2025年11月7日，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局通過(guò)優(yōu)先審評(píng)審批程序附條件批準(zhǔn)重慶精準(zhǔn)生物技術(shù)有限公司申報(bào)的普基奧侖賽注射液上市，用于治療3~21歲CD19陽(yáng)性的難治或復(fù)發(fā)（首次緩解12個(gè)月后復(fù)發(fā)需經(jīng)挽救化療）的急性B淋巴細(xì)胞白血病患者。該品種的上市為相關(guān)患者提供了新的治療選擇。[1]

圖源：國(guó)家藥品管理監(jiān)督管理局

這款新藥的Ⅱ期臨床試驗(yàn)由首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京兒童醫(yī)院王天有教授和華中科技大學(xué)同濟(jì)醫(yī)學(xué)院附屬同濟(jì)醫(yī)院張義成教授作為共同主要研究者（leading PI）牽頭，聯(lián)合全國(guó)十余家頂尖三甲醫(yī)院共同開(kāi)展，是中國(guó)首款獲批用于治療兒童及青少年難治性或復(fù)發(fā)性B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血?。╮/r B-ALL）的CAR-T細(xì)胞治療藥物。其采用人源化CD19單鏈可變區(qū)片段（scFv）設(shè)計(jì)，是目前已上市、適用于兒童及青少年適應(yīng)癥的CD19 CAR-T產(chǎn)品中，唯一采用人源化修飾的產(chǎn)品。

與傳統(tǒng)CAR-T產(chǎn)品采用的鼠源抗人CD19 scFv不同，普基奧侖賽通過(guò)人源化抗體改造技術(shù)，并針對(duì)中國(guó)人群MHC反應(yīng)性進(jìn)行了優(yōu)化，顯著降低免疫原性和抗藥抗體（Anti-drug antibody，ADA）產(chǎn)生的概率，有效避免了因“人抗鼠抗體反應(yīng)”（HAMA反應(yīng)）導(dǎo)致的副作用與療效持續(xù)時(shí)間縮短等問(wèn)題。

截止2024年4月18日，研究共納入64例受試者，中位隨訪時(shí)間211天，入組患者普遍呈現(xiàn)高度難治與高危的臨床特征：

• 中位年齡11歲（范圍：3-21）；

• 75%受試者攜帶至少一種與預(yù)后相關(guān)的高危基因；

• 56.25%受試者為骨髓高瘤荷（骨髓腫瘤細(xì)胞≥50%）。

在此極具挑戰(zhàn)的人群中，普基奧侖賽仍取得以下突出成果：

• 療效顯著

  3個(gè)月內(nèi)最佳CR/CRi率達(dá)90.63%（58/64），其中完全緩解（CR）率78.13%（50/64）, 12.5%受試者達(dá)到完全緩解/伴不完全血細(xì)胞恢復(fù)（CRi） 。

• 深度緩解

  達(dá)到CR/CRi的患者中，骨髓微小殘留病變(MRD)陰性率高達(dá)98.27%，提示極佳的腫瘤清除深度。

• 持續(xù)獲益

  3個(gè)月時(shí)CR/CRi率維持在76.56%（49/64），中位總生存期（OS）達(dá)23.92個(gè)月（95%CI：9.86-未達(dá)到）。

內(nèi)容來(lái)源：

[1] 國(guó)家藥品管理監(jiān)督管理局：國(guó)家藥監(jiān)局附條件批準(zhǔn)普基奧侖賽注射液上市

[2] 精準(zhǔn)生物科技：中國(guó)首款！重慶精準(zhǔn)生物自研兒童白血病CAR-T治療產(chǎn)品“普基奧侖賽”獲批上市

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審核｜方玥立、賈冬雪