2021年，意大利制藥集團Recordati在北京設(shè)立分公司銳康迪，由此邁出了深耕中國市場的第一步。

相比于其它跨國藥企的在華分公司，銳康迪著實有些特殊——進入中國市場較晚，只做填補國內(nèi)臨床治療空白的罕見病藥。

銳康迪的特殊和其背后的Recordati集團不無關(guān)系。這家創(chuàng)立于米蘭的MNC，向來以輕巧靈動著稱，業(yè)務(wù)遍及全球150多個國家和地區(qū)，雇員總數(shù)不超過5000人。1990年，Recordati在內(nèi)部啟動戰(zhàn)略轉(zhuǎn)型，單獨設(shè)立罕見病分公司，并開始以此為核心在全球進行重資產(chǎn)化的布局。

中國是Recordati押注罕見病的戰(zhàn)略級市場。機遇的一面在于，這里有圍繞罕見病配套的一系列優(yōu)惠政策，有數(shù)量龐大的罕見病患者群體，有日益勃發(fā)的創(chuàng)新藥研發(fā)生態(tài)。但天平的另一端，是中國多層次醫(yī)療支付體系的天然空白，以及由此形成的全球創(chuàng)新藥價格洼地。

銳康迪進入中國市場的那一年，國內(nèi)總共有7款罕見病用藥通過國談被納入醫(yī)保，曾經(jīng)70萬元一針的“諾西那生鈉”注射液，更是在經(jīng)歷了“靈魂砍價”的談判后，降至3萬多元進入醫(yī)保目錄。對于所有在華的罕見病藥企來說，這是一個機會和挑戰(zhàn)并存的信號——是寄望于納入醫(yī)保后的放量效應(yīng)，還是堅守全球價格體系的底線，需要企業(yè)管理者用自己的經(jīng)驗和智慧來回答。

銳康迪正是在這樣的背景下入局的。過去5年，公司總共獲批了三款罕見病藥品，其中兩款已經(jīng)完成商業(yè)化上市。此外，通過各種先行先試的地方試點，銳康迪陸續(xù)向中國引入了十多款臨床急需藥品，為部分患者爭得了一線生機。

近日，我們和銳康迪總經(jīng)理胡茂勝做了一次深度訪談，他向我們講述了銳康迪這家年輕公司的由來、進取、使命以及未來。

銳康迪總經(jīng)理胡茂勝

采訪中，胡總提及了這樣一個故事。今年年初，一位79歲的女性庫欣綜合征患者，在沒有手術(shù)機會，也無法下地的情況下，包了一輛救護車，聘請了兩位專職護理人員，從南京出發(fā)，開了兩天兩夜趕到海南博鰲，最終通過服用磷酸奧唑司他這款新藥，在一個多月后重獲健康。

“這或許就是我們這群人和銳康迪存在的意義�！�

以下是《健聞咨詢》和胡茂勝總經(jīng)理的對話實錄，為了便于理解，內(nèi)容已做過整理。

中國優(yōu)先戰(zhàn)略

《健聞咨詢》：對于中國的老百姓來說，銳康迪還是一個比較陌生的名字，能否請您先介紹一下公司的背景和定位？

胡茂勝：銳康迪是一家很年輕的公司，于2021年9月份在北京注冊成立的。但它背后的“Recordati ”集團是一家意大利的跨國制藥企業(yè)，有很悠久的歷史，到明年正好是成立100周年。Recordati集團有兩塊業(yè)務(wù)，一塊是普藥和特藥，覆蓋心血管、腫瘤、泌尿生殖等領(lǐng)域。另一塊是罕見病，以代謝、內(nèi)分泌及罕見腫瘤為主，整體業(yè)務(wù)覆蓋了全球150多個國家和地區(qū)。其中罕見病業(yè)務(wù)是1990年開始起步，大概有20多款藥品，是全球在罕見病領(lǐng)域最活躍的公司之一。作為集團在中國的分公司，銳康迪專注在罕見病領(lǐng)域，核心定位是從全球引進最好的罕見病藥物，惠及中國的罕見病患者。

