2025年，國家藥品監(jiān)督管理局批準76款創(chuàng)新藥上市（參照中國醫(yī)藥報統(tǒng)計口徑），包括47個化學藥品、23個生物制品（其中包括10個抗體藥物、4個重組蛋白、3個細胞基因療法、3個抗體偶聯(lián)藥物、1個基因療法、1個多肽）和6個中成藥，在數(shù)量創(chuàng)下新高的同時呈現(xiàn)出多元化創(chuàng)新療法在中國加速上市的趨勢，極大豐富了國內(nèi)患者的臨床治療手段。

一、疾病治療領域多點開花

從疾病領域分布來看，腫瘤依然是獲批新藥最為集中的陣營，數(shù)量為34款，涉及小分子、單抗、細胞療法、ADC等不同的藥物類型。其中，乳腺癌新藥數(shù)量最多，達到9款，包括3款CDK4/6抑制劑和2款CDK2/4/6抑制劑，同時也上市了國內(nèi)首個AKT抑制劑卡匹色替片和分別針對Trop2和HER2靶點的2款抗體偶聯(lián)藥物（ADC）注射用德達博妥單抗和注射用博度曲妥珠單抗，為乳腺癌患者提供不同治療場景下的新選擇。其次是肺癌藥物有6款，除了KRAS抑制劑賽道迎來第3款國產(chǎn)新藥枸櫞酸戈來雷塞片外，主要還是集中在HER2、EGFR等傳統(tǒng)大靶點上。其他針對實體瘤的藥物中，包括3款針對卵巢癌、宮頸癌的婦科腫瘤新藥，以及在肝細胞癌、膽道癌、前列腺癌、鼻咽癌領域各有1款新藥上市。

血液腫瘤領域有8款新藥獲批，包括2款國產(chǎn)Bcl-2抑制劑利沙托克拉片和索托克拉片，適應癥為慢性淋巴細胞白血病/小淋巴細胞淋巴瘤、套細胞淋巴瘤患者更新高治愈率的治療新方案。另外有2款靶向CD19的CAR-T細胞療法獲得批準治療B細胞淋巴瘤，使得國內(nèi)市場上的國產(chǎn)CAR-T療法累計達到7款。

在腫瘤之外，2025年獲批上市新藥還主要集中在感染性疾病領域。比較值得關注的有4款流感治療藥物昂拉地韋片、瑪舒拉沙韋片、瑪硒洛沙韋片、瑪帕西沙韋膠囊，尤其是后3款藥物都是靶向流感病毒RNA聚合酶PA亞基的抗病毒藥物，具有起效迅速且全病程僅需用藥1次的優(yōu)點，極大緩解了流感高發(fā)季節(jié)的民眾用藥緊張問題，有助于降低公共衛(wèi)生負擔。另外一款值得關注的抗感染藥物是用于破傷風緊急預防的斯泰度塔單抗注射液，這也是中國企業(yè)在全球范圍內(nèi)的首創(chuàng)性突破成果。

免疫疾病、內(nèi)分泌&代謝疾病這兩個慢性大病種也是獲批新藥較為集中的領域，在2025年分別有8款和7款新藥獲批，其中斑塊狀銀屑病新藥有3款、2型糖尿病藥物有4款，繼續(xù)抬高患者從更多樣化治療藥物中獲益的天花板。其他比較值得關注的新藥包括用于治療慢性自發(fā)性蕁麻疹的BTK抑制劑瑞米布替尼片，這既是BTK在國內(nèi)市場從腫瘤到自免領域的破界，也填補了慢性蕁麻疹臨床治療的未滿足需求；以及全球首個用于成人肥胖或超重患者體重長期控制的GLP-1R/GCGR雙靶點激動劑瑪仕度肽，是中國企業(yè)在熱門GLP-1賽道上的重要成果。

二、突破性療法呈現(xiàn)數(shù)量和質(zhì)量雙提升

中國市場上創(chuàng)新藥的質(zhì)量提升，不僅體現(xiàn)在數(shù)量和技術類型多樣性上，也有更多突破性療法、源頭創(chuàng)新藥物和具有重磅潛力的新藥在中國首發(fā)上市，以及越來越多的中國上市新藥在全球范圍內(nèi)保持了研發(fā)進度的領先性。據(jù)醫(yī)藥魔方NextPharma數(shù)據(jù)庫的統(tǒng)計，2025年獲批的76款新藥中，獲得過CDE突破性療法認定的藥物有17款。從基于NextPharma賽道排名的全球研發(fā)進度領先程度看，有12款上市新藥是全球賽道排名第1的品種，比例達到16%；全球賽道排名前三的品種則有31款，比例達到了41%，詳見下表。

2025年中國批準的76款新藥

注：賽道排名是以藥品的核心作用機制劃分賽道，并按當前最高研發(fā)階段及對應的開始日期進行排序，能夠反映藥品在全球/中國的研發(fā)速度與競爭態(tài)勢；新藥品種清單依據(jù)中國醫(yī)藥報口徑，參考鏈接：https://mp.weixin.qq.com/s/D5R_QVNOiz0bEFUL7ssqsQ

CDE的突破性療法認定與FDA類似，通常授予那些“用于防治嚴重危及生命或嚴重影響生活質(zhì)量的疾病，對于尚無有效治療手段、可以提供有效防治手段或與現(xiàn)有治療手段相比具有更明顯的臨床優(yōu)勢”的藥物。一般來說，獲得突破性療法認定的藥物，往往也是通過臨床數(shù)據(jù)證明臨床價值和能夠填補臨床未滿足需求的高質(zhì)量創(chuàng)新藥物。

