杜氏肌營養(yǎng)不良（DMD）是罕見的X連鎖隱性遺傳肌肉疾病，因抗肌萎縮蛋白基因缺陷，肌肉細(xì)胞結(jié)構(gòu)受損，隨年齡增長出現(xiàn)進(jìn)行性肌纖維壞死、萎縮，多發(fā)于男性嬰幼兒，是兒童期最兇險(xiǎn)的神經(jīng)肌肉罕見病之一。
臨床癥狀呈階段性進(jìn)展，3-5歲為發(fā)病高峰，初期表現(xiàn)為步態(tài)異常、踮腳走路、易跌倒，爬樓梯、蹲起困難，伴隨小腿假性肥大；隨病情發(fā)展，肢體近端肌肉無力加重，脊柱側(cè)彎、關(guān)節(jié)攣縮逐漸顯現(xiàn)，12歲左右多喪失獨(dú)立行走能力，后期累及呼吸肌、心肌，引發(fā)呼吸衰竭、心力衰竭等嚴(yán)重并發(fā)癥，危及生命。
中醫(yī)經(jīng)方體系中，DMD歸屬于“痿證”范疇，核心病機(jī)為先天稟賦不足、脾腎虧虛、筋脈失養(yǎng)。

腎主骨生髓，脾主肌肉四肢，先天腎氣虧虛則髓海不足、骨骼失養(yǎng)，后天脾氣虛弱則氣血生化無源，肌肉筋脈得不到濡養(yǎng)，進(jìn)而出現(xiàn)肌肉萎縮、肢體無力。
中醫(yī)湯藥干預(yù)以“培補(bǔ)脾腎、益氣養(yǎng)血、強(qiáng)筋健肌”為核心，辨證選用經(jīng)典經(jīng)方加減。針對脾腎虧虛者，以補(bǔ)中益氣湯合六味地黃丸加減，健脾益氣、補(bǔ)腎填精，補(bǔ)足氣血生化之源；針對筋脈瘀阻者，配伍活血通絡(luò)之品，改善肌肉局部氣血循環(huán)，延緩肌纖維壞死。
相較于西醫(yī)對癥支持治療，中醫(yī)湯藥干預(yù)優(yōu)勢顯著：

一是整體調(diào)理，兼顧先天與后天，從根源改善臟腑功能，增強(qiáng)機(jī)體正氣；

二是辨證施治，根據(jù)患兒體質(zhì)、病情階段靈活組方，針對性緩解肌肉無力、關(guān)節(jié)攣縮等癥狀；

三是溫和安全，在專業(yè)醫(yī)師指導(dǎo)下規(guī)范用藥，可減少西藥副作用，同時(shí)提升患兒體質(zhì)與生活質(zhì)量，為DMD患兒提供長期調(diào)理的有效路徑。