編者按：2025年，美國(guó)FDA旗下的藥物評(píng)價(jià)和研究中心（CDER）批準(zhǔn)了46款創(chuàng)新藥。作為創(chuàng)新賦能者、客戶信賴的合作伙伴以及全球醫(yī)藥及生命科學(xué)行業(yè)的貢獻(xiàn)者，藥明康德將持續(xù)通過獨(dú)特的“CRDMO”業(yè)務(wù)模式，助力更多合作伙伴，為全球病患帶來突破性創(chuàng)新療法。根據(jù)PDUFA的目標(biāo)日期，預(yù)計(jì)2026年2月，美國(guó)FDA將對(duì)4款創(chuàng)新藥物是否獲批做出監(jiān)管決定，本文將對(duì)這些療法進(jìn)行相關(guān)介紹。

▲2月美國(guó)FDA可能批準(zhǔn)的新藥（點(diǎn)擊可見大圖）

活性成分：Clemidsogene lanparvovec

適應(yīng)癥：II型黏多糖貯積癥（MPS II）

公司名稱：REGENXBIO

Clemidsogene lanparvovec采用AAV9載體，將編碼人艾杜糖酸-2-硫酸酯酶（IDS）的轉(zhuǎn)基因遞送至中樞神經(jīng)系統(tǒng)（CNS）。向CNS細(xì)胞內(nèi)遞送編碼IDS的轉(zhuǎn)基因可以為患者提供一個(gè)持久的IDS分泌來源，并在中樞神經(jīng)系統(tǒng)內(nèi)發(fā)揮作用，實(shí)現(xiàn)對(duì)CNS中相關(guān)細(xì)胞功能缺陷的長(zhǎng)期改善。

2025年9月公布的關(guān)鍵性試驗(yàn)數(shù)據(jù)表明，單次clemidsogene lanparvovec治療可在12個(gè)月內(nèi)持續(xù)改善患者結(jié)局。研究顯示，患者腦脊液（CSF）中MPS II關(guān)鍵生物標(biāo)志物HS D2S6水平下降超過80%，并維持一年，同時(shí)患者在神經(jīng)發(fā)育相關(guān)功能方面表現(xiàn)出持續(xù)改善或穩(wěn)定。試驗(yàn)在第16周達(dá)到主要終點(diǎn)，即腦脊液中HS D2S6水平顯著降低。此外，一年隨訪結(jié)果顯示，腦脊液中HS D2S6水平與神經(jīng)發(fā)育結(jié)局顯示出強(qiáng)相關(guān)性，從而支持HS D2S6作為預(yù)測(cè)臨床獲益的替代生物標(biāo)志物。

活性成分：Milsaperidone

適應(yīng)癥：I型雙相情感障礙（BP-I）和精神分裂癥

公司名稱：Vanda Pharmaceuticals

Milsaperidone是一種新化學(xué)實(shí)體，為iloperidone的前藥。Vanda Pharmaceuticals發(fā)現(xiàn)，經(jīng)口服給藥后，milsaperidone可迅速轉(zhuǎn)化為iloperidone（一種已上市抗精神病藥物）。臨床研究顯示，在低劑量和高劑量下，無論是單次給藥還是多次給藥，milsaperidone與iloperidone的生物等效性均已被證實(shí)。

Milsaperidone在治療BP-I相關(guān)的躁狂或混合發(fā)作，以及精神分裂癥方面的療效與安全性，獲得了iloperidone說明書中所列舉的臨床研究的支持，包括兩項(xiàng)急性精神分裂癥發(fā)作研究、一項(xiàng)針對(duì)BP-I躁狂或混合發(fā)作的研究，以及一項(xiàng)精神分裂癥復(fù)發(fā)預(yù)防研究。此外，它的安全性也得到了iloperidone臨床研究中數(shù)千名患者數(shù)據(jù)的支持。Milsaperidone獨(dú)特的物理和化學(xué)性質(zhì)使其適合在未來開發(fā)為長(zhǎng)效注射劑型。

Milsaperidone屬于非典型抗精神病藥物類別，同時(shí)作用于某些5-羥色胺和多巴胺受體，這些受體被認(rèn)為與其治療效應(yīng)密切相關(guān)。

活性成分：Idebenone

適應(yīng)癥：Leber遺傳性視神經(jīng)病變（LHON）

公司名稱：Chiesi Global Rare Diseases

Idebenone是一種泛醌（亦稱輔酶Q10）的合成類似物，泛醌是細(xì)胞內(nèi)重要的抗氧化劑，也是電子傳遞鏈（ETC）的關(guān)鍵組成部分。研究顯示，idebenone可通過與ETC相互作用，提高線粒體功能所需的ATP生成，減少自由基，抑制脂質(zhì)過氧化反應(yīng)，從而保護(hù)脂質(zhì)膜和線粒體免受氧化損傷。Chiesi Global Rare Diseases在2025年9月宣布，美國(guó)FDA接受為idebenone遞交的新藥申請(qǐng)（NDA）并授予其優(yōu)先審評(píng)資格，用于治療Leber遺傳性視神經(jīng)病變。Idebenone旨在靶向LHON的潛在病因——線粒體功能障礙，從而保護(hù)、維持并重新激活視網(wǎng)膜神經(jīng)節(jié)細(xì)胞功能。

