創(chuàng)新皮下注射雙抗獲FDA突破性療法認(rèn)定

Hemab Therapeutics今日宣布，美國(guó)FDA已授予其在研藥物sutacimig突破性療法認(rèn)定（BTD），用于預(yù)防Glanzmann血小板無(wú)力癥（GT）患者的出血發(fā)作。GT是一種嚴(yán)重的出血性疾病，患者可出現(xiàn)反復(fù)且難以控制的出血事件，在部分情況下甚至可能危及生命。此次突破性療法認(rèn)定基于一系列臨床研究數(shù)據(jù)，其中包括Hemab正在開展的sutacimig（HMB-001-CL101）1/2期臨床試驗(yàn)中已完成的多次遞增劑量研究。數(shù)據(jù)顯示，該療法能夠持續(xù)且具有臨床意義地減少出血事件的發(fā)生，包括需要高強(qiáng)度治療干預(yù)的嚴(yán)重出血事件，例如需使用重組凝血因子VIIa、血小板輸注、血漿或冷沉淀治療，或需要進(jìn)行醫(yī)療操作干預(yù)的嚴(yán)重出血事件。

Sutacimig是一種通過(guò)皮下注射給藥的潛在“first-in-class”雙特異性抗體，其設(shè)計(jì)機(jī)制為一端抗體臂結(jié)合并穩(wěn)定體內(nèi)內(nèi)源性凝血因子VIIa，另一端則與活化血小板表面的TLT-1結(jié)合。通過(guò)這一作用機(jī)制，sutacimig可促進(jìn)體內(nèi)內(nèi)源性凝血因子VIIa的積累，并將其直接招募至活化血小板表面，從而促進(jìn)血栓形成并增強(qiáng)止血作用。除突破性療法認(rèn)定外，sutacimig此前還已獲得FDA授予的快速通道資格和孤兒藥資格。

突破性寡核苷酸療法登《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》

Stoke Therapeutics近日宣布，其與渤?。˙iogen）共同開發(fā)的在研反義寡核苷酸（ASO）藥物zorevunersen的研究數(shù)據(jù)已發(fā)表于《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》。該論文匯總了兩項(xiàng)已完成的1/2a期臨床試驗(yàn)以及正在進(jìn)行的開放標(biāo)簽延長(zhǎng)期研究（OLE）的結(jié)果。研究顯示，zorevunersen在Dravet綜合征患者中首次展現(xiàn)出潛在的疾病修飾作用。數(shù)據(jù)顯示，在標(biāo)準(zhǔn)抗癲癇藥物（ASM）治療基礎(chǔ)上聯(lián)合使用zorevunersen治療的患者，其癲癇發(fā)作頻率顯著且持續(xù)下降，同時(shí)在認(rèn)知和行為等多個(gè)評(píng)估指標(biāo)上也出現(xiàn)改善。這些療效最早在1/2a期治療階段顯現(xiàn)，并在隨后長(zhǎng)達(dá)三年的延長(zhǎng)期研究中持續(xù)保持。相關(guān)結(jié)果也為目前正在開展的全球3期EMPEROR研究提供了支持。

Dravet綜合征是一種嚴(yán)重的發(fā)育性和癲癇性腦?。―EE），患者通常會(huì)出現(xiàn)頻繁且嚴(yán)重的癲癇發(fā)作，并在大約兩歲時(shí)出現(xiàn)神經(jīng)發(fā)育停滯。Zorevunersen旨在通過(guò)增強(qiáng)SCN1A基因非突變（野生型）拷貝的功能，提升腦細(xì)胞中NaV1.1蛋白的表達(dá)，從而治療Dravet綜合征的根本病因。Zorevunersen已獲得了美國(guó)FDA授予的突破性療法認(rèn)定、罕見兒科疾病認(rèn)定，以及FDA和歐洲藥品管理局（EMA）授予的孤兒藥資格。Stoke公司擁有該藥在美國(guó)、加拿大和墨西哥的獨(dú)家權(quán)益，渤健則擁有其余國(guó)家和地區(qū)的商業(yè)化權(quán)利。

