近日，圣因生物宣布與羅氏旗下基因泰克達成全球研發(fā)合作與許可協議，后者將獲得圣因生物一款RNAi藥物的全球獨家開發(fā)和商業(yè)化權利。根據協議，圣因生物將獲得2億美元的首付款，以及高達15億美元的開發(fā)和銷售里程碑付款。

而就在三個月前，圣因生物剛與禮來達成一項總額超12億美元的RNAi藥物研發(fā)合作。

短期內連續(xù)與兩家跨國制藥巨頭達成重磅合作，既印證了圣因生物LEAD技術平臺的實力，也凸顯出小核酸領域已成為全球新藥研發(fā)的關鍵競爭賽道。

01

平臺優(yōu)勢

圣因生物成立于2021年，由RNAi領域的先驅團隊創(chuàng)立并領導。

其核心優(yōu)勢在于獨有的LEAD?（新型配體與增效基團協同遞送）技術平臺。該平臺通過設計靶向特定受體的配體，實現向肝外組織的精準遞送；并協同獨家創(chuàng)新的增效基團，從而高效調控藥物的組織選擇性及藥學特性，已成功實現對脂肪細胞、肌肉細胞及免疫細胞等核心細胞的高效遞送。

該平臺另一大優(yōu)勢在于支持半年乃至每年一次皮下給藥，并擁有與GalNAc技術相當的安全性。

圖片來源：圣因生物官網

基于該平臺，圣因生物已開發(fā)多款RNAi藥物候選藥物，其中5款已進入臨床階段，覆蓋免疫介導性疾病、肥胖癥和心血管代謝疾病等多領域。

圣因生物臨床階段候選藥物

圖片來源：藥智數據-全球藥物分析系統(tǒng)

遞送技術一直是RNAi藥物研發(fā)的重大挑戰(zhàn)，特別是肝外遞送。禮來、羅氏相繼相中圣因生物，側面印證了LEAD平臺的價值。

根據圣因生物與羅氏的協議，圣因生物將負責合作藥物的早期研發(fā)，而基因泰克則負責該藥物后續(xù)所有的臨床開發(fā)和商業(yè)化活動。

與禮來的合作，圣因生物將負責為雙方合作項目篩選并確定最優(yōu)RNAi活性分子，禮來公司將負責后續(xù)藥物的IND申報研究、臨床開發(fā)和商業(yè)化。

這一合作模式精準契合了當前生物技術領域的創(chuàng)新生態(tài)，即“小型Biotech專注前沿探索，大型Pharma主導臨床與市場轉化”的高效分工。

在更早之前，圣因生物與國內藥企信達生物達成戰(zhàn)略合作協議，共同開發(fā)靶向血管緊張素原（AGT）的siRNA候選藥物SGB-3908，用于治療高血壓。

根據合作協議，雙方將共同推進SGB-3908的開發(fā)至一定階段，同時，信達生物將獲得獨家選擇權并可在未來支付行權費以獲得SGB-3908在全球不同范圍內的獨家開發(fā)、生產和商業(yè)化的權利。信達生物行權后，圣因生物還將有權獲得后續(xù)研發(fā)里程碑付款和銷售里程碑付款，以及商業(yè)化后基于凈銷售額的分級提成。

目前，這款藥物已啟動2期臨床。根據此前在2025年AHA大會公布的1期臨床結果，SGB-3908單次給藥實現持久強效的AGT水平降低以及初步的血壓下降單次給藥后，血清AGT水平得到顯著且持久降低，最大降幅超過95%，且在6個月內降幅維持穩(wěn)定。同時，安全性和耐受性良好，未觀察到重度不良事件或嚴重不良事件。

圣因生物另一款進入臨床2期的候選藥物SGB-9768（靶向C3 siRNA）同樣表現亮眼。

根據圣因生物在ASN 2025大會上展示的1期臨床數據，SGB-9768單次給藥后，血清C3水平呈劑量依賴性、顯著且持久降低，同時補體旁路途徑活性幾乎完全被抑制；且安全性和耐受性良好，支持進一步的臨床開發(fā)。

