題圖 | Pixabay

撰文 | 王聰

2026年4月9日，Nature 官網(wǎng)報(bào)道了一個(gè)CAR-T治療自身免疫疾病的特殊案例，一名同時(shí)患有三種自身免疫疾病的女性，在接受CD19 CAR-T細(xì)胞治療后，癥狀完全消失。

此前，她曾接受過9種其他類型的治療，但病情均未好轉(zhuǎn)。目前，該患者已治療結(jié)束超過14個(gè)月，沒有再表現(xiàn)出任何癥狀，也無(wú)需其他治療。

圖源：Nature截圖

同日，這項(xiàng)研究發(fā)表在了"Med"期刊上，題為" CD19 CAR-T therapy induces remission in refractory autoimmune hemolytic anemia with ITP and antiphospholipid syndrome "。

圖源：論文截圖

這名女性患者的三種自身免疫疾病都源于她的B細(xì)胞出現(xiàn)了問題，其產(chǎn)生了錯(cuò)誤攻擊自身紅細(xì)胞的抗體，導(dǎo)致了自身免疫性溶血性貧血（AIHA），這些B細(xì)胞還攻擊了她的血小板，引發(fā)了免疫性血小板減少癥（ITP），同時(shí)攻擊了一些脂肪結(jié)合蛋白，導(dǎo)致了抗磷脂抗體綜合征（APLAS）。

該患者的紅細(xì)胞大量流失，因此需要反復(fù)輸血——平均每天一袋，多的時(shí)候甚至要三袋。血小板的減少則增加了不可控出血的風(fēng)險(xiǎn)，而脂肪結(jié)合蛋白的流失又使血液更容易凝結(jié)。

在接受CAR-T細(xì)胞治療前，類固醇藥物以及更先進(jìn)的免疫抑制藥物都已無(wú)法控制疾病癥狀，她的病情完全失控，已非常危及生命。CAR-T細(xì)胞療法成了她控制病情的最后機(jī)會(huì)。

基于同情用藥原則，她接受了含氟達(dá)拉濱/環(huán)磷酰胺的淋巴細(xì)胞清除治療，隨后接受了即時(shí)制備的自體CD19 CAR-T細(xì)胞（zorpocabtagene autoleucel）治療，劑量為1×106細(xì)胞/千克體重，在11個(gè)月的隨訪期間評(píng)估了治療效果和安全性。

CAR-T細(xì)胞輸注后，顯示出快速且持續(xù)的B細(xì)胞耗竭。患者在第7天就不再需要輸血，在第25天血紅蛋白恢復(fù)正常，包括溶血標(biāo)志物的消退。冷凝集素滴度降低，此前升高的抗磷脂抗體在11個(gè)月的隨訪期間恢復(fù)正常且未再?gòu)?fù)發(fā)。免疫性血小板減少癥病情穩(wěn)定，不再需要額外治療。

在安全性方面，患者在治療和隨訪期間，未出現(xiàn)細(xì)胞因子釋放綜合征或神經(jīng)毒性。

這一特殊案例表明，CD19 CAR-T 細(xì)胞療法能夠使嚴(yán)重難治自身免疫性溶血性貧血迅速且持久地緩解，同時(shí)改善伴發(fā)的免疫性血小板減少癥和抗磷脂抗體綜合征，且毒性反應(yīng)良好。

參考文獻(xiàn)：

https://www.nature.com/articles/d41586-026-01108-4

https://www.cell.com/med/abstract/S2666-6340(26)00078-4

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