2026年2月14日，中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）官網(wǎng)最新公示，北京天廣實(shí)生物技術(shù)股份有限公司研制的奧妥珠單抗β注射液（以下簡(jiǎn)稱(chēng)“奧妥珠單抗β”）正式獲批上市，用于治療抗水通道蛋白4（AQP4）抗體陽(yáng)性的視神經(jīng)脊髓炎譜系疾?。∟MOSD）成人患者。

01.

中國(guó)NMOSD患者面臨的持續(xù)痛點(diǎn)：高復(fù)發(fā)、高致殘、低可及

NMOSD是一種以急性視神經(jīng)炎和脊髓炎為主要臨床表現(xiàn)的中樞神經(jīng)系統(tǒng)自身免疫性疾病，具有高復(fù)發(fā)性和高致殘性的特點(diǎn)1。臨床上，NMOSD的治療常選用傳統(tǒng)免疫抑制劑，但治療后25%-60%的患者仍出現(xiàn)復(fù)發(fā)，且隨著治療時(shí)間的延長(zhǎng)復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)逐漸增高2,3。隨著新型進(jìn)口生物制劑陸續(xù)在中國(guó)獲批，NMOSD復(fù)發(fā)治療困境不斷取得突破?！?025年中國(guó)視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病患者疾病負(fù)擔(dān)調(diào)研白皮書(shū)》和《2019中國(guó)視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病患者綜合社會(huì)調(diào)查》顯示，國(guó)內(nèi)現(xiàn)有生物制劑年治療費(fèi)用約16-32萬(wàn)元，94.4%的患者認(rèn)為難以負(fù)擔(dān)藥物的高昂治療費(fèi)用，可及性較低4,5。因此，中國(guó)患者迫切需要療效、安全性、可及性俱佳的創(chuàng)新治療方案，以改善患者整體生活質(zhì)量。

02.

中國(guó)方案，國(guó)際并跑

在此背景下，奧妥珠單抗β應(yīng)運(yùn)而生，為中國(guó)NMOSD患者帶來(lái)全新的治療選擇，也為NMOSD藥物研發(fā)提供新的思路和方向，在臨床療效、安全耐受性等方面均表現(xiàn)亮眼。

■ 顯著延長(zhǎng)首次復(fù)發(fā)時(shí)間，實(shí)現(xiàn)更少?gòu)?fù)發(fā)

奧妥珠單抗β III期臨床試驗(yàn)驗(yàn)證了其治療AQP4-IgG陽(yáng)性NMOSD患者的療效和安全性。研究結(jié)果顯示*：

1）奧妥珠單抗β組較安慰劑組顯著延長(zhǎng)首次臨床復(fù)發(fā)時(shí)間（TFR）：在隨機(jī)對(duì)照階段（RCP）及開(kāi)放標(biāo)簽階段（OLP）研究期間，奧妥珠單抗β組均尚未達(dá)到中位TFR，而安慰劑組為21周（圖1）。

圖1 接受奧妥珠單抗β治療的受試者首次臨床復(fù)發(fā)時(shí)間KM曲線(xiàn)

2）RCP+OLP研究期間，奧妥珠單抗β合并組總復(fù)發(fā)率僅2.2%，疾病復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)進(jìn)一步顯著降低至97.5%，年化復(fù)發(fā)率（ARR）為0.028，顯著優(yōu)于安慰劑組的1.024（P<0.0001）（圖2）。

圖2 長(zhǎng)期隨訪(fǎng)ARR/年化復(fù)發(fā)相關(guān)住院率

3）末次訪(fǎng)視時(shí)，奧妥珠單抗β組擴(kuò)展殘疾狀態(tài)量表（EDSS）評(píng)分較基線(xiàn)的變化均值顯著優(yōu)于安慰劑組，差異均值為-0.72分，明顯改善殘疾狀態(tài)（圖3）。

圖3 EDSS評(píng)分末次訪(fǎng)視較基線(xiàn)變化

■ 安全性良好，未明顯增加安全性事件和感染風(fēng)險(xiǎn)

III期臨床試驗(yàn)還顯示了奧妥珠單抗β的安全性結(jié)果，奧妥珠單抗β組較安慰劑組未明顯增加安全性事件和感染風(fēng)險(xiǎn)（圖4）*：

1）奧妥珠單抗β組治療相關(guān)不良事件（TRAE）主要為1-2級(jí)，≥3級(jí)TRAE發(fā)生率（6.7% vs 6.5%）及治療相關(guān)嚴(yán)重不良事件（TRSAE）發(fā)生率（4.4% vs 2.2%）與安慰劑組相似，奧妥珠單抗β組未發(fā)生導(dǎo)致永久停止用藥的治療期間不良事件（TEAE）/TRAE。

2）相較安慰劑組，奧妥珠單抗β組未增加感染風(fēng)險(xiǎn)。

圖4 奧妥珠單抗β的安全性良好

03.

技術(shù)創(chuàng)新，迭代增強(qiáng)

■ 技術(shù)創(chuàng)新引領(lǐng)CD20單抗迭代，增強(qiáng)ADCC和DCD

奧妥珠單抗β是經(jīng)過(guò)糖基化改造的II型人源化抗CD20單抗，采用基因編輯技術(shù)定點(diǎn)敲除關(guān)鍵蛋白，實(shí)現(xiàn)完全敲除巖藻糖，增強(qiáng)了抗體與NK細(xì)胞上的FcγRIIIa的結(jié)合，進(jìn)而增強(qiáng)抗體依賴(lài)的細(xì)胞介導(dǎo)的細(xì)胞毒作用（ADCC）和直接細(xì)胞死亡作用（DCD）（圖5）。

圖5 抗 CD20 單抗的結(jié)構(gòu)及特點(diǎn)

03.

總結(jié)

奧妥珠單抗β在中國(guó)的獲批上市顯示出國(guó)家對(duì)罕見(jiàn)病人群的關(guān)注，也體現(xiàn)中國(guó)制藥企業(yè)的社會(huì)擔(dān)當(dāng)。相信該藥物的獲批會(huì)為NMOSD患者提供更少?gòu)?fù)發(fā)、更“佳”安全、便捷可及的新選擇，讓更多中國(guó)NMOSD患者告別“兩高一低”困境，回歸正常生活。

*研究數(shù)據(jù)待發(fā)表。

* 參考文獻(xiàn)：

1.中華醫(yī)學(xué)會(huì)神經(jīng)病學(xué)分會(huì)神經(jīng)免疫學(xué)組,等. 中華神經(jīng)科雜志. 2025, 58(07): 687-703.

2.Yin HX, et al. Ann Neurol. 2023 Jun;93(6):1069-1081.

3.Zhou J, et al. Front Neurol. 2025 Apr 28;16:1559118.

4.2025年中國(guó)視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病患者疾病負(fù)擔(dān)調(diào)研白皮書(shū).

5.2019中國(guó)視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病患者綜合社會(huì)調(diào)查.

*封面來(lái)源：神筆PRO

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