02

交易不斷

過去十年，肝外遞送技術的突破，為小核酸藥物邁入主流慢病治療領域掃清了最后的障礙。

根據弗若斯特沙利文統(tǒng)計，全球小核酸藥物市場增長強勁且持續(xù)，從2019年的27億美元增長至2024年的57億美元，復合年增長率達16.2%。而隨著肝外靶向遞送技術的持續(xù)突破，其市場規(guī)模預計到2034年將達到549億美元。

海外龍頭藥企頻頻釋放利好。

以siRNA技術為代表的Alnylam公司預計其四款自主商業(yè)化的siRNA藥物在2025年帶來收入接近30億美元，同比增長81%，推動公司實現非GAAP盈利。

以ASO技術為代表的Ionis預計其首個自主商業(yè)化產品Tryngolza（olezarsen）峰值銷售額將超過20億美元。

與此同時，全球小核酸領域的交易活動近年來顯著升溫。2025年，該領域潛在總交易額飆升至365億美元。諾華、禮來、羅氏、GSK、BI等跨國制藥巨頭通過管線合作、技術平臺授權及并購等多種方式加碼布局小核酸賽道。

中國藥企憑借高效的研發(fā)效率和工程創(chuàng)新兩大優(yōu)勢，已成為核酸藥物交易市場中的核心力量。

2025年9月，舶望制藥就多款心血管產品與諾華達成合作，獲得1.6億美元的預付款，以及高達52億美元的潛在總里程碑價值。

值得注意的是，這不是諾華第一次從舶望制藥買進資產。此前2024年1月，諾華與舶望制藥首次達成合作，共同開發(fā)多款針對心血管疾病的創(chuàng)新siRNA藥物，總金額高達41.65億美元。

2025年9月，邁威生物與Aditum Bio達成NewCo交易，成立新公司Kalexo Bio。邁威生物許可Kalexo公司一款臨床前的心血管領域雙靶點siRNA創(chuàng)新藥2MW7141全球權益。作為回報，邁威生物將從Kalexo獲得最高可達10億美元的預付款和里程碑付款，以及低個位數的特許權使用費。同時，邁威生物將在符合約定條件下另外獲得Kalexo總計雙位數的A輪優(yōu)先股。

2025年8月，維亞臻與賽諾菲（Sanofi）達成協議，后者獲得靶向載脂蛋白C-III（APOC3）的RNAi藥物VSA001（Plozasiran）大中華區(qū)開發(fā)和商業(yè)化權利。而維亞臻獲得1.3億美元預付款，以及有權在NMPA批準相關適應癥后獲得高達2.65億美元里程碑付款。

2025年5月，靖因藥業(yè)與CRISPR Therapeutics就下一代長效Factor XI（FXI）靶向siRNA療法SRSD107達成共同開發(fā)協議，靖因藥業(yè)獲得首付款9500萬美元，并有資格獲得超8億美元的預付款和里程碑付款。

更早之前，2024年瑞博生物與勃林格殷格翰達成合作，共同開發(fā)治療非酒精性或代謝功能障礙相關脂肪性肝炎的小核酸創(chuàng)新療法，總交易金額超過20億美元。

03

結語

近年來，小核酸藥物頻頻沖擊心血管-代謝、乙肝“功能性治愈”、減重等幾乎所有熱門慢病賽道，有望成為繼小分子和抗體藥物之后又一主流藥物類別。

小核酸候選藥物治療領域分布

圖片來源：藥智數據-全球藥物分析系統(tǒng)

而在這場競爭中，中國創(chuàng)新力量不再僅僅是技術追隨者，而是通過自主研發(fā)的平臺技術，成為全球RNAi藥物研發(fā)的關鍵參與者。

小核酸候選藥物數量原研單位排行

圖片來源：藥智數據-全球藥物分析系統(tǒng)

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