針對基因治療中常見的長基因高效遞送難題，中國科學院深圳先進技術(shù)研究院與北京大學第一醫(yī)院聯(lián)合科研團隊設(shè)計了一種新型基因遞送方法，成功實現(xiàn)了11kb（kb：千堿基對，DNA片段長度單位）長基因的安全高效遞送，有望推動孤獨癥、癲癇等疾病的基因治療技術(shù)發(fā)展。

▲新型基因治療策略的工作原理及應(yīng)用（來源：中國科學院深圳先進技術(shù)研究院）

據(jù)中國科學院深圳先進技術(shù)研究院研究員路中華介紹，近年來，學術(shù)界和醫(yī)學界采用修復(fù)、替換或抑制致病基因等基因治療技術(shù)，為一些罕見病找到了新的治療方法。使用基因治療技術(shù)的關(guān)鍵，就是要通過特定的“快遞車”將人工設(shè)計的治療性基因“送”到目標細胞中，“就像快遞車運送貨物一樣”。

科研人員普遍把安全性高、不易引起免疫排斥反應(yīng)的腺相關(guān)病毒當作理想的基因“快遞車”，但單個腺相關(guān)病毒“快遞車”最多只能遞送4.7kb基因，與孤獨癥、癲癇等疾病相關(guān)的致病基因都超過了這一長度，這就限制了基因治療技術(shù)在這些領(lǐng)域的使用。對此，科研人員設(shè)計了一種新型基因遞送方法?！拔覀?strong>把長基因分成兩段或三段，分別裝進兩個或三個‘快遞車’中，再給這些‘車’裝上‘導(dǎo)航’。等到分別進入目標細胞后，這些‘車’能夠很快找到對方的位置，高效連接到一起，拆分的基因片段就能完整地發(fā)揮作用。”路中華說。

科研人員通過動物實驗證實了上述結(jié)論，下一步將開展臨床前研究，推動該技術(shù)的轉(zhuǎn)化落地。

來源：新華社

責任編輯：梁春雨