9 月16日，北京中關(guān)村（大興）細(xì)胞基因治療產(chǎn)業(yè)園，劑泰科技發(fā)布全球首個(gè) AI 納米遞送平臺 NanoForge；僅約一個(gè)月前，晶泰科技（02228.HK）與 DoveTree 簽下 59.9 億美元訂單刷新 AI 制藥合作紀(jì)錄；與晶泰科技同一個(gè)月，英矽智能宣布其 AI 設(shè)計(jì)的 NLRP3 抑制劑完成 IND-enabling 研究，準(zhǔn)備沖刺臨床。不同的公司，不同的技術(shù)路線，卻共同指向同一個(gè)事實(shí)：AI 制藥已從“概念驗(yàn)證”進(jìn)入“產(chǎn)業(yè)爆發(fā)”臨界點(diǎn)。

過去十年，中國創(chuàng)新藥經(jīng)歷了“Fast-follow”紅利消退、資本寒冬與估值倒掛。如今，AI 正把行業(yè)從“試錯(cuò)式”高成本泥潭里拽出來——I 期臨床成功率從 50% 提到 90%，先導(dǎo)化合物發(fā)現(xiàn)周期從 3-4 年壓縮到 18 個(gè)月，機(jī)器人實(shí)驗(yàn)室把 24 小時(shí)“三班倒”變成“永動機(jī)”。當(dāng)全球制藥巨頭禮來、默克、諾和諾德把 AI 預(yù)算提高，中國“AI 制藥”企業(yè)們用各自的“獨(dú)門算法”拿下跨國藥企的百億級訂單，一條更高效的產(chǎn)業(yè)鏈正在悄然成型。

然而，技術(shù)狂歡背后，商業(yè)化“生死局”并未消失：AI 設(shè)計(jì)的新藥能否順利通過臨床？平臺型公司如何擺脫“賣鏟子”模式、分享藥品上市后的巨大收益？當(dāng)資本熱潮退去，誰能在 6000 億美元的全球納米藥物市場里真正兌現(xiàn)利潤？誰能最快跨越“算法革命”到“產(chǎn)業(yè)革命”的最后一公里？

01.

技術(shù)突圍撬動“雙十定律”?

“雙十定律”，10 年時(shí)間、10 億美元、10% 成功率——曾是創(chuàng)新藥頭頂?shù)倪_(dá)摩克利斯之劍。 Nature統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)，雙十定律是理想業(yè)態(tài)，現(xiàn)實(shí)中1款新藥，從研發(fā)到獲批上市，需要經(jīng)歷從靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)、先導(dǎo)化合物篩選、臨床前研究、臨床試驗(yàn)等漫長、復(fù)雜的過程，平均需要10~15年時(shí)間，耗費(fèi)約26億美元，最終只有極少數(shù)候選藥物能通過層層篩選走向上市。

不過，隨著計(jì)算能力的提升、算法的優(yōu)化以及數(shù)據(jù)資源的積累，AI正在重塑制藥行業(yè)的研發(fā)范式，從靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)到臨床試驗(yàn)，AI技術(shù)逐步滲透到藥物研發(fā)的各個(gè)環(huán)節(jié)，AI制藥也正在從概念驗(yàn)證走向規(guī)模化應(yīng)用，成為全球生物醫(yī)藥領(lǐng)域最具顛覆性的技術(shù)之一。

據(jù)波士頓咨詢公司BCG數(shù)據(jù)，對超過100家AI原生生物技術(shù)臨床數(shù)據(jù)分析發(fā)現(xiàn)，AI生成藥物分子在I期臨床試驗(yàn)中， 成功率高達(dá)80%~90%，歷史平均水平約50%；II期臨床試驗(yàn)中， AI發(fā)現(xiàn)藥物分子成功率40%，與行業(yè)平均水平相當(dāng)；測試需要時(shí)間，目前暫時(shí)沒有進(jìn)入III期的藥物分子，若假設(shè)與傳統(tǒng)藥物在III期成功率相當(dāng)，新藥研發(fā)成功率，將從目前5%~10%，提高到9%~18% ，制藥行業(yè)整體研發(fā)效率將實(shí)現(xiàn)翻倍。

中國AI制藥企業(yè)也在迅速崛起中。據(jù)智藥局不完全統(tǒng)計(jì)，截至2025年7月，中國AI制藥公司已經(jīng)達(dá)到了108家。其中，晶泰科技、劑泰科技、英矽智能作為AI制藥三小龍，從藥物發(fā)現(xiàn)、自動化實(shí)驗(yàn)、臨床試驗(yàn)與遞送系統(tǒng)等幾大環(huán)節(jié)，在制藥領(lǐng)域進(jìn)行突破。

