來源：市場資訊

（來源：藥事縱橫）

中國First-in-Class創(chuàng)新藥還差點意思，但是路在腳下，未來可期！

時至2026年，中國醫(yī)藥行業(yè)正站在一個歷史性的十字路口。過去十年，得益于藥品審評審批制度的深刻改革、資本市場的鼎力支持以及大量科研人才的回流，中國創(chuàng)新藥產(chǎn)業(yè)完成了從“仿制為主”到“創(chuàng)新驅(qū)動”的驚人轉(zhuǎn)變。放眼全球，中國在研新藥管線已占全球約30%，穩(wěn)居全球第二，對全球醫(yī)藥創(chuàng)新的貢獻(xiàn)度日益提升。2025年數(shù)據(jù)顯示，中國批準(zhǔn)上市的創(chuàng)新藥達(dá)76個，對外授權(quán)交易總金額突破1300億美元，均創(chuàng)歷史新高。在這場被譽為“創(chuàng)新藥大爆發(fā)”的浪潮中，一個更為深刻的問題擺在我們面前：我們是否迎來了“First-in-Class大爆發(fā)”？數(shù)量的增長是否帶來了質(zhì)量的同等飛躍？

一、解構(gòu)First-in-Class的真正內(nèi)涵

在討論中國FIC藥物的發(fā)展之前，必須首先對這一概念建立清晰的共識。FIC即“同類首創(chuàng)”，其核心定義是：一種使用全新的、獨特的作用機制來治療特定疾病的藥物。這一定義被美國FDA等全球主流監(jiān)管機構(gòu)廣泛接受。FIC藥物代表了科學(xué)上“從0到1”的突破，其研發(fā)通常源于基礎(chǔ)研究的重大科學(xué)發(fā)現(xiàn)。它不是對現(xiàn)有藥物的簡單改良，而是填補了治療領(lǐng)域的空白。

FIC與另外兩個常見概念的區(qū)別在于：Me-too或Me-better藥物與已上市的FIC藥物作用機制相同，通過化學(xué)結(jié)構(gòu)修飾獲得相似或更優(yōu)的臨床性能，是一種“從1到N”的改進(jìn)型創(chuàng)新；Best-in-Class是Me-better中的佼佼者，展現(xiàn)出顯著優(yōu)于同類藥物的綜合性能；而FIC則是整個藥物類別的開創(chuàng)者。一旦FIC藥物成功驗證一個新靶點和新機制的臨床價值，便會引來大量跟隨者。因此，F(xiàn)IC是創(chuàng)新藥研發(fā)金字塔的頂端，其研發(fā)難度最大、周期最長、風(fēng)險最高。

在中國，NMPA定義的“1類創(chuàng)新藥”為“境內(nèi)外均未上市的創(chuàng)新藥”，其核心是含有全新結(jié)構(gòu)、明確藥理作用和臨床價值的化合物。這一定義與國際通行的FIC概念高度重合，因此NMPA批準(zhǔn)的1類新藥通常被視為中國語境下的FIC或具有FIC潛力的藥物。然而，一個在中國獲批的1類新藥，如果其作用機制在海外已有同類藥物上市，那么在全球范圍內(nèi)它可能屬于Me-too或BIC，而非嚴(yán)格意義上的全球FIC。

二、創(chuàng)新藥大爆發(fā)，F(xiàn)IC是否同步繁榮？

近年來，“爆發(fā)”一詞頻繁用于形容中國創(chuàng)新藥的發(fā)展。管線數(shù)量激增、獲批上市加速、出海交易活躍，各項指標(biāo)都指向一個蓬勃發(fā)展的產(chǎn)業(yè)圖景。但我們需要冷靜審視，F(xiàn)IC藥物是否是這場爆發(fā)的主角。

