Citeline這份86頁(yè)的年度報(bào)告，是全球醫(yī)藥研發(fā)的“風(fēng)向標(biāo)”，今年已經(jīng)是第34版。核心結(jié)論一句話：全球在研藥物總數(shù)22,940個(gè)，比去年略降了3.9%，但這并不是壞消息——因?yàn)榻档闹饕恰芭R床前”的積壓項(xiàng)目，而真正關(guān)鍵的I期、II期、III期臨床藥物數(shù)量反而在增長(zhǎng)。更炸裂的是：生物技術(shù)藥物數(shù)量首次超過(guò)小分子，占到了50.1%。還有，肥胖癥藥物管線暴漲30.7%，GLP-1受體激動(dòng)劑首次沖進(jìn)作用機(jī)制前十。醫(yī)藥行業(yè)的“花園”里，有的花在凋謝，但更多的新芽在破土。

1. 整體規(guī)模：略降不慌，臨床后期反而更茂盛

• 總在研藥物：22,940個(gè)，比去年下降3.9%。原因不是行業(yè)不行，而是Citeline在2025年清理了大量“長(zhǎng)期無(wú)進(jìn)展”的臨床前藥物積壓。
• 臨床各階段全部增長(zhǎng)：I期+2.7%，II期+9.1%，III期+8.8%。越是接近上市，越是欣欣向榮
• 新藥上市：2025年有望成為有史以來(lái)首次上市新活性物質(zhì)（NAS）最多的一年。豐收在望

2. 生物藥首超小分子：里程碑時(shí)刻

• 生物技術(shù)藥物占比50.1%，三十年前只有15%。小分子藥物首次退居第二。
• 單抗仍然是生物藥中的“主力軍”，在研數(shù)量2,511個(gè)，同比增長(zhǎng)。
• 抗體藥物偶聯(lián)物（ADC）暴漲30%以上，成為“神奇子彈”中的明星。
• 細(xì)胞和基因療法：基因療法2,115個(gè)，細(xì)胞療法2,610個(gè)，兩者有重疊。腺相關(guān)病毒載體仍是基因療法的首選。

3. 治療領(lǐng)域：腫瘤仍是老大，但增速放緩；肥胖癥狂奔

• 腫瘤在研藥物占總數(shù)近40%，但管線數(shù)量連續(xù)第二年下降（-4.6%）。不過(guò)臨床試驗(yàn)數(shù)量仍在增長(zhǎng)（+5.8%）。腫瘤領(lǐng)域是否“盛極而衰”？還需要再觀察
• 神經(jīng)領(lǐng)域下降最少（-1.5%），穩(wěn)居第二。
• 免疫領(lǐng)域逆勢(shì)大漲20.6%，成為黑馬。
• 肥胖癥：在研藥物暴漲30.7%，在具體疾病排名中首次沖進(jìn)前十（第10位）。GLP-1受體激動(dòng)劑和腸促胰島素類(lèi)似物雙雙進(jìn)入作用機(jī)制前十。Wegovy和Mounjaro帶火了一整個(gè)賽道
• 阿爾茨海默病依然在疾病前十，608個(gè)在研藥物，幾乎沒(méi)有增長(zhǎng)——這塊“硬骨頭”還是難啃

4. 企業(yè)排名：羅氏重回第一，阿斯利康躍升第二

• 按傳統(tǒng)統(tǒng)計(jì)（關(guān)聯(lián)所有藥物）：羅氏262個(gè)，阿斯利康261個(gè)，輝瑞257個(gè)。前十名中阿斯利康、賽諾菲、禮來(lái)、艾伯維管線擴(kuò)張，其他略縮。
• 按新統(tǒng)計(jì)方法（僅計(jì)算企業(yè)實(shí)際主導(dǎo)研發(fā)）：阿斯利康和羅氏并列第一（214個(gè)），輝瑞202個(gè)。恒瑞醫(yī)藥在新方法下躍升至全球第七，是中國(guó)企業(yè)的最高排名。
• 小型企業(yè)：僅有一兩款在研藥物的公司數(shù)量增加，它們貢獻(xiàn)了22.35%的管線。“小苗圃”越來(lái)越多

5. 區(qū)域格局：美國(guó)仍第一，中國(guó)放緩但首次上市數(shù)量反超

• 美國(guó)：管線占比回升至50%以上，總部企業(yè)2,741家，仍遙遙領(lǐng)先。
• 中國(guó)：管線規(guī)模增長(zhǎng)1.5%，遠(yuǎn)低于去年的15.1%，高速增長(zhǎng)可能進(jìn)入平臺(tái)期。但一個(gè)重磅信號(hào)：2025年在中國(guó)首次上市的新藥數(shù)量首次超過(guò)了美國(guó)。中國(guó)在新藥推出速度上已實(shí)現(xiàn)反超。
• 韓國(guó)首次被納入分析，管線規(guī)模大于日本，但今年下降5.7%。
• 歐洲：英國(guó)、德國(guó)、法國(guó)、瑞士等表現(xiàn)穩(wěn)健，愛(ài)爾蘭、丹麥增長(zhǎng)亮眼。