《健聞咨詢》：既然集團有那么多產(chǎn)品和管線，為什么在中國設(shè)立的分公司，只專注于罕見病領(lǐng)域？

胡茂勝：首先，銳康迪雖然隸屬于集團的罕見病公司，但它仍是由Recordati集團全資控股的，所以它實際上是集團在中國的一個戰(zhàn)略窗口。至于當(dāng)時為什么只注冊了罕見病這一塊，最主要的原因，一是因為集團的普藥和特藥都是一些比較成熟的產(chǎn)品，市場教育很充分，競爭也比較飽和，所以不止是中國，我們在歐洲以外的市場都沒有為普藥和特藥業(yè)務(wù)去設(shè)立分公司，而是通過更輕便的代理方式去運作。而相比于普藥和特藥，我們罕見病藥物研發(fā)的創(chuàng)新性更強，很多都是填補臨床空白的產(chǎn)品，這就需要有專業(yè)團隊在當(dāng)?shù)刈鲆恍╅_拓性的工作，所以我們在美國、加拿大、拉丁美洲以及亞太地區(qū)都設(shè)立了分公司，中國是其中之一。第二個原因，從中國市場來看，不管是罕見病患者的數(shù)量，還是老百姓可支配收入的增長，和集團希望實現(xiàn)可持續(xù)發(fā)展的戰(zhàn)略目標(biāo)高度一致。因此，總部也是做了這個決定，它必須要進到中國市場，才能夠去贏得未來。

《健聞咨詢》：為什么是2021年這個時間點？

胡茂勝：政策環(huán)境是關(guān)鍵的驅(qū)動因素。2018年國家衛(wèi)健委發(fā)布《第一批罕見病目錄》后，配套出臺了一系列利好政策，顯著優(yōu)化了罕見病藥物的準(zhǔn)入與注冊環(huán)境，比如，中國認(rèn)可海外臨床試驗數(shù)據(jù)，使得相關(guān)藥品可豁免國內(nèi)臨床試驗，直接申報上市。同時，罕見病藥品享有優(yōu)先審批資格，整個流程比普通藥品至少要縮短約6個月的時間。此外，我們看到近幾年很多罕見病藥品也進入了國家醫(yī)保藥品乙類目錄，極大提升了藥物的可及性和可負(fù)擔(dān)性。這些政策是實實在在地吸引了Recordati集團到中國市場來進行戰(zhàn)略布局。

《健聞咨詢》：在一個相對晚的時間進入中國市場，對于你們做罕見病業(yè)務(wù)來說，最大的困難和挑戰(zhàn)是什么？

胡茂勝：我們一開始就知道做罕見病很難，但真正對此有感知是最近兩年有產(chǎn)品開始陸續(xù)上市以后。坦白講，這個挑戰(zhàn)比我們最初想象的要大得多。首要挑戰(zhàn)在于中國患者和醫(yī)生對于罕見病的認(rèn)知仍然較為有限。對于填補臨床空白的藥物，我們需要投入大量資源進行醫(yī)學(xué)教育與市場培育，這一過程耗時且成本高昂。其次，罕見病差不多80%是遺傳，將近一半以上的患者是兒童，罕見病患者許多家庭經(jīng)濟條件較困難。目前公司已上市的兩款產(chǎn)品尚未納入醫(yī)保目錄，基本是靠患者自費，所以患者的可負(fù)擔(dān)性是一個很大的挑戰(zhàn)。

《健聞咨詢》：您剛才提到了總部對于中國市場的重視，這方面有沒有一些具體的細(xì)節(jié)可以印證？

胡茂勝：主要體現(xiàn)在三方面：第一就是我每次去集團參加會議的時候是能很直觀地感受到中國市場是受到集團重點關(guān)注的。第二個，在更實際的業(yè)務(wù)層面，總部為中國市場在歐洲單獨設(shè)了一個中國項目經(jīng)理的崗位，我們需要溝通的所有需求包括產(chǎn)品注冊、供應(yīng)鏈等等，你只需要對接她一個人，由她去把總部的相關(guān)方召集在一起，去推進問題的解決。第三個就是總部在資源分配上給予中國市場優(yōu)先支持。假如，中國市場這邊啟動了某款產(chǎn)品的注冊流程，中國能得到優(yōu)先支持 。而且為了不耽誤中國這邊的進度，即便是在7-8月份歐洲都在休假的時候，總部也會在每個業(yè)務(wù)口上安排PLAN B的對接人，以便及時提供支持。從這些具體的實例，我們能夠看到總部對中國市場的重視。

