最近美國政府的一項舉措，讓不少自閉癥家庭重新燃起了希望：2025年9月，F(xiàn)DA宣布更新亞葉酸鈣的藥物標簽，明確其可用于治療伴有葉酸受體α抗體的自閉癥兒童的言語缺陷，美國國立衛(wèi)生研究院（NIH）還同步投入資金，專門資助這類療法的確認性臨床試驗。

消息一出，“亞葉酸鈣能治自閉癥”的說法迅速傳開。

但仔細看官方聲明會發(fā)現(xiàn)，衛(wèi)生與公眾服務部（HHS）特意強調(diào)：“亞葉酸并非自閉癥的治愈方法，且可能只會改善一小部分兒童的語言相關缺陷”。自閉癥科學基金會也明確表示，目前證據(jù)尚不足以推薦常規(guī)使用，仍需更高質(zhì)量的研究驗證。

這藥真的能幫到孩子嗎？哪些孩子能用？要搞懂這些問題，不用死磕專業(yè)術(shù)語，我們先從一個簡單的比喻說起，再結(jié)合真實研究數(shù)據(jù)慢慢拆解。

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3 分鐘分清 3 個概念：

葉酸、亞葉酸、亞葉酸鈣

這三個詞本質(zhì)是“原料→活性成分→藥物形式” 的關系，不用記復雜術(shù)語，抓核心就行：

葉酸：

基礎“原料”（比如綠葉菜、普通葉酸補充劑里的就是它），進入身體后得靠 MTHFR 酶等 “加工廠” 轉(zhuǎn)化，才能變成能用的活性形式。

亞葉酸

葉酸的“活性成分”，不用轉(zhuǎn)化就能直接被大腦、細胞利用，解決 “原料轉(zhuǎn)化障礙” 的問題。

亞葉酸鈣

亞葉酸的“穩(wěn)定藥物形態(tài)”—— 亞葉酸本身易氧化失效，做成鈣鹽（少數(shù)是鈉鹽）后方便儲存、使用，所以臨床上說的 “亞葉酸干預”，基本用的都是亞葉酸鈣。

簡單總結(jié)：葉酸是“原料”，亞葉酸是 “能用的活性部分”，亞葉酸鈣是 “能當藥的穩(wěn)定形式”。

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用“身體運輸站”打比方，亞葉酸鈣為啥能幫到部分孩子？

咱們可以把身體想象成一個“營養(yǎng)運輸系統(tǒng)”，大腦就是需要持續(xù)補給的“指揮中心”，而葉酸就是維持指揮中心運轉(zhuǎn)的“核心物資”。

但葉酸要送到大腦里發(fā)揮作用，得經(jīng)過“加工”和“運輸”兩道關，這正是部分自閉癥孩子可能出問題的地方。

普通葉酸就像“散裝原料”，從食物或補充劑進入身體后，得先送到“加工廠”（比如肝臟里的MTHFR酶）加工成“標準件”（活性葉酸5-MTHF），再通過“專屬快遞通道”（葉酸受體）才能送到大腦。

而亞葉酸鈣本身就是“現(xiàn)成的標準件”，不用進加工廠，更關鍵的是，它手里有“通用通行證”，可以走“備用公路”（還原型葉酸載體）直接到大腦——這一點，對有運輸障礙的孩子來說特別重要。

部分自閉癥孩子的“運輸難題”就是葉酸送不到大腦里 ！

科學家發(fā)現(xiàn)，58%-76%的自閉癥孩子體內(nèi)會出現(xiàn)一種“攔路虎”——葉酸受體α抗體（FRAA）。這種抗體會堵在“專屬快遞通道”上，哪怕身體里不缺葉酸，大腦也收不到補給。

更麻煩的是，有些孩子的“加工廠”還會出故障：比如MTHFR基因突變，導致普通葉酸沒法變成“標準件”。

這兩種情況疊加，大腦就會陷入“物資短缺”，可能出現(xiàn)社交回避、說話少、情緒暴躁等問題——這些正是很多自閉癥孩子的典型表現(xiàn)。

亞葉酸鈣的價值就在這兒：它能繞開被堵住的通道和出故障的工廠，直接把“現(xiàn)成物資”送到大腦，給指揮中心“雪中送炭”。

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葉酸代謝異常和自閉癥：

只是部分孩子存在關聯(lián)

必須先明確一點：自閉癥的病因特別復雜，遺傳、環(huán)境、孕期因素都可能有影響，不是所有自閉癥都和葉酸有關。

但現(xiàn)有研究確實提示，部分自閉癥孩子的癥狀，可能與“大腦缺葉酸”存在一定關聯(lián)。

這里說的“缺葉酸”很特殊，不是指血液里的葉酸不夠，而是大腦里的葉酸水平低（醫(yī)學上叫“腦葉酸缺乏癥”）。大腦缺葉酸會影響神經(jīng)遞質(zhì)合成（比如管情緒的血清素、管溝通的多巴胺），還會阻礙神經(jīng)細胞發(fā)育，進而表現(xiàn)出類似自閉癥的癥狀。

但“有關聯(lián)”不代表“是病因”：有些大腦缺葉酸的孩子沒有自閉癥，有些自閉癥孩子也不存在葉酸代謝問題。

所以亞葉酸鈣不是“萬能藥”，只對葉酸代謝異常的那部分孩子可能有用。

4、

臨床研究怎么說？

特定人群或顯潛力，效果需看這些前提

目前關于亞葉酸鈣的研究還在初步階段，樣本量不算大，但已經(jīng)能看出一些規(guī)律：只有滿足特定條件，亞葉酸鈣才可能帶來改善。

哪些孩子可能有效果？看抗體和基因

一項針對80名自閉癥孩子的雙盲隨機試驗發(fā)現(xiàn)，存在MTHFR基因突變的孩子，用亞葉酸鈣后社交互動、情緒管理可能有積極變化；沒有這個突變的孩子，效果就不明顯。

