醫(yī)藥魔方一直密切關(guān)注全球藥品開發(fā)的新靶點和新機制。自2021年起，我們每年會從NextPharma?數(shù)據(jù)庫轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)數(shù)據(jù)中篩選出過去一年中取得重大突破的25個靶點，這25個靶點蘊藏了當(dāng)前醫(yī)藥研發(fā)投資的全新機會。TOP25靶點的遴選標(biāo)準(zhǔn)主要分為3個客觀維度：

1. 首次證實具有臨床轉(zhuǎn)化價值的全新靶點

2. 首次通過臨床POC驗證的靶點

3. 靶點在項目研發(fā)或適應(yīng)癥上具有全新突破

2026年1月，醫(yī)藥魔方再次通過NextPharma?數(shù)據(jù)庫-轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)模塊以及MedAlpha?數(shù)據(jù)庫綜合分析，評選出了2025年轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)最值得關(guān)注的Top 25靶點，這些靶點覆蓋腫瘤、免疫、心腦血管、內(nèi)分泌/代謝、神經(jīng)科學(xué)等多個領(lǐng)域，蘊含了當(dāng)前新藥研發(fā)投資的重要機會，例如：有望打破轉(zhuǎn)錄因子不可成藥神話的新靶點、LDL-C降幅達(dá)90%的降脂新靶點、減脂不減肌新靶點、療效媲美dupilumab的特應(yīng)性皮炎新療法、全球首創(chuàng)的miRNA剪接調(diào)節(jié)藥物等。

1月29日，完整報告即將發(fā)布，您可掃描下方二維碼預(yù)約本次報告下載。2月5日 18:30，我們也將邀請醫(yī)藥魔方專家解讀這25個新藥開發(fā)機會，敬請期待。

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去年TOP25靶點進(jìn)展回顧

2025年1月，醫(yī)藥魔方基于NextPharma?數(shù)據(jù)庫-轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)模塊，篩選出了2024年最值得 關(guān)注的 25個轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)靶點。在榜單發(fā)布后的一年時間內(nèi)，多個入選靶點已在研發(fā)中取得新的突破和進(jìn)展。

BCL6 (非霍奇金淋巴瘤)

推薦類別：新靶點

2025年，BMS相繼披露BMS-986458治療非霍奇金淋巴瘤的I期臨床積極結(jié)果，及BMS-986458作為三線及以上療法治療彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤和濾泡性淋巴瘤的I期臨床積極結(jié)果。

BMS披露BMS-9 86458積極臨床結(jié) 果

圖片來源：醫(yī)藥魔方NextPharma?數(shù)據(jù)庫-臨床結(jié)果

Nav1.1 (Dravet綜合征)

推薦類別：POC驗證通過

2025年2月，Biogen與Stoke Therapeutics達(dá)成合作協(xié)議，共同開發(fā)商業(yè)化zorevunersen（STK-001），交易總金額達(dá)到5.5億美金；zorevunersen在Dravet綜合征上開展一項注冊性臨床試驗；2025 AES會議，Stoke Therapeutics公布多項zorevunersen治療Dravet綜合征的I/II期及II期積極臨床結(jié)果。

Biogen與Stoke Therapeutics達(dá)成合作協(xié)議

圖片來源：醫(yī)藥魔方NextPharma?數(shù)據(jù)庫-醫(yī)藥交易

zorevunersen注冊性臨床

圖片來源：醫(yī)藥魔方NextPharma?數(shù)據(jù)庫-注冊性臨床

Stoke Therapeutics公布多項zorevunersen治療Dravet綜合征的I/II期及II期積極臨床結(jié)果

圖片來源：醫(yī)藥魔方NextPharma?數(shù)據(jù)庫-臨床結(jié)果

CDH3 (實體瘤)

推薦類別：靶點新突破

2025年3月，智康弘義宣布計劃與MSD合作開展BC3195聯(lián)合Keytruda治療實體瘤的臨床I/II期研究；2025 ASCO會議，智康弘義更新BC3195治療非小細(xì)胞肺癌和實體瘤的I期積極臨床結(jié)果；第2款靶向CDH3 ADC SKB445進(jìn)入I期臨床，用于治療實體瘤。

