上海
Kura Oncology與Kyowa Kirin今日宣布，美國FDA已完全批準Komzifti（ziftomenib），用于治療復發(fā)或難治性（R/R）急性髓系白血?。ˋML）患者，這些成人患者攜帶敏感
NPM1突變，且無合適替代治療方案。根據(jù)新聞稿，Komzifti是獲批用于治療R/R NPM1突變型（NPM1-m）AML的首個每日一次口服menin抑制劑。
NPM1突變是AML中最常見的突變之一，約占病例的30%。在歷史數(shù)據(jù)中，約有20%的NPM1-m AML患者對一線治療無應答；在有應答的患者中，約70%會在3年內復發(fā)，大多數(shù)在12個月內復發(fā)?；颊叩脑缙趶桶l(fā)及在每次復發(fā)后生存率下降，凸顯出其迫切需要能夠帶來持久緩解的治療方案。
此次批準主要基于關鍵性KOMET-001試驗的數(shù)據(jù)。該研究評估了Komzifti在112例R/R NPM1-m AML患者中的安全性和有效性。患者的完全緩解（CR）加部分血液學恢復的完全緩解（CRh）率為21.4%（95% CI：14.2-30.2）。CR+CRh的中位持續(xù)時間為5.0個月（95% CI：1.9-8.1），而達到CR或CRh患者，產生首次應答的中位時間為2.7個月（范圍：0.9至15個月）。在達到CR或CRh的患者中，88%在開始使用Komzifti后的6個月內獲得緩解。
Komzifti（圖片來源：參考資料[1]）
Komzifti是一種針對menin與KMT2A/MLL蛋白復合體之間相互作用的藥物，用于治療有高度未滿足需求，攜帶特定基因突變的AML患者。該療法曾獲得FDA授予的孤兒藥資格和突破性療法認定，用于治療AML。
參考資料：
[1] Kura Oncology and Kyowa Kirin Announce FDA Approval of KOMZIFTI? (ziftomenib), the First and Only Once-Daily Targeted Therapy for Adults with Relapsed or Refractory NPM1-Mutated Acute Myeloid Leukemia. Retrieved November 13, 2025 from https://www.globenewswire.com/news-release/2025/11/13/3187609/35186/en/Kura-Oncology-and-Kyowa-Kirin-Announce-FDA-Approval-of-KOMZIFTI-ziftomenib-the-First-and-Only-Once-Daily-Targeted-Therapy-for-Adults-with-Relapsed-or-Refractory-NPM1-Mutated-Acute-.html
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