70萬元“救命針”砍到3萬，醫(yī)藥談判讓天價藥納入醫(yī)保：從“活不過兩歲”到升入小學(xué) ，SMA患兒“小石頭”背書包上學(xué)了

原創(chuàng)君之言之君之言之2025年10月02日 23:29湖北

從七年前“無藥可醫(yī)”到今天背著書包走進小學(xué)，山東濟南脊髓性肌萎縮癥患兒小石頭的經(jīng)歷，被官方記錄為“中國罕見病保障水平提升的縮影”。

2018年8個月大時，小石頭因運動發(fā)育倒退被確診SMA，當(dāng)時國內(nèi)尚無治療藥物，醫(yī)生給出的判斷是“可能活不到兩歲”。

2019年初，諾西那生鈉注射液獲批上市，每針70萬元、全年6針近420萬元的價格，讓石頭一家直接陷入“有藥卻用不起”的絕境。

同年由于企業(yè)未主動申報，該藥未能進入醫(yī)保目錄談判環(huán)節(jié)，患兒家庭只能依靠康復(fù)訓(xùn)練延緩疾病進展。

2020年，渤健公司將藥價下調(diào)至55萬元并推出“買1贈5”方案，小石頭通過贈藥項目完成首年治療，肌肉萎縮速度明顯放緩，但后續(xù)費用來源仍無著落。

2021年底，國家醫(yī)保局啟動新一輪目錄調(diào)整，談判代表與藥企經(jīng)過1.5小時、八輪拉鋸，把諾西那生鈉價格從55萬元直接砍至3.3萬元，并納入乙類報銷，患者自付比例降至約一成。

當(dāng)年全國2812名SMA患者注射14206針，用量較2021年增長41.5倍。

2023年1月，第二款SMA口服藥利司撲蘭也經(jīng)談判納入醫(yī)保，為像小石頭這樣的患兒提供了可替換的低價方案。

2025年9月，7歲半的小石頭在濟南高新區(qū)小學(xué)注冊入學(xué)，學(xué)校鋪設(shè)無障礙坡道、預(yù)留輪椅車位并安排陪讀爺爺休息場所，使他成為全省第一個在普通公辦小學(xué)隨班就讀的SMA患兒。

目前他每天上午上課、下午赴康復(fù)中心訓(xùn)練，全年三針諾西那生鈉自付部分不足1萬元，治療加康復(fù)總花費控制在10萬元左右，家庭負(fù)擔(dān)由“砸鍋賣鐵”回歸普通工薪可承受范圍。

國家醫(yī)保局?jǐn)?shù)據(jù)顯示，截至2024年底，諾西那生鈉累計報銷超65%，協(xié)議期內(nèi)為SMA患者減負(fù)約6.3億元。

2025年醫(yī)保目錄調(diào)整首次設(shè)立“商保創(chuàng)新藥目錄”，罕見病藥申報不受上市時間限制，為后續(xù)更多高價特藥進入多層次保障打開通道。

從70萬元一針砍到3萬多元并納入醫(yī)保，再到患兒背上書包走進課堂，小石頭的成長軌跡證明，政府、企業(yè)、醫(yī)保、公益四方聯(lián)動的“靈魂砍價”不是簡單的價格壓制，而是用制度為罕見病群體爭取生存權(quán)和發(fā)展權(quán)。

諾西那生鈉并非孤例。

2018年國家醫(yī)保局掛牌以來，依托“戰(zhàn)略購買”與“以量換價”機制，談判藥品數(shù)量從17個品種、覆蓋4個癌種起步，到2024年已增至430余種，價格平均降幅超過60%。

曲妥珠單抗、奧希替尼、達雷妥尤單抗等昔日“萬元一片”“天價一針”的抗癌藥，經(jīng)談判后普遍降至全球最低價區(qū)間。

治療β-地中海貧血的羅特西普、用于龐貝病的阿糖苷酶α等超罕見病藥物亦被納入報銷，年治療費用由百萬元級壓縮至十萬元以內(nèi)。

醫(yī)保談判目錄動態(tài)調(diào)整周期已縮短至每年一次，新藥從獲批到納入醫(yī)保最快不足8個月。

初步形成“企業(yè)愿意降、基金可承受、患者用得上”的常態(tài)化路徑，累計為參保人減負(fù)超3500億元，直接惠及數(shù)千萬患者及其家庭。

必須承認(rèn)，現(xiàn)行醫(yī)保仍存短板，罕見病專項基金尚未在國家層面落地，地方“碎片化”政策差異導(dǎo)致報銷水平參差不齊。

部分藥品落地“最后一公里”受阻，醫(yī)院因總額控費、藥占比考核而拒開處方。

門診慢特病認(rèn)定標(biāo)準(zhǔn)不一，跨省直接結(jié)算尚未全覆蓋。

個別談判藥品進入醫(yī)保后再次出現(xiàn)“降價即斷供”現(xiàn)象，患者一度面臨“望藥興嘆”。

但制度修補從未停歇，2024年醫(yī)保目錄調(diào)整首次單列“罕見病通道”，對超稀缺藥物實施“不設(shè)降幅下限”的柔性談判。

國家醫(yī)保信息平臺已覆蓋40萬家定點醫(yī)療機構(gòu)，住院費用跨省結(jié)算率穩(wěn)定在80%以上。

山東、江蘇、浙江等地試點“普惠險+專項救助+慈善援助”梯次減負(fù)，將目錄外罕見病費用納入補充報銷。

2025年推出的醫(yī)保丙類目錄允許地方通過商業(yè)保險、慈善捐贈等多元支付方式銜接，為高價創(chuàng)新藥留出緩沖帶。

從“砸鍋賣鐵”到“用得起藥”，從“有藥難買”到“家門口注射”，醫(yī)保制度在爭議中迭代、在試錯中完善，持續(xù)把“以人民為中心”的表述轉(zhuǎn)化為可感可及的紅利。

這正是中國基本醫(yī)保參保率常年穩(wěn)定在95%以上、獲得國際社會保障協(xié)會“社會保障杰出成就獎”的底氣所在。