編者按：2025年，美國(guó)FDA旗下的藥物評(píng)價(jià)和研究中心（CDER）批準(zhǔn)了46款創(chuàng)新藥。作為創(chuàng)新賦能者、客戶信賴的合作伙伴以及全球醫(yī)藥及生命科學(xué)行業(yè)的貢獻(xiàn)者，藥明康德將持續(xù)通過(guò)獨(dú)特的“CRDMO”業(yè)務(wù)模式，助力更多合作伙伴，為全球病患帶來(lái)突破性創(chuàng)新療法。根據(jù)PDUFA的目標(biāo)日期，預(yù)計(jì)2026年4月，美國(guó)FDA將對(duì)4款創(chuàng)新藥物是否獲批做出監(jiān)管決定，本文將對(duì)這些療法進(jìn)行相關(guān)介紹。

▲4月美國(guó)FDA可能批準(zhǔn)的新藥（點(diǎn)擊可見(jiàn)大圖）

活性成分：Orca-T

適應(yīng)癥：血液惡性腫瘤

公司名稱：Orca Bio

Orca-T由富集的CD34+干細(xì)胞，以及通過(guò)高精度平臺(tái)純化、取材自單倍體匹配供體的特定T細(xì)胞亞群組合而成。Orca-T有潛力改善患者的預(yù)后，并降低移植物抗宿主病風(fēng)險(xiǎn)，并且無(wú)需對(duì)無(wú)法找到人類白細(xì)胞抗原（HLA）匹配的患者進(jìn)行移植后環(huán)磷酰胺（PTCy）治療。

美國(guó)FDA已授予Orca-T的生物制品許可申請(qǐng)（BLA）優(yōu)先審評(píng)資格，用于治療包括急性髓系白血�。ˋML）、急性淋巴細(xì)胞白血�。ˋLL）和骨髓增生異常綜合征（MDS）在內(nèi)的血液惡性腫瘤，該申請(qǐng)的PDUFA日期為2026年4月6日。BLA的提交主要基于關(guān)鍵3期臨床試驗(yàn)Precision-T的積極結(jié)果。

Precision-T是一項(xiàng)隨機(jī)、開放標(biāo)簽、多中心臨床試驗(yàn)，旨在評(píng)估Orca-T與傳統(tǒng)同種異體造血干細(xì)胞移植（alloHSCT）在上述疾病患者中的安全性和有效性。結(jié)果顯示，試驗(yàn)達(dá)到主要終點(diǎn)，Orca-T在無(wú)中重度慢性移植物抗宿主�。╟GvHD）生存率方面相較傳統(tǒng)移植顯示出統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著且具有臨床意義的改善。一年時(shí)，Orca-T組無(wú)中重度cGvHD生存率為78%，而alloHSCT組為38%（HR=0.26，p<0.00001）；總生存率方面，Orca-T組達(dá)94%，alloHSCT組則為83%；中重度cGvHD累積發(fā)生率分別為13%與44%。

活性成分：Vusolimogene oderparepvec（RP1）

適應(yīng)癥：晚期黑色素瘤

公司名稱：Replimune

RP1是一款基于單純皰疹病毒（HSV）的溶瘤病毒免疫療法。它同時(shí)表達(dá)GALV-GP R-蛋白和粒細(xì)胞巨噬細(xì)胞集落刺激因子（GM-CSF），旨在增強(qiáng)腫瘤殺傷效力，提高癌細(xì)胞死亡的免疫原性，并激活全身性的抗腫瘤免疫反應(yīng)。RP1通過(guò)注射至淺表和/或深層及內(nèi)臟腫瘤病灶來(lái)治療患者。它曾經(jīng)獲得FDA授予的突破性療法認(rèn)定。

美國(guó)FDA已接受RP1聯(lián)合PD-1抑制劑nivolumab用于治療在抗PD-1方案下出現(xiàn)疾病進(jìn)展的晚期黑色素瘤患者的生物制品許可申請(qǐng)。該申請(qǐng)的PDUFA日期定為2026年4月10日。

該BLA的支持?jǐn)?shù)據(jù)來(lái)源于IGNYTE試驗(yàn)的主要分析結(jié)果，該試驗(yàn)評(píng)估了RP1聯(lián)合nivolumab治療黑色素瘤患者的療效。這些患者曾接受過(guò)PD-1靶向療法治療后疾病出現(xiàn)進(jìn)展。在2024年第39屆癌癥免疫治療學(xué)會(huì)年會(huì)（SITC 2024）中公布的結(jié)果顯示，約三分之一的患者獲得確認(rèn)緩解。根據(jù)FDA要求的RECIST v1.1標(biāo)準(zhǔn)評(píng)估，患者的總緩解率（ORR）為32.9%。根據(jù)修正RECIST評(píng)估方案（mRECIST）v1.1評(píng)估的完全緩解（CR）率為15%。在既往接受過(guò)抗PD-1和抗CTLA-4療法的患者中，ORR為27.7%；而在對(duì)抗PD-1初始耐藥的患者中，ORR為35.9%�；颊叩闹形痪徑獬掷m(xù)時(shí)間（DOR）為21.6個(gè)月。