2.1數(shù)量上的爆發(fā)：不爭的事實

從宏觀數(shù)據(jù)來看，中國創(chuàng)新藥研發(fā)在數(shù)量上確實實現(xiàn)了“爆發(fā)式增長”。

圖1 2025年度首次獲批上市的1類新藥

2025年，NMPA共批準(zhǔn)了76個創(chuàng)新藥，數(shù)量大幅超過2024年的48個，創(chuàng)歷史新高。同年，美國FDA批準(zhǔn)了46款新藥上市，這意味著中國的創(chuàng)新藥獲批數(shù)量首次超越美國。國產(chǎn)創(chuàng)新藥表現(xiàn)尤為亮眼，在獲批的化學(xué)藥品和生物制品中，國產(chǎn)創(chuàng)新藥占比分別達(dá)到80.85%和91.30%。在研管線方面，中國在研新藥管線已占全球約30%，位列全球第二。

圖2FDA創(chuàng)新藥批準(zhǔn)情況

出海方面同樣勢頭強勁。2025年，中國創(chuàng)新藥對外授權(quán)交易總金額達(dá)到1356.55億美元，首付款70億美元，交易總數(shù)量157起，各項數(shù)據(jù)均創(chuàng)歷史新高。中國創(chuàng)新藥交易額已占全球總額的49%，一舉超過美國，全年對外許可總金額為2024年的2.5倍，是美國同期對外許可的3.2倍。

這些數(shù)據(jù)無可辯駁地證明，中國已經(jīng)成為全球創(chuàng)新藥研發(fā)的重要引擎。無論從獲批上市還是出海交易來看，數(shù)量上的增長是全面且深刻的。

2.2質(zhì)量上的審視：繁榮背后的冷靜思考

數(shù)量的爆發(fā)固然令人振奮，但作為研發(fā)人員，我們更關(guān)心創(chuàng)新的質(zhì)量。從這個角度審視，可以看到一幅更為復(fù)雜的圖景。

真正的FIC仍然稀缺。2025年，中國批準(zhǔn)了11個FIC藥物，其中僅4個為自主研發(fā)。這意味著在76個獲批創(chuàng)新藥中，F(xiàn)IC占比約為14%。對比之下差距明顯：2025年美國FDA批準(zhǔn)的46款新藥中，F(xiàn)IC藥物有20個。FDA最新報告顯示其在2025年共計批準(zhǔn)新藥58個（CDER 46個和CBER 12個），其中CDER批準(zhǔn)20個FIC首創(chuàng)藥物。中國藥科大學(xué)校長郝海平指出，2025年國產(chǎn)創(chuàng)新藥中真正的首創(chuàng)新藥占比僅5.71%。全國政協(xié)委員吳蓓麗坦言：“我國醫(yī)藥原始創(chuàng)新‘大而不強’的短板比較突出，‘從0到1’的原始創(chuàng)新成果偏少?！?/p>

“靶點扎堆”現(xiàn)象依然嚴(yán)重。全國政協(xié)委員閻武指出，當(dāng)前中國研發(fā)過度集中于PD-1/PD-L1等成熟靶點，基于全新靶點的藥品僅11個，核心數(shù)據(jù)與算法對外依賴度較高，既制約了重大突破，也帶來潛在供應(yīng)鏈與數(shù)據(jù)安全風(fēng)險。這種“內(nèi)卷式”創(chuàng)新雖然可能催生出Best-in-Class藥物，但也反映出我們在開拓全新靶點、探索未知科學(xué)領(lǐng)域方面的能力仍有不足。FIC的本質(zhì)是探索無人區(qū)，而我們的大部隊目前更多地還在已探明的富礦區(qū)進(jìn)行深度挖掘。

國際認(rèn)可度正在建立，但仍需檢驗。在FDA、EMA獲批方面，截至2025年底已有10款中國新藥在FDA和EMA獲批，體現(xiàn)出“量質(zhì)齊升”的局面。但閻武也提醒，跨國藥企大量收購管線，我國高質(zhì)量創(chuàng)新藥管線快速填補了全球早期資產(chǎn)供給缺口，但從長遠(yuǎn)審視，可能導(dǎo)致我國產(chǎn)業(yè)被鎖定于研發(fā)及價值鏈條早期，伴隨開發(fā)主導(dǎo)權(quán)、核心技術(shù)與人才的外流。一個FIC藥物的真正成功，不僅在于獲批上市，更在于其開創(chuàng)的全新治療方法能否得到全球主流醫(yī)學(xué)界和市場的廣泛接受。