晶泰科技融合量子物理、人工智能與機(jī)器人自動化實(shí)驗(yàn)驗(yàn)證，自主構(gòu)建了一整套端到端的藥物從頭發(fā)現(xiàn)解決方案，覆蓋靶點(diǎn)驗(yàn)證、分子生成、親和力預(yù)測、ADMET性質(zhì)預(yù)測及合成路線設(shè)計(jì)等關(guān)鍵研發(fā)環(huán)節(jié)，財(cái)報(bào)顯示，其截至2025年上半年晶泰科技已經(jīng)累計(jì)開發(fā)了超過200個(gè)AI模型。

與此同時(shí)，晶泰科技已經(jīng)與輝瑞、羅氏、JW Pharmaceutical等國際藥企深度合作，表明行業(yè)對AI+機(jī)器人技術(shù)的接受度顯著提高，技術(shù)成熟度逐步驗(yàn)證。上述提到的與DoveTree合作，晶泰科技將覆蓋其腫瘤、免疫及炎癥疾病、神經(jīng)系統(tǒng)疾病及代謝失調(diào)領(lǐng)域等，同時(shí)雙方還計(jì)劃在未來共同推進(jìn)對由DoveTree選定的一系列針對極具挑戰(zhàn)性或高價(jià)值靶點(diǎn)的新藥研發(fā)項(xiàng)目，具體方案在進(jìn)一步商議中。

與晶泰科技路徑不同的是，英矽智能構(gòu)建了覆蓋生物學(xué)、生成化學(xué)、臨床醫(yī)學(xué)和科學(xué)研究的綜合人工智能平臺 Pharma.AI，旗下包括以靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)引擎 PandaOmics、分子生成引擎 Chemistry42 以及臨床預(yù)測和方案優(yōu)化引擎 InClinico 為代表的多款應(yīng)用軟件。

2024 年 12 月，英矽智能僅用 18 個(gè)月、260 萬美元就推出全球首個(gè) AI 設(shè)計(jì)的特發(fā)性肺纖維化候選藥 Rentosertib，已完成 2a 期臨床并拿到安全性/有效性信號，比傳統(tǒng)路徑節(jié)省 2.5 年、數(shù)千萬美元。2025 年 8 月，其 NLRP3 抑制劑 ISM8969 完成 IND-enabling，計(jì)劃 Q4 遞交 IND。目前英矽智能 31 條自研管線，10 款已進(jìn)入臨床，對外授權(quán)合同總額超 20 億美元，沖刺“AI 創(chuàng)新藥第一股”。

當(dāng)大多數(shù) AI 公司聚焦“靶點(diǎn)-分子”時(shí)，劑泰科技選擇精準(zhǔn)抓住細(xì)胞與基因治療(CGT)這一第三代藥物創(chuàng)新主賽道的核心痛點(diǎn)——藥物遞送系統(tǒng)。

8月1日，劑泰科技在宣布完成4億元人民幣D輪融資的同時(shí)，揭幕其OpenCGT開放平臺，孵化并賦能突破性CGT療法的研發(fā)及臨床轉(zhuǎn)化；9月16日，劑泰科技發(fā)布全球首個(gè) AI 納米遞送平臺 NanoForge。

NanoForge是全球首個(gè)人工智能驅(qū)動的納米遞送平臺，可實(shí)現(xiàn)從分子生成、特性預(yù)測、AI導(dǎo)引的干濕實(shí)驗(yàn)迭代以及脂質(zhì)處方設(shè)計(jì)與優(yōu)化，到最終確定劑型的閉環(huán)流程，并通過平臺的持續(xù)學(xué)習(xí)與進(jìn)化，不斷擴(kuò)展納米遞送的數(shù)據(jù)壁壘?；贜anoForge，劑泰科技打造了三大核心解決方案：AiLNP（AI核酸遞送系統(tǒng)設(shè)計(jì)平臺）、AiRNA（AI mRNA序列設(shè)計(jì)平臺）、AiTEM（AI小分子制劑設(shè)計(jì)平臺）。

實(shí)際上，無論是晶泰科技還是晶泰科技，都是生物學(xué)、量子力學(xué)等多學(xué)科的綜合突圍，在一些領(lǐng)域甚至是拓荒，如劑泰科技的NanoForge平臺推出，面對的是“三無”困境：無現(xiàn)成數(shù)據(jù)、無迭代算法、無成熟模型。納米遞送領(lǐng)域缺乏像自然語言處理中“人類語料庫”或結(jié)構(gòu)生物學(xué)中“蛋白質(zhì)數(shù)據(jù)庫”那樣的基礎(chǔ)資源。

對此，劑泰科技聯(lián)合創(chuàng)始人兼CEO賴才達(dá)博士也坦言，AI制藥共同的敵人不是彼此（企業(yè)），而是科學(xué)本身的不確定性。

02.

