近日，Belite Bio公司宣布其核心藥物Tinlarebant在治療1型Stargardt?。⊿TGD1）的關(guān)鍵3期DRAGON試驗(yàn)中達(dá)到主要終點(diǎn)。

DRAGON試驗(yàn)是一項(xiàng)隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照的全球研究，旨在評(píng)估Tinlarebant在青少年Stargardt病患者中的安全性與有效性。

試驗(yàn)共招募104名受試者，覆蓋美國(guó)、英國(guó)、德國(guó)、法國(guó)、比利時(shí)、瑞士、荷蘭、中國(guó)內(nèi)地、中國(guó)香港、中國(guó)臺(tái)灣及澳大利亞共11個(gè)國(guó)家和地區(qū)，按2:1比例隨機(jī)分配至Tinlarebant組與安慰劑組。

結(jié)果顯示，與安慰劑相比，Tinlarebant將病灶增長(zhǎng)率降低了36%，達(dá)到了研究的主要終點(diǎn)。

采用預(yù)設(shè)分析方法后，結(jié)果具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義（p值=0.0033）?？紤]到STGD1的進(jìn)行性特征，進(jìn)一步的事后分析提供了特定的數(shù)據(jù)相關(guān)性，結(jié)果顯示治療效果仍然顯著（p值<0.0001）。

安全性方面，Belite公司表示，大多數(shù)不良事件程度輕微，并在研究期間得到緩解。試驗(yàn)中有四例因治療相關(guān)原因停藥。最常見(jiàn)的藥物相關(guān)眼部不良事件是黃視癥（一種色覺(jué)缺陷）和暗適應(yīng)延遲。最常見(jiàn)的治療相關(guān)非眼部不良事件是頭痛。

Stargardt病也稱為Stargardt黃斑營(yíng)養(yǎng)不良、青少年黃斑變性或黃斑眼底，是遺傳性視網(wǎng)膜疾病常見(jiàn)的原因之一。該病以黃斑區(qū)進(jìn)行性萎縮為特征，患者眼部會(huì)出現(xiàn)病灶并導(dǎo)致中心視力喪失。

目前全球范圍內(nèi)尚無(wú)獲批的治療方法，標(biāo)準(zhǔn)治療以支持和管理為主。

Tinlarebant是一種口服的視黃醇結(jié)合蛋白4（RBP4）拮抗劑，旨在通過(guò)減少眼內(nèi)有毒維生素A副產(chǎn)物的積累來(lái)治療視網(wǎng)膜疾病。這是首個(gè)在Stargardt病全球3期臨床試驗(yàn)中證實(shí)具有臨床療效的候選藥物。

Belite Bio計(jì)劃于2026年上半年向美國(guó)FDA提交NDA。

數(shù)據(jù)公布后，Belite Bio公司股價(jià)大漲12%，總市值約54億美元，反映了市場(chǎng)對(duì)其成為美國(guó)首家推出STGD1療法公司的期待。

在中國(guó)大陸，有3家醫(yī)院參加了DRAGON研究。目前，NMPA已將Tinlarebant納入優(yōu)先審評(píng)名單，用于治療青少年遺傳性黃斑變性疾病（Stargardt ?。?。

根據(jù)公開(kāi)信息，Belite Bio（倍亮生技）是Lin Bioscience International Ltd（中國(guó)臺(tái)灣仁新醫(yī)藥）的子公司，專注于開(kāi)發(fā)針對(duì)視網(wǎng)膜退行性疾病和代謝疾病創(chuàng)新療法。

除了Tinlarebant，公司還有一款處于臨床前開(kāi)發(fā)階段的候選藥物L(fēng)BS-009，同樣是一款靶向RBP4的口服療法，主要針對(duì)2型糖尿病、代謝相關(guān)脂肪性肝病。

圖片來(lái)源：藥智數(shù)據(jù)-全球藥物分析系統(tǒng)

參考來(lái)源：公開(kāi)資料、藥智數(shù)據(jù)-全球藥物分析系統(tǒng)

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