“此類疾病好發(fā)于老人，不僅在眾多肺部疾病中預(yù)后較差，甚至比一些惡性腫瘤的預(yù)后都差。這位患者確診五年多了，剛開始他爬兩層樓才會(huì)喘，現(xiàn)在平地上走幾步都費(fèi)勁。長期以來，這種疾病可選擇的治療手段非常有限，所以他一度感到很絕望?！睆V州醫(yī)科大學(xué)附屬第一醫(yī)院呼吸與危重癥醫(yī)學(xué)科主任醫(yī)師羅群教授口中的這位患者所罹患的，正是被稱為“蜂窩肺”的肺纖維化。

近日，這款疾病的治療迎來了突破性進(jìn)展：創(chuàng)新療法口服選擇性磷酸二酯酶4B（PDE4B）抑制劑博優(yōu)維?（通用名：那米司特片）在廣州醫(yī)科大學(xué)附屬第一醫(yī)院開出廣東地區(qū)首張?zhí)幏剑糜谥委煶扇颂匕l(fā)性肺纖維化（IPF），這意味著在抗纖維化治療領(lǐng)域，患者擁有了全新的干預(yù)選擇。

進(jìn)展迅速且預(yù)后不佳

肺纖維化患者長期面臨治療困境

肺纖維化是一類進(jìn)行性且不可逆的致命性肺部疾病。根據(jù)病因的不同，常分為特發(fā)性肺纖維化（IPF）和進(jìn)展性肺纖維化（PPF）。其特征是肺部形成不可逆的瘢痕（纖維化），這種瘢痕在影像上呈現(xiàn)出“蜂窩樣”的結(jié)構(gòu)。隨著疾病進(jìn)展，肺纖維化范圍持續(xù)增加，肺功能持續(xù)下降，患者會(huì)出現(xiàn)進(jìn)行性呼吸困難、持續(xù)干咳等癥狀，嚴(yán)重影響生活質(zhì)量。

IPF的確診后中位生存期僅約3年，5年生存率甚至低于多種癌癥；大約半數(shù)的PPF患者在確診后五年內(nèi)死亡。羅群教授介紹：“肺纖維化最殘酷的地方在于，患者肺功能呈進(jìn)行性且不可逆地下降，不僅危及生命安全，更造成沉重的家庭照護(hù)壓力與經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。更棘手的是，當(dāng)前的治療選擇有限，且部分患者因腹瀉、皮疹、轉(zhuǎn)氨酶升高等副作用無法堅(jiān)持長期治療。近十年來，該領(lǐng)域未有新藥獲批，臨床上迫切需要一種突破性的新型治療方法?！?/p>

突破性機(jī)制帶來多重獲益

創(chuàng)新療法助力延緩肺功能下降

隨著科學(xué)界對(duì)疾病機(jī)制的深入研究，科學(xué)界發(fā)現(xiàn)PDE4B同工酶在肺部高表達(dá)，并與纖維化和炎癥過程密切相關(guān)。那米司特作為全球首個(gè)獲批的選擇性PDE4B抑制劑，正是基于這一突破性機(jī)制研發(fā)而成，展現(xiàn)了抗纖維化、血管保護(hù)、免疫調(diào)節(jié)等多重效果。其在兩項(xiàng)關(guān)鍵性III期臨床試驗(yàn)FIBRONEER?-IPF和FIBRONEER?-ILD中均顯示：與安慰劑相比，那米司特治療組患者第52周時(shí)用力肺活量（FVC）較基線的下降顯著減少，達(dá)到了主要終點(diǎn)。FVC是衡量肺功能的關(guān)鍵指標(biāo)，這一結(jié)果表明，那米司特能夠有效延緩肺纖維化患者肺功能下降。此外，兩項(xiàng)研究均顯示，相較于對(duì)照組，那米司特組在數(shù)值上降低死亡風(fēng)險(xiǎn)。

除了療效，治療的耐受性對(duì)于需長期用藥的肺纖維化患者同樣關(guān)鍵。羅群教授表示：“那米司特的到來對(duì)肺纖維化治療發(fā)展具有里程碑意義——它不僅被證實(shí)能顯著延緩肺功能下降，同時(shí)顯示出良好的安全性及耐受性，這些優(yōu)勢(shì)有望解決患者因耐受不佳而停藥的問題。其在臨床試驗(yàn)中展現(xiàn)出的降低患者死亡風(fēng)險(xiǎn)的潛力，也讓我們對(duì)肺纖維化疾病的治療充滿期待。相信隨著那米司特正式進(jìn)入臨床，這一創(chuàng)新療法能夠幫助更多患者延緩病情進(jìn)展，重拾生活信心?！?/p>

采寫：南都N視頻記者 王道斌