從數(shù)據(jù)來看，2025年獲批上市的17款突破性療法中，有13款集中在腫瘤領域，包括實體瘤9款，血液腫瘤4款。另外4款突破性療法則分別分布在感染疾病、免疫疾病、心血管疾病和血液疾病。比較有代表性的藥物除了上文提到過的破傷風預防藥物斯泰度塔單抗（突破性療法，全球賽道排名1/6）外，還有全球首個、中國首發(fā)獲批的EGFR ADC藥物維貝柯妥塔單抗（突破性療法，全球賽道排名1/28）、全球首個HER2雙抗藥物注射用澤尼達妥單抗（突破性療法，全球賽道排名1/10）等。

三、創(chuàng)新藥以更快速度進入醫(yī)保

在更多高水平創(chuàng)新藥品能夠在中國以較快速度獲得上市資格，極大豐富臨床治療手段的同時，國家醫(yī)保局近年來通過每年一次常態(tài)化的醫(yī)保談判手段，也大大提升創(chuàng)新藥品納入醫(yī)保的速度，進一步提升創(chuàng)新藥物在中國臨床用藥上的可及性。

以2025年1月1日至6月30日期間批準的可以申請納入《2025年國家基本醫(yī)療保險、生育保險和工傷保險藥品目錄》的43款新藥為例，有30款通過談判成功進入國家醫(yī)保目錄。也就是說，國家醫(yī)保目錄對于2025年上半年獲批新藥的覆蓋率可以達到70%，這些藥品自2026年1月1日就可以醫(yī)保報銷的形式惠及需要的患者，降低患者用藥負擔。

在納入2025年醫(yī)保的新藥中，有不少對于解決臨床未滿足需求具有重大現(xiàn)實意義，甚至是解決一些患者“無藥可醫(yī)”的困境。比如國內(nèi)企業(yè)自主研發(fā)的高選擇性MEK1/2抑制劑蘆沃美替尼作為突破性療法今年5月通過優(yōu)先審評程序獲批上市，成為中國首個且目前唯一一個同時覆蓋成人朗格漢斯細胞組織細胞增生癥（LCH）及組織細胞腫瘤、2歲及以上兒童及青少年伴有癥狀、無法手術的叢狀神經(jīng)纖維瘤（PN）的I型神經(jīng)纖維瘤?。∟F1）雙適應癥的藥物。雖然國內(nèi)已經(jīng)上市了氫司美替尼，但蘆沃美替尼獲批適應癥更廣，針對這兩個長期缺乏標準治療方案、靶向藥物幾乎為空白的罕見腫瘤領域，蘆沃美替尼僅獲批半年后就能通過醫(yī)保覆蓋惠及患者，顯示出國家醫(yī)保對于支持突破性創(chuàng)新療法、填補臨床空白的積極導向。

國家醫(yī)保彌補保障空白的努力，不僅體現(xiàn)在對于上述“缺藥少藥”的罕見疾病的覆蓋上，即便是對于一些已經(jīng)有相對較多治療藥物的乳腺癌、肺癌等大病種，當有革新性或者首創(chuàng)新的治療手段問世后，也能及時納入保障范圍，為患者提供實惠。比如針對HR陽性乳腺癌的小分子PI3Kα抑制劑伊那利塞片（突破性療法，全球賽道排名2/35）、針對HER2突變非小細胞肺癌的HER2單抗藥物注射用瑞康曲妥珠單抗（突破性療法，全球賽道排名4/92）、針對KRAS突變非小細胞肺癌的枸櫞酸戈來雷塞片（突破性療法，全球賽道排名5/65），這些2025年獲批的創(chuàng)新藥都是同靶點和適應癥首次出現(xiàn)在國家醫(yī)保目錄之中。當然，對于基本醫(yī)療保障已經(jīng)充分的領域，部分1類新藥同樣難以進入醫(yī)保目錄，也體現(xiàn)了國家醫(yī)保局對差異化創(chuàng)新的態(tài)度。

為了進一步增強對民眾的醫(yī)療保障力度，國家醫(yī)保局在開展2025年國家醫(yī)保目錄更新工作的同期，開創(chuàng)性地首次同步啟動了《商業(yè)健康保險創(chuàng)新藥品目錄》擬定工作，進一步提升高價值創(chuàng)新藥的可及性。在2025年獲批新藥中，注射用維拉苷酶β、注射用澤尼達妥單抗兩款藥物進入《商業(yè)健康保險創(chuàng)新藥品目錄》，為商業(yè)保險報銷提供明確參考，降低患者自費負擔。

隨著國家藥品監(jiān)督管理局持續(xù)優(yōu)化審評審批流程，讓差異化高質(zhì)量創(chuàng)新成果快速落地，加上國家醫(yī)保局將更多臨床急需、價值確切的創(chuàng)新藥通過常態(tài)化談判機制及時納入支付范圍，也就讓中國創(chuàng)新藥實現(xiàn)了“當年批、當年談、次年惠”的局面，讓創(chuàng)新藥市場形成了“上市-準入-可及”的良性循環(huán)。

中國市場上的創(chuàng)新藥物能夠?qū)崿F(xiàn)“批準上市”與“醫(yī)保準入”的雙向加速，也體現(xiàn)了中國醫(yī)藥創(chuàng)新生態(tài)體系的成熟與效率。近70%的年內(nèi)獲批新藥醫(yī)保覆蓋率，不僅大幅減輕了患者負擔，更傳遞出明確政策信號：中國醫(yī)藥市場正堅定地向“以臨床價值為導向”的高質(zhì)量創(chuàng)新轉(zhuǎn)型。隨著創(chuàng)新鏈、產(chǎn)業(yè)鏈與支付鏈的協(xié)同持續(xù)深化，中國患者將更快用得上、用得起全球前沿的療法。

來源 | 醫(yī)藥魔方

編輯 | 張鐘文 徐冰冰 吳晗瀟

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