智康弘義更新BC3195治療非小細(xì)胞肺癌和實體瘤的積極臨床結(jié)果

圖片來源：醫(yī)藥魔方NextPharma?數(shù)據(jù)庫-臨床結(jié)果

第2款靶向CDH3 ADC SKB445進(jìn)入I期臨床

圖片來源：醫(yī)藥魔方NextPharma?數(shù)據(jù)庫-賽道排名

DLL3 (小細(xì)胞肺癌)

推薦類別：靶點新突破

2025 ASCO會議，Amgen披露tarlatamab二線治療小細(xì)胞肺癌的III期積極臨床結(jié)果；2025年7月，百濟神州與Amgen合作開發(fā)的塔拉妥單抗（tarlatamab）國內(nèi)上市申請獲受理，擬用于治療成人小細(xì)胞肺癌；2025年多款靶向DLL3管線達(dá)成授權(quán)許可，交易形式多為國內(nèi)轉(zhuǎn)國外。

tarlatamab在小細(xì)胞肺癌的III期積極臨床結(jié)果

圖片來源：醫(yī)藥魔方NextPharma?數(shù)據(jù)庫-臨床結(jié)果

tarlatamab國內(nèi)上市申請獲受理

圖片來源：醫(yī)藥魔方NextPharma?數(shù)據(jù)庫-中國研發(fā)進(jìn)度

多款靶向DLL3管線達(dá)成授權(quán)許可

圖片來源：醫(yī)藥魔方NextPharma?數(shù)據(jù)庫-醫(yī)藥交易

報告推薦

自2015年"7.22"臨床核查行動啟動以來，中國圍繞新藥研發(fā)，通過發(fā)布重大政策、于2017年加入ICH并完善《人類遺傳資源管理條例實施細(xì)則》等措施，全面推動藥品審評審批制度改革和技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)國際化。監(jiān)管體系方面，改革將臨床機構(gòu)準(zhǔn)入改為備案管理，并強化了新版GCP和動態(tài)監(jiān)督檢查，以保障試驗質(zhì)量和受試者權(quán)益。在全球創(chuàng)新藥浪潮中，中國臨床試驗數(shù)量已位列全球第一，成為跨國藥企的關(guān)鍵市場，同時本土創(chuàng)新藥的出海和在國際多中心試驗中的主導(dǎo)地位也逐步提升。這些制度和需求的驅(qū)動，促使中國臨床生態(tài)發(fā)生結(jié)構(gòu)性演進(jìn)，包括資源向二三線城市擴散、研究者隊伍擴大以及本土CRO的快速崛起。最終，內(nèi)容提出需以數(shù)據(jù)為基礎(chǔ)，系統(tǒng)評估這些變革是否真正提升了我國臨床研發(fā)體系的能力，制度激勵的落地情況，以及當(dāng)前限制創(chuàng)新藥研發(fā)效率的關(guān)鍵瓶頸。

醫(yī)藥魔方十周年系列報告之《全球創(chuàng)新藥臨床試驗十年趨勢洞察》，由醫(yī)藥魔方與清華大學(xué)醫(yī)學(xué)院聯(lián)合撰寫，聚焦創(chuàng)新藥臨床試驗，以系統(tǒng)梳理全球臨床試驗趨勢為起點，呈現(xiàn)全球創(chuàng)新藥臨床試驗的結(jié)構(gòu)性變遷，并對比觀察中外企業(yè)研究布局差異。同時，通過量化分析中國臨床試驗的效率指標(biāo)、能力資源、全球參與度，解析中國在新藥臨床開發(fā)中的能力演進(jìn)、結(jié)構(gòu)分化與戰(zhàn)略機遇，期望為政策制定、產(chǎn)業(yè)戰(zhàn)略布局及能力體系建設(shè)提供數(shù)據(jù)支持與趨勢判斷。

洞察全球創(chuàng)新藥臨床試驗十年趨勢