該申請(qǐng)獲得隨機(jī)、安慰劑對(duì)照試驗(yàn)數(shù)據(jù)，以及開放標(biāo)簽干預(yù)性和觀察性研究數(shù)據(jù)的支持，這些研究在廣泛的患者人群中證實(shí)了idebenone的療效。在3期臨床試驗(yàn)RHODOS中，主要療效終點(diǎn)為最佳視力恢復(fù)（VA），定義為基線至第24周在改善最明顯或惡化最小的那只眼中的視力變化，采用早期治療糖尿病視網(wǎng)膜病變研究（ETDRS）視力表進(jìn)行測(cè)量。結(jié)果顯示，在改良的意向治療（mITT）群體中，idebenone組（n=53）患者視力平均改善約6個(gè)ETDRS字母；安慰劑組（n=28）平均改善約1個(gè)ETDRS字母（p=0.0862）。

活性成分：Navepegritide

適應(yīng)癥：軟骨發(fā)育不全

公司名稱：Ascendis Pharma

Navepegritide是一種在研C型利鈉肽（CNP）前體藥物，每周給藥一次，旨在提供患者活性CNP的持續(xù)暴露。C型利鈉肽可通過阻斷FGFR3的活性，就好像松開抑制兒童生長(zhǎng)的“剎車”，直接靶向軟骨發(fā)育不全的病理生理機(jī)制，從而促進(jìn)軟骨內(nèi)骨形成，讓患兒的生長(zhǎng)速率恢復(fù)正常。

根據(jù)此前公布的3期ApproaCH試驗(yàn)結(jié)果，該研究已達(dá)成主要終點(diǎn)。數(shù)據(jù)顯示，在第52周時(shí)，接受navepegritide治療兒童（n=57）的最小二乘（LS）平均年化生長(zhǎng)速度（AGV）為5.89厘米/年，而安慰劑組（n=27）患者的LS平均AGV為4.41厘米/年，兩組間的LS平均差異為1.49厘米/年（p<0.0001）。進(jìn)一步的亞組分析顯示，接受navepegritide治療的2至5歲兒童（n=21）在第52周時(shí)的LS平均AGV為6.07厘米/年，而安慰劑組（n=10）的LS平均AGV為5.06厘米/年，LS平均差異為1.02厘米/年（p=0.0084）。接受navepegritide治療的5至11歲兒童（n=36）在第52周時(shí)的LS平均AGV為5.79厘米/年，而安慰劑組（n=17）的LS平均AGV為4.02厘米/年，LS平均差異為1.78厘米/年（p<0.0001）。

參考資料：

[1] Ascendis Announces Extension of FDA Review Period for TransCon CNP (navepegritide) for Children with Achondroplasia. Retrieved January 22, 2026, from https://www.globenewswire.com/news-release/2025/11/25/3194804/0/en/Ascendis-Announces-Extension-of-FDA-Review-Period-for-TransCon-CNP-navepegritide-for-Children-with-Achondroplasia.html

[2] Vanda Announces Bysanti? NDA Filing; FDA Decision Expected in Early 2026. Retrieved May 5, 2025, from https://www.prnewswire.com/news-releases/vanda-announces-bysanti-nda-filing-fda-decision-expected-in-early-2026-302445753.html

[3] REGENXBIO Announces FDA Acceptance and Priority Review of the BLA for RGX-121 for MPS II. Retrieved May 13, 2025, from https://www.prnewswire.com/news-releases/regenxbio-announces-fda-acceptance-and-priority-review-of-the-bla-for-rgx-121-for-mps-ii-302453436.html

[4] REGENXBIO Presents Positive Twelve-Month Pivotal Data from Phase I/II/III CAMPSIITE? Trial of RGX-121 for Treatment of MPS II. Retrieved September 5, 2025 from https://www.prnewswire.com/news-releases/regenxbio-presents-positive-twelve-month-pivotal-data-from-phase-iiiiii-campsiite-trial-of-rgx-121-for-treatment-of-mps-ii-302547381.html

[5] Idebenone Accepted by FDA for Priority Review for Leber Hereditary Optic Neuropathy (LHON). Retrieved January 22, 2026, from https://chiesirarediseases.com/media/20250922-idebenone-accepted-by-fda-for-priority-review-for-leber-hereditary-optic-neuropathy-lhon

[6] Idebenone. Retrieved January 22, 2026, from https://go.drugbank.com/drugs/DB09081

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