動脈網(wǎng)第一時間獲悉，近日，上海篆碼生物科技有限公司（以下簡稱“篆碼生物”）正式宣布完成數(shù)千萬元Pre-A輪融資。投資機構(gòu)包括澤悅創(chuàng)投、倚鋒灼華基金和冪方健康基金。本輪融得資金將主要用于推進首發(fā)管線的IIT研究和正式臨床試驗準備，同時加速在體基因治療平臺開發(fā)。篆碼生物成立于2023年7月，致力于將原創(chuàng)超小型基因編輯器alphaCas?臨床轉(zhuǎn)化為安全高效的在體基因治療藥物，實現(xiàn)“給藥一次即終身治愈”，以滿足遺傳病及慢性病領(lǐng)域巨大的未滿足臨床需求。

成立以來，篆碼生物組建了一支兼具源頭創(chuàng)新能力與工業(yè)界經(jīng)驗的國際化管理和研發(fā)團隊。CEO兼聯(lián)合創(chuàng)始人閆明博士，擁有近20年在美國初創(chuàng)公司和MNC的新藥開發(fā)、管線申報和交易經(jīng)歷?？茖W創(chuàng)始人季泉江教授，是基因編輯器領(lǐng)域的國際知名專家，原創(chuàng)開發(fā)了Cas12f、Cas12n和Cas12p等多種新型小尺寸基因編輯工具，為公司發(fā)展奠定了堅實技術(shù)基礎(chǔ)。CTO兼聯(lián)合創(chuàng)始人吳兆韡博士，曾是季泉江教授團隊核心成員，現(xiàn)已全職加入公司，主導了超小型高效基因編輯器alphaCas?的挖掘、鑒定與工程優(yōu)化，帶領(lǐng)團隊完成了alphaCas?從原創(chuàng)科學發(fā)現(xiàn)到成藥的關(guān)鍵跨越。

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首個中國科學家在中國屬地發(fā)現(xiàn)的原創(chuàng)基因編輯器家族

在體基因編輯能夠直接靶向體內(nèi)病變細胞，理論上可實現(xiàn)對遺傳病、癌癥等疾病的根源性治療，被視為未來疾病治療的重要方向。但目前，傳統(tǒng)基因編輯器仍面臨遞送精準性、免疫原性、脫靶效應等難以回避的瓶頸問題。在2025年10月，美國Intellia Therapeutics在Ⅲ期臨床試驗 (MAGNITUDE) 中報告的一例嚴重不良事件，再次將業(yè)界視線聚焦到傳統(tǒng)基因編輯器—CRISPR/Cas9的免疫原性風險與LNP遞送系統(tǒng)的毒性問題。

面對行業(yè)痛點，篆碼生物給出的解題思路，則是一把誕生于中國南海海底的“小鑰匙”—alphaCas?（學術(shù)命名為Cas12n）。這個由中國科學家自主研發(fā)的超小型基因編輯器系統(tǒng)，由篆碼生物科學創(chuàng)始人、上?？萍即髮W季泉江教授團隊于2023年在Cell子刊《Molecular Cell》上首次報道。它是首個由中國科學家在中國屬地內(nèi)挖掘出的獨立CRISPR/Cas完整基因家族，引領(lǐng)了中國科學家對于基因編輯器基礎(chǔ)研究體系的突破性貢獻，打破了中國科學家只能在歐美科學家率先挖掘的CRISPR體系中做漸進式改造的迷思，為中國乃至全球的生物科技工作者提供一個更方便、更高效的工具選項。

與目前主流的CRISPR/Cas9系統(tǒng)相比，alphaCas?展現(xiàn)出了顯著的差異化優(yōu)勢：其分子尺寸不足500個氨基酸，僅為Cas9的三分之一；來源于中國南海海底的罕見微生物，人群中不存在預存免疫，且免疫刺激極低，可規(guī)避Cas9的高預存免疫和高免疫刺激的問題；同時，alphaCas?作為新一代超小型、高效、低脫靶的基因編輯器代表，利用非病毒遞送技術(shù)進行臨床前開發(fā)，其衍生的基因編輯療法可以實現(xiàn)低劑量、低毒性以及高適用性，可實現(xiàn)基因編輯療法從遺傳病向慢性病甚至常見病領(lǐng)域的突破。

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從原創(chuàng)科學發(fā)現(xiàn)邁向臨床驗證