從拿來主義到獨立決策

《健聞咨詢》：作為一家處于商業(yè)化初期的企業(yè)，銳康迪目前在中國有哪些產(chǎn)品布局？

胡茂勝：目前我們在中國總共獲批了三款產(chǎn)品，按照時間順序分別是治療甲基丙二酸血癥、異戊酸血癥、丙酸血癥、N-乙酰谷氨酸合成酶缺乏癥引起的高氨血癥的卡谷氨酸分散片、治療庫欣綜合征的磷酸奧唑司他和治療肢端肥大的長效帕瑞肽，其中前兩款產(chǎn)品已經(jīng)正式上市，都是填補國內(nèi)臨床空白的罕見病藥物。

除此以外，為了加速藥物可及，我們也做了很多先行先試的探索。比如，卡谷氨酸分散片，是北京天竺綜合保稅區(qū)里首個開出處方的藥品；帕瑞肽作為上海市首例成功進口的國內(nèi)無注冊上市的臨床急需藥品，讓一位34歲的肢端肥大癥的女性患者獲得治療。

到目前為止，我們通過海南博鰲樂城先行區(qū)、粵港澳大灣區(qū)、北京天竺綜合保稅區(qū)等試點，已引入了10多款罕見病藥品，更快去觸達國內(nèi)的罕見病患者。

《健聞咨詢》：在這些先行先試的探索里，有沒有您印象特別深刻的案例？

胡茂勝：我可以分享一個讓我們自己感到非常自豪和激動的案例。今年1月份的時候，江蘇有一位79歲的庫欣綜合征患者。因為年齡、瘤體各方面的原因，手術(shù)風(fēng)險比較大，但這個病人當(dāng)時的癥狀已經(jīng)很嚴(yán)重了，渾身沒有力氣，下不了床。后來她的子女得知奧唑司他在海南可以用，他們就做了一個非常偉大的決定-包了一輛救護車，請了一個專職護士和一個護工，從南京出發(fā)，開了兩天到海南博鰲，最后用上了藥。用藥以后，她的皮質(zhì)醇很快就降下來了，全身癥狀明顯改善，自己也能夠下地了。更讓我們驚喜的是，這位患者在用藥一個多月后，因為癥狀控制住了，就開始減量服用，從最開始的每天4毫克，減到0.5毫克，最后應(yīng)該在不到兩個月的時間就完全停藥了，并且一直沒有復(fù)發(fā)。這讓我們公司的醫(yī)學(xué)部門都覺得很詫異。通過這個事例，我們真正感受到了這份工作的價值，也讓我們確信當(dāng)初滿腔熱血地加入這家公司的決定是正確的。

《健聞咨詢》：確實是一個很讓人動容的故事。那我們就順著這個案例來聊聊奧唑司他這款藥。我知道這是我們?nèi)驅(qū)用娣浅Ｖ匕醯囊豢町a(chǎn)品，今年也順利在國內(nèi)商業(yè)化上市了。能否請您談?wù)劗?dāng)時把它引入中國的過程，以及在這個過程中，銳康迪做了哪些事？

胡茂勝：沒錯。奧唑司他是一款全球首創(chuàng)的first-in-class新藥，治療庫欣綜合征。庫欣綜合征是一種因為糖皮質(zhì)激素分泌過多引發(fā)的疾病，主要表現(xiàn)為滿月臉、水牛背等，目前的一線治療方案是手術(shù)，但有一部分不具備手術(shù)條件或手術(shù)失敗的患者，過去是沒有其他藥物治療手段的，奧唑司他解決的就是這個問題，通過口服藥物的方式，降低皮質(zhì)醇水平。