市場裂變

麥肯錫全球研究所(MGI)估計(jì)，生成式AI每年可為制藥和醫(yī)療行業(yè)帶來600億至1100億美元的經(jīng)濟(jì)價(jià)值。

AI制藥直擊創(chuàng)新藥行業(yè)痛點(diǎn)，使其交易亦是火爆，巨頭們紛紛“掃貨”式下單，如僅在2025年6月，在不到一個(gè)月的時(shí)間內(nèi)，有近百億美元流向AI制藥行業(yè)。

如6月11日，諾和諾德與AI制藥公司Deep Apple Therapeutics達(dá)成8.12億美元合作；6月12日，禮來與Juvena Therapeutics（美國AI制藥公司）簽署超過6.5億美元的協(xié)議；6月13日，阿斯利康（AZ）與石藥集團(tuán)達(dá)成最高達(dá)53億美元合作，利用石藥集團(tuán)的AI藥物發(fā)現(xiàn)平臺開發(fā)小分子候選藥物。6月23日，國內(nèi)AI制藥龍頭企業(yè)晶泰控股與DoveTree LLC（美國醫(yī)藥界的傳奇創(chuàng)業(yè)者及投資人Gregory Verdine所設(shè)立的公司）簽署數(shù)十億美元管線授權(quán)合作意向書；同日，AI制藥公司Formation Bio宣布其子公司已將口服雙重JAK/SYK抑制劑gusacitinib授權(quán)給賽諾菲（Sanofi），合作金額最高達(dá)5.45億歐元。

2025年8月，晶泰科技與DoveTree公司達(dá)成59.9億美元合作，共同推進(jìn)多款臨床前階段藥物的研發(fā)，更是刷新了AI新藥研發(fā)領(lǐng)域訂單新紀(jì)錄。

實(shí)際上，制藥領(lǐng)域每一個(gè)細(xì)分賽道都是有著廣闊的市場。如劑泰科技選擇的納米領(lǐng)域，納米藥物因其在靶向性、釋放控制及免疫原性調(diào)控方面的優(yōu)勢，已成為癌癥療法、基因編輯藥物、蛋白替代療法等領(lǐng)域的關(guān)鍵賦能技術(shù)。

2020年全球獲批的首個(gè)mRNA新冠疫苗證明了LNP的精準(zhǔn)遞送能力和安全性，使mRNA實(shí)現(xiàn)在人體細(xì)胞高效表達(dá)抗原，改寫了疫苗研發(fā)的速度與形態(tài)。納米遞送的創(chuàng)新，使調(diào)控載體的靶向性、釋放速率及免疫原性成為可能，已經(jīng)成為推動癌癥mRNA療法、遺傳病基因編輯藥物、罕見病蛋白替代療法等前沿突破的關(guān)鍵要素。

據(jù)弗若斯特沙利文（Frost & Sullivan）2024年發(fā)布的《全球納米藥物市場報(bào)告》，2024年全球納米藥物市場規(guī)模已達(dá)2000億美元，預(yù)計(jì)到2034年將增長至5800億美元，年復(fù)合增長率（CAGR）約為11.3%，占全球藥物市場比重將超過20%。

據(jù)《Nature Reviews Drug Discovery》2023年綜述文章，超過90%的核酸藥物在開發(fā)過程中受限于脂質(zhì)納米顆粒（LNP）專利封鎖與器官靶向效率低下，尤其在肝外遞送（如肺、肌肉、腦）方面，現(xiàn)有技術(shù)仍無法滿足臨床需求。

NanoForge是全球首個(gè)人工智能驅(qū)動的納米遞送平臺，擁有超過1000萬種以上的脂質(zhì)結(jié)構(gòu)，10萬個(gè)可做模型訓(xùn)練的數(shù)據(jù)點(diǎn)，突破性實(shí)現(xiàn)人體內(nèi)肝、肺、免疫器官、心臟、肌肉、腫瘤、中樞神經(jīng)系統(tǒng)、胃腸道8個(gè)器官或組織已識別的LNP靶向遞送。

實(shí)際上，NanoForge不僅是技術(shù)突破，更是商業(yè)策略。它巧妙避開了現(xiàn)有專利壁壘，系統(tǒng)捕獲正面和負(fù)面的實(shí)驗(yàn)結(jié)果，支持分子生成和預(yù)測模型的微調(diào)，有效擴(kuò)展器官特異性靶向能力。在納米遞送的垂直領(lǐng)域，劑泰科技也證明了大模型創(chuàng)新結(jié)合干濕實(shí)驗(yàn)閉環(huán)迭代能帶來巨大的效率提升和技術(shù)突破。

值得注意的是，2025年6月30日，艾伯維以高達(dá)21億美元的現(xiàn)金收購體內(nèi)CAR-T公司Capstan Therapeutics采取的是與劑泰科技同樣的tLNP路徑，艾伯維收購的并不僅僅是Capstan最主要的資產(chǎn)CPTX2309，一種tLNP-CD19 CAR T mRNA，而且還包括其核心tLNP技術(shù)平臺。

在業(yè)界看來，隨著AI與LNP技術(shù)的進(jìn)一步結(jié)合，其在細(xì)胞療法和基因編輯領(lǐng)域的應(yīng)用前景將愈加廣闊，并引領(lǐng)著醫(yī)藥創(chuàng)新的未來發(fā)展方向。

*封面來源：神筆PRO

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