中國創(chuàng)新藥的爆發(fā)是真實的，但它更像是一場以“Fast-follow”和“Me-better”為主力、FIC為先鋒的混合式爆發(fā)。我們已經(jīng)成功地從“仿制”跨越到了“創(chuàng)仿結(jié)合”和“快速跟進(jìn)”的階段，但要實現(xiàn)以FIC為主導(dǎo)的“源頭創(chuàng)新”繁榮，我們?nèi)蕴幵陉P(guān)鍵的蓄力期和轉(zhuǎn)型期。

三、中國FIC研發(fā)的核心短板：從“0到1”的鴻溝

要實現(xiàn)從“快速跟隨”到“源頭引領(lǐng)”的質(zhì)變，就必須深刻理解制約我國FIC藥物研發(fā)的核心短板。這些短板構(gòu)成了一條橫亙在基礎(chǔ)研究和臨床應(yīng)用之間的鴻溝。

3.1源頭創(chuàng)新的基石不牢：基礎(chǔ)研究與靶點發(fā)現(xiàn)

FIC藥物的誕生，源于對生命科學(xué)和疾病機理的深刻理解，這離不開長期、穩(wěn)定、高水平的基礎(chǔ)研究。這恰恰是我們的最大短板之一。盡管我國在生命科學(xué)領(lǐng)域的論文發(fā)表數(shù)量位居世界前列，但能夠有效轉(zhuǎn)化為新藥靶點和創(chuàng)新療法的原創(chuàng)性發(fā)現(xiàn)相對匱乏。研發(fā)模式在很大程度上仍然是“跟蹤式”的，即緊盯跨國藥企和頂尖學(xué)術(shù)機構(gòu)發(fā)布的新靶點然后迅速跟進(jìn)。全國政協(xié)委員李瑪琳建議“設(shè)立國家生物醫(yī)藥原始創(chuàng)新專項，引導(dǎo)研發(fā)機構(gòu)從‘產(chǎn)品導(dǎo)向’向‘原始創(chuàng)新導(dǎo)向’轉(zhuǎn)變，從強調(diào)中下游產(chǎn)業(yè)鏈向上游創(chuàng)新鏈轉(zhuǎn)變”。同時，兼具深厚基礎(chǔ)科研背景和藥物開發(fā)經(jīng)驗的復(fù)合型人才仍然稀缺，與藥物相關(guān)的創(chuàng)新藥研發(fā)人才差距尤為明顯。

3.2成果轉(zhuǎn)化的“死亡之谷”：轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)體系的薄弱

如果說基礎(chǔ)研究是“0”，臨床應(yīng)用是“1”，那么轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)就是連接二者的橋梁。大量有潛力的早期科研成果，在從實驗室走向臨床的過程中，因為缺乏有效的驗證和專業(yè)的工程化開發(fā)而失敗。目前中國研發(fā)成果轉(zhuǎn)化率不足5%，遠(yuǎn)低于國際平均水平。全國政協(xié)委員鄭春陽建議，“在國家科技項目中，鼓勵龍頭企業(yè)聯(lián)合中小企業(yè)組建‘攻關(guān)聯(lián)合體’，依托國家實驗室、技術(shù)創(chuàng)新中心等公共研發(fā)設(shè)施，面向中小企業(yè)低成本開放，降低初創(chuàng)企業(yè)創(chuàng)新門檻”。此外，研究型醫(yī)院作為轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)的核心載體，其建設(shè)同樣不足——它不僅是臨床試驗的執(zhí)行場所，更是臨床問題驅(qū)動基礎(chǔ)研究、早期成果驗證臨床價值的關(guān)鍵樞紐。

