肢癱瘓，吞咽困難，只能通過眼控儀辦公，身體更加吃力，緩慢，疲憊。更艱難的是，通過眼控儀工作時(shí)，我必須長時(shí)間擺放坐姿，我的身體時(shí)刻面臨壓痛和麻木。

蔡磊用眼控儀工作 （蔡磊團(tuán)隊(duì)攝于2025年6月）

大部分科研資金來源于直播

第一財(cái)經(jīng)：你與你夫人運(yùn)作的“破冰驛站”直播間能夠?yàn)榭蒲袔矶啻笾С郑?/p>

蔡磊：僅過去兩年我和團(tuán)隊(duì)科研總投入超過8000萬元，其中大部分科研資金都來自直播所得。

第一財(cái)經(jīng)：你一直呼吁用商業(yè)邏輯推動(dòng)漸凍癥科研工作。在漸凍癥科研領(lǐng)域，這幾年資本關(guān)注度出現(xiàn)了怎樣的變化？商業(yè)投入是否可以替代慈善公益？

蔡磊：這幾年，隨著社會(huì)對(duì)漸凍癥領(lǐng)域的關(guān)注度大幅提升，整體科研融資情況好了很多，特別是早期研發(fā)（尤其是學(xué)術(shù)轉(zhuǎn)化階段）的融資難度有所下降。一些有明星科學(xué)家背書或者有突破性技術(shù)平臺(tái)（如基因治療、神經(jīng)再生、AI藥物發(fā)現(xiàn)）的初創(chuàng)公司，也能夠獲得風(fēng)險(xiǎn)投資的青睞。

但整體而言，罕見病領(lǐng)域科研融資整體還很困難，特別是單一地通過漸凍癥科研項(xiàng)目去融資。一些大型跨國藥企作為典型的“耐心資本”，他們的投入會(huì)高度聚焦于已有明確生物學(xué)靶點(diǎn)、臨近或已進(jìn)入臨床階段的資產(chǎn)。

對(duì)于更早期、更高風(fēng)險(xiǎn)的探索性研究，這些大藥企的投入動(dòng)力依然不足，所以漸凍癥科研的公益支持依然至關(guān)重要。目前全球范圍內(nèi)一些企業(yè)家基金會(huì)甚至患者組織（通過捐贈(zèng)或成立風(fēng)險(xiǎn)慈善基金），正成為漸凍癥等罕見病科研的關(guān)鍵“源頭活水”。他們不以短期財(cái)務(wù)回報(bào)為目標(biāo)，而是以“攻克疾病”為使命。

在中國，我也發(fā)起設(shè)立了攻克漸凍癥慈善信托。這類資本填補(bǔ)了純商業(yè)資本不愿涉足的最高風(fēng)險(xiǎn)、最早期階段，是真正的“耐心資本”和“公益支持”的核心體現(xiàn)。

“我們不是在組建一個(gè)團(tuán)隊(duì)來‘主導(dǎo)’科研”

第一財(cái)經(jīng)：相較于政府或者大藥企組建的創(chuàng)新研發(fā)平臺(tái)，你所帶來的團(tuán)隊(duì)如何拓展全球科研網(wǎng)絡(luò)，獲得不同領(lǐng)域科學(xué)家們的信任？你自身團(tuán)隊(duì)的工作是什么？

蔡磊：我們并不是建立一個(gè)傳統(tǒng)意義上的“實(shí)體研究院”，而是構(gòu)建了一個(gè)跨越全球、高度協(xié)作的“科學(xué)家協(xié)作網(wǎng)絡(luò)”。目前，這個(gè)網(wǎng)絡(luò)已凝聚了全球數(shù)百位一流科學(xué)家，其中包括數(shù)十位中美院士等領(lǐng)軍學(xué)者。他們涵蓋了神經(jīng)科學(xué)、基因治療、蛋白組學(xué)、AI藥物發(fā)現(xiàn)、臨床神經(jīng)病學(xué)等關(guān)鍵領(lǐng)域。