依托alphaCas?這一突破性底層工具，篆碼生物已建立起覆蓋基因敲除與基因敲入的兩大在體基因編輯治療技術(shù)平臺。目前，篆碼生物已基于上述平臺開發(fā)了多條在體基因編輯管線，覆蓋遺傳病與慢性病領(lǐng)域。多條管線已確認PCC（臨床前候選化合物），即將進入IIT階段。這也標志著公司即將邁入臨床驗證的關(guān)鍵窗口期。

面向未來，篆碼生物將繼續(xù)聚焦alphaCas?技術(shù)平臺的深度開發(fā)，加快管線臨床轉(zhuǎn)化，并持續(xù)拓展適應癥邊界。公司依托原創(chuàng)底層工具與非病毒遞送體系，有望將在體基因編輯的適用范圍從罕見遺傳病拓展至患者基數(shù)更廣闊的慢性病及常見病領(lǐng)域，真正實現(xiàn)“創(chuàng)新療法，改變世界”的愿景。

隨著新一輪融資的落地，篆碼生物正加速從平臺技術(shù)驗證向臨床試驗研究的關(guān)鍵階段過渡。季泉江教授表示，“感謝各位投資人的信任與支持，篆碼生物已在超小型基因編輯工具及平臺優(yōu)化方面取得關(guān)鍵進展，為在體基因編輯的臨床應用奠定了堅實基礎(chǔ)，即將進入臨床驗證階段，期待源自中國的創(chuàng)新技術(shù)能夠早日惠及全球。”同時，閆明博士也表示，“非常感謝各位投資人和新老股東的信任，篆碼生物的在體基因編輯療法即將進入臨床，我們以未滿足臨床需求為導向而開發(fā)的管線，在安全性、療效和成本上都有長足的進步，期望給全球范圍內(nèi)的患者帶來福祉，為投資人和社會創(chuàng)造更多的價值。”

澤悅創(chuàng)投創(chuàng)始合伙人呂曉翔表示：基因編輯是未來幾十年最確定的“顛覆性創(chuàng)新”之一。我們的投資理念始終聚焦于尋找能定義行業(yè)標準的領(lǐng)跑者，而非跟隨者。篆碼生物憑借其在超小尺寸基因編輯領(lǐng)域的原創(chuàng)突破，完美契合了這一標準。針對傳統(tǒng)CRISPR-Cas9大尺寸工具在遞送和安全窗上的瓶頸，篆碼生物提供了革命性的解決方案。這不僅確立了其國際領(lǐng)先的技術(shù)護城河，更將加速實現(xiàn)：“一次用藥，終身治愈”的臨床價值，惠及更多患者。我們很高興能在篆碼生物即將啟動臨床驗證的關(guān)鍵節(jié)點成為其合作伙伴。我們對于這支擁有原創(chuàng)核心技術(shù)的頂尖團隊充滿信心。我們堅信這支隊伍必將在國際生物醫(yī)藥的舞臺脫穎而出，大放異彩。

倚鋒灼華基金負責人張超先生表示：Cas核酸酶作為體內(nèi)基因編輯療法的基石，性質(zhì)更優(yōu)的Cas核酸酶指向著更好的臨床獲益，季泉江教授發(fā)現(xiàn)的CRISPR-Cas12n家族核酸酶不僅具備自主知識產(chǎn)權(quán)，更在尺寸、編輯效率、脫靶特性、免疫原性等指標上優(yōu)于現(xiàn)有的CRISPR/Cas9系統(tǒng)； CEO閆明博士帶領(lǐng)的團隊高效地將Cas12n這一突破性底層工具拓展為平臺技術(shù)，并推動核心管線快速接近IIT關(guān)鍵里程碑。倚鋒灼華基金深度布局體內(nèi)基因編輯賽道，看好篆碼現(xiàn)有管線在該賽道內(nèi)的突出競爭力，也期待篆碼在更多適應癥領(lǐng)域進一步釋放Cas12n核酸酶的潛力。

冪方健康基金合伙人鄧靈泉博士表示：篆碼生物團隊經(jīng)過2024-2025兩年的技術(shù)攻堅，已經(jīng)成功將季泉江教授在上?？萍即髮W的科研成果轉(zhuǎn)化為可在真實世界試驗使用的治病救人工具和候選新藥。過去兩年間，公司團隊攻克了一個又一個的技術(shù)壁壘才走到今天這個狀態(tài)，可以說是經(jīng)歷了九死一生，假設(shè)其中任何一關(guān)沒有通過，這個項目都可能已經(jīng)胎死腹中。但我們十分欣喜和幸運地看到，這個非常具有創(chuàng)新性和引領(lǐng)性的高?？蒲修D(zhuǎn)化項目，即將進入人體臨床試驗階段，這將是全球稀缺、排前幾位的最新一個獨立CRISPR/Cas完整基因家族核酸酶的代表進入病人人體試驗階段。而這應該也是該領(lǐng)域第一次，由位于中國的科學家和生物醫(yī)藥企業(yè)做出這一級別的階段性成果。作為孵化篆碼生物項目的種子輪獨家投資人，我很高興看到公司取得這樣的進展，也由衷地歡迎各位新投資人股東加入，一同攜手助力篆碼生物繼續(xù)勇往直前。