6. 作用機(jī)制與靶點(diǎn)：免疫腫瘤學(xué)仍最熱，GLP-1飆升

• 免疫腫瘤學(xué)療法：3,954個(gè)，雖略降仍是第一大機(jī)制。
• GLP-1受體激動(dòng)劑：287個(gè)，同比增長(zhǎng)38%，排名從第11升至第7。
• 蛋白質(zhì)靶點(diǎn)：表皮生長(zhǎng)因子受體（EGFR）成為第一大靶點(diǎn)，GLP-1受體升至第二，CD3e降至第三。
• 新靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)：2025年僅發(fā)現(xiàn)41個(gè)新靶點(diǎn)，創(chuàng)歷史新低。但正在研究的靶點(diǎn)總數(shù)達(dá)2,117個(gè)，創(chuàng)新仍在繼續(xù)。

7. 藥物類(lèi)型細(xì)節(jié)：RNA干擾、CAR-T、ADC百花齊放

• RNA干擾藥物：428個(gè)，顯著躍升，已有8款上市。
• CAR-T細(xì)胞療法：641個(gè)，仍是細(xì)胞療法的主力。
• 免疫偶聯(lián)物有效載荷：?jiǎn)渭谆鶌W瑞他汀E仍第一，但靶向拓?fù)洚悩?gòu)酶I的依沙替康、喜樹(shù)堿排名上升，反映了ADC領(lǐng)域的新方向。

8. 挑戰(zhàn)與前景：專(zhuān)利懸崖、政治干擾、AI的潛力

• 專(zhuān)利懸崖：到2030年，大型藥企約3000億美元銷(xiāo)售額將面臨仿制藥沖擊。但行業(yè)資產(chǎn)負(fù)債表強(qiáng)勁，有能力應(yīng)對(duì)。
• 政治風(fēng)險(xiǎn)：美國(guó)反疫苗言論、NIH經(jīng)費(fèi)削減、關(guān)稅威脅等，可能影響研發(fā)環(huán)境。
• AI：行業(yè)普遍看好AI在定價(jià)、患者可及性、個(gè)性化支持等方面的應(yīng)用，但在藥物發(fā)現(xiàn)環(huán)節(jié)，目前尚未證明能替代傳統(tǒng)化學(xué)生物學(xué)技術(shù)。
• 中國(guó)崛起：中國(guó)正從“仿制藥大國(guó)”轉(zhuǎn)向“創(chuàng)新藥策源地”，對(duì)外授權(quán)交易預(yù)計(jì)將占全球近50%。

報(bào)告總結(jié)與啟示

2026年的醫(yī)藥研發(fā)“花園”呈現(xiàn)出一個(gè)有趣的圖景——總量略縮，但臨床后期生機(jī)勃勃；腫瘤依然最大，但肥胖癥正在瘋長(zhǎng)；小分子藥物首次被生物藥超越，這是一個(gè)時(shí)代的轉(zhuǎn)折。全球研發(fā)活動(dòng)仍以美國(guó)為中心，但中國(guó)在“首次上市新藥”數(shù)量上已實(shí)現(xiàn)反超，韓國(guó)、丹麥、愛(ài)爾蘭等區(qū)域也在快速成長(zhǎng)?；虔煼?、細(xì)胞療法、ADC、RNA干擾等新技術(shù)正在從“珍稀蘭花”變成“常規(guī)作物”。而GLP-1類(lèi)藥物的爆發(fā)，證明了代謝疾病領(lǐng)域的巨大商業(yè)與社會(huì)價(jià)值。

對(duì)投資者來(lái)說(shuō)，別再只盯著腫瘤了，肥胖癥、自身免疫、神經(jīng)系統(tǒng)疾病正在成為新的增長(zhǎng)點(diǎn)。對(duì)中國(guó)企業(yè)來(lái)說(shuō)，速度優(yōu)勢(shì)和成本優(yōu)勢(shì)是殺手锏，但全球化布局和對(duì)外授權(quán)是下一步的關(guān)鍵。對(duì)政策制定者來(lái)說(shuō)，基礎(chǔ)研究經(jīng)費(fèi)、孤兒藥激勵(lì)、審評(píng)加速機(jī)制是保持行業(yè)活力的“肥料”。對(duì)普通人來(lái)說(shuō)，未來(lái)5-10年，減肥藥、基因治療、更精準(zhǔn)的癌癥免疫療法將實(shí)實(shí)在在地改變生活。最后，記住一個(gè)數(shù)字：生物藥占比首次過(guò)半。未來(lái)的藥，越來(lái)越不像“藥”了。

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