活性成分：Orforglipron

適應(yīng)癥：肥胖或超重

公司名稱：禮來(lái)

Orforglipron是一種在研、每日一次的小分子口服胰高血糖素樣肽-1（GLP-1）受體激動(dòng)劑，可在一天中的任何時(shí)間服用，不受進(jìn)食和飲水限制。禮來(lái)（Eli Lilly and Company）公司在2025年12月宣布，已向美國(guó)FDA遞交orforglipron用于治療成人肥胖或超重的新藥申請(qǐng)。

2025年8月公布的3期臨床試驗(yàn)ATTAIN-2的結(jié)果顯示，針對(duì)肥胖或超重并伴有2型糖尿病的成年人，orforglipron的三種劑量均達(dá)到了主要和所有關(guān)鍵次要終點(diǎn)。在為期72周的治療中，藥物帶來(lái)了顯著的體重下降、糖化血紅蛋白水平有意義的降低，并改善了心臟代謝風(fēng)險(xiǎn)因素。12月公布的3期臨床試驗(yàn)ATTAIN-MAINTAIN的積極頂線結(jié)果顯示，orforglipron在維持體重減輕方面也達(dá)到臨床試驗(yàn)的主要和關(guān)鍵次要終點(diǎn)。

活性成分：Doravirine/islatravir

適應(yīng)癥：HIV-1感染

公司名稱：默沙東

Doravirine/islatravir（DOR/ISL）是默沙東（MSD）開發(fā)的復(fù)方口服藥物。其中doravirine是一種口服創(chuàng)新非核苷逆轉(zhuǎn)錄酶抑制劑。它通過(guò)與HIV-1病毒的逆轉(zhuǎn)錄酶結(jié)合，防止HIV-1病毒將RNA轉(zhuǎn)化為DNA，從而阻斷HIV-1病毒復(fù)制。它已在美國(guó)獲批用于治療未接受過(guò)抗病毒療法的成年HIV-1感染患者。

Islatravir則是一種核苷類逆轉(zhuǎn)錄酶易位抑制劑（NRTTI），具有轉(zhuǎn)錄酶和易位抑制作用（可防止核苷酸結(jié)合和摻入DNA鏈，導(dǎo)致鏈立即終止）和延遲鏈終止作用（即使在易位的情況下也能防止核苷酸摻入）。

美國(guó)FDA已受理DOR/ISL的新藥申請(qǐng)，用于治療病毒學(xué)抑制的HIV-1感染成人患者。該申請(qǐng)的PDUFA日期為2026年4月28日。

這一新藥申請(qǐng)基于兩項(xiàng)關(guān)鍵3期臨床試驗(yàn)（MK-8591A-051和MK-8591A-052）第48周的數(shù)據(jù)。在MK-8591A-051試驗(yàn)中，DOR/ISL在開放標(biāo)簽設(shè)計(jì)下展現(xiàn)出不劣于基線抗病毒治療的療效；而在隨機(jī)雙盲對(duì)照的MK-8591A-052試驗(yàn)中，該方案亦被證實(shí)不劣于三聯(lián)復(fù)方治療方案克替拉韋/恩曲他濱/替諾福韋艾拉酚胺（BIC/FTC/TAF）。兩項(xiàng)研究中，DOR/ISL的安全性整體與對(duì)照治療方案相當(dāng)，支持其作為一種簡(jiǎn)化治療的新選項(xiàng)，有望助力HIV治療方案進(jìn)一步優(yōu)化。

參考資料：

[1] U.S. FDA Accepts New Drug Application for Merck’s Doravirine/Islatravir, an Investigational, Once-Daily, Oral, Two-Drug Regimen for Treatment of Adults with Virologically Suppressed HIV-1 Infection. Retrieved March 30, 2026, from https://www.merck.com/news/u-s-fda-accepts-new-drug-application-for-mercks-doravirine-islatravir-an-investigational-once-daily-oral-two-drug-regimen-for-treatment-of-adults-with-virologically-suppressed-hiv-1-infe/

[2] Exclusive: US FDA delays two drug reviews in new voucher program after safety, efficacy concerns. Retrieved March 30, 2026, from https://www.reuters.com/sustainability/boards-policy-regulation/us-fda-delays-two-drug-reviews-new-voucher-program-after-safety-efficacy-2026-01-15/

[3] Orca Bio Presents New Data at the 2026 Tandem Meetings of ASTCT? and CIBMTR? Reinforcing Orca-T? as a Durable, High-Precision Cell Therapy for Hematological Malignancies. Retrieved March 30, 2026, from https://orcabio.com/orca-bio-presents-new-data-at-the-2026-tandem-meetings-of-astct-and-cibmtr-reinforcing-orca-t-as-a-durable-high-precision-cell-therapy-for-hematological-malignancies/

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