3.3資本的耐心與產(chǎn)業(yè)生態(tài)

FIC研發(fā)是一場耗時十年、投入十億美元的“馬拉松”，它需要一個極具耐心和遠(yuǎn)見的資本市場與產(chǎn)業(yè)生態(tài)來支撐。當(dāng)前資本市場偏向保守，專業(yè)生物醫(yī)藥投資機構(gòu)較少，長期資本缺乏耐心，更傾向投資已被驗證的Me-better類項目，對前沿技術(shù)平臺及全新靶點的FIC項目投資意愿較弱。醫(yī)保談判和集中采購政策在大幅提高藥物可及性的同時，也壓縮了藥企的利潤空間，使得企業(yè)對于高投入、高風(fēng)險、回報周期長的FIC項目決策門檻變得更高。與此同時，跨國藥企大量收購中國高質(zhì)量創(chuàng)新藥管線，雖在短期內(nèi)帶來了可觀收益，但從長遠(yuǎn)看可能導(dǎo)致我國產(chǎn)業(yè)被鎖定于研發(fā)價值鏈早期，伴隨開發(fā)主導(dǎo)權(quán)、核心技術(shù)與人才的外流，削弱產(chǎn)業(yè)戰(zhàn)略自主性。

四、補短板——走向FIC大爆發(fā)的路徑

面對上述短板，我們應(yīng)如何系統(tǒng)性地補足，走向源頭創(chuàng)新的星辰大海？綜合多位政協(xié)委員、行業(yè)專家及政策文件，以下路徑尤為關(guān)鍵。

強化基礎(chǔ)研究，夯實源頭創(chuàng)新的地基。吳蓓麗建議，“應(yīng)進(jìn)一步加大對醫(yī)藥基礎(chǔ)研究的長期穩(wěn)定投入，重點關(guān)注人工智能與基礎(chǔ)研究的深度應(yīng)用等前沿領(lǐng)域，大力支持新靶點研發(fā)，集中力量攻關(guān)腫瘤、罕見病等重大疾病和‘卡脖子’技術(shù)方向”。曹雪濤提出，“推進(jìn)關(guān)鍵核心技術(shù)攻關(guān)，聚焦解決衛(wèi)生健康領(lǐng)域重大科學(xué)和關(guān)鍵技術(shù)問題，組織實施創(chuàng)新藥物研發(fā)國家科技重大專項，發(fā)揮新型舉國體制的優(yōu)勢”。同時，在人才和機制層面，需要實行長周期、多元化、重實績的支持機制，引導(dǎo)基礎(chǔ)研究實力突出的高校和科研院所開展靶標(biāo)發(fā)現(xiàn)工作，在研究型醫(yī)院設(shè)立“臨床科學(xué)家”崗位。

打通“死亡之谷”，完善轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)體系。閻武建議實施創(chuàng)新藥“護苗行動”，以保護和培育優(yōu)質(zhì)研發(fā)管線為核心，系統(tǒng)提升中國創(chuàng)新藥產(chǎn)業(yè)的整體實力與主動權(quán)。具體路徑包括：支持國內(nèi)龍頭企業(yè)整合升級，搭建創(chuàng)新藥資產(chǎn)交易平臺，尤其發(fā)揮大型醫(yī)藥國企在品牌、資金與渠道方面的優(yōu)勢，推動其與國內(nèi)領(lǐng)先的生物科技公司開展深度合作，將優(yōu)質(zhì)研發(fā)成果留在本土體系內(nèi)，實現(xiàn)從研發(fā)、臨床、注冊到商業(yè)化推廣的全鏈條閉環(huán)。同時，組建國家級創(chuàng)新藥出海聯(lián)盟，強化系統(tǒng)性支持，提升國際化能力。