銳康迪成立后即將該藥列入引進計劃，2022年立項，2023年提交Pre-NDA申請，因為這款藥是填補國內(nèi)臨床治療空白，所以同年9月獲得了CDE的優(yōu)先審評資格，2024年9月獲得藥監(jiān)局的正式審批，最終是在今年4月正式商業(yè)化上市。在這個過程中，我們銳康迪的團隊和國家有關(guān)部門以及臨床專家密切溝通，因為庫欣綜合征雖然主要是內(nèi)分泌疾病，但患者由于癥狀不同，常常會去到神經(jīng)外科、泌尿外科甚至是骨科就診，所以整個前期的準(zhǔn)備工作，包括患者招募、疾病教育，都是比較繁重的。但這款藥從啟動注冊流程到最后上市，整個注冊周期一年多，效率顯著。

絕不落下任何一個罕見病患者

《健聞咨詢》：罕見病藥品在中國市場的定價一直是一個難題，既要考慮中國患者的可負(fù)擔(dān)性，又要顧及全球的價格體系。銳康迪是怎么平衡這兩者的？

胡茂勝：這是一個很好的問題。我還是以今年剛上市的奧唑司他為例，奧唑司他最早在海南博鰲先行先試的時候，我們的定價參照國際價格，那時候一盒大概是1.8萬元/盒，顯然超出多數(shù)中國患者的承受能力。因為從整個集團的文化和價值觀角度，強調(diào)的是focused on the few，絕不能落下任何一個罕見病患者。所以最后我們在中國是以全球最低價上市的。

《健聞咨詢》：對于相對高值的罕見病藥品來說，保險一直是非常重要的支付方。面對中國這樣一個以基本醫(yī)保為主的支付體系，我們的商業(yè)化思路是怎樣的？

胡茂勝：基本醫(yī)保在中國患者群體中的覆蓋率達到97%，所以對于企業(yè)來說，我們肯定是會盡最大努力來爭取進入基本醫(yī)保目錄。對于患者而言，這也同樣是一個迫切的愿望。以奧唑司他為例，根據(jù)流行病學(xué)數(shù)據(jù)推斷中國大概有4-5萬名庫欣綜合征患者，實際需要用到藥物治療的患者比例大概不到1/10，也就是3000多人。對于這部分患者來說，奧唑司他是救命藥，如果能進入醫(yī)保的乙類目錄，這些庫欣綜合征患者將會大大獲益。

當(dāng)然，今年行業(yè)里也非常關(guān)注商業(yè)保險，政府也有一些創(chuàng)新的想法，比如在基本醫(yī)保的基礎(chǔ)上再設(shè)立一個丙類目錄，專門來解決創(chuàng)新藥的支付問題。我覺得這些政策對行業(yè)發(fā)展有非常積極的意義。尤其是對于罕見病的支付來說，這是多層次支付體系建設(shè)的重要一步，銳康迪也愿意積極配合政策創(chuàng)新路徑積極探索適合中國的支付路徑。

《健聞咨詢》：除了醫(yī)保和商保的渠道以外，我們現(xiàn)在還有其它降低患者用藥負(fù)擔(dān)的辦法嗎？

胡茂勝：我們針對不同產(chǎn)品設(shè)計患者援助項目。例如我們的第一款上市產(chǎn)品卡谷氨酸分散片（卡巴谷?）我們與基金會合作推出患者援助項目進行買一贈一的援助。如果是低保家庭的患者，甚至可以免費用藥。除此以外，卡谷氨酸分散片（卡巴谷?）也已經(jīng)納入全國十余個地方惠民保中，我們也希望結(jié)合多層次支付體系更好地盡可幫助到罕見病患者。

《健聞咨詢》：對于銳康迪在中國的長遠發(fā)展，您是否有具體的業(yè)績目標(biāo)和明確的戰(zhàn)略方向？

胡茂勝：我們希望能夠引進更多更前沿，且更適合中國患者的產(chǎn)品，并在藥品的可負(fù)擔(dān)性上取得突破。另外，因為集團總部對中國市場非常重視，也給予了我們很大的空間，接下來如何去更合理地調(diào)配總部給到中國的資源，確保公司未來在中國市場能夠可持續(xù)地發(fā)展，這是銳康迪的長遠目標(biāo)，也是我們的責(zé)任和使命。