未來，在醫(yī)保目錄的調(diào)整中，都需要企業(yè)提供更加客觀真實(shí)的證據(jù)

文|辛穎

編 | 王小

圖/視覺中國(guó)

一個(gè)將對(duì)醫(yī)藥行業(yè)影響深遠(yuǎn)的政策，正在慢慢展現(xiàn)出來。

2026年1月19日，全國(guó)79家醫(yī)院與國(guó)家醫(yī)保局簽約，成為真實(shí)世界醫(yī)保綜合價(jià)值評(píng)價(jià)的國(guó)家可信評(píng)價(jià)點(diǎn)。

這些試點(diǎn)醫(yī)院的主要任務(wù)就是開展真實(shí)世界研究，即醫(yī)院基于日常診療中產(chǎn)生的真實(shí)數(shù)據(jù)，包括檢查檢驗(yàn)、用藥用械、手術(shù)記錄等數(shù)據(jù)，對(duì)上市后醫(yī)藥產(chǎn)品的有效性、安全性、經(jīng)濟(jì)性等進(jìn)行全面評(píng)估。

最終的目標(biāo)，是為醫(yī)藥市場(chǎng)最大的買單方醫(yī)保部門如何花錢，提供更多的科學(xué)決策依據(jù)。

過去幾年有一些探索。如北京宣武醫(yī)院牽頭全國(guó)80余家醫(yī)療機(jī)構(gòu)，開展了多批次的集采中選藥品的真實(shí)世界研究，用數(shù)據(jù)回應(yīng)了有關(guān)方面對(duì)于集采中選藥品使用效果的質(zhì)疑。

一位藥企相關(guān)負(fù)責(zé)人對(duì)《財(cái)經(jīng)》表示，這套新制度將對(duì)醫(yī)藥行業(yè)的影響很大，企業(yè)要積極做好在這方面的投入布局。

國(guó)家醫(yī)保局醫(yī)藥價(jià)格和招標(biāo)采購(gòu)司司長(zhǎng)王小寧表示，“我們迫切期待加入可信簽約點(diǎn)的醫(yī)療機(jī)構(gòu)充分發(fā)揮表率作用，以可靠、可用、可信的真實(shí)世界數(shù)據(jù)為基礎(chǔ)，從是否聚焦臨床空白領(lǐng)域、是否帶來突破性進(jìn)展、是否滿足患者需求，是否產(chǎn)生實(shí)際獲益等不同維度，對(duì)創(chuàng)新產(chǎn)品進(jìn)行價(jià)值判斷，為醫(yī)保部門的立項(xiàng)定價(jià)和醫(yī)藥價(jià)格管理工作?！?/p>

圍繞“真實(shí)世界綜合評(píng)價(jià)”，醫(yī)保將在哪些場(chǎng)景應(yīng)用、有怎樣的考慮，上述簽約會(huì)場(chǎng)透露出一些信息。

No.1

試點(diǎn)將要做什么？

在上述簽約活動(dòng)上，國(guó)家醫(yī)保局醫(yī)藥價(jià)格和招標(biāo)采購(gòu)指導(dǎo)中心主任丁一磊圍繞國(guó)家可信評(píng)價(jià)點(diǎn)的工作，提及主要計(jì)劃。

首先，試點(diǎn)醫(yī)院參與相關(guān)指南制定，主動(dòng)開展醫(yī)保綜合評(píng)價(jià)。

近期，國(guó)家醫(yī)保局已經(jīng)發(fā)布一系列指南，針對(duì)藥品和醫(yī)療服務(wù)項(xiàng)目的真實(shí)世界醫(yī)保綜合評(píng)價(jià)工作，并公開征求社會(huì)意見。具體包括方案設(shè)計(jì)、有效性、安全性、經(jīng)濟(jì)性等要求，以及評(píng)價(jià)的檢查和同行評(píng)議等，對(duì)規(guī)范開展評(píng)價(jià)做了頂層設(shè)計(jì)。