另一項納入82名自閉癥兒童的研究顯示，F(xiàn)RAA陽性的孩子里，部分人接受亞葉酸鈣治療后，語言能力和社交表現(xiàn)有了改善，甚至有人從重度自閉癥轉(zhuǎn)為輕中度。

還有研究發(fā)現(xiàn)，F(xiàn)RAA陽性的自閉癥孩子，用亞葉酸鈣后溝通能力的改善幅度相對更大，且這種改善在安慰劑對照試驗中也得到了驗證。

研究的局限性得正視

這些研究也有明顯不足：

比如很多試驗樣本量小（有的只有10個孩子），隨訪時間短（大多不到1年），還沒法完全排除個體差異或安慰劑效應。

所以現(xiàn)在還不能說亞葉酸鈣對自閉癥有“明確療效”，只能說“在特定人群中顯示出潛力”。

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家長最關心的3個問題，答案都在這

亞葉酸鈣安全嗎？---副作用大多很輕微

從現(xiàn)有研究來看，亞葉酸鈣的安全性還算不錯：90%以上的孩子都能耐受，沒發(fā)現(xiàn)嚴重副作用。

少數(shù)孩子可能會有短暫的頭痛、失眠或情緒有點激動，還有些可能出現(xiàn)惡心、腹瀉等胃部不適，但通常調(diào)整劑量或停藥后就會緩解。

但必須提醒：亞葉酸鈣是處方藥，不能自己買普通葉酸補充劑替代！補充劑是“散裝原料”，解決不了代謝問題，且治療用的劑量（每天最高可達50毫克）遠高于補充劑（通常僅0.8毫克），盲目服用還可能掩蓋維生素B12缺乏的癥狀，反而傷神經(jīng)。

亞葉酸鈣和孕期服用的葉酸鈣是一回事嗎？---不是

很多家長容易搞混這兩個詞，其實它們根本不是一回事：

葉酸鈣本質(zhì)是葉酸，還是“半成品”，需要加工廠轉(zhuǎn)化才能用，有MTHFR突變的孩子用不了。

亞葉酸鈣本質(zhì)是亞葉酸，是“成品”，直接能用，還能繞開運輸障礙，適用性強得多。

孕期補葉酸能防自閉癥嗎？---目前沒定論

關于“孕期補葉酸降低自閉癥風險”的說法，研究結(jié)論不一致：

有些研究說，家里有自閉癥孩子的高風險家庭，孕期補葉酸可能有一定幫助，甚至有綜述顯示風險可降低30%-50%；但也有研究沒發(fā)現(xiàn)明顯關聯(lián)。

孕期補葉酸的核心目的是預防胎兒神經(jīng)管缺陷（比如脊柱裂），這是醫(yī)學共識，但別把它當成“防自閉癥的保險”。

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給家長的實用建議：先做檢查，再談補

如果想給孩子嘗試亞葉酸鈣，千萬別盲目，一定要按這幾步來：

第一步：先做精準檢查，確認是否“對癥” 先帶孩子去正規(guī)醫(yī)院做兩項關鍵檢查：

* 查FRAA抗體：看“專屬快遞通道”有沒有被堵住；

* 查MTHFR基因：看“加工廠”有沒有出故障。

只有這兩項有異常，亞葉酸鈣才可能適用。

第二步：嚴格遵醫(yī)囑，不自己調(diào)劑量

如果確實對癥，醫(yī)生會結(jié)合孩子的年齡、體重、檢查結(jié)果定劑量和療程，還要定期復查血藥濃度、肝腎功能。

尤其要注意，正在吃抗癲癇藥的孩子，服用亞葉酸鈣可能增加發(fā)作風險，必須全程醫(yī)生監(jiān)督。

第三步：不替代康復訓練和干預，最好“組合發(fā)力”

亞葉酸鈣是“輔助手段”，不能替代社交，認知行為和語言這些核心干預。

我們會推薦期待更有說服力的科研證據(jù)。如果一定想嘗試，切記謹遵醫(yī)囑。

同時警惕，別買“自閉癥專用補充劑” 有些商家借“亞葉酸鈣”概念賣高價產(chǎn)品，宣稱“特效改善”，其實成分和醫(yī)院開的處方藥可能有成分含量的區(qū)別，還可能加了不明添加劑。認準醫(yī)院處方，別花冤枉錢。

理性看待，精準選擇

美國政府的新政確實讓亞葉酸鈣走進了更多家長的視野，但它本質(zhì)上只是針對“葉酸代謝異?！钡摹皩ΠY方案”，不是“救命稻草”，更不是所有孩子的“通用方案”。

面對自閉癥干預，家長最需要的是冷靜。不被“新政背書”的宣傳忽悠，不盲目跟風嘗試。先通過檢查摸清孩子的具體情況，在專業(yè)醫(yī)生指導下制定方案，把科學方法和耐心陪伴結(jié)合起來，才是對孩子最負責任的做法。

未來隨著研究深入，亞葉酸鈣的適用邊界會更清晰。而現(xiàn)在，我們能做的就是以科學為錨，陪孩子慢慢打開通往世界的門。

參考文獻（向上滑動閱覽）

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