關(guān)于篆碼生物

篆碼生物成立于2023年7月，致力于將高效且安全的超小型基因編輯器轉(zhuǎn)化為“一次給藥，終身治愈”的在體基因編輯藥物。篆碼生物憑借人工智能驅(qū)動的基因編輯器挖掘與酶工程進化平臺，成功開發(fā)出全球領(lǐng)先的超小型高效基因編輯器 alphaCas?。篆碼已建立非病毒載體遞送的在體基因編輯平臺，實現(xiàn)基因組靶向基因精準安全敲除與治療性基因的高效敲入。作為基因編輯藥物領(lǐng)域的技術(shù)引領(lǐng)者，篆碼生物多款安全、高效、長效且具價格競爭力的新一代基因編輯候選藥物即將進入臨床驗證，將為罕見病和慢性病領(lǐng)域未被滿足的臨床需求提供突破性解決方案。

關(guān)于澤悅創(chuàng)投

澤悅創(chuàng)投專注于醫(yī)療大健康領(lǐng)域的股權(quán)投資，由行業(yè)資深人士共同創(chuàng)立，擁有豐富的行業(yè)資源和差異化的投資理念。基于對市場環(huán)境、醫(yī)改趨勢的深刻洞見，整合研發(fā)、生產(chǎn)、營銷資源，尋找具有“底層創(chuàng)新”和“全球化商業(yè)潛力”的創(chuàng)業(yè)項目，以長期價值為基礎(chǔ)作出投資決策。

關(guān)于倚鋒灼華基金

倚鋒灼華基金是由湖北省、市、區(qū)三級出資，攜手武創(chuàng)院、安徽鐵路基金、安吉國資、醫(yī)藥上市公司等產(chǎn)業(yè)方聯(lián)合設(shè)立，由倚鋒資本管理的早期投資基金。聚焦投資于創(chuàng)新生物技術(shù)、醫(yī)療器械、生命科學儀器等新興布局，致力于孵化、扶持、招引優(yōu)秀初創(chuàng)企業(yè)，持續(xù)助力生命健康產(chǎn)業(yè)發(fā)展。灼華基金團隊堅持在醫(yī)療健康領(lǐng)域深耕，以孫佳維博士為代表的投研團隊深度聚焦關(guān)鍵賽道，致力于挖掘并投資具備高成長價值的創(chuàng)新項目。

關(guān)于冪方健康基金

冪方健康基金專注于醫(yī)藥健康與生命科學領(lǐng)域投資。管理團隊具有廣闊國際視野、深厚產(chǎn)業(yè)背景、豐富行業(yè)資源與專業(yè)投資經(jīng)驗。目前管理多支人民幣基金及美元基金?；鹱⒅亍霸缙趦r值與賽道機會發(fā)現(xiàn)”，關(guān)注生物醫(yī)藥、器械診斷、數(shù)字醫(yī)療及健康科技等領(lǐng)域投資機會，至今已完成包括天廣實、捍宇醫(yī)療、誠益生物、贊榮醫(yī)藥、凌科藥業(yè)、澎立生物、心擎醫(yī)療、禮邦醫(yī)藥、安銳生物、賽賦醫(yī)藥、安頌科技、亦諾微、達歌生物、艾科脈、水木醫(yī)療、安領(lǐng)科生物、篆碼生物、艾科聯(lián)生物、天宜康醫(yī)藥等七十余家醫(yī)藥醫(yī)療企業(yè)投資。

以“做全球醫(yī)療連通橋梁，勾勒生命健康天際線”為愿景，以“善用資本力量并促進醫(yī)療健康產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新發(fā)展”為使命，堅持“客戶至上、人才致勝、品質(zhì)領(lǐng)先、回報信任”價值觀，秉承“專注專業(yè)、價值發(fā)現(xiàn)、風險控制、賦能增長”理念，將“制度化管理”與“體系化運營”相結(jié)合，冪方致力于成為一家開放式、平臺化、競爭力突出且享譽深遠的國際一流專業(yè)投資機構(gòu)。

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