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9月2日，由諾獎得主David Baker聯(lián)合創(chuàng)辦的CHARM Therapeutics宣布完成8000萬美元超額認購的B輪融資。本輪融資由New Enterprise Associate和SR One共同領投，現(xiàn)有投資者OrbiMed、F-Prime、Khosla Ventures和NVIDIA跟投。融資所得將用于推進下一代menin抑制劑的臨床開發(fā)。

急性髓性白血病（AML）是一種進展迅速的侵襲性血癌，許多患者預后較差。AML的一個關鍵驅(qū)動因素是menin和KMT2A之間的蛋白-蛋白相互作用，KMT2A編碼賴氨酸甲基轉(zhuǎn)移酶2A。在正常細胞中，KMT2A有助于控制轉(zhuǎn)錄和分化。然而，在某些AML亞型中，menin與KMT2A的結(jié)合驅(qū)動了直接促進白血病細胞形成和維持的基因的上調(diào)。

Menin抑制劑是一種經(jīng)過臨床驗證的AML治療藥物（全球首款menin抑制劑revumenib于2024年11月15日獲FDA批準上市），通過恢復正?；蛘{(diào)控和觸發(fā)癌細胞分化或死亡來起作用。然而，第一代療法受到menin蛋白快速出現(xiàn)耐藥突變的限制，這降低了療效并導致復發(fā)和疾病進展。此外，一些第一代menin抑制劑的療效可能受到安全性風險的限制，如QTc延長、不良的藥物特性（如藥物-藥物相互作用的可能性）以及需要高治療劑量。

作為開發(fā)新一代 menin 抑制劑的先驅(qū)， 利用專有的蛋白質(zhì)配體共折疊平臺 DragonFold ，CHARM已經(jīng)確定了一種開發(fā)候選藥物，可以對所有公開描述的臨床耐藥突變保持效力。在臨床前模型中，該候選藥物導致強勁的腫瘤消退。預計該分子可在人體中以低劑量起效。基于 AI 設計的高質(zhì)量分子， CHARM 旨在為 AML 患者提供更有效、更持久、更安全 menin 抑制劑。

CHARM Therapeutics聯(lián)合創(chuàng)始人（來源：公司官網(wǎng)）

CHARM成立于2021年，致力于通過其專有的AI驅(qū)動藥物發(fā)現(xiàn)平臺，開拓下一代精準腫瘤治療。截至目前，公司已累計融資超1.5億美元。

“我們的候選新一代menin抑制劑代表了改變AML患者預后的重要機會，公司期待于明年初啟動臨床開發(fā)?！盋HARM執(zhí)行總裁Gary D. Glick博士說道。

參考資料：

[1]https://charmtx.com/charm-therapeutics-raises-80-million-in-series-b-financing-to-advance-development-of-best-in-class-menin-inhibitor-for-aml/

[2]https://corserahealth.com/news

[3]https://www.prnewswire.com/news-releases/syndax-announces-fda-approval-of-revuforj-revumenib-the-first-and-only-menin-inhibitor-to-treat-adult-and-pediatric-patients-with-relapsed-or-refractory-acute-leukemia-with-a-kmt2a-translocation-302307513.html

9月24日-25日，北京，2025中國醫(yī)藥決策者峰會將立足過去十年中國創(chuàng)新藥產(chǎn)業(yè)的發(fā)展成就和經(jīng)驗認知，結(jié)合時下的行業(yè)瓶頸和氣氛，探討產(chǎn)業(yè)未來10年的趨勢和破局出口，圍繞中國創(chuàng)新藥投資回報、Biotech成長與進階、商業(yè)化破與立、國際化突圍等代表性場景進行交流。

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