其次，發(fā)起醫(yī)保綜合評(píng)價(jià)，主要有三種發(fā)起途徑。

第一類是由可信評(píng)價(jià)點(diǎn)醫(yī)療機(jī)構(gòu)發(fā)起的評(píng)價(jià)；第二類是由醫(yī)藥企業(yè)發(fā)起，不過具體仍需要可信評(píng)價(jià)點(diǎn)醫(yī)療機(jī)構(gòu)承擔(dān)核心評(píng)價(jià)工作，當(dāng)不同研究的評(píng)價(jià)結(jié)果存在差異時(shí)，更傾向于采納由多中心組成，并包含可信評(píng)價(jià)點(diǎn)產(chǎn)生的證據(jù)；第三類是由醫(yī)保部門發(fā)起，重點(diǎn)針對(duì)一些醫(yī)藥產(chǎn)品有明顯的正外部性，但缺乏發(fā)起方和資助方的項(xiàng)目。

No.2

真實(shí)世界數(shù)據(jù)怎么用？

未來，在醫(yī)保目錄的調(diào)整中，無論是準(zhǔn)入前、準(zhǔn)入中或者準(zhǔn)入后的階段，綜合價(jià)值評(píng)價(jià)都需要企業(yè)提供更加客觀真實(shí)的證據(jù)，提供更多的佐證，來支撐整個(gè)醫(yī)保目錄調(diào)整的客觀性，

國(guó)家醫(yī)保局醫(yī)藥服務(wù)管理司司長(zhǎng)黃心宇坦言，“在每年的醫(yī)保目錄動(dòng)態(tài)調(diào)整中，我們也深感需要更多的數(shù)據(jù)進(jìn)行支撐?！?/p>

比如在申請(qǐng)進(jìn)入醫(yī)保目錄的過程中，一些藥品只經(jīng)過單臂實(shí)驗(yàn)或者臨床試驗(yàn)二期就獲批上市了，在國(guó)際上有這樣的情況。但是，此時(shí)企業(yè)能夠向醫(yī)保提供的證據(jù)非常有限，可能不那么充分。所以醫(yī)保部門希望，企業(yè)可以充分利用醫(yī)保談判前的黃金階段，大約就在一年左右，進(jìn)行真世界研究，來為進(jìn)入醫(yī)保目錄提供更多的證據(jù)。

尤其對(duì)一些附條件審批上市的藥品，意味著這款藥有一些潛在的獲益，還缺少可信證據(jù)。目前，醫(yī)保部門也在溝通，希望如果藥企對(duì)自己的潛在獲益有足夠信心，可以在目錄準(zhǔn)入的階段提供一個(gè)承諾，要進(jìn)行真實(shí)世界的醫(yī)保綜合評(píng)價(jià)。

在藥品準(zhǔn)入目錄之后，藥企需要提交開展真實(shí)世界的研究，來佐證可能潛在的優(yōu)勢(shì)是真實(shí)客觀存在的。進(jìn)入醫(yī)保目錄的藥品每?jī)赡昀m(xù)約一次，這個(gè)時(shí)候可以依據(jù)真實(shí)世界產(chǎn)生帶來的獲益，評(píng)價(jià)藥品是否符合預(yù)期，是不是符合專家組的測(cè)算，來進(jìn)行檢視。

同時(shí)，對(duì)于真實(shí)世界數(shù)據(jù)的規(guī)范應(yīng)用，大致有四點(diǎn)。

第一，要避免將來自真實(shí)世界的研究分析結(jié)果，簡(jiǎn)單地等同于真實(shí)世界的證據(jù)；第二，藥品、耗材和醫(yī)療服務(wù)項(xiàng)目，需要預(yù)先設(shè)定科學(xué)可信的研究方法，確定有效可獲得的數(shù)據(jù)；第三，要特別注重加強(qiáng)與相關(guān)部門的溝通，在方案的設(shè)計(jì)、推進(jìn)、收集、分析等要形成與相關(guān)部門的一個(gè)共識(shí)；第四，要依靠循證證據(jù)，比如基于真實(shí)世界客觀數(shù)據(jù)科學(xué)統(tǒng)計(jì)形成的循證證據(jù)，將是確定藥品耗材和醫(yī)療服務(wù)價(jià)值錨點(diǎn)的最重要的渠道。