對(duì)于科學(xué)家，真誠的尊重和高效的支持是最重要的，因此我們構(gòu)建了一套完全以“服務(wù)科學(xué)家、追求極致效率”為核心的操作系統(tǒng)。我們更像是一個(gè)“科研加速器”和“后勤支撐平臺(tái)”，通過極致的效率、無私的產(chǎn)權(quán)安排和深度的專業(yè)服務(wù)，去賦能科學(xué)家，讓他們回歸探索的本質(zhì)。

我們內(nèi)部組建了具備廣泛、深厚科學(xué)背景的科研團(tuán)隊(duì)，在浩如煙海的科研文獻(xiàn)和專利等之中主動(dòng)篩選科研線索并發(fā)起聯(lián)系，理解科學(xué)家們的需求與挑戰(zhàn)，從而提供真正有效的支持。對(duì)于達(dá)成共識(shí)的項(xiàng)目，最快可在幾小時(shí)內(nèi)確立并撥付經(jīng)費(fèi)，相較傳統(tǒng)基金申請(qǐng)長達(dá)數(shù)月至一年的周期損耗可以讓合作效率最大化。

同時(shí)，我們儲(chǔ)備并共享了完備且充足的動(dòng)物模型等核心實(shí)驗(yàn)資源，解決了科學(xué)家在關(guān)鍵驗(yàn)證環(huán)節(jié)常面臨的資源短缺和等待問題。

最重要的是，為了攻克漸凍癥，我們?cè)敢庵鲃?dòng)放棄一切商業(yè)利益，合作產(chǎn)生的所有學(xué)術(shù)成果和商業(yè)價(jià)值可以全部歸屬于科學(xué)家和機(jī)構(gòu)，我相信這種純粹性會(huì)是凝聚全球智慧的最強(qiáng)粘合劑和催化劑。

總之，我們不是在組建一個(gè)團(tuán)隊(duì)來“主導(dǎo)”科研，而是在構(gòu)建一個(gè)生態(tài)系統(tǒng)來“點(diǎn)燃”并“支持”全球最聰明的大腦，為他們掃清障礙，讓大膽的原創(chuàng)想法能獲得最快的驗(yàn)證機(jī)會(huì)。

讓市場機(jī)制完成商業(yè)價(jià)值閉環(huán)

第一財(cái)經(jīng)：迄今，你所帶領(lǐng)的團(tuán)隊(duì)已推動(dòng)15個(gè)藥物管線和治療技術(shù)實(shí)現(xiàn)臨床突破。臨床突破之后，不可避免地面臨產(chǎn)品上市和商業(yè)化的問題，對(duì)于這些工作，團(tuán)隊(duì)是否有前瞻性部署？

蔡磊：目前在各方的大力支持下，漸凍癥臨床取得了一些突破，但距離真正的“治愈”，特別是對(duì)于散發(fā)型漸凍癥患者，道路依然漫長。神經(jīng)退行性疾病的臨床研究周期長、異質(zhì)性強(qiáng)，絕大多數(shù)項(xiàng)目仍需經(jīng)歷數(shù)年的嚴(yán)格驗(yàn)證，成功與否仍存在高度不確定性。

對(duì)我和團(tuán)隊(duì)而言，我們的定位是基礎(chǔ)研究的催化劑和臨床轉(zhuǎn)化的推動(dòng)者，專注于藥物發(fā)現(xiàn)、機(jī)制研究和早期臨床推動(dòng)，負(fù)責(zé)把路走通，把風(fēng)險(xiǎn)降低。在這一過程中，我和團(tuán)隊(duì)永遠(yuǎn)努力all in，但多數(shù)情況下依然是杯水車薪地在支持臨床前投入。個(gè)別項(xiàng)目投入超過千萬元。