培育耐心資本，重構(gòu)產(chǎn)業(yè)生態(tài)。針對資本與源頭創(chuàng)新的錯配問題，需要大力發(fā)展產(chǎn)投基金和私募股權(quán)二級市場基金，構(gòu)建覆蓋全周期的科技金融服務(wù)體系，讓投資者敢于長期投入，讓創(chuàng)新者勇于放手探索。同時，健全醫(yī)保支持創(chuàng)新藥高質(zhì)量發(fā)展機制，完善創(chuàng)新藥目錄，鼓勵商業(yè)保險擴大創(chuàng)新藥支付范圍，構(gòu)建多元化支付體系。

抓住前沿機遇，實現(xiàn)“彎道超車”。在部分前沿領(lǐng)域，中國已具備獨特的競爭優(yōu)勢。2025年，獲批創(chuàng)新藥涉及抗體藥物、細(xì)胞基因療法、抗體偶聯(lián)藥物、基因療法和多肽藥物等多種技術(shù)路徑。2026年3月，復(fù)宏漢霖研發(fā)的潛在FIC B7-H3靶向唾液酸酶融合蛋白HLX316獲得NMPA臨床試驗批準(zhǔn)。賾靈生物的馬來酸氟諾替尼片作為一款全新機制的JAK2/FLT3/CDK6三靶點抑制劑，在IIb期頭對頭研究中顯示出優(yōu)于蘆可替尼的療效數(shù)據(jù)，并于2025年12月獲FDA孤兒藥資格認(rèn)定。這些案例表明，中國在特定前沿領(lǐng)域已具備全球FIC的研發(fā)實力，星星之火正在形成。

總結(jié)

中國創(chuàng)新藥的十年爆發(fā)是一場偉大的變革。2026年政府工作報告首次將生物醫(yī)藥列為“新興支柱產(chǎn)業(yè)”，提出培育壯大包括生物醫(yī)藥在內(nèi)的新興產(chǎn)業(yè)和未來產(chǎn)業(yè)。“十五五”規(guī)劃綱要草案同步明確，著力打造生物醫(yī)藥等新興支柱產(chǎn)業(yè)，構(gòu)筑國民經(jīng)濟發(fā)展新支柱。這一定調(diào)既是對我國長期深耕醫(yī)藥源頭創(chuàng)新的權(quán)威背書，更是國家搶抓全球科技競爭主動權(quán)、落實新質(zhì)生產(chǎn)力部署的關(guān)鍵落子。

但我們不能陶醉于“爆發(fā)”的狂歡之中——真正的FIC大爆發(fā)遠(yuǎn)未到來。從全球首發(fā)上市新藥的占比飛躍，到License-out交易的指數(shù)級增長，我們正處在從“量變”到“質(zhì)變”的關(guān)鍵臨界點。源頭創(chuàng)新能力的培育沒有捷徑可走。它需要科學(xué)家在實驗室里十年如一日的堅持，需要資本跨越短期逐利的天性，需要政策打破部門利益的藩籬，更需要整個社會對創(chuàng)新規(guī)律的理解與尊重。

我們或許無法在短期內(nèi)迎來FIC的全面大爆發(fā)，但我們正走在通往FIC大爆發(fā)的正確道路上。補短板、強基礎(chǔ)、育耐心、促轉(zhuǎn)化——這場從“0到1”的源頭創(chuàng)新長征，需要整個行業(yè)的共同努力。當(dāng)真正屬于中國的FIC藥物在全球舞臺上閃耀時，中國醫(yī)藥行業(yè)才真正從“大國”走向“強國”。而這一天，值得共同期待。

最后，將前段時間比較火的一段話送給大家：

何時葡萄先熟透，你要靜候再靜候。何時功成與名就，你要靜心再靜心。辭家千里又千里，務(wù)必爭氣再爭氣。

參考

1經(jīng)濟觀察網(wǎng)：2025中國創(chuàng)新藥出海一年狂攬1356億美元，2026年能否持續(xù)？

2. 2025年度中國新藥盤點

3 Drug Therapy New Approvals 2025

4.經(jīng)濟參考網(wǎng)：全國政協(xié)委員閻武：實施創(chuàng)新藥“護苗行動”保護和培育優(yōu)質(zhì)研發(fā)管線