No.3

打好數(shù)據(jù)應(yīng)用的基礎(chǔ)

伴隨真實(shí)世界研究的開展，大數(shù)據(jù)的應(yīng)用和管理也愈發(fā)重要。

國(guó)家醫(yī)療保障局大數(shù)據(jù)中心主任付超奇表示，“我們能夠清晰地發(fā)現(xiàn)，真實(shí)世界綜合價(jià)值評(píng)價(jià)，絕不僅僅是一項(xiàng)孤立的科研活動(dòng)，而是能夠激活、串聯(lián)、賦能多種場(chǎng)景的重要引擎。它的價(jià)值充分體現(xiàn)于將海量的數(shù)據(jù)轉(zhuǎn)化為可信的證據(jù)，并將這些證據(jù)應(yīng)用于醫(yī)保治理的生動(dòng)實(shí)踐。”

統(tǒng)一的數(shù)據(jù)治理是基石，決定了評(píng)價(jià)結(jié)果的科學(xué)性與可信度。近期國(guó)務(wù)院辦公廳印發(fā)了《關(guān)于加快場(chǎng)景培育和開放推動(dòng)新場(chǎng)景大規(guī)模應(yīng)用的實(shí)施意見》，第一批醫(yī)保領(lǐng)域的場(chǎng)景清單將加快出臺(tái)。

此次，79家試點(diǎn)機(jī)構(gòu)簽訂的公約，已經(jīng)充分考慮了數(shù)據(jù)質(zhì)量相關(guān)的要求，包括制定相關(guān)的規(guī)范，數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)化，融合多元數(shù)據(jù)等。

付超奇強(qiáng)調(diào)仍有三個(gè)方面需要注意。一是可比性，不同地區(qū)、不同醫(yī)療機(jī)構(gòu)歸集的同類型數(shù)據(jù)，內(nèi)涵口徑和標(biāo)準(zhǔn)要統(tǒng)一、要一致。能夠放在一起進(jìn)行有意義的比較分析。

第二是可連性，在保證安全和個(gè)人隱私的前提下，能夠?qū)⒉煌h(huán)節(jié)的真實(shí)世界數(shù)據(jù)有效關(guān)聯(lián)起來。形成完整的個(gè)人健康與醫(yī)療付費(fèi)軌跡。

三是可驗(yàn)證性。數(shù)據(jù)從生產(chǎn)、歸集到使用的全過程要清晰規(guī)范，確保數(shù)據(jù)來源可查、質(zhì)量可控。大數(shù)據(jù)中心，將全力配合提供技術(shù)支持，做好數(shù)據(jù)梳理，共同為真實(shí)世界評(píng)價(jià)工作打下堅(jiān)實(shí)的數(shù)據(jù)基石。

同時(shí)，嚴(yán)守?cái)?shù)據(jù)安全與隱私保護(hù)的紅線，保障所有的工作的合法合規(guī)。

主要涉及兩個(gè)方面，一是管理上限定最小必須范圍是總的前提。數(shù)據(jù)必須基于清晰合規(guī)的科研或者管理目的，非必要不授的調(diào)取、傳輸、使用、銷毀全流程都要有管理制度；二是在技術(shù)上，綜合運(yùn)用加密、脫敏、訪問控制和審計(jì)溯源等技術(shù)，確保數(shù)據(jù)在禁止傳輸和使用的狀態(tài)下的安全。

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