潛在“first-in-class”多肽療法積極試驗(yàn)結(jié)果公布

Parabilis Medicines今日公布了其在研候選藥物zolucatetide的初步臨床及臨床前研究數(shù)據(jù)，顯示該藥物在治療家族性腺瘤性息肉?。‵AP）方面具有潛在治療價(jià)值。Zolucatetide是一款在研、潛在“first-in-class”多肽候選藥物，可競(jìng)爭(zhēng)性抑制β-catenin與T細(xì)胞因子（TCF）家族轉(zhuǎn)錄因子之間的相互作用。通過(guò)在細(xì)胞內(nèi)直接靶向β-catenin與TCF之間的蛋白—蛋白相互作用，zolucatetide旨在阻斷Wnt信號(hào)通路的活性，并能夠在不受多種APC或β-catenin突變影響的情況下發(fā)揮作用，從而抑制通常驅(qū)動(dòng)相關(guān)疾病發(fā)生發(fā)展的分子機(jī)制。根據(jù)新聞稿介紹，zolucatetide是首個(gè)直接抑制β-catenin與TCF相互作用的抑制劑。

在正在進(jìn)行的1/2期臨床試驗(yàn)中，一名同時(shí)患有FAP及相關(guān)硬纖維瘤的患者在接受zolucatetide治療60周后，十二指腸息肉病變出現(xiàn)顯著改善。與治療前評(píng)估結(jié)果相比，該患者息肉數(shù)量和大小均明顯減少，疾病分期由Spigelman II期下降至I期。同時(shí)，該患者的硬纖維瘤直徑減少了52.2%。研究期間未報(bào)告與治療相關(guān)的嚴(yán)重不良事件，也未出現(xiàn)因不良事件導(dǎo)致的停藥情況。此外，相應(yīng)的臨床前研究顯示，在

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▲Mathai Mammen博士在藥明康德全球論壇上分享創(chuàng)新藥物開發(fā)的洞見

值得一提的是，Parabilis Medicines董事長(zhǎng)、總裁兼首席執(zhí)行官M(fèi)athai Mammen博士曾參加2026藥明康德全球論壇，分享創(chuàng)新藥物開發(fā)洞見。他表示，企業(yè)需要更加系統(tǒng)地利用常規(guī)篩查數(shù)據(jù)，主動(dòng)識(shí)別真正患病的潛在受試者。這一做法不僅有助于改善罕見病患者的診斷路徑，也將為相關(guān)領(lǐng)域的臨床試驗(yàn)推進(jìn)帶來(lái)實(shí)質(zhì)性助力。

參考資料：

[1] Hemab Therapeutics Receives FDA Breakthrough Therapy Designation for Sutacimig in Glanzmann Thrombasthenia. Retrieved March 5, 2026 from https://www.prnewswire.com/news-releases/hemab-therapeutics-receives-fda-breakthrough-therapy-designation-for-sutacimig-in-glanzmann-thrombasthenia-302704598.html

[2] Parabilis Medicines Reports Early Clinical Evidence that Zolucatetide Reduces Polyp Burden in a Patient with Familial Adenomatous Polyposis. Retrieved March 5, 2026 from https://www.businesswire.com/news/home/20260305329916/en/Parabilis-Medicines-Reports-Early-Clinical-Evidence-that-Zolucatetide-Reduces-Polyp-Burden-in-a-Patient-with-Familial-Adenomatous-Polyposis

[3] The New England Journal of Medicine Publishes First Data to Demonstrate the Potential for Disease Modification in Dravet Syndrome. Retrieved March 5, 2026 from https://investor.stoketherapeutics.com/news-releases/news-release-details/new-england-journal-medicine-publishes-first-data-demonstrate

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