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3月4款創(chuàng)新藥有望獲FDA批準(zhǔn)

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編者按:2025年,美國(guó)FDA旗下的藥物評(píng)價(jià)和研究中心(CDER)批準(zhǔn)了46款創(chuàng)新藥。作為創(chuàng)新賦能者、客戶信賴的合作伙伴以及全球醫(yī)藥及生命科學(xué)行業(yè)的貢獻(xiàn)者,藥明康德將持續(xù)通過獨(dú)特的“CRDMO”業(yè)務(wù)模式,助力更多合作伙伴,為全球病患帶來(lái)突破性創(chuàng)新療法。根據(jù)PDUFA的目標(biāo)日期,預(yù)計(jì)2026年3月,美國(guó)FDA將對(duì)4款創(chuàng)新藥物是否獲批做出監(jiān)管決定,本文將對(duì)這些療法進(jìn)行相關(guān)介紹。


▲3月美國(guó)FDA可能批準(zhǔn)的新藥(點(diǎn)擊可見大圖)

活性成分:Reproxalap

適應(yīng)癥:干眼癥(DED)

公司名稱:Aldeyra Therapeutics


Reproxalap是一款潛在“first-in-class”的在研小分子活性醛抑制劑。活性醛含量會(huì)在眼部或系統(tǒng)性炎癥時(shí)上升,造成眼睛發(fā)炎、發(fā)紅、淚水分泌降低以及改變淚水內(nèi)脂質(zhì)組成,許多干眼癥患者具有較高的活性醛含量。

2025年5月,Aldeyra Therapeutics宣布reproxalap在一項(xiàng)隨機(jī)雙盲、載體對(duì)照的3期臨床試驗(yàn)中達(dá)到主要終點(diǎn),在改善眼部不適的主要終點(diǎn)方面,reproxalap在統(tǒng)計(jì)學(xué)上顯著優(yōu)于載體(P=0.002)。在這項(xiàng)3期臨床試驗(yàn)中,患者在進(jìn)入干眼室(dry eye chamber,一個(gè)讓患者更容易出現(xiàn)干眼癥狀的不良環(huán)境)前接受reproxalap或載體。在隨機(jī)分配的116名患者中,58名患者接受了reproxalap治療,58名患者接受了載體。主要終點(diǎn)為干眼室暴露80至100分鐘期間的眼部不適評(píng)分變化。試驗(yàn)結(jié)果顯示接受reproxalap治療的患者眼部不適顯著降低。

活性成分:Linerixibat

適應(yīng)癥:原發(fā)性膽汁性膽管炎(PBC)患者的膽汁淤積性瘙癢

公司名稱:GSK


Linerixibat是一種回腸膽汁酸轉(zhuǎn)運(yùn)蛋白(IBAT)口服抑制劑,具有治療與PBC相關(guān)的膽汁淤積性瘙癢的潛力。通過抑制膽汁酸的重吸收,linerixibat旨在解決膽汁淤積性瘙癢的根本原因。

Linerixibat的申請(qǐng)基于3期臨床試驗(yàn)GLISTEN的積極結(jié)果。2025年5月公布的結(jié)果顯示,GLISTEN試驗(yàn)達(dá)到主要終點(diǎn),接受linerixibat治療的患者(n=119)在24周內(nèi)瘙癢顯著改善,優(yōu)于安慰劑組(n=119)。通過最嚴(yán)重瘙癢程度的數(shù)值評(píng)分量表(WI-NRS)進(jìn)行評(píng)估,兩組之間的最小二乘均值差為-0.72(95% CI:-1.15,-0.28,P=0.001)。該結(jié)果顯示,linerixibat有望緩解PBC患者的一項(xiàng)主要癥狀——頑固性瘙癢。

該研究還達(dá)成多個(gè)關(guān)鍵次要終點(diǎn),包括第2周瘙癢評(píng)分改善及24周內(nèi)瘙癢相關(guān)睡眠干擾評(píng)分的改善,具體表現(xiàn)如下:

瘙癢改善起效迅速,第2周即優(yōu)于安慰劑組,差異具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義(最小二乘均值差為-0.71,95% CI:-1.07,-0.34,P<0.001),且療效在整個(gè)試驗(yàn)周期內(nèi)持續(xù)維持。在24周的治療周期中,與安慰劑相比,linerixibat顯著改善了瘙癢引起的睡眠干擾,該癥狀對(duì)患者生活質(zhì)量影響顯著。到第24周,linerixibat組中有56%的患者瘙癢評(píng)分改善具有臨床意義(WI-NRS降低≥3分),而安慰劑組為43%,治療組之間的差異為13%(95% CI:0,27)。