一旦項(xiàng)目在臨床中展現(xiàn)出明確的成功信號(hào)，上市和商業(yè)化的接力棒，我們會(huì)交給更擅長的藥企和資本。大規(guī)模生產(chǎn)、市場注冊(cè)、商業(yè)化推廣及醫(yī)保準(zhǔn)入等復(fù)雜工作，應(yīng)當(dāng)由更具產(chǎn)業(yè)經(jīng)驗(yàn)和資本實(shí)力的生物技術(shù)公司或藥企來主導(dǎo)，讓市場機(jī)制去完成商業(yè)價(jià)值的閉環(huán)。

試藥百次，幾乎全部失敗

第一財(cái)經(jīng)：罕見病藥物研發(fā)的一大困難就是受試者招募。你自身“試藥”過多少次？目前，團(tuán)隊(duì)在推動(dòng)多個(gè)管線研發(fā)時(shí)是否面臨受試者招募難的問題？

蔡磊：我自己大概嘗試了約100款藥物和方法。幾乎全部失敗。有一次上吐下瀉，出現(xiàn)了嚴(yán)重反應(yīng)。但這也沒什么，這是成功必須付出的代價(jià)，嘗試才有希望，等待只能是死亡。

罕見病過去長期面臨招募困難和緩慢的問題，現(xiàn)在有科研數(shù)據(jù)平臺(tái)和患者大規(guī)模社群，效率提升了幾十倍，能夠以小時(shí)為單位完成臨床招募。

第一財(cái)經(jīng)：當(dāng)前，你最希望呼吁推動(dòng)解決漸凍癥藥物研發(fā)中的哪一難題？

蔡磊：是突破性藥物的發(fā)現(xiàn)。目前全世界藥物（除了針對(duì)基因類型漸凍癥），依然沒有攻克漸凍癥的藥物。在經(jīng)過藥物微弱延緩疾病進(jìn)展后，病人依然面對(duì)死亡和絕望。

未來，我期待更多頂尖科學(xué)家投身于漸凍癥這一“硬骨頭”領(lǐng)域的基礎(chǔ)與轉(zhuǎn)化研究，同時(shí)希望大家對(duì)科學(xué)家們高風(fēng)險(xiǎn)、顛覆性的原創(chuàng)想法給予更多包容與資助。共同推動(dòng)研究數(shù)據(jù)、模型與成果的開放共享，建立高效協(xié)作網(wǎng)絡(luò)，避免重復(fù)投入，共同聚焦關(guān)鍵瓶頸。

AI有望為漸凍癥科研帶來效率革命

第一財(cái)經(jīng)：哪些前沿技術(shù)領(lǐng)域，你認(rèn)為有望為漸凍癥科研和疾病治療、干預(yù)帶來變革？為此，你們團(tuán)隊(duì)正在做以及仍將做哪些工作？

蔡磊：攻克漸凍癥必須依靠科技的進(jìn)步。比如，我們合作的基因療法已經(jīng)迅速攻克基因類型的漸凍癥。

另一項(xiàng)技術(shù)是腦機(jī)接口。它不僅可以使得晚期漸凍癥患者重新獲得高速工作和溝通能力，未來還有望在神經(jīng)調(diào)控方面發(fā)揮潛在的治療疾病的可能。

為提升科研效率，還需要引入AI。最近幾年，我們團(tuán)隊(duì)持續(xù)在努力搭建一個(gè)超過幾百位人類研究員能力的“漸凍癥AI科研大腦”。

目前，在它的助力下，我們首次發(fā)現(xiàn)并通過臨床前實(shí)驗(yàn)合作重復(fù)驗(yàn)證，確認(rèn)存在臨床前動(dòng)物模型上治愈漸凍癥的可能路徑，這包括通過骨髓移植徹底免疫重建等辦法。我們會(huì)持續(xù)將已初步驗(yàn)證的治愈路徑（如免疫重建）推進(jìn)至更系統(tǒng)的機(jī)制研究與臨床轉(zhuǎn)化，同時(shí)依托AI持續(xù)生成的新假設(shè)，與合作實(shí)驗(yàn)室開展高效驗(yàn)證。