活性成分:Marnetegragene autotemcel

適應(yīng)癥:嚴(yán)重I型白細(xì)胞粘附缺陷(LAD-I)

公司名稱:Rocket Pharmaceuticals


Marnetegragene autotemcel是一款用以治療LAD-I的在研基因療法,該療法通過慢病毒對(duì)患者的自體造血干細(xì)胞進(jìn)行基因工程化改造,以遞送ITGB2基因的功能性拷貝。該基因編碼β2整合素成分CD18,這是一種促進(jìn)白細(xì)胞粘附并使其從血管中滲出以抵抗感染的關(guān)鍵蛋白質(zhì)。

該療法全球1/2期關(guān)鍵研究的數(shù)據(jù)顯示,在18至45個(gè)月的隨訪期間,接受marnetegragene autotemcel治療的全部9名嚴(yán)重LAD-I患者皆展現(xiàn)持續(xù)的療效與安全性。在沒有進(jìn)行造血干細(xì)胞移植(HSCT)的情況下,所有9例患者在輸注后至少18個(gè)月時(shí)觀察到100%的生存率;所有在入組時(shí)年齡小于12個(gè)月的患者在沒有進(jìn)行HSCT的情況下,生存時(shí)間皆超過了24個(gè)月。該試驗(yàn)達(dá)到所有主要和次要終點(diǎn),marnetegragene autotemcel同時(shí)表現(xiàn)出良好的安全性。

活性成分:依柯胰島素(insulin icodec)

適應(yīng)癥:2型糖尿病

公司名稱:諾和諾德


依柯胰島素是人胰島素類似物,其氨基酸結(jié)構(gòu)有三處進(jìn)行了替換,并附加了C20二十烷脂肪二酸鏈,使該分子能夠可逆地與白蛋白結(jié)合,從而將半衰期延長(zhǎng)至196小時(shí)(約7天),并在經(jīng)過連續(xù)3至4周、每周一次給藥后達(dá)到穩(wěn)定狀態(tài)。該療法被設(shè)計(jì)為一周一次皮下注射使用,用于給使用每日胰島素注射的2型糖尿病成人患者提供每周一次的治療選擇。

依柯胰島素的申請(qǐng)得到了包含5項(xiàng)隨機(jī)、活性對(duì)照臨床試驗(yàn)的3期臨床項(xiàng)目ONWARDS的支持。該項(xiàng)目共納入約4000名2型糖尿病成人患者,這些臨床試驗(yàn)比較了依柯胰島素和每日一次注射的胰島素的療效,主要終點(diǎn)為糖化血紅蛋白(A1C)與基線相比的變化。所有試驗(yàn)結(jié)果均已發(fā)表。相較于每日注射的胰島素,依柯胰島素在2型糖尿病患者中達(dá)到了更優(yōu)的血糖降幅和更優(yōu)的血糖處于目標(biāo)范圍內(nèi)的時(shí)間。

參考資料:

[1] Linerixibat New Drug Application (NDA) accepted for review by the US FDA for cholestatic pruritus in patients with primary biliary cholangitis (PBC). Retrieved February 24, 2026, from https://www.gsk.com/en-gb/media/press-releases/linerixibat-new-drug-application-nda-accepted-for-review-by-the-us-fda/

[2] Rocket Pharmaceuticals Announces FDA Acceptance of BLA Resubmission of KRESLADI? for the Treatment of Severe Leukocyte Adhesion Deficiency-I (LAD-I). Retrieved February 24, 2026, from https://ir.rocketpharma.com/news-releases/news-release-details/rocket-pharmaceuticals-announces-fda-acceptance-bla-resubmission

[3] Novo Nordisk resubmits Awiqli? to the FDA with potential to be the first once-weekly basal insulin treatment for adults with type 2 diabetes. Retrieved February 24, 2026, from https://www.prnewswire.com/news-releases/novo-nordisk-resubmits-awiqli-to-the-fda-with-potential-to-be-the-first-once-weekly-basal-insulin-treatment-for-adults-with-type-2-